FDA genehmigt bahnbrechende Gentherapien für Sichelzellenanämie

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Von Dennis Thompson HealthDay Reporter

FREITAG, 13. Dezember 8. 2023 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat am Freitag zwei bahnbrechende Gentherapien gegen Sichelzellenanämie zugelassen, darunter die erste jemals zugelassene Behandlung, die Gen-Editing-Technologie nutzt.

Casgevy, entwickelt von Vertex Pharmaceuticals aus Boston und CRISPR Therapeutics aus der Schweiz ist das erste in den Vereinigten Staaten verfügbare Medikament zur Behandlung einer genetisch bedingten Krankheit mithilfe der CRISPR-Genbearbeitungstechnik.

Die einmalige Behandlung verändert die DNA in den Blutzellen eines Patienten dauerhaft , wodurch sie lebenslang von den quälenden Symptomen der Sichelzellenanämie befreit werden. Aber die Linderung wird wahrscheinlich sehr teuer sein, sagen Experten.

Die andere zugelassene Therapie, Lyfgenia, nutzt ein weit verbreitetes Virus, um genetische Veränderungen an den Blutstammzellen eines Patienten im Knochenmark zu erzeugen. Diese Therapie wurde von Bluebird Bio aus Somerville, Mass. entwickelt.

„Sichelzellenanämie ist eine seltene, schwächende und lebensbedrohliche Bluterkrankung mit erheblichem ungedecktem Bedarf, und wir freuen uns, das Gebiet speziell für diese Erkrankung voranzutreiben.“ Personen, deren Leben durch die Krankheit schwer beeinträchtigt wurde, indem sie heute zwei zellbasierte Gentherapien genehmigen.“ >Dr. Nicole Verdun, Direktorin des Office of Therapeutic Products im Center for Biologics Evaluation and Research der FDA, sagte in einer Pressemitteilung der FDA:

„Die Gentherapie verspricht gezieltere und wirksamere Ergebnisse.“ Behandlungen, insbesondere für Personen mit seltenen Krankheiten, bei denen die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind“, fügte Verdun hinzu.

Bei beiden Therapien werden Stammzellen aus dem Blut eines Patienten zur Behandlung entnommen.

Mit Casgevy, die Gen-Editing-Technologie CRISPR schlägt ein Gen aus, das die Entwicklung fehlerhafter, sichelförmiger Blutzellen auslöst. In der Zwischenzeit töten Medikamente fehlerhafte blutproduzierende Zellen bei Patienten ab, denen dann ihre eigenen veränderten Stammzellen zurückgegeben werden.

Das Gleiche passiert mit Lygenia, nur dass ein Virus verwendet wird, um eine genetische Nutzlast zu liefern, die die Blutzellen dazu bringt, gesundes Hämoglobin zu produzieren.

Die genetisch veränderten Blutstammzellen werden dann an das Virus zurückgegeben Patienten als einmalige Einzeldosis-Infusion.

„Diese Zulassungen stellen einen wichtigen medizinischen Fortschritt beim Einsatz innovativer zellbasierter Gentherapien dar, um potenziell verheerende Krankheiten zu bekämpfen und die öffentliche Gesundheit zu verbessern“, Dr. Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA, stellte in der Pressemitteilung der FDA fest:

„Die heutigen Maßnahmen basieren auf strengen Auswertungen der wissenschaftlichen und klinischen Daten, die zur Unterstützung der Zulassung erforderlich sind.“ „das Engagement der FDA, die Entwicklung sicherer und wirksamer Behandlungen für Erkrankungen mit schwerwiegenden Auswirkungen auf die menschliche Gesundheit zu erleichtern“, fügte Marks hinzu.

Die Beweise für die Zulassung von Casgevy betrafen 44 Patienten, die mit dem Gen-Editing-Verfahren behandelt wurden. Von 31 Patienten mit ausreichender Nachbeobachtungszeit für die Untersuchung waren 29 völlig frei von den starken Schmerzen und Organschäden, die während einer Sichelzellenanämie auftreten können.

„Alles, was jemandem dabei helfen kann, sich davon zu befreien.“ Der Zustand der Schmerzen und der zahlreichen gesundheitlichen Komplikationen ist erstaunlich“, Dr. Allison King, Professorin an der Washington University School of Medicine in St. Louis, sagte kürzlich gegenüber Associated Press. „Es ist furchtbar schmerzhaft. Manche Leute werden sagen, es sei, als würde man überall erstochen.“

Außerdem kam es bei keinem Patienten zu einem Transplantatversagen oder einer Transplantatabstoßung.

Vertex hat erklärt, dass es plant, Patienten in klinischen Studien 15 Jahre lang zu begleiten .

Victoria Gray, die die Gentherapie erhalten hat, teilte kürzlich auf einer wissenschaftlichen Konferenz ihre Erfahrungen mit Forschern und sagte, sie habe das Gefühl, „wiedergeboren“ zu werden, als sie die Therapie erhielt, berichtete die AP. Gray litt seit ihrer Kindheit unter schrecklichen Schmerzen.

Jetzt ist sie mit ihren Kindern aktiv und arbeitet Vollzeit.

„Meine Kinder haben keine Angst mehr, ihre Mutter durch die Sichelzellenanämie zu verlieren“, sagte sie.

Lyfgenias Zulassung wurde durch eine 24-monatige Studie gestützt, in der 32 Patienten die Therapie erhielten. Bei 28 von ihnen traten nach der Transplantation keine Sichelzellenanämie auf.

Die Sichelzellenanämie betrifft das Protein, das den Sauerstoff in den roten Blutkörperchen transportiert. Aufgrund einer genetischen Mutation können die Zellen halbmondförmig werden. Dies kann den Blutfluss blockieren und Schmerzen, Organschäden und Schlaganfälle verursachen. Die Krankheit betrifft Millionen von Menschen auf der ganzen Welt.

Sie tritt häufiger an Orten auf, an denen Malaria häufig vorkommt, beispielsweise in Afrika und Indien. Träger des Merkmals zu sein kann vor schwerer Malaria schützen.

Zu den Standardbehandlungen gehören Medikamente und Bluttransfusionen. Eine Knochenmarktransplantation von einem eng verwandten Spender ohne Krankheit ist die einzige Heilung.

Die Preise für die beiden Gentherapien wurden noch nicht bekannt gegeben.

Der Preis liegt jedoch bei ca Laut aktuelle Forschung.

„Aber wenn Sie darüber nachdenken“, King sagte: „Wie viel ist es wert, dass sich jemand besser fühlt, keine Schmerzen hat und nicht ständig im Krankenhaus ist?“

Quellen

  • U.S. Food and Drug Administration, Pressemitteilung, 8. Dezember 2023
  • Associated Press

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in Medizinische Artikel liefern allgemeine Trends und beziehen sich nicht auf einzelne Personen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Holen Sie bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer persönlichen medizinischen Rat ein.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2023-12-09 02:15

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