Η FDA εγκρίνει ορόσημες γονιδιακές θεραπείες δρεπανοκυτταρικών κυττάρων

Ακολουθήστε το Drugslib

Έλεγχος ιατρικής από το Drugs.com.

Από τον δημοσιογράφο Dennis Thompson HealthDay

ΠΑΡΑΣΚΕΥΗ, Δεκ. 8, 2023 -- Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε την Παρασκευή δύο ορόσημα γονιδιακές θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης θεραπείας που έχει εγκριθεί ποτέ που χρησιμοποιεί τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων.

Casgevy, που αναπτύχθηκε από την Vertex Pharmaceuticals. της Βοστώνης και της CRISPR Therapeutics of Switzerland, είναι το πρώτο φάρμακο που διατίθεται στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία μιας γενετικής ασθένειας χρησιμοποιώντας την τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR.

Η εφάπαξ θεραπεία αλλάζει μόνιμα το DNA στα αιμοσφαίρια ενός ασθενούς. , απαλλάσσοντάς τους από τα βασανιστικά συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας δια βίου. Αλλά η ανακούφιση πιθανότατα θα είναι πολύ ακριβή, λένε οι ειδικοί.

Η άλλη εγκεκριμένη θεραπεία, η Lyfgenia, χρησιμοποιεί έναν κοινό ιό για να παραδώσει γενετικές τροποποιήσεις στα βλαστοκύτταρα του αίματος ενός ασθενούς στον μυελό των οστών. Αυτή η θεραπεία αναπτύχθηκε από τον Bluebird Bio, από το Somerville, Mass.

"Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια σπάνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή διαταραχή του αίματος με σημαντική ανικανοποίητη ανάγκη και είμαστε ενθουσιασμένοι που θα προωθήσουμε τον τομέα ειδικά για άτομα των οποίων η ζωή έχει διαταραχθεί σοβαρά από τη νόσο εγκρίνοντας δύο γονιδιακές θεραπείες με βάση τα κύτταρα σήμερα," Ο Δρ. Η Nicole Verdun, διευθύντρια του Γραφείου Θεραπευτικών Προϊόντων στο Κέντρο Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA, δήλωσε σε δελτίο τύπου του FDA.

"Η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται την παροχή πιο στοχευμένων και αποτελεσματικών προϊόντων. θεραπείες, ειδικά για άτομα με σπάνιες ασθένειες, όπου οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες», πρόσθεσε ο Βερντέν.

Και στις δύο θεραπείες, τα βλαστοκύτταρα αφαιρούνται από το αίμα του ασθενούς για θεραπεία.

Με τη βοήθεια των δύο θεραπειών. Η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων Casgevy, CRISPR καταργεί ένα γονίδιο που πυροδοτεί την ανάπτυξη ελαττωματικών αιμοσφαιρίων σε σχήμα ημισελήνου. Εν τω μεταξύ, η ιατρική σκοτώνει ελαττωματικά κύτταρα που παράγουν αίμα σε ασθενείς, στους οποίους στη συνέχεια επιστρέφονται τα δικά τους αλλαγμένα βλαστοκύτταρα.

Το ίδιο συμβαίνει και με το Lygenia, μόνο ένας ιός χρησιμοποιείται για να παραδώσει ένα γενετικό ωφέλιμο φορτίο που κάνει τα κύτταρα του αίματος να αρχίσουν να παράγουν υγιή αιμοσφαιρίνη.

Τα γενετικά τροποποιημένα βλαστοκύτταρα αίματος επιστρέφονται στη συνέχεια στο ασθενή ως έγχυση εφάπαξ δόσης.

"Αυτές οι εγκρίσεις αντιπροσωπεύουν μια σημαντική ιατρική πρόοδο με τη χρήση καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών που βασίζονται σε κύτταρα για τη στόχευση δυνητικά καταστροφικών ασθενειών και τη βελτίωση της δημόσιας υγείας," Δρ. Ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Φαρμάκων του FDA, σημείωσε στο δελτίο ειδήσεων του FDA.

"Οι σημερινές ενέργειες ακολουθούν αυστηρές αξιολογήσεις των επιστημονικών και κλινικών δεδομένων που απαιτούνται για την υποστήριξη της έγκρισης, αντανακλώντας έτσι την έγκριση. Η δέσμευση του FDA να διευκολύνει την ανάπτυξη ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών για καταστάσεις με σοβαρές επιπτώσεις στην ανθρώπινη υγεία», πρόσθεσε ο Marks.

Τα στοιχεία που υποστηρίζουν την έγκριση του Casgevy αφορούσαν 44 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τη διαδικασία γονιδιακής επεξεργασίας. Από τους 31 ασθενείς με επαρκή χρόνο παρακολούθησης για αξιολόγηση, οι 29 είχαν πλήρη ελευθερία από τον έντονο πόνο και τη βλάβη των οργάνων που μπορεί να συμβεί κατά τη διάρκεια μιας δρεπανοκυτταρικής έξαρσης.

"Οτιδήποτε μπορεί να βοηθήσει στην ανακούφιση κάποιου με αυτό το πρόβλημα. η κατάσταση του πόνου και των πολλαπλών επιπλοκών στην υγεία είναι εκπληκτική», Dr. Η Allison King, καθηγήτρια στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον στο Σεντ Λούις, είπε πρόσφατα στο Associated Press. «Είναι τρομερά οδυνηρό. Μερικοί άνθρωποι θα πουν ότι είναι σαν να τους μαχαιρώνουν παντού."

Επιπλέον, κανένας ασθενής δεν παρουσίασε αποτυχία μοσχεύματος ή απόρριψη μοσχεύματος.

Η Vertex δήλωσε ότι σχεδιάζει να παρακολουθεί ασθενείς κλινικών δοκιμών για 15 χρόνια. .

Η Βικτόρια Γκρέι, η οποία έχει λάβει τη γονιδιακή θεραπεία, μοιράστηκε την εμπειρία της με ερευνητές σε ένα επιστημονικό συνέδριο πρόσφατα, λέγοντας ότι ένιωθε ότι «αναγεννιόταν» όταν έκανε τη θεραπεία, ανέφερε το AP. Η Γκρέι είχε βιώσει κρίσεις τρομερού πόνου από την παιδική της ηλικία.

Τώρα, είναι ενεργή με τα παιδιά της και εργάζεται με πλήρη απασχόληση.

"Τα παιδιά μου δεν φοβούνται πλέον να χάσουν τη μητέρα τους από δρεπανοκυτταρική αναιμία", είπε.

Η έγκριση της Lyfgenia υποστηρίχθηκε από μια μελέτη 24 μηνών στην οποία 32 ασθενείς έλαβαν τη θεραπεία. Από αυτούς, οι 28 δεν είχαν κανένα δρεπανοκυτταρικό επεισόδιο μετά τη μεταμόσχευση.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος επηρεάζει την πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Τα κύτταρα μπορούν να αποκτήσουν σχήμα ημισελήνου λόγω μιας γενετικής μετάλλαξης. Αυτό μπορεί να εμποδίσει τη ροή του αίματος και να προκαλέσει πόνο, βλάβη οργάνων και εγκεφαλικό επεισόδιο. Η ασθένεια επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο.

Εμφανίζεται πιο συχνά σε μέρη όπου η ελονοσία είναι κοινή, όπως η Αφρική και η Ινδία. Το να είσαι φορέας του χαρακτηριστικού μπορεί να προστατεύει από τη σοβαρή ελονοσία.

Οι τυπικές θεραπείες περιλαμβάνουν φάρμακα και μεταγγίσεις αίματος. Μια μεταμόσχευση μυελού των οστών από έναν δότη χωρίς τη νόσο είναι η μόνη θεραπεία.

Οι τιμές για τις δύο γονιδιακές θεραπείες δεν έχουν δημοσιευθεί.

Ωστόσο, η τιμή είναι περίπου γύρω. 2 εκατομμύρια δολάρια θα θεωρούνταν οικονομικά αποδοτικές επειδή οι υπάρχουσες θεραπείες κοστίζουν περίπου 1,6 εκατομμύρια δολάρια για τις γυναίκες και 1,7 εκατομμύρια δολάρια για τους άνδρες από τη γέννηση έως την ηλικία των 65 ετών, σύμφωνα με το πρόσφατη έρευνα.

«Αλλά αν το καλοσκεφτείς», Κινγκ είπε, "πόσο αξίζει για κάποιον να αισθάνεται καλύτερα και να μην πονάει και να μην είναι συνέχεια στο νοσοκομείο."

Πηγές

  • Τρόφιμα και Drug Administration, δελτίο ειδήσεων, 8 Δεκεμβρίου 2023
  • Associated Press

    • Δήλωση αποποίησης ευθύνης: Στατιστικά δεδομένα σε Τα ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

    Πηγή: HealthDay

    Δημοσιεύτηκε : 2023-12-09 02:15

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά