La FDA aprueba terapias genéticas de células falciformes emblemáticas

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Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Dennis Thompson HealthDay Reporter

VIERNES, diciembre 8 de diciembre de 2023: la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó el viernes dos terapias genéticas históricas para la anemia de células falciformes, incluido el primer tratamiento jamás aprobado que utiliza tecnología de edición genética.

Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, es el primer medicamento disponible en los Estados Unidos para tratar una enfermedad genética utilizando la técnica de edición de genes CRISPR.

El tratamiento único cambia permanentemente el ADN en las células sanguíneas del paciente. , liberándolos de por vida de los insoportables síntomas de la anemia falciforme. Pero el alivio probablemente será muy costoso, dicen los expertos.

La otra terapia aprobada, Lyfgenia, utiliza un virus común para aplicar modificaciones genéticas a las células madre sanguíneas del paciente en su médula ósea. Esa terapia fue desarrollada por Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

"La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo raro, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha, y estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad al aprobar hoy dos terapias genéticas basadas en células", Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, dijo en un comunicado de prensa de la FDA.

"La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces tratamientos, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas", añadió Verdun.

En ambas terapias, se extraen células madre de la sangre del paciente para su tratamiento.

Con Casgevy, la tecnología de edición de genes CRISPR desactiva un gen que desencadena el desarrollo de células sanguíneas defectuosas con forma de media luna. Mientras tanto, la medicina mata las células productoras de sangre defectuosas en los pacientes, a quienes luego se les devuelven sus propias células madre alteradas.

Lo mismo sucede con Lygenia, sólo que se utiliza un virus para entregar una carga genética que hace que las células sanguíneas comiencen a producir hemoglobina saludable.

Las células madre sanguíneas genéticamente modificadas luego se devuelven al paciente como una infusión única de una sola dosis.

"Estas aprobaciones representan un importante avance médico con el uso de innovadoras terapias genéticas basadas en células para atacar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública", Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, señaló en el comunicado de prensa de la FDA.

"Las acciones de hoy siguen a evaluaciones rigurosas de los datos científicos y clínicos necesarios para respaldar la aprobación, lo que refleja "El compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana", añadió Marks.

La evidencia que respalda la aprobación de Casgevy involucró a 44 pacientes tratados con el proceso de edición genética. De 31 pacientes con suficiente tiempo de seguimiento para ser evaluados, 29 estaban completamente libres del dolor intenso y del daño orgánico que puede ocurrir durante una exacerbación de células falciformes.

“Cualquier cosa que pueda ayudar a aliviar a alguien con esto La condición del dolor y las múltiples complicaciones de salud es asombrosa”, Dr. dijo recientemente a Associated Press Allison King, profesora de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis. “Es terriblemente doloroso. Algunas personas dirán que es como si lo apuñalaran por todas partes”.

Además, ningún paciente experimentó falla o rechazo del injerto.

Vertex ha dicho que planea seguir a los pacientes del ensayo clínico durante 15 años. .

Victoria Gray, que recibió la terapia génica, compartió su experiencia con investigadores en una conferencia científica recientemente y dijo que sintió que “estaba renaciendo” cuando recibió la terapia, informó AP. Gray había experimentado ataques de dolor terrible desde la infancia.

Ahora está activa con sus hijos y trabaja a tiempo completo.

“Mis hijos ya no tienen miedo de perder a su madre a causa de la anemia falciforme”, dijo.

La aprobación de Lyfgenia fue respaldada por un estudio de 24 meses en el que 32 pacientes recibieron la terapia. De ellos, 28 no tuvieron eventos de células falciformes después del trasplante.

La anemia de células falciformes afecta la proteína que transporta oxígeno en los glóbulos rojos. Las células pueden adquirir forma de media luna debido a una mutación genética. Esto puede bloquear el flujo sanguíneo y causar dolor, daño a los órganos y derrame cerebral. La enfermedad afecta a millones de personas en todo el mundo.

Ocurre con mayor frecuencia en lugares donde la malaria es común, como África y la India. Ser portador del rasgo puede proteger contra la malaria grave.

Los tratamientos estándar incluyen medicamentos y transfusiones de sangre. Un trasplante de médula ósea de un donante muy compatible sin la enfermedad es la única cura.

Los precios de las dos terapias genéticas no se han publicado.

Sin embargo, un precio de alrededor de 2 millones de dólares se considerarían rentables porque los tratamientos existentes cuestan alrededor de 1,6 millones de dólares para las mujeres y 1,7 millones de dólares para los hombres desde el nacimiento hasta los 65 años, según investigación reciente.

“Pero si lo piensas bien”, King dijo, "¿cuánto vale para alguien sentirse mejor, no sentir dolor y no estar en el hospital todo el tiempo?"

Fuentes

  • U.S. Food and Administración de Medicamentos, comunicado de prensa, 8 de diciembre de 2023
  • Associated Press

    • Descargo de responsabilidad: Datos estadísticos en Los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no pertenecen a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para tomar decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2023-12-09 02:15

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