La FDA approuve les thérapies géniques emblématiques de la drépanocytose

Suivez Drugslib sur

Examiné médicalement par Drugs.com.

Par Dennis Thompson HealthDay Reporter

VENDREDI décembre 8 août 2023 -- La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé vendredi deux thérapies géniques marquantes contre la drépanocytose, y compris le premier traitement jamais approuvé utilisant la technologie d'édition génétique.

Casgevy, développé par Vertex Pharmaceuticals de Boston et CRISPR Therapeutics de Suisse, est le premier médicament disponible aux États-Unis pour traiter une maladie génétique à l'aide de la technique d'édition génétique CRISPR.

Ce traitement unique modifie de façon permanente l'ADN des cellules sanguines d'un patient. , les libérant à vie des symptômes atroces de la drépanocytose. Mais le soulagement sera probablement très coûteux, disent les experts.

L'autre thérapie approuvée, Lyfgenia, utilise un virus commun pour apporter des modifications génétiques aux cellules souches sanguines d'un patient dans sa moelle osseuse. Cette thérapie a été développée par Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

"La drépanocytose est un trouble sanguin rare, débilitant et potentiellement mortel avec d'importants besoins non satisfaits, et nous sommes ravis de faire progresser ce domaine, en particulier pour personnes dont la vie a été gravement perturbée par la maladie en approuvant aujourd'hui deux thérapies géniques cellulaires," Dr. Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques au sein du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a déclaré dans un communiqué de presse de la FDA.

"La thérapie génique promet d'apporter des résultats plus ciblés et plus efficaces. traitements, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares où les options de traitement actuelles sont limitées", a ajouté Verdun.

Dans les deux thérapies, les cellules souches sont prélevées du sang d'un patient pour le traitement.

Avec Casgevy, la technologie d'édition de gènes CRISPR inhibe un gène qui déclenche le développement de cellules sanguines défectueuses en forme de croissant. Pendant ce temps, les médicaments tuent les cellules productrices de sang défectueuses chez les patients, qui reçoivent ensuite leurs propres cellules souches modifiées.

La même chose se produit avec Lygenia, seul un virus est utilisé pour délivrer une charge génétique qui amène les cellules sanguines à commencer à produire de l'hémoglobine saine.

Les cellules souches sanguines génétiquement modifiées sont ensuite restituées au patient sous forme de perfusion unique à dose unique.

"Ces approbations représentent une avancée médicale importante avec l'utilisation de thérapies géniques cellulaires innovantes pour cibler des maladies potentiellement dévastatrices et améliorer la santé publique", Dr. Peter Marks, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a noté dans le communiqué de presse de la FDA.

"Les actions d'aujourd'hui font suite à des évaluations rigoureuses des données scientifiques et cliniques nécessaires pour soutenir l'approbation, reflétant l'engagement de la FDA à faciliter le développement de traitements sûrs et efficaces pour les affections ayant de graves impacts sur la santé humaine", a ajouté Marks.

Les preuves à l'appui de l'approbation de Casgevy concernaient 44 patients traités par le processus d'édition génétique. Sur 31 patients bénéficiant d'un suivi suffisant pour être évalués, 29 étaient totalement indemnes de la douleur intense et des lésions organiques qui peuvent survenir lors d'une exacerbation de la drépanocytose.

"Tout ce qui peut aider à soulager quelqu'un dans ce cas l'état de la douleur et les multiples complications de santé sont incroyables », Dr. Allison King, professeur à la faculté de médecine de l'université de Washington à Saint-Louis, l'a récemment déclaré à l'Associated Press. « C’est horriblement douloureux. Certaines personnes diront que c'est comme avoir été poignardé partout. »

De plus, aucun patient n'a connu d'échec ou de rejet de greffe.

Vertex a annoncé son intention de suivre les patients des essais cliniques pendant 15 ans. .

Victoria Gray, qui a reçu la thérapie génique, a récemment partagé son expérience avec des chercheurs lors d'une conférence scientifique, affirmant qu'elle avait le sentiment de « renaître » lorsqu'elle a reçu la thérapie, a rapporté l'AP. Gray a connu des crises de douleur terrible depuis son enfance.

Maintenant, elle est active avec ses enfants et travaille à temps plein.

"Mes enfants n'ont plus peur de perdre leur mère à cause de la drépanocytose", a-t-elle déclaré.

L'approbation de Lyfgenia a été étayée par une étude de 24 mois au cours de laquelle 32 patients ont reçu le traitement. Parmi eux, 28 n'ont présenté aucun événement drépanocytaire après leur greffe.

La drépanocytose affecte la protéine qui transporte l'oxygène dans les globules rouges. Les cellules peuvent prendre la forme d’un croissant en raison d’une mutation génétique. Cela peut bloquer la circulation sanguine et provoquer des douleurs, des lésions organiques et des accidents vasculaires cérébraux. La maladie touche des millions de personnes dans le monde.

Elle survient plus souvent dans les endroits où le paludisme est courant, comme l'Afrique et l'Inde. Être porteur de ce trait peut protéger contre le paludisme grave.

Les traitements standard comprennent des médicaments et des transfusions sanguines. Une greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur proche et sans maladie est le seul remède.

Les prix des deux thérapies géniques n'ont pas été publiés.

Cependant, un prix d'environ 2 millions de dollars seraient considérés comme rentables car les traitements existants coûtent environ 1,6 million de dollars pour les femmes et 1,7 million de dollars pour les hommes de la naissance à 65 ans, selon recherches récentes.

« Mais si vous y réfléchissez », King "Combien cela vaut-il pour quelqu'un de se sentir mieux, de ne pas souffrir et de ne pas être à l'hôpital tout le temps."

Sources

  • U.S. Food and Drug Administration, communiqué de presse, 8 décembre 2023
  • Associated Press

    • Avertissement : Données statistiques dans Les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour les décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : HealthDay

    Publié : 2023-12-09 02:15

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires