La FDA approva le terapie geniche per l'anemia falciforme

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Di Dennis Thompson HealthDay Reporter

VENERDI dicembre 8, 2023 -- La Food and Drug Administration statunitense ha approvato venerdì due terapie geniche fondamentali per l'anemia falciforme, incluso il primo trattamento mai approvato che utilizza la tecnologia di editing genetico.

Casgevy, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals di Boston e CRISPR Therapeutics of Switzerland, è il primo medicinale disponibile negli Stati Uniti per il trattamento di una malattia genetica utilizzando la tecnica di modifica genetica CRISPR.

Il trattamento una tantum modifica in modo permanente il DNA nelle cellule del sangue di un paziente , liberandoli per tutta la vita dai sintomi lancinanti dell’anemia falciforme. Ma il sollievo sarà probabilmente molto costoso, dicono gli esperti.

L'altra terapia approvata, Lyfgenia, utilizza un virus comune per apportare modifiche genetiche alle cellule staminali del sangue di un paziente nel midollo osseo. Questa terapia è stata sviluppata da Bluebird Bio, di Somerville, Massachusetts.

"L'anemia falciforme è una malattia del sangue rara, debilitante e pericolosa per la vita, con importanti esigenze insoddisfatte e siamo entusiasti di far avanzare il campo soprattutto per individui le cui vite sono state gravemente sconvolte dalla malattia approvando oggi due terapie geniche basate sulle cellule," Dott. Nicole Verdun, direttrice dell'Ufficio dei prodotti terapeutici presso il Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA, ha affermato in un comunicato stampa della FDA.

"La terapia genica mantiene la promessa di fornire risultati più mirati ed efficaci trattamenti, soprattutto per soggetti affetti da malattie rare per i quali le attuali opzioni terapeutiche sono limitate", ha aggiunto Verdun.

In entrambe le terapie, le cellule staminali vengono rimosse dal sangue del paziente per il trattamento.

Con Casgevy, la tecnologia di modifica genetica CRISPR elimina un gene che innesca lo sviluppo di cellule del sangue difettose a forma di mezzaluna. Nel frattempo, la medicina uccide le cellule difettose che producono sangue nei pazienti, a cui vengono poi restituite le proprie cellule staminali alterate.

La stessa cosa accade con Lygenia, solo che un virus viene utilizzato per fornire un carico genetico che fa sì che le cellule del sangue inizino a produrre emoglobina sana.

Le cellule staminali del sangue geneticamente modificate vengono quindi restituite al paziente come infusione monodose una tantum.

"Queste approvazioni rappresentano un importante progresso medico con l'uso di terapie geniche innovative basate su cellule per colpire malattie potenzialmente devastanti e migliorare la salute pubblica," Dr. Peter Marks, direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA, ha osservato nel comunicato stampa della FDA.

"Le azioni di oggi seguono valutazioni rigorose dei dati scientifici e clinici necessari per supportare l'approvazione, riflettendo l'impegno della FDA nel facilitare lo sviluppo di trattamenti sicuri ed efficaci per condizioni con gravi ripercussioni sulla salute umana," ha aggiunto Marks.

Le prove a sostegno dell'approvazione di Casgevy hanno coinvolto 44 pazienti trattati con il processo di modifica genetica. Dei 31 pazienti con tempo di follow-up sufficiente per essere valutati, 29 erano completamente liberi dal forte dolore e dal danno agli organi che possono verificarsi durante una riacutizzazione dell'anemia falciforme.

"Tutto ciò che può aiutare a dare sollievo a qualcuno con questo la condizione del dolore e le molteplici complicazioni di salute sono sorprendenti", Dr. Allison King, professore alla Washington University School of Medicine di St. Louis, ha recentemente dichiarato all'Associated Press. “È terribilmente doloroso. Alcune persone diranno che è come essere pugnalati dappertutto."

Inoltre, nessun paziente ha riportato fallimento o rigetto del trapianto.

Vertex ha affermato che intende seguire i pazienti della sperimentazione clinica per 15 anni .

Victoria Gray, che ha ricevuto la terapia genica, ha condiviso la sua esperienza con i ricercatori in una recente conferenza scientifica, dicendo che si sentiva "rinascere" quando ha ricevuto la terapia, ha riferito l'AP. Gray ha sofferto attacchi di dolori terribili fin dall'infanzia.

Ora è attiva con i suoi figli e lavora a tempo pieno.

"I miei figli non hanno più paura di perdere la mamma a causa dell'anemia falciforme", ha affermato.

L'approvazione di Lyfgenia è stata supportata da uno studio di 24 mesi in cui 32 pazienti hanno ricevuto la terapia. Di questi, 28 non hanno avuto eventi di anemia falciforme dopo il trapianto.

L'anemia falciforme colpisce la proteina che trasporta l'ossigeno nei globuli rossi. Le cellule possono assumere la forma di mezzaluna a causa di una mutazione genetica. Ciò può bloccare il flusso sanguigno e causare dolore, danni agli organi e ictus. La malattia colpisce milioni di persone in tutto il mondo.

Si verifica più spesso nei luoghi in cui la malaria è comune, come l'Africa e l'India. Essere portatore del tratto può proteggere dalla malaria grave.

I trattamenti standard includono farmaci e trasfusioni di sangue. Un trapianto di midollo osseo da un donatore strettamente compatibile senza la malattia è l'unica cura.

I prezzi per le due terapie geniche non sono stati rilasciati.

Tuttavia, un prezzo di circa Secondo ricerca recente.

"Ma se ci pensi", King ha detto: "quanto vale per qualcuno sentirsi meglio, non soffrire e non stare sempre in ospedale?"

Fonti

  • U.S. Food and Drug Administration, comunicato stampa, 8 dicembre 2023
  • Associated Press

    • Disclaimer: dati statistici in gli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2023-12-09 02:15

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