FDA Nyetujoni Terapi Gene Sel Sabit Landmark

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Drugs.com.

Dening Dennis Thompson HealthDay Reporter

JUMAAT, Des 8, 2023 -- Administrasi Pangan lan Narkoba AS ing dina Jumuah nyetujoni rong terapi gen tonggak sejarah kanggo penyakit sel arit, kalebu perawatan pisanan sing disetujoni nggunakake teknologi panyuntingan gen.

Casgevy, dikembangake dening Vertex Pharmaceuticals saka Boston lan CRISPR Therapeutics saka Swiss, minangka obat pisanan sing kasedhiya ing Amerika Serikat kanggo nambani penyakit genetis nggunakake teknik nyunting gen CRISPR.

Pengobatan siji-wektu kanthi permanen ngganti DNA ing sel getih pasien. , mbebasake saka gejala penyakit sel arit sing nggegirisi kanggo urip. Nanging relief kasebut bakal larang banget, ujare para ahli.

Terapi liyane sing disetujoni, Lyfgenia, nggunakake virus umum kanggo ngirim modifikasi genetik menyang sel stem getih pasien ing sumsum balung. Terapi kasebut dikembangake dening Bluebird Bio, saka Somerville, Mass.

"Penyakit sel sabit minangka kelainan getih sing langka, ngrusak lan ngancam nyawa kanthi kabutuhan sing ora bisa ditindakake, lan kita seneng banget kanggo maju ing lapangan utamane kanggo individu sing uripe wis diganggu banget amarga penyakit kasebut kanthi nyetujoni rong terapi gen adhedhasar sel saiki, " Dr. Nicole Verdun, direktur Kantor Produk Terapeutik ing Pusat Evaluasi lan Riset Biologik FDA, ujar ing rilis warta FDA.

"Terapi gen njanjeni janji bakal menehi target lan efektif. perawatan, utamane kanggo wong sing nandhang penyakit langka sing pilihan perawatan saiki diwatesi," tambah Verdun.

Ing terapi loro kasebut, sel induk dibusak saka getih pasien kanggo perawatan.

Kanthi Teknologi panyuntingan gen Casgevy, CRISPR nyebabake gen sing nyebabake pangembangan sel getih sing bentuke sabit sing rusak. Sauntara kuwi, obat-obatan mateni sel sing ngasilake getih sing cacat ing pasien, sing banjur diwenehi sel stem dhewe sing wis diowahi.

Perkara sing padha uga kedadeyan karo Lygenia, mung virus sing digunakake kanggo ngirim muatan genetik sing nyebabake sel getih wiwit ngasilake hemoglobin sing sehat.

Sel induk getih sing diowahi sacara genetis banjur diwenehake maneh menyang pasien minangka infus siji-dosis siji.

"Persetujuan iki minangka kemajuan medis sing penting kanthi nggunakake terapi gen berbasis sel sing inovatif kanggo target penyakit sing bisa ngrusak lan ningkatake kesehatan masyarakat," Dr. Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi lan Riset Biologik FDA, nyathet ing release warta FDA.

"Tindakan dina iki ngetutake evaluasi sing ketat babagan data ilmiah lan klinis sing dibutuhake kanggo ndhukung persetujuan, nggambarake prasetya FDA kanggo nggampangake pangembangan perawatan sing aman lan efektif kanggo kondisi sing duwe pengaruh abot ing kesehatan manungsa," tambah Marks.

Bukti sing ndhukung persetujuan Casgevy melu 44 pasien sing diobati karo proses suntingan gen. Saka 31 pasien kanthi wektu tindak lanjut sing cukup kanggo dievaluasi, 29 wis bebas saka rasa lara lan karusakan organ sing bisa kedadeyan sajrone eksaserbasi sel arit. kondisi nyeri lan komplikasi kesehatan sing akeh banget, "Dr. Allison King, profesor ing Washington University School of Medicine ing St Louis, marang Associated Press bubar. “Sakit banget. Sawetara wong bakal ngomong kaya ditusuk kabeh."

Salajengipun, ora ana pasien sing ngalami gagal korupsi utawa ditolak korupsi.

Vertex ujar manawa bakal ngetutake pasien uji klinis sajrone 15 taun. .

Victoria Gray, sing wis nampa terapi gen, nuduhake pengalamane karo peneliti ing konferensi ilmiah bubar, ujar manawa dheweke rumangsa "lair maneh" nalika entuk terapi kasebut, lapor AP. Gray wis nandhang lara banget wiwit cilik.

Saiki, dheweke aktif karo anak-anake lan kerja full time.

"Anak-anakku ora wedi kelangan ibune amarga penyakit sel arit," ujare.

Persetujuan Lyfgenia didhukung dening panaliten 24 wulan ing ngendi 32 pasien nampa terapi kasebut. Saka jumlah kasebut, 28 ora ngalami kedadeyan sel arit sawise transplantasi.

Penyakit sel arit mengaruhi protein sing nggawa oksigen ing sel getih abang. Sèl bisa dadi wangun sabit amarga mutasi genetik. Iki bisa ngalangi aliran getih lan nyebabake nyeri, karusakan organ lan stroke. Penyakit iki nyebabake mayuta-yuta wong ing saindenging jagad.

Lelara iki luwih kerep ana ing panggonan sing umume malaria, kayata Afrika lan India. Dadi pembawa sifat kasebut bisa nglindhungi malaria sing abot.

Pangobatan standar kalebu obat-obatan lan transfusi getih. Transplantasi sumsum balung saka donor sing cocog tanpa lelara iku siji-sijine tamba.

Rega kanggo rong terapi gen kasebut durung dirilis.

Nanging, rega regane sekitar $2 yuta bakal dianggep larang regane amarga biaya perawatan sing ana kira-kira $1.6 yuta kanggo wanita lan $1.7 yuta kanggo wong lanang wiwit lair nganti umur 65, miturut riset anyar.

"Nanging yen sampeyan mikir babagan iki," King ngandika, "sepira regane yen wong rumangsa luwih apik lan ora lara lan ora ana ing rumah sakit sawayah-wayah."

Sumber

  • U.S. Food and Drug Administration, release warta, 8 Desember 2023
  • Associated Press

    • Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis khusus kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Dikirim : 2023-12-09 02:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer