FDA, 랜드마크 겸상 적혈구 유전자 치료법 승인

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Dennis Thompson HealthDay Reporter 작성

12월 금요일 2023년 8월 8일 -- 미국 식품의약국(FDA)은 금요일에 유전자 편집 기술을 사용하여 승인된 최초의 치료법을 포함하여 겸상적혈구병에 대한 두 가지 획기적인 유전자 치료법을 승인했습니다.

Vertex Pharmaceuticals가 개발한 Casgevy 보스톤의 CRISPR Therapeutics of Switzerland의 CRISPR Therapeutics of Switzerland는 CRISPR 유전자 편집 기술을 사용하여 유전병을 치료할 수 있는 미국 최초의 의약품입니다.

일회성 치료로 환자 혈액 세포의 DNA를 영구적으로 변경합니다. , 평생 동안 겸상적혈구병의 극심한 증상에서 해방됩니다. 그러나 전문가들은 완화 비용이 매우 높을 것이라고 전문가들은 말합니다.

승인된 또 다른 치료법인 Lyfgenia는 일반적인 바이러스를 사용하여 환자의 골수에 있는 혈액 줄기 세포에 유전자 변형을 전달합니다. 이 치료법은 매사추세츠주 서머빌의 Bluebird Bio에서 개발했습니다.

"낫적혈구병은 심각하게 충족되지 않은 수요가 있는 희귀하고 쇠약하며 생명을 위협하는 혈액 질환입니다. 특히 다음 분야에서 이 분야를 발전시키게 되어 기쁘게 생각합니다. 오늘 두 가지 세포 기반 유전자 치료법을 승인함으로써 질병으로 인해 삶이 ​​심각하게 파괴된 개인," 박사. FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터 내 치료 제품 담당 책임자인 Nicole Verdun은 FDA 보도 자료에서 이렇게 말했습니다.

"유전자 치료법은 보다 표적화되고 효과적인 치료법을 제공할 수 있는 가능성을 가지고 있습니다. 특히 현재 치료 옵션이 제한된 희귀 질환을 앓고 있는 개인을 위한 치료법입니다."라고 Verdun은 덧붙였습니다.

두 치료법 모두 치료를 위해 환자의 혈액에서 줄기세포를 제거합니다.

CRISPR 유전자 편집 기술인 Casgevy는 결함이 있는 초승달 모양의 혈액 세포의 발달을 유발하는 유전자를 제거합니다. 한편, 약은 환자의 결함이 있는 혈액 생성 세포를 죽인 다음, 환자에게 자신의 변형된 줄기 세포를 돌려줍니다.

Lygenia에서도 같은 일이 발생합니다. 혈액 세포가 건강한 헤모글로빈을 생성하기 시작하도록 하는 유전적 페이로드를 전달하는 데 바이러스만 사용됩니다.

그런 다음 유전적으로 변형된 혈액 줄기 세포는 다시 환자에게 제공됩니다.

"이러한 승인은 잠재적으로 파괴적인 질병을 표적으로 삼고 공중 보건을 개선하기 위한 혁신적인 세포 기반 유전자 치료법을 사용하는 중요한 의학적 발전을 나타냅니다." Dr. FDA의 생물의약품 평가 및 연구 센터 소장인 Peter Marks는 FDA 보도 자료에서 다음과 같이 언급했습니다.

"오늘의 조치는 승인을 뒷받침하는 데 필요한 과학 및 임상 데이터에 대한 엄격한 평가를 따른 것입니다. Marks는 "인간 건강에 심각한 영향을 미치는 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료법 개발을 촉진하겠다는 FDA의 약속"이라고 덧붙였습니다.

Casgevy의 승인을 뒷받침하는 증거에는 유전자 편집 과정으로 치료받은 환자 44명이 포함되었습니다. 충분한 추적 관찰 기간을 거친 환자 31명 중 29명은 겸상적혈구 악화로 인해 발생할 수 있는 심한 통증과 장기 손상에서 완전히 벗어났습니다.

“이 증상을 완화하는 데 도움이 될 수 있는 모든 것은 무엇이든 가능합니다. 통증 상태와 다양한 건강상의 합병증은 정말 놀랍습니다.” Dr. 세인트루이스에 있는 워싱턴 대학교 의과대학 교수인 앨리슨 킹은 최근 AP통신에 이렇게 말했습니다. “정말 고통스럽습니다. 온통 찔린 것 같다고 하는 사람도 있을 것이다.”

또한 이식 실패나 이식 거부를 경험한 환자는 없었다.

버텍스는 15년간 임상시험 환자를 추적할 계획이라고 밝혔다. .

유전자 치료를 받은 빅토리아 그레이는 최근 한 과학 컨퍼런스에서 연구자들과 자신의 경험을 공유하며 치료를 받았을 때 자신이 “다시 태어난 것 같은 느낌”을 받았다고 AP가 보도했다. 그레이는 어린 시절부터 극심한 고통을 겪었습니다.

현재 그녀는 아이들과 함께 활동하며 풀타임으로 일하고 있습니다.

“내 아이들은 더 이상 엄마를 겸상적혈구병으로 잃을까 봐 두려워하지 않습니다.”라고 그녀는 말했습니다.

Lyfgenia의 승인은 32명의 환자가 치료를 받은 24개월 간의 연구를 통해 뒷받침되었습니다. 그 중 28명은 이식 후 겸상 적혈구 질환이 발생하지 않았습니다.

겸상 적혈구 질환은 적혈구에서 산소를 운반하는 단백질에 영향을 미칩니다. 유전자 돌연변이로 인해 세포가 초승달 모양이 될 수 있습니다. 이는 혈류를 차단하고 통증, 장기 손상 및 뇌졸중을 유발할 수 있습니다. 이 질병은 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미칩니다.

이 질병은 아프리카와 인도와 같이 말라리아가 흔한 지역에서 더 자주 발생합니다. 이 형질의 보균자가 되면 심각한 말라리아를 예방할 수 있습니다.

표준 치료에는 약물 치료와 수혈이 포함됩니다. 질병이 없는 밀접하게 일치하는 기증자의 골수 이식이 유일한 치료법입니다.

두 가지 유전자 치료법의 가격은 아직 공개되지 않았습니다.

그러나 가격표는 약 최근 연구.

“하지만 생각해 보면” King "누군가가 기분이 나아지고 고통을 겪지 않고 항상 병원에 입원하지 않는 것이 얼마나 가치가 있습니까?"

출처

  • U.S. Food and 의약청(Drug Administration), 보도 자료, 2023년 12월 8일
  • Associated Press

    • 면책 조항: 통계 데이터 의학 기사는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개인별 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개인의 건강 관리 결정에 대해서는 항상 맞춤형 의료 조언을 구하세요.

    출처: HealthDay

    게시됨 : 2023-12-09 02:15

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