FDA Meluluskan Terapi Gen Sel Sabit Mercu Tanda

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Dennis Thompson HealthDay Reporter

JUMAAT, Dis 8, 2023 -- Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. pada hari Jumaat meluluskan dua terapi gen penting untuk penyakit sel sabit, termasuk rawatan pertama yang pernah diluluskan yang menggunakan teknologi penyuntingan gen.

Casgevy, dibangunkan oleh Vertex Pharmaceuticals Boston dan CRISPR Therapeutics of Switzerland, ialah ubat pertama yang terdapat di Amerika Syarikat untuk merawat penyakit genetik menggunakan teknik penyuntingan gen CRISPR.

Rawatan sekali sahaja mengubah DNA dalam sel darah pesakit secara kekal , membebaskan mereka daripada simptom pedih penyakit sel sabit seumur hidup. Tetapi bantuan itu mungkin sangat mahal, kata pakar.

Terapi lain yang diluluskan, Lyfgenia, menggunakan virus biasa untuk menyampaikan pengubahsuaian genetik kepada sel stem darah pesakit dalam sumsum tulang mereka. Terapi itu telah dibangunkan oleh Bluebird Bio, dari Somerville, Mass.

"Penyakit sel sabit ialah gangguan darah yang jarang berlaku, melemahkan dan mengancam nyawa dengan keperluan yang tidak terpenuhi yang ketara, dan kami teruja untuk memajukan bidang ini terutamanya untuk individu yang hidupnya telah terjejas teruk oleh penyakit ini dengan meluluskan dua terapi gen berasaskan sel hari ini," Dr. Nicole Verdun, pengarah Pejabat Produk Terapeutik dalam Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA, berkata dalam siaran berita FDA.

"Terapi gen memegang janji untuk menyampaikan lebih terarah dan berkesan rawatan, terutamanya bagi individu yang menghidap penyakit jarang berlaku di mana pilihan rawatan semasa adalah terhad," tambah Verdun.

Dalam kedua-dua terapi, sel stem dikeluarkan daripada darah pesakit untuk rawatan.

Dengan Casgevy, teknologi penyuntingan gen CRISPR mengetuk gen yang mencetuskan perkembangan sel darah berbentuk bulan sabit yang rosak. Sementara itu, ubat membunuh sel penghasil darah yang cacat pada pesakit, yang kemudiannya diberikan semula sel stem mereka sendiri yang telah diubah.

Perkara yang sama berlaku dengan Lygenia, hanya virus yang digunakan untuk menghantar muatan genetik yang menyebabkan sel darah mula menghasilkan hemoglobin yang sihat.

Sel stem darah yang diubah suai secara genetik kemudiannya diberikan semula kepada pesakit sebagai satu kali infusi dos tunggal.

"Kelulusan ini mewakili kemajuan perubatan yang penting dengan penggunaan terapi gen berasaskan sel yang inovatif untuk menyasarkan penyakit yang berpotensi memusnahkan dan meningkatkan kesihatan awam," Dr. Peter Marks, pengarah Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologik FDA, menyatakan dalam siaran berita FDA.

"Tindakan hari ini mengikuti penilaian ketat data saintifik dan klinikal yang diperlukan untuk menyokong kelulusan, mencerminkan komitmen FDA untuk memudahkan pembangunan rawatan yang selamat dan berkesan untuk keadaan yang mempunyai kesan teruk terhadap kesihatan manusia," tambah Marks.

Bukti yang menyokong kelulusan Casgevy melibatkan 44 pesakit yang dirawat dengan proses penyuntingan gen. Daripada 31 pesakit dengan masa susulan yang mencukupi untuk dinilai, 29 mempunyai kebebasan sepenuhnya daripada kesakitan teruk dan kerosakan organ yang boleh berlaku semasa pemburukan sel sabit.

“Apa-apa sahaja yang boleh membantu melegakan seseorang dengan ini keadaan kesakitan dan pelbagai komplikasi kesihatan adalah menakjubkan,” Dr. Allison King, seorang profesor di Washington University School of Medicine di St. Louis, memberitahu Associated Press baru-baru ini. “Ia amat menyakitkan. Sesetengah orang akan berkata ia seperti ditikam seluruh badan.”

Selain itu, tiada pesakit yang mengalami kegagalan rasuah atau penolakan rasuah.

Vertex telah berkata ia merancang untuk mengikuti pesakit percubaan klinikal selama 15 tahun .

Victoria Gray, yang telah menerima terapi gen, berkongsi pengalamannya dengan penyelidik pada persidangan saintifik baru-baru ini, mengatakan dia merasakan dia "sedang dilahirkan semula" apabila dia mendapat terapi itu, lapor AP. Gray telah mengalami kesakitan yang teruk sejak zaman kanak-kanak.

Kini, dia aktif bersama anak-anaknya dan bekerja sepenuh masa.

"Anak-anak saya tidak lagi takut kehilangan ibu mereka akibat penyakit sel sabit," katanya.

Kelulusan Lyfgenia disokong oleh kajian selama 24 bulan di mana 32 pesakit menerima terapi. Daripada jumlah itu, 28 tidak mengalami kejadian sel sabit selepas pemindahan mereka.

Penyakit sel sabit menjejaskan protein yang membawa oksigen dalam sel darah merah. Sel-sel boleh menjadi berbentuk bulan sabit kerana mutasi genetik. Ini boleh menyekat aliran darah dan menyebabkan kesakitan, kerosakan organ dan strok. Penyakit ini memberi kesan kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia.

Ia lebih kerap berlaku di tempat-tempat yang biasa berlaku malaria, seperti Afrika dan India. Menjadi pembawa sifat boleh melindungi daripada malaria yang teruk.

Rawatan standard termasuk ubat-ubatan dan pemindahan darah. Pemindahan sumsum tulang daripada penderma yang hampir padan tanpa penyakit adalah satu-satunya penawar.

Harga untuk kedua-dua terapi gen itu belum dikeluarkan.

Walau bagaimanapun, tanda harga sekitar $2 juta akan dianggap kos efektif kerana kos rawatan sedia ada kira-kira $1.6 juta untuk wanita dan $1.7 juta untuk lelaki dari lahir hingga umur 65 tahun, menurut penyelidikan terkini.

“Tetapi jika anda memikirkannya,” King berkata, "berapa nilai seseorang itu berasa lebih baik dan tidak berasa sakit dan tidak berada di hospital sepanjang masa."

Sumber

  • Makanan A.S. dan Pentadbiran Dadah, keluaran berita, 8 Dis. 2023
  • Akhbar Bersekutu

    • Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan menyediakan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh berbeza-beza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2023-12-09 02:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular