FDA keurt baanbrekende sikkelcelgentherapieën goed

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Dennis Thompson HealthDay Reporter

VRIJDAG dec 8 september 2023 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft vrijdag twee mijlpaalgentherapieën voor sikkelcelziekte goedgekeurd, waaronder de eerste ooit goedgekeurde behandeling waarbij gebruik wordt gemaakt van genbewerkingstechnologie.

Casgevy, ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals van Boston en CRISPR Therapeutics uit Zwitserland, is het eerste medicijn dat in de Verenigde Staten beschikbaar is om een ​​genetische ziekte te behandelen met behulp van de CRISPR-genbewerkingstechniek.

De eenmalige behandeling verandert permanent het DNA in de bloedcellen van een patiënt , waardoor ze levenslang worden bevrijd van de ondraaglijke symptomen van sikkelcelziekte. Maar de verlichting zal waarschijnlijk erg duur zijn, zeggen experts.

De andere goedgekeurde therapie, Lyfgenia, maakt gebruik van een veel voorkomend virus om genetische modificaties aan te brengen in de bloedstamcellen van een patiënt in het beenmerg. Die therapie is ontwikkeld door Bluebird Bio uit Somerville, Massachusetts.

"Sikkelcelziekte is een zeldzame, invaliderende en levensbedreigende bloedziekte met een aanzienlijke onvervulde behoefte, en we zijn verheugd om dit veld verder te ontwikkelen, vooral voor individuen wier levens ernstig zijn ontwricht door de ziekte door vandaag twee celgebaseerde gentherapieën goed te keuren," Dr. Nicole Verdun, directeur van het Office of Therapeutic Products binnen het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA, zei in een persbericht van de FDA.

"Gentherapie houdt de belofte in van doelgerichtere en effectievere resultaten. behandelingen, vooral voor personen met zeldzame ziekten waarvoor de huidige behandelingsopties beperkt zijn”, voegde Verdun eraan toe.

Bij beide therapieën worden stamcellen uit het bloed van een patiënt verwijderd voor behandeling.

Met Casgevy schakelt de CRISPR-genbewerkingstechnologie een gen uit dat de ontwikkeling van defecte, halvemaanvormige bloedcellen in gang zet. Ondertussen doodt het medicijn gebrekkige bloedproducerende cellen bij patiënten, die vervolgens hun eigen veranderde stamcellen terugkrijgen.

Hetzelfde gebeurt met Lygenia, alleen wordt een virus gebruikt om een ​​genetische lading af te leveren die ervoor zorgt dat de bloedcellen gezond hemoglobine gaan produceren.

De genetisch gemodificeerde bloedstamcellen worden vervolgens teruggegeven aan de patiënt als een eenmalige infusie met een enkele dosis.

"Deze goedkeuringen vertegenwoordigen een belangrijke medische vooruitgang met het gebruik van innovatieve celgebaseerde gentherapieën om potentieel verwoestende ziekten aan te pakken en de volksgezondheid te verbeteren," Dr. Peter Marks, directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA, merkte op in het persbericht van de FDA.

"De acties van vandaag volgen op rigoureuze evaluaties van de wetenschappelijke en klinische gegevens die nodig zijn om goedkeuring te ondersteunen, en weerspiegelen De inzet van de FDA om de ontwikkeling van veilige en effectieve behandelingen voor aandoeningen met ernstige gevolgen voor de menselijke gezondheid te vergemakkelijken,' voegde Marks eraan toe.

Bewijsmateriaal ter ondersteuning van de goedkeuring van Casgevy betrof 44 patiënten die werden behandeld met het proces van genbewerking. Van de 31 patiënten met voldoende follow-uptijd om te worden geëvalueerd, waren er 29 volledig vrij van de ernstige pijn en orgaanschade die kan optreden tijdens een sikkelcelexacerbatie.

“Alles wat iemand hiermee kan helpen verlichten toestand van de pijn en de vele gezondheidscomplicaties zijn verbazingwekkend,” Dr. Allison King, professor aan de Washington University School of Medicine in St. Louis, vertelde onlangs aan Associated Press. “Het is verschrikkelijk pijnlijk. Sommige mensen zullen zeggen dat het is alsof je overal wordt neergestoken.”

Verder heeft geen enkele patiënt te maken gehad met transplantaatfalen of transplantaatafstoting.

Vertex heeft gezegd dat het van plan is om patiënten uit klinische onderzoeken gedurende 15 jaar te volgen. .

Victoria Gray, die de gentherapie heeft gekregen, deelde onlangs haar ervaringen met onderzoekers op een wetenschappelijke conferentie en zei dat ze het gevoel had dat ze “herboren werd” toen ze de therapie kreeg, meldde de AP. Gray had sinds haar jeugd last van vreselijke pijn.

Nu is ze actief met haar kinderen en werkt ze fulltime.

“Mijn kinderen zijn niet langer bang hun moeder te verliezen aan sikkelcelziekte”, zei ze.

De goedkeuring van Lyfgenia werd ondersteund door een onderzoek van 24 maanden waarin 32 patiënten de therapie kregen. Van hen hadden er 28 geen sikkelcelziekte na hun transplantatie.

Sikkelcelziekte tast het eiwit aan dat zuurstof transporteert in de rode bloedcellen. De cellen kunnen halvemaanvormig worden als gevolg van een genetische mutatie. Dit kan de bloedstroom blokkeren en pijn, orgaanschade en beroerte veroorzaken. De ziekte treft miljoenen mensen over de hele wereld.

Het komt vaker voor op plaatsen waar malaria veel voorkomt, zoals Afrika en India. Dragerschap van deze eigenschap kan bescherming bieden tegen ernstige malaria.

Standaardbehandelingen omvatten medicijnen en bloedtransfusies. Een beenmergtransplantatie van een nauw verwante donor zonder de ziekte is de enige remedie.

De prijzen voor de twee gentherapieën zijn nog niet vrijgegeven.

Er hangt echter een prijskaartje van ongeveer $2 miljoen zou als kosteneffectief worden beschouwd omdat de bestaande behandelingen ongeveer $1,6 miljoen kosten voor vrouwen en $1,7 miljoen voor mannen vanaf de geboorte tot de leeftijd van 65 jaar, volgens recent onderzoek.

“Maar als je erover nadenkt”, King zei: "Hoeveel is het waard als iemand zich beter voelt en geen pijn heeft en niet de hele tijd in het ziekenhuis ligt."

Bronnen

  • U.S. Food en Drug Administration, persbericht, 8 december 2023
  • Associated Press

    • Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

    Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2023-12-09 02:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden