FDA zatwierdza przełomowe terapie genowe sierpowatokomórkowe

Śledź Drugslib na

Przebadany medycznie przez Drugs.com.

Autor: Dennis Thompson HealthDay Reporter

PIĄTEK, grudzień 8 września 2023 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła w piątek dwie przełomowe terapie genowe stosowane w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w tym pierwszą w historii zatwierdzoną terapię wykorzystującą technologię edycji genów.

Casgevy opracowany przez firmę Vertex Pharmaceuticals z Bostonu i CRISPR Therapeutics of Switzerland to pierwszy lek dostępny w Stanach Zjednoczonych do leczenia chorób genetycznych przy użyciu techniki edycji genów CRISPR.

Jednorazowy zabieg trwale zmienia DNA w komórkach krwi pacjenta , uwalniając ich od rozdzierających objawów anemii sierpowatokrwinkowej na całe życie. Eksperci twierdzą jednak, że pomoc będzie prawdopodobnie bardzo kosztowna.

Inna zatwierdzona terapia, Lyfgenia, wykorzystuje pospolity wirus do wprowadzenia modyfikacji genetycznych do komórek macierzystych krwi pacjenta w szpiku kostnym. Terapia ta została opracowana przez firmę Bluebird Bio z Somerville w stanie Massachusetts.

„Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to rzadka, wyniszczająca i zagrażająca życiu choroba krwi, w przypadku której istnieją znaczne niezaspokojone potrzeby. Jesteśmy podekscytowani możliwością rozwoju tej dziedziny, szczególnie w przypadku osób, których życie zostało poważnie zakłócone przez tę chorobę, poprzez zatwierdzenie dziś dwóch komórkowych terapii genowych”, Dr. Nicole Verdun, dyrektor Biura Produktów Terapeutycznych w Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, powiedziała w komunikacie prasowym FDA.

„Terapia genowa obiecuje zapewnić bardziej ukierunkowane i skuteczne terapii, szczególnie w przypadku osób cierpiących na rzadkie choroby, w przypadku których obecne możliwości leczenia są ograniczone” – dodał Verdun.

W obu terapiach komórki macierzyste są pobierane z krwi pacjenta w celu leczenia.

W przypadku obu terapii Casgevy’ego, technologia edycji genów CRISPR eliminuje gen, który wyzwala rozwój wadliwych krwinek w kształcie półksiężyca. Tymczasem medycyna zabija wadliwe komórki wytwarzające krew u pacjentów, którym następnie oddawane są własne zmienione komórki macierzyste.

To samo dzieje się z Lygenią, tyle że wirus dostarcza ładunek genetyczny, który powoduje, że komórki krwi zaczynają wytwarzać zdrową hemoglobinę.

Genetycznie zmodyfikowane komórki macierzyste krwi są następnie oddawane z powrotem do organizmu pacjenta w postaci jednorazowego wlewu w pojedynczej dawce.

„Te zezwolenia stanowią ważny postęp w medycynie dzięki zastosowaniu innowacyjnych komórkowych terapii genowych w celu zwalczania potencjalnie wyniszczających chorób i poprawy zdrowia publicznego” Dr. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, zauważył w komunikacie prasowym FDA.

„Dzisiejsze działania są następstwem rygorystycznej oceny danych naukowych i klinicznych niezbędnych do zatwierdzenia leku, odzwierciedlając zaangażowanie FDA w ułatwianie opracowywania bezpiecznych i skutecznych metod leczenia schorzeń mających poważny wpływ na zdrowie ludzkie” – dodał Marks.

Dowody potwierdzające zatwierdzenie leku Casgevy dotyczyły 44 pacjentów leczonych procesem edycji genów. Spośród 31 pacjentów, u których czas obserwacji był wystarczający do oceny, 29 było całkowicie wolnych od silnego bólu i uszkodzeń narządów, które mogą wystąpić podczas zaostrzenia anemii sierpowatokrwinkowej.

„Wszystko, co może pomóc komuś złagodzić tę chorobę stan bólu i liczne komplikacje zdrowotne są niesamowite” Dr. Allison King, profesor w Washington University School of Medicine w St. Louis, powiedziała niedawno Associated Press. „To strasznie bolesne. Niektórzy powiedzą, że to jakby zostać pchniętym nożem po całym ciele.”

Ponadto żaden pacjent nie doświadczył niepowodzenia przeszczepu ani jego odrzucenia.

Vertex oświadczył, że planuje obserwować pacjentów objętych badaniami klinicznymi przez 15 lat .

Victoria Gray, która przeszła terapię genową, podzieliła się niedawno swoimi doświadczeniami z badaczami na konferencji naukowej, mówiąc, że poczuła, że ​​„rodzi się na nowo”, kiedy otrzymała terapię – podaje AP. Gray od dzieciństwa doświadczała napadów straszliwego bólu.

Teraz aktywnie spędza czas ze swoimi dziećmi i pracuje na pełny etat.

„Moje dzieci nie boją się już, że stracą mamę z powodu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej” – powiedziała.

Zatwierdzenie leku Lyfgenia zostało poparte 24-miesięcznym badaniem, w którym terapię otrzymało 32 pacjentów. Spośród nich u 28 po przeszczepie nie wystąpiły objawy anemii sierpowatokrwinkowej.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa wpływa na białko przenoszące tlen w czerwonych krwinkach. Komórki mogą przybrać kształt półksiężyca z powodu mutacji genetycznej. Może to zablokować przepływ krwi i spowodować ból, uszkodzenie narządów i udar. Choroba dotyka miliony ludzi na całym świecie.

Występuje częściej w miejscach, gdzie malaria jest powszechna, np. w Afryce i Indiach. Bycie nosicielem tej cechy może chronić przed ciężką malarią.

Standardowe leczenie obejmuje leki i transfuzje krwi. Jedynym lekarstwem jest przeszczep szpiku kostnego od ściśle dopasowanego dawcy, który nie jest chory.

Ceny obu terapii genowych nie zostały ujawnione.

Jednak cena wynosi około Według ostatnie badania.

„Ale jeśli się nad tym zastanowić”, King powiedział: „Ile jest warte, aby ktoś poczuł się lepiej, nie odczuwał bólu i nie przebywał cały czas w szpitalu?”

Źródła

  • Amerykańska żywność i Drug Administration, komunikat prasowy, 8 grudnia 2023 r.
  • Associated Press

    • Zastrzeżenie: Dane statystyczne w artykuły medyczne przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Czynniki indywidualne mogą się znacznie różnić. Zawsze należy zasięgać spersonalizowanej porady lekarskiej przy podejmowaniu indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

    Źródło: HealthDay

    Wysłano : 2023-12-09 02:15

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe