FDA aprova terapias genéticas para células falciformes históricas

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Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Dennis Thompson HealthDay Reporter

SEXTA-FEIRA, dezembro 8 de outubro de 2023 – A Food and Drug Administration dos EUA aprovou na sexta-feira duas terapias genéticas marcantes para a doença falciforme, incluindo o primeiro tratamento já aprovado que usa tecnologia de edição genética.

Casgevy, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals de Boston e CRISPR Therapeutics da Suíça, é o primeiro medicamento disponível nos Estados Unidos para tratar uma doença genética usando a técnica de edição genética CRISPR.

O tratamento único altera permanentemente o DNA nas células sanguíneas de um paciente. , libertando-os dos sintomas dolorosos da doença falciforme para o resto da vida. Mas o alívio provavelmente será muito caro, dizem os especialistas.

A outra terapia aprovada, Lyfgenia, usa um vírus comum para fornecer modificações genéticas às células-tronco do sangue de um paciente na medula óssea. Essa terapia foi desenvolvida pela Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

"A doença falciforme é uma doença sanguínea rara, debilitante e com risco de vida, com necessidades significativas não atendidas, e estamos entusiasmados em avançar no campo especialmente para indivíduos cujas vidas foram gravemente perturbadas pela doença, aprovando hoje duas terapias genéticas baseadas em células", Dr. Nicole Verdun, diretora do Escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, disse em um comunicado à imprensa da FDA.

"A terapia genética mantém a promessa de fornecer soluções mais direcionadas e eficazes tratamentos, especialmente para indivíduos com doenças raras, onde as opções de tratamento atuais são limitadas", acrescentou Verdun.

Em ambas as terapias, as células-tronco são removidas do sangue do paciente para tratamento.

Com Casgevy, a tecnologia de edição genética CRISPR elimina um gene que desencadeia o desenvolvimento de células sanguíneas defeituosas em forma de meia-lua. Enquanto isso, a medicina mata células produtoras de sangue defeituosas em pacientes, que então recebem de volta suas próprias células-tronco alteradas.

A mesma coisa acontece com Lygenia, apenas um vírus é usado para entregar uma carga genética que faz com que as células sanguíneas comecem a produzir hemoglobina saudável.

As células-tronco sanguíneas geneticamente modificadas são então devolvidas ao paciente como uma infusão de dose única.

"Essas aprovações representam um importante avanço médico com o uso de terapias genéticas inovadoras baseadas em células para combater doenças potencialmente devastadoras e melhorar a saúde pública", Dr. Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, observou no comunicado à imprensa da FDA.

"As ações de hoje seguem avaliações rigorosas dos dados científicos e clínicos necessários para apoiar a aprovação, refletindo o compromisso da FDA em facilitar o desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes para condições com graves impactos na saúde humana", acrescentou Marks.

As evidências que apoiam a aprovação de Casgevy envolveram 44 pacientes tratados com o processo de edição genética. Dos 31 pacientes com tempo de acompanhamento suficiente para serem avaliados, 29 estavam completamente livres da dor intensa e dos danos aos órgãos que podem ocorrer durante uma exacerbação falciforme.

“Qualquer coisa que possa ajudar a aliviar alguém com isso A condição da dor e as múltiplas complicações de saúde são incríveis”, Dr. Allison King, professora da Escola de Medicina da Universidade de Washington em St. Louis, disse recentemente à Associated Press. “É terrivelmente doloroso. Algumas pessoas dirão que é como ser esfaqueado.”

Além disso, nenhum paciente apresentou falha ou rejeição do enxerto.

A Vertex disse que planeja acompanhar pacientes de ensaios clínicos por 15 anos. .

Victoria Gray, que recebeu a terapia genética, partilhou recentemente a sua experiência com investigadores numa conferência científica, dizendo que sentiu que “estava a renascer” quando recebeu a terapia, informou a AP. Gray sofria de dores terríveis desde a infância.

Agora, ela é ativa com os filhos e trabalha em período integral.

“Meus filhos não têm mais medo de perder a mãe devido à doença falciforme”, disse ela.

A aprovação do Lyfgenia foi apoiada por um estudo de 24 meses no qual 32 pacientes receberam a terapia. Destes, 28 não tiveram eventos falciformes após o transplante.

A doença falciforme afeta a proteína que transporta oxigênio nos glóbulos vermelhos. As células podem ficar em forma de meia-lua devido a uma mutação genética. Isso pode bloquear o fluxo sanguíneo e causar dor, danos a órgãos e derrame. A doença afecta milhões de pessoas em todo o mundo.

Ocorre com mais frequência em locais onde a malária é comum, como África e Índia. Ser portador da característica pode proteger contra a malária grave.

Os tratamentos padrão incluem medicamentos e transfusões de sangue. Um transplante de medula óssea de um doador próximo e sem a doença é a única cura.

Os preços das duas terapias genéticas não foram divulgados.

No entanto, o preço é de cerca de US$ 2 milhões seriam considerados custo-efetivos porque os tratamentos existentes custam cerca de US$ 1,6 milhão para mulheres e US$ 1,7 milhão para homens, desde o nascimento até os 65 anos, de acordo com pesquisa recente.

“Mas se você pensar bem”, King disse: “quanto vale para alguém se sentir melhor e não sentir dor e não ficar no hospital o tempo todo."

Fontes

  • U.S. Food and Drug Administration, comunicado à imprensa, 8 de dezembro de 2023
  • Associated Press

    • Isenção de responsabilidade: dados estatísticos em os artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Os fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para tomar decisões individuais sobre cuidados de saúde.

    Fonte: HealthDay

    Postou : 2023-12-09 02:15

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