FDA aprobă terapiile genice cu celule falciforme

Urmăriți Drugslib pe

Evaluat din punct de vedere medical de Drugs.com.

De Dennis Thompson HealthDay Reporter

VINERI, decembrie 8, 2023 -- Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat vineri două terapii genetice de referință pentru boala cu celule falciforme, inclusiv primul tratament aprobat vreodată care utilizează tehnologia de editare genetică.

Casgevy, dezvoltat de Vertex Pharmaceuticals. din Boston și CRISPR Therapeutics din Elveția, este primul medicament disponibil în Statele Unite pentru a trata o boală genetică folosind tehnica de editare a genelor CRISPR.

Tratamentul unic schimbă permanent ADN-ul din celulele sanguine ale unui pacient. , eliberându-i de simptomele chinuitoare ale siclemiei pe viață. Dar ameliorarea va fi probabil foarte costisitoare, spun experții.

Cealaltă terapie aprobată, Lyfgenia, folosește un virus comun pentru a furniza modificări genetice celulelor stem sanguine ale unui pacient din măduva osoasă. Acea terapie a fost dezvoltată de Bluebird Bio, din Somerville, Mass.

„Drepanocitoarea este o afecțiune a sângelui rară, debilitantă și care pune viața în pericol, cu nevoi semnificative nesatisfăcute și suntem încântați să avansăm în domeniu în special pentru indivizi ale căror vieți au fost grav perturbate de boală prin aprobarea a două terapii genetice bazate pe celule în prezent", Dr. Nicole Verdun, directorul Biroului de Produse Terapeutice din cadrul Centrului pentru Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, a declarat într-un comunicat de presă al FDA.

„Terapia genetică deține promisiunea de a oferi o mai bună direcție și mai eficientă. tratamente, în special pentru persoanele cu boli rare unde opțiunile de tratament actuale sunt limitate”, a adăugat Verdun.

În ambele terapii, celulele stem sunt îndepărtate din sângele pacientului pentru tratament.

Cu Casgevy, tehnologia de editare a genelor CRISPR elimină o genă care declanșează dezvoltarea celulelor sanguine defecte, în formă de semilună. Între timp, medicamentele ucid celulele defecte producătoare de sânge la pacienți, cărora li se restituie apoi propriile celule stem modificate.

Același lucru se întâmplă și cu Lygenia, doar un virus este folosit pentru a furniza o sarcină utilă genetică care face ca celulele sanguine să înceapă să producă hemoglobină sănătoasă.

Celulele stem din sânge modificate genetic sunt apoi date înapoi către pacient ca o perfuzie unică, în doză unică.

„Aceste aprobări reprezintă un progres medical important prin utilizarea terapiilor genetice inovatoare pe bază de celule pentru a viza boli potențial devastatoare și pentru a îmbunătăți sănătatea publică.” Dr. Peter Marks, directorul Centrului pentru Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, a menționat în comunicatul de presă al FDA.

„Acțiunile de astăzi urmează evaluări riguroase ale datelor științifice și clinice necesare pentru a susține aprobarea, reflectând angajamentul FDA de a facilita dezvoltarea de tratamente sigure și eficiente pentru afecțiuni cu impact grav asupra sănătății umane”, a adăugat Marks.

Dovezile care susțin aprobarea lui Casgevy au implicat 44 de pacienți tratați cu procesul de editare genetică. Din 31 de pacienți cu suficient timp de urmărire pentru a fi evaluați, 29 au fost complet eliberați de durerea severă și afectarea organelor care pot apărea în timpul unei exacerbari a celulelor falciforme.

„Orice poate ajuta la ameliorarea pe cineva cu acest lucru. starea durerii și a multiplelor complicații de sănătate este uimitoare”, Dr. Allison King, profesor la Washington University School of Medicine din St. Louis, a declarat recent pentru Associated Press. „Este îngrozitor de dureros. Unii oameni vor spune că este ca și cum ai fi înjunghiat peste tot.”

În plus, niciun pacient nu a experimentat eșec sau respingere a grefei.

Vertex a spus că intenționează să urmărească pacienții din studiile clinice timp de 15 ani. .

Victoria Gray, care a primit terapia genică, a împărtășit recent experiența ei cu cercetătorii la o conferință științifică, spunând că a simțit că „renăștea” când a primit terapia, a raportat AP. Gray a experimentat crize de durere groaznică încă din copilărie.

Acum, ea este activă cu copiii ei și lucrează cu normă întreagă.

„Copiii mei nu mai au teamă să-și piardă mama din cauza drepaniei”, a spus ea.

Aprobarea Lyfgeniei a fost susținută de un studiu de 24 de luni în care 32 de pacienți au primit terapia. Dintre aceștia, 28 nu au avut evenimente de celule secera în urma transplantului lor.

Drepanocitoarea afectează proteina care transportă oxigenul în celulele roșii din sânge. Celulele pot deveni în formă de semilună din cauza unei mutații genetice. Acest lucru poate bloca fluxul sanguin și poate provoca durere, leziuni ale organelor și accident vascular cerebral. Boala afectează milioane de oameni din întreaga lume.

Apare mai des în locurile în care malaria este comună, cum ar fi Africa și India. A fi purtător al trăsăturii poate proteja împotriva malariei severe.

Tratamentele standard includ medicamente și transfuzii de sânge. Un transplant de măduvă osoasă de la un donator apropiat fără boală este singurul remediu.

Prețurile pentru cele două terapii genetice nu au fost făcute publice.

Cu toate acestea, un preț de aproximativ 2 milioane de dolari ar fi considerate rentabile, deoarece tratamentele existente costă aproximativ 1,6 milioane de dolari pentru femei și 1,7 milioane de dolari pentru bărbați, de la naștere până la vârsta de 65 de ani, potrivit cercetari recente.

„Dar dacă te gândești bine”, King a spus: „Cât de mult valorează ca cineva să se simtă mai bine și să nu sufere și să nu fie tot timpul în spital.”

Surse

  • U.S. Food and Drug Administration, comunicat de presă, 8 decembrie 2023
  • Associated Press

    • Declinarea răspunderii: Date statistice în articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

    Sursa: HealthDay

    Postat : 2023-12-09 02:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare