FDA одобрило знаковую генную терапию серповидноклеточных клеток

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка на сайте Drugs.com.

Деннис Томпсон, корреспондент HealthDay

ПЯТНИЦА, декабрь 8 ноября 2023 г. — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в пятницу одобрило два важных этапа генной терапии серповидноклеточной анемии, включая первый когда-либо одобренный метод лечения, использующий технологию редактирования генов.

Casgevy, разработанный Vertex Pharmaceuticals из Бостона и CRISPR Therapeutics из Швейцарии — первое доступное в США лекарство для лечения генетических заболеваний с использованием техники редактирования генов CRISPR.

Одноразовое лечение навсегда меняет ДНК в клетках крови пациента. , освобождая их от мучительных симптомов серповидно-клеточной анемии на всю жизнь. Но помощь, скорее всего, будет очень дорогой, говорят эксперты.

Другой одобренный метод терапии, Лифгения, использует обычный вирус для доставки генетических модификаций стволовым клеткам крови пациента в костном мозге. Эта терапия была разработана компанией Bluebird Bio из Сомервилля, штат Массачусетс.

«Серповидно-клеточная анемия — это редкое, изнурительное и опасное для жизни заболевание крови со значительными неудовлетворенными потребностями, и мы рады продвигать эту область, особенно для лечения люди, чья жизнь была серьезно нарушена из-за этой болезни, сегодня они одобрили две клеточные генные терапии», Доктор. Николь Верден, директор отдела терапевтических продуктов Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, заявила в пресс-релизе FDA.

"Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение. лечения, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены», — добавил Верден.

В обоих методах лечения стволовые клетки извлекаются из крови пациента для лечения.

С Касгеви, технология редактирования генов CRISPR удаляет ген, который запускает развитие дефектных клеток крови серповидной формы. Между тем, медицина убивает дефектные кроветворные клетки у пациентов, которым затем возвращают измененные стволовые клетки.

То же самое происходит и с Lygenia, только вирус используется для доставки генетической нагрузки, которая заставляет клетки крови начать вырабатывать здоровый гемоглобин.

Генетически модифицированные стволовые клетки крови затем возвращаются в организм пациенту в виде однократной инфузии одной дозы.

"Эти разрешения представляют собой важное медицинское достижение в использовании инновационной клеточной генной терапии для борьбы с потенциально разрушительными заболеваниями и улучшения здоровья населения", Д-р. Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, отметил в пресс-релизе FDA.

"Сегодняшние действия следуют за строгой оценкой научных и клинических данных, необходимых для подтверждения одобрения, отражая приверженность FDA содействию разработке безопасных и эффективных методов лечения состояний, оказывающих серьезное воздействие на здоровье человека», — добавил Маркс.

Доказательства, подтверждающие одобрение Касжеви, включают 44 пациента, проходивших лечение с помощью процесса редактирования генов. Из 31 пациента, у которого было достаточно времени для обследования, у 29 была полная свобода от сильной боли и повреждения органов, которые могут возникнуть во время обострения серповидноклеточной анемии.

«Все, что может помочь кому-то облегчить это заболевание. Состояние боли и многочисленных осложнений со здоровьем просто потрясающее», доктор. Эллисон Кинг, профессор медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе, недавно рассказала Associated Press. «Это ужасно больно. Некоторые люди скажут, что это похоже на ножевое ранение».

Кроме того, ни у одного пациента не наблюдалось отторжения трансплантата или его отторжения.

Vertex заявила, что планирует наблюдать за пациентами, участвующими в клинических исследованиях, в течение 15 лет. .

Виктория Грей, получившая генную терапию, недавно поделилась своим опытом с исследователями на научной конференции, заявив, что почувствовала, что «перерождается», когда прошла терапию, сообщает AP. Грей с детства испытывала приступы ужасной боли.

Сейчас она активно общается со своими детьми и работает полный рабочий день.

«Мои дети больше не боятся потерять маму из-за серповидноклеточной анемии», — сказала она.

Одобрение Лифгении было подтверждено 24-месячным исследованием, в котором 32 пациента получали терапию. Из них у 28 после трансплантации не было событий серповидноклеточной анемии.

Серповидноклеточная анемия поражает белок, переносящий кислород в эритроцитах. Клетки могут приобрести серповидную форму из-за генетической мутации. Это может блокировать кровоток и вызывать боль, повреждение органов и инсульт. Болезнь поражает миллионы людей во всем мире.

Она чаще встречается в местах, где малярия распространена, например в Африке и Индии. Носитель этого признака может защитить от тяжелой формы малярии.

Стандартное лечение включает прием лекарств и переливание крови. Трансплантация костного мозга от близкого донора, не имеющего заболевания, является единственным лекарством.

Цены на два метода генной терапии не разглашаются.

Однако цена составляет около По данным недавнее исследование.

«Но если задуматься», — Кинг сказал: «Сколько стоит человеку чувствовать себя лучше, не испытывать боли и не находиться все время в больнице».

Источники

  • U.S. Food and Управление лекарственными средствами, пресс-релиз, 8 декабря 2023 г.
  • Associated Press

    • Отказ от ответственности: Статистические данные в Медицинские статьи отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2023-12-09 02:15

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова