FDA Çığır Açan Orak Hücre Gen Tedavilerini Onayladı

Drugslib'i takip edin

Drugs.com tarafından tıbbi açıdan incelendi.

Dennis Thompson HealthDay Muhabiri

CUMA, Aralık 8, 2023 -- ABD Gıda ve İlaç İdaresi Cuma günü, orak hücre hastalığına yönelik iki önemli gen terapisini onayladı; bunlara gen düzenleme teknolojisini kullanan onaylanmış ilk tedavi de dahil.

Casgevy, Vertex Pharmaceuticals tarafından geliştirildi Boston ve CRISPR Therapeutics of Switzerland'dan gelen ilaç, Amerika Birleşik Devletleri'nde CRISPR gen düzenleme tekniğini kullanarak genetik bir hastalığı tedavi eden ilk ilaçtır.

Tek seferlik tedavi, hastanın kan hücrelerindeki DNA'yı kalıcı olarak değiştirir. onları orak hücre hastalığının dayanılmaz semptomlarından ömür boyu kurtarıyor. Ancak uzmanlar, rahatlamanın muhtemelen çok pahalı olacağını söylüyor.

Onaylanan diğer terapi Lyfgenia, hastanın kemik iliğindeki kan kök hücrelerine genetik modifikasyonlar sağlamak için yaygın bir virüs kullanıyor. Bu terapi, Somerville, Massachusetts'ten Bluebird Bio tarafından geliştirildi.

"Orak hücre hastalığı nadir, zayıflatıcı ve hayatı tehdit eden, karşılanmamış önemli ihtiyaçlara sahip bir kan hastalığıdır ve biz bu alanı özellikle Bugün iki hücre bazlı gen terapisinin onaylanmasıyla hayatları hastalık nedeniyle ciddi şekilde bozulan bireylerin sayısı arttı." Dr. FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi bünyesindeki Terapötik Ürünler Ofisi yöneticisi Nicole Verdun, bir FDA haber bülteninde şunları söyledi:

"Gen terapisi daha hedefe yönelik ve etkili sonuçlar sunma vaadini taşıyor. Verdun, "Özellikle mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu nadir hastalıkları olan bireyler için tedaviler uygulanıyor" diye ekledi.

Her iki tedavide de tedavi için hastanın kanından kök hücreler alınır.

İle Casgevy, CRISPR gen düzenleme teknolojisi, kusurlu, hilal şeklindeki kan hücrelerinin gelişimini tetikleyen bir geni yok ediyor. Bu arada ilaç, hastalardaki kusurlu kan üreten hücreleri öldürüyor ve onlara daha sonra kendi değiştirilmiş kök hücreleri geri veriliyor.

Aynı şey Lygenia'da da olur; kan hücrelerinin sağlıklı hemoglobin üretmeye başlamasına neden olan genetik yükü iletmek için yalnızca bir virüs kullanılır.

Genetiği değiştirilmiş kan kök hücreleri daha sonra vücuda geri verilir. hastaya tek seferlik, tek dozluk bir infüzyon olarak sunuluyor.

"Bu onaylar, potansiyel olarak yıkıcı hastalıkları hedeflemek ve halk sağlığını iyileştirmek için yenilikçi hücre bazlı gen terapilerinin kullanılmasıyla önemli bir tıbbi ilerlemeyi temsil ediyor" Dr. FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktörü Peter Marks, FDA haber bülteninde şunları kaydetti:

"Bugünkü eylemler, onayı desteklemek için gereken bilimsel ve klinik verilerin titiz değerlendirmelerini takip ediyor ve bu değerlendirmeler aşağıdakileri yansıtıyor: FDA'nın insan sağlığı üzerinde ciddi etkileri olan durumlar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini kolaylaştırma taahhüdü" diye ekledi Marks.

Casgevy'nin onayını destekleyen kanıtlar gen düzenleme süreciyle tedavi edilen 44 hastayı içeriyordu. Değerlendirme için yeterli takip süresine sahip 31 hastadan 29'u, orak hücre alevlenmesi sırasında oluşabilecek şiddetli ağrı ve organ hasarından tamamen kurtuldu.

"Birisini bu konuda rahatlatmaya yardımcı olabilecek her şey ağrının durumu ve çeşitli sağlık komplikasyonları inanılmaz,” Dr. St. Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden profesör Allison King yakın zamanda Associated Press'e şunları söyledi: "Korkunç derecede acı verici. Bazı insanlar bunun her yerinden bıçaklanmış gibi olduğunu söyleyecektir.”

Ayrıca hiçbir hastada greft yetmezliği veya greft reddi yaşanmadı.

Vertex, klinik deney hastalarını 15 yıl boyunca takip etmeyi planladığını söyledi. .

AP'nin haberine göre, gen terapisi alan Victoria Gray, geçtiğimiz günlerde bilimsel bir konferansta deneyimini araştırmacılarla paylaştı ve terapiyi aldığında "yeniden doğduğunu" hissettiğini söyledi. Gray, çocukluğundan beri korkunç acılar çekiyordu.

Artık çocuklarıyla birlikte aktif ve tam zamanlı çalışıyor.

"Çocuklarımın artık annelerini orak hücre hastalığından kaybetme korkusu yok" dedi.

Lyfgenia'nın onayı, 32 hastanın tedaviyi aldığı 24 aylık bir çalışmayla desteklendi. Bunlardan 28'inde nakil sonrasında herhangi bir orak hücre olayı yaşanmadı.

Orak hücre hastalığı, kırmızı kan hücrelerinde oksijen taşıyan proteini etkiler. Genetik bir mutasyon nedeniyle hücreler hilal şeklini alabilir. Bu, kan akışını engelleyebilir ve ağrıya, organ hasarına ve felce neden olabilir. Hastalık dünya çapında milyonlarca insanı etkiliyor.

Afrika ve Hindistan gibi sıtmanın yaygın olduğu yerlerde daha sık görülüyor. Bu özelliğin taşıyıcısı olmak şiddetli sıtmaya karşı koruma sağlayabilir.

Standart tedaviler arasında ilaçlar ve kan nakli yer alır. Hastalığa yakalanmayan, yakın uyumlu bir donörden yapılan kemik iliği nakli tek tedavi yöntemidir.

İki gen terapisinin fiyatları açıklanmadı.

Ancak yaklaşık son araştırma.

“Ama eğer düşünürseniz,” King şöyle dedi: "Birinin kendini daha iyi hissetmesi, acı çekmemesi ve sürekli hastanede kalmaması ne kadar değerlidir?"

Kaynaklar

  • U.S. Food and İlaç İdaresi, haber bülteni, 8 Aralık 2023
  • Associated Press

    • Sorumluluk reddi: İstatistiksel veriler tıbbi makaleler genel trendleri sağlar ve bireyleri ilgilendirmez. Bireysel faktörler büyük ölçüde farklılık gösterebilir. Bireysel sağlık kararları için her zaman kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

    Kaynak: HealthDay

    Gönderildi : 2023-12-09 02:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler