FDA схвалює історичну серповидно-клітинну генну терапію

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер Денніса Томпсона HealthDay

П'ЯТНИЦЯ, ГРУДНЯ 8 січня 2023 р. — У п’ятницю Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США схвалило дві важливі методи генної терапії серповидно-клітинної анемії, включаючи перше в історії лікування, яке використовує технологію редагування генів.

Casgevy, розроблений Vertex Pharmaceuticals. Boston and CRISPR Therapeutics of Switzerland, є першим доступним у Сполучених Штатах ліками для лікування генетичних захворювань за допомогою техніки редагування генів CRISPR.

Одноразове лікування назавжди змінює ДНК у клітинах крові пацієнта. , позбавляючи їх від нестерпних симптомів серповидно-клітинної анемії на все життя. Але полегшення, ймовірно, буде дуже дорогим, кажуть експерти.

Інша схвалена терапія, Lyfgenia, використовує звичайний вірус для доставки генетичних модифікацій до стовбурових клітин крові пацієнта в його кістковому мозку. Ця терапія була розроблена компанією Bluebird Bio з Сомервіля, штат Массачусетс.

«Серповидно-клітинна анемія є рідкісним, виснажливим і небезпечним для життя розладом крові із значною незадоволеною потребою, і ми раді розвивати цю сферу особливо для люди, чиє життя було серйозно порушено хворобою, затвердивши сьогодні дві клітинні генні терапії", Доктор Ніколь Верден, директор Управління терапевтичних продуктів Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA, сказала в прес-релізі FDA.

«Генна терапія обіцяє більш цілеспрямовану та ефективну дію. лікування, особливо для людей з рідкісними захворюваннями, де поточні можливості лікування обмежені», – додав Верден.

В обох методах лікування стовбурові клітини вилучаються з крові пацієнта для лікування.

З Casgevy, технологія редагування генів CRISPR вибиває ген, який запускає розвиток дефектних клітин крові у формі півмісяця. Тим часом медицина вбиває дефектні клітини, що виробляють кров, у пацієнтів, яким потім повертають власні змінені стовбурові клітини.

Те ж саме відбувається з Lygenia, тільки вірус використовується для доставки генетичного корисного навантаження, яке змушує клітини крові почати виробляти здоровий гемоглобін.

Генетично модифіковані стовбурові клітини крові потім повертаються назад пацієнту у вигляді одноразової одноразової інфузії.

«Ці схвалення представляють важливий медичний прогрес завдяки використанню інноваційної клітинної генної терапії для лікування потенційно руйнівних хвороб і покращення громадського здоров’я», Dr. Пітер Маркс, директор Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA, зазначив у прес-релізі FDA.

«Сьогоднішні дії слідують за суворою оцінкою наукових і клінічних даних, необхідних для підтримки схвалення, що відображає зобов’язання FDA сприяти розробці безпечних і ефективних методів лікування станів, які серйозно впливають на здоров’я людини», – додав Маркс. З 31 пацієнта, у якого було достатньо часу для оцінки, 29 повністю не відчували сильного болю та пошкодження органів, які можуть виникнути під час загострення серповидно-клітинної хвороби.

«Усе, що може допомогти комусь полегшити це стан болю та численні ускладнення здоров’я вражають», д-р. Про це нещодавно заявила Associated Press Еллісон Кінг, професор Медичної школи Вашингтонського університету в Сент-Луїсі. «Це жахливо боляче. Деякі люди скажуть, що це все одно, ніби поранили ножем».

Крім того, у жодного пацієнта не спостерігалося невдачі або відторгнення трансплантата.

Vertex заявив, що планує спостерігати за пацієнтами клінічних випробувань протягом 15 років. .

Вікторія Грей, яка пройшла генну терапію, нещодавно поділилася своїм досвідом із дослідниками на науковій конференції, сказавши, що відчула, що «перероджується», коли отримала терапію, повідомляє AP. Грей відчувала напади жахливого болю з дитинства.

Зараз вона активно займається своїми дітьми та працює повний робочий день.

«Мої діти більше не бояться втратити маму через серповидно-клітинну анемію», — сказала вона.

Схвалення Ліфгенії було підтверджено 24-місячним дослідженням, у якому 32 пацієнти отримували терапію. З них у 28 після трансплантації не було серповидно-клітинних подій.

Серповидно-клітинна анемія впливає на білок, який переносить кисень у еритроцитах. Через генетичну мутацію клітини можуть мати форму півмісяця. Це може блокувати кровотік і викликати біль, пошкодження органів та інсульт. Хвороба вражає мільйони людей у ​​всьому світі.

Вона частіше зустрічається в країнах, де малярія поширена, як-от в Африці та Індії. Носійство цієї ознаки може захистити від важкої форми малярії.

Стандартне лікування включає прийом ліків і переливання крові. Трансплантація кісткового мозку від близького донора без захворювання є єдиним ліком.

Ціни на дві генні терапії не розголошуються.

Однак ціна близько Згідно з останнє дослідження.

"Але якщо ви подумаєте про це," Кінг сказав: «Скільки це коштує для того, щоб почуватися краще, не відчувати болю та не бути постійно в лікарні».

Джерела

  • Американська їжа та Drug Administration, випуск новин, 8 грудня 2023 р.
  • Associated Press

    • Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичні статті містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть значно відрізнятися. Завжди шукайте індивідуальну медичну пораду для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2023-12-09 02:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова