وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاجات الجينية للخلايا المنجلية الشهيرة، مثل Casgevy وLyfgenia

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 8 ديسمبر 2023.

بقلم دينيس طومسون HealthDay Reporter

الجمعة 8 ديسمبر 2023 - هيئة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت الإدارة يوم الجمعة على علاجين جينيين بارزين لمرض فقر الدم المنجلي، بما في ذلك أول علاج تمت الموافقة عليه على الإطلاق ويستخدم تقنية تحرير الجينات.

يعد عقار "كاسجيفي"، الذي طورته شركة Vertex Pharmaceuticals في بوسطن وشركة CRISPR Therapeutics في سويسرا، أول علاج تمت الموافقة عليه على الإطلاق. دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية كريسبر لتحرير الجينات.

يعمل العلاج لمرة واحدة على تغيير الحمض النووي في خلايا دم المريض بشكل دائم، مما يحررها من الأعراض المؤلمة لمرض فقر الدم المنجلي لأجل الحياة. لكن الخبراء يقولون إن العلاج سيكون مكلفًا للغاية على الأرجح.

يستخدم العلاج الآخر المعتمد، ليفجينيا، فيروسًا شائعًا لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظام. تم تطوير هذا العلاج من قبل شركة بلوبيرد بيو، من سومرفيل، ماساشوستس.

"مرض الخلايا المنجلية هو اضطراب دموي نادر ومنهك ومهدد للحياة مع احتياجات كبيرة لم تتم تلبيتها، ونحن متحمسون لتطوير هذا المجال خاصة بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي". الأفراد الذين تعطلت حياتهم بشدة بسبب المرض من خلال الموافقة على علاجين جينيين قائمين على الخلايا اليوم،" د. وقالت نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية في مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان صحفي لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

"يحمل العلاج الجيني وعدًا بتقديم خدمات أكثر استهدافًا وفعالية وأضاف فردان: "لا سيما بالنسبة للأفراد الذين يعانون من أمراض نادرة حيث تكون خيارات العلاج الحالية محدودة".

في كلا العلاجين، تتم إزالة الخلايا الجذعية من دم المريض لتلقي العلاج.

مع Casgevy، تقوم تقنية تحرير الجينات CRISPR بإلغاء الجين الذي يؤدي إلى تطور خلايا دم معيبة على شكل هلال. وفي الوقت نفسه، يقتل الدواء الخلايا المعيبة المنتجة للدم لدى المرضى، ثم يتم إرجاع خلاياهم الجذعية المعدلة.

يحدث نفس الشيء مع ليجينيا، حيث يتم استخدام فيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تؤدي إلى بدء خلايا الدم في إنتاج الهيموجلوبين الصحي.

يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثيًا إلى للمريض كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.

"تمثل هذه الموافقات تقدمًا طبيًا مهمًا باستخدام العلاجات الجينية المبتكرة القائمة على الخلايا لاستهداف الأمراض المدمرة المحتملة وتحسين الصحة العامة،" د. وأشار بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في البيان الصحفي الصادر عن إدارة الغذاء والدواء.

"إن إجراءات اليوم تتبع تقييمات صارمة للبيانات العلمية والسريرية اللازمة لدعم الموافقة، مما يعكس وأضاف ماركس: "التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتسهيل تطوير علاجات آمنة وفعالة للحالات ذات التأثيرات الشديدة على صحة الإنسان".

تتضمن الأدلة الداعمة لموافقة كاسجيفي 44 مريضًا عولجوا بعملية تحرير الجينات. من بين 31 مريضًا لديهم وقت متابعة كافٍ للتقييم، كان 29 منهم خاليين تمامًا من الألم الشديد وتلف الأعضاء الذي يمكن أن يحدث أثناء تفاقم الخلايا المنجلية.

"أي شيء يمكن أن يساعد في تخفيف شخص ما بهذا" حالة الألم والمضاعفات الصحية المتعددة مذهلة"، د. وقالت أليسون كينغ، الأستاذة في كلية الطب بجامعة واشنطن في سانت لويس، لوكالة أسوشيتد برس مؤخرًا. "إنه أمر مؤلم للغاية. سيقول بعض الأشخاص أن الأمر يشبه التعرض للطعن في كل مكان."

علاوة على ذلك، لم يتعرض أي مريض لفشل الكسب غير المشروع أو رفض الكسب غير المشروع.

وقالت شركة Vertex إنها تخطط لمتابعة مرضى التجارب السريرية لمدة 15 عامًا

شاركت فيكتوريا جراي، التي تلقت العلاج الجيني، تجربتها مع الباحثين في مؤتمر علمي مؤخرًا، قائلة إنها شعرت بأنها "تولد من جديد" عندما حصلت على العلاج، حسبما ذكرت وكالة أسوشيتد برس. كانت غراي تعاني من نوبات ألم رهيب منذ الطفولة.

وهي الآن تنشط مع أطفالها وتعمل بدوام كامل.

"لم يعد لدى أطفالي خوف من فقدان أمهاتهم بسبب مرض فقر الدم المنجلي".

تم دعم موافقة ليفجينيا من خلال دراسة استمرت 24 شهرًا تلقى فيها 32 مريضًا العلاج. ومن بين هؤلاء، لم يعاني 28 شخصًا من أي أحداث فقرية منجلية بعد عملية الزرع.

يؤثر مرض الخلايا المنجلية على البروتين الذي يحمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. يمكن أن تصبح الخلايا على شكل هلال بسبب طفرة جينية. وهذا يمكن أن يمنع تدفق الدم ويسبب الألم وتلف الأعضاء والسكتة الدماغية. ويؤثر هذا المرض على ملايين الأشخاص حول العالم.

ويحدث في كثير من الأحيان في الأماكن التي تنتشر فيها الملاريا، مثل أفريقيا والهند. إن كونك حاملًا لهذه السمة قد يحمي من الإصابة بالملاريا الحادة.

تشمل العلاجات القياسية الأدوية وعمليات نقل الدم. إن عملية زرع نخاع العظم من متبرع متطابق بشكل وثيق بدون المرض هي العلاج الوحيد.

لم يتم الإعلان عن أسعار العلاجين الجينيين.

ومع ذلك، يبلغ سعرهما حوالي سيتم اعتبار مليوني دولار فعالة من حيث التكلفة لأن العلاجات الحالية تكلف حوالي 1.6 مليون دولار للنساء و1.7 مليون دولار للرجال منذ الولادة وحتى سن 65 عامًا، وفقًا لـ أبحاث حديثة.

"ولكن إذا فكرت في الأمر،" كينغ قال، "كم يستحق أن يشعر شخص ما بالتحسن ولا يشعر بالألم ولا يكون في المستشفى طوال الوقت."

المصادر

  • U.S. Food and إدارة الأدوية، بيان صحفي، 8 ديسمبر 2023
  • Associated Press

    • إخلاء المسؤولية: البيانات الإحصائية في توفر المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تخص الأفراد، ويمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: HealthDay

    نشر : 2023-12-09 04:15

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية