FDA schvaluje významné genové terapie pro srpkovité buňky, Casgevy a Lyfgenia

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Poslední aktualizace 8. prosince 2023.

Od Dennise Thompsona HealthDay Reporter

PÁTEK, 8. prosince 2023 – The U.S. Food and Drug Administrativa v pátek schválila dvě přelomové genové terapie pro srpkovitou anémii, včetně vůbec první schválené léčby využívající technologii genové úpravy.

Casgevy, vyvinutý společnostmi Vertex Pharmaceuticals z Bostonu a CRISPR Therapeutics ze Švýcarska, je první lék dostupný ve Spojených státech k léčbě genetického onemocnění pomocí techniky úpravy genu CRISPR.

Jednorázová léčba trvale změní DNA v krevních buňkách pacienta a zbaví je nesnesitelných příznaků srpkovité anémie pro život. Ale úleva bude pravděpodobně velmi drahá, říkají odborníci.

Další schválená terapie, Lyfgenia, používá běžný virus k dodání genetických modifikací do krevních kmenových buněk pacienta v jeho kostní dřeni. Tuto terapii vyvinula společnost Bluebird Bio ze Somerville, Massachusetts.

„Srpkovitá anémie je vzácná, vysilující a život ohrožující krevní porucha s významnou nenaplněnou potřebou a jsme nadšeni, že můžeme v této oblasti pokročit zejména pro jedinci, jejichž životy byly nemocí vážně narušeny schválením dvou buněčných genových terapií,“ Dr. Nicole Verdun, ředitelka Office of Therapeutic Products v rámci Centra pro biologické hodnocení a výzkum FDA, uvedla v tiskové zprávě FDA.

„Genová terapie je příslibem poskytování cílenějších a účinnějších léčby, zejména u jedinců se vzácnými onemocněními, kde jsou současné možnosti léčby omezené,“ dodal Verdun.

V obou terapiích jsou kmenové buňky odebrány z pacientovy krve za účelem léčby.

S Casgevy, technologie úpravy genu CRISPR vyřadí gen, který spouští vývoj defektních krvinek ve tvaru půlměsíce. Mezitím medicína zabíjí u pacientů vadné buňky produkující krev, kterým jsou pak vráceny jejich vlastní změněné kmenové buňky.

Totéž se děje s Lygenie, pouze virus se používá k dodání genetické zátěže, která způsobí, že krevní buňky začnou produkovat zdravý hemoglobin.

Geneticky modifikované krevní kmenové buňky jsou pak vráceny zpět pacienta jako jednorázová infuze s jednou dávkou.

"Tato schválení představují důležitý medicínský pokrok s využitím inovativních buněčných genových terapií k cílení na potenciálně devastující nemoci a zlepšení veřejného zdraví," Dr. Peter Marks, ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických látek FDA, uvedl v tiskové zprávě FDA.

„Dnešní akce následují po přísném vyhodnocení vědeckých a klinických údajů potřebných k podpoře schválení a odrážejí závazek FDA usnadnit vývoj bezpečné a účinné léčby stavů s vážnými dopady na lidské zdraví,“ dodal Marks.

Důkazy podporující Casgevyho schválení zahrnovaly 44 pacientů léčených procesem genové úpravy. Z 31 pacientů s dostatečnou dobou sledování, která měla být vyhodnocena, bylo 29 zcela osvobozeno od silné bolesti a poškození orgánů, které se mohou vyskytnout během exacerbace srpkovitých anemií.

„Cokoli, co může někomu pomoci s tímto problémem stav bolesti a četných zdravotních komplikací je úžasný,“ Dr. Agentuře Associated Press to nedávno řekla Allison King, profesorka lékařské fakulty Washingtonské univerzity v St. "Je to strašně bolestivé. Někteří lidé řeknou, že je to jako bodnutí do celého těla.“

Dále u žádného pacienta nedošlo k selhání štěpu nebo odmítnutí štěpu.

Vertex uvedl, že plánuje sledovat pacienty z klinických studií po dobu 15 let .

Victoria Gray, která podstoupila genovou terapii, se nedávno podělila o své zkušenosti s výzkumníky na vědecké konferenci a řekla, že měla pocit, že se „znovuzrozená“, když dostala terapii, uvedla AP. Gray zažila záchvaty strašné bolesti od dětství.

Nyní je aktivní se svými dětmi a pracuje na plný úvazek.

"Moje děti se už nebojí, že přijdou o matku kvůli srpkovité anémii," řekla.

Schválení Lyfgenia bylo podpořeno 24měsíční studií, ve které dostávalo terapii 32 pacientů. Z nich 28 nemělo po transplantaci žádnou srpkovitou anémii.

Srpkovitá anémie ovlivňuje protein, který přenáší kyslík v červených krvinkách. Buňky mohou mít tvar půlměsíce kvůli genetické mutaci. To může blokovat průtok krve a způsobit bolest, poškození orgánů a mrtvici. Nemoc postihuje miliony lidí na celém světě.

Častěji se vyskytuje v místech, kde je malárie běžná, jako je Afrika a Indie. Být nositelem této vlastnosti může chránit před těžkou malárií.

Standardní léčba zahrnuje léky a krevní transfuze. Transplantace kostní dřeně od blízkého dárce bez onemocnění je jediným lékem.

Ceny dvou genových terapií nebyly zveřejněny.

Nicméně cenovka kolem 2 miliony $ by byly považovány za nákladově efektivní, protože stávající léčba stojí asi 1,6 milionu $ pro ženy a 1,7 milionu $ pro muže od narození do věku 65 let, podle nedávný výzkum.

"Ale když o tom přemýšlíš," King řekl: „Kolik stojí za to, aby se někdo cítil lépe a netrpěl bolestmi a nebyl pořád v nemocnici.“

Zdroje

  • U.S. Food and Drug Administration, tisková zpráva, 8. prosince 2023
  • Associated Press

    • Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařské články poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou značně lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2023-12-09 04:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova