FDA Menyetujui Terapi Gen Sel Sabit yang Terkenal, Casgevy dan Lyfgenia

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 8 Des 2023.

Oleh Dennis Thompson HealthDay Reporter

JUMAT, 8 Desember 2023 -- Badan Makanan dan Obat-obatan A.S. Administrasi pada hari Jumat menyetujui dua terapi gen penting untuk penyakit sel sabit, termasuk pengobatan pertama yang pernah disetujui yang menggunakan teknologi pengeditan gen.

Casgevy, yang dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals dari Boston dan CRISPR Therapeutics dari Swiss, adalah yang pertama obat yang tersedia di Amerika Serikat untuk mengobati penyakit genetik menggunakan teknik pengeditan gen CRISPR.

Perawatan satu kali ini mengubah DNA sel darah pasien secara permanen, sehingga terbebas dari gejala penyakit sel sabit yang menyiksa Untuk kehidupan. Namun bantuan tersebut kemungkinan besar akan sangat mahal, kata para ahli.

Terapi lain yang disetujui, Lyfgenia, menggunakan virus umum untuk menghasilkan modifikasi genetik pada sel induk darah pasien di sumsum tulangnya. Terapi tersebut dikembangkan oleh Bluebird Bio, dari Somerville, Mass.

"Penyakit sel sabit adalah kelainan darah yang langka, melemahkan, dan mengancam jiwa dengan kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi, dan kami bersemangat untuk memajukan bidang ini terutama untuk individu yang hidupnya sangat terganggu oleh penyakit ini dengan menyetujui dua terapi gen berbasis sel saat ini," Dr. Nicole Verdun, direktur Kantor Produk Terapi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, mengatakan dalam rilis berita FDA.

"Terapi gen menjanjikan memberikan hasil yang lebih tepat sasaran dan efektif pengobatan, terutama bagi individu dengan penyakit langka di mana pilihan pengobatan saat ini terbatas," tambah Verdun.

Dalam kedua terapi tersebut, sel induk dikeluarkan dari darah pasien untuk pengobatan.

Dengan Casgevy, teknologi penyuntingan gen CRISPR menghilangkan gen yang memicu perkembangan sel darah cacat berbentuk bulan sabit. Sementara itu, obat-obatan membunuh sel-sel penghasil darah yang cacat pada pasien, yang kemudian diberikan kembali sel induk mereka yang telah diubah.

Hal yang sama terjadi pada Lygenia, hanya virus yang digunakan untuk mengirimkan muatan genetik yang menyebabkan sel darah mulai memproduksi hemoglobin yang sehat.

Sel induk darah yang dimodifikasi secara genetik kemudian dikembalikan ke pasien sebagai infus satu kali, dosis tunggal.

"Persetujuan ini mewakili kemajuan medis yang penting dengan penggunaan terapi gen berbasis sel yang inovatif untuk menargetkan penyakit yang berpotensi merusak dan meningkatkan kesehatan masyarakat," Dr. Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, menyatakan dalam rilis berita FDA.

"Tindakan hari ini mengikuti evaluasi ketat terhadap data ilmiah dan klinis yang diperlukan untuk mendukung persetujuan, yang mencerminkan komitmen FDA untuk memfasilitasi pengembangan pengobatan yang aman dan efektif untuk kondisi yang berdampak parah pada kesehatan manusia," tambah Marks.

Bukti yang mendukung persetujuan Casgevy melibatkan 44 pasien yang dirawat dengan proses penyuntingan gen. Dari 31 pasien dengan waktu tindak lanjut yang cukup untuk dievaluasi, 29 pasien telah terbebas dari rasa sakit parah dan kerusakan organ yang dapat terjadi selama eksaserbasi sel sabit.

“Apa pun yang dapat membantu meringankan seseorang dengan penyakit ini kondisi kesakitan dan berbagai komplikasi kesehatan sungguh menakjubkan,” Dr. Allison King, seorang profesor di Fakultas Kedokteran Universitas Washington di St. Louis, mengatakan kepada Associated Press baru-baru ini. “Ini sangat menyakitkan. Beberapa orang akan mengatakan itu seperti ditusuk seluruhnya.”

Selanjutnya, tidak ada pasien yang mengalami kegagalan cangkok atau penolakan cangkok.

Vertex mengatakan pihaknya berencana untuk mengikuti pasien uji klinis selama 15 tahun .

Victoria Gray, yang telah menerima terapi gen, berbagi pengalamannya dengan para peneliti di sebuah konferensi ilmiah baru-baru ini, dan mengatakan bahwa dia merasa “terlahir kembali” ketika mendapatkan terapi tersebut, lapor AP. Gray telah mengalami rasa sakit yang luar biasa sejak kecil.

Sekarang, dia aktif bersama anak-anaknya dan bekerja penuh waktu.

“Anak-anak saya tidak lagi takut kehilangan ibunya karena penyakit sel sabit,” katanya.

Persetujuan Lyfgenia didukung oleh penelitian selama 24 bulan yang melibatkan 32 pasien menerima terapi tersebut. Dari jumlah tersebut, 28 orang tidak mengalami kejadian sel sabit setelah transplantasi.

Penyakit sel sabit memengaruhi protein yang membawa oksigen dalam sel darah merah. Sel-selnya bisa menjadi berbentuk bulan sabit karena mutasi genetik. Hal ini dapat menghambat aliran darah dan menyebabkan nyeri, kerusakan organ, dan stroke. Penyakit ini menyerang jutaan orang di seluruh dunia.

Penyakit ini lebih sering terjadi di tempat yang banyak terdapat malaria, seperti Afrika dan India. Menjadi pembawa sifat tersebut dapat melindungi terhadap malaria parah.

Perawatan standar mencakup obat-obatan dan transfusi darah. Transplantasi sumsum tulang dari donor yang sangat cocok dan tidak memiliki penyakit adalah satu-satunya obat.

Harga untuk kedua terapi gen tersebut belum diumumkan.

Namun, banderol harganya sekitar sekitar $2 juta akan dianggap hemat biaya karena pengobatan yang ada menghabiskan biaya sekitar $1,6 juta untuk wanita dan $1,7 juta untuk pria sejak lahir hingga usia 65 tahun, menurut penelitian terbaru.

“Tetapi jika dipikir-pikir,” King mengatakan, “berapa manfaatnya bagi seseorang untuk merasa lebih baik dan tidak kesakitan serta tidak berada di rumah sakit sepanjang waktu."

Sumber

  • Makanan dan Makanan AS Drug Administration, rilis berita, 8 Desember 2023
  • Associated Press

    • Penafian: Data statistik di artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu dapat sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Diposting : 2023-12-09 04:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer