FDA、画期的な鎌状赤血球遺伝子治療、カスゲビーおよびリフゲニアを承認

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BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2023 年 12 月 8 日です。

Dennis Thompson HealthDay レポーター

2023 年 12 月 8 日金曜日 -- 米国食品医薬品局米政府は金曜日、鎌状赤血球症に対する2つの画期的な遺伝子治療を承認した。その中には遺伝子編集技術を使用した史上初の治療法も含まれる。

ボストンのバーテックス・ファーマシューティカルズとスイスのCRISPR Therapeuticsが開発したカスゲビーは、最初の治療法である。 CRISPR 遺伝子編集技術を使用して遺伝性疾患を治療するために米国で利用可能な医薬品。

1 回の治療で患者の血球内の DNA が永久に変化し、鎌状赤血球症の耐え難い症状から解放されます。生活のために。しかし専門家によれば、救済には非常に高額になる可能性が高い。

もう一つの承認済み治療法であるリフゲニアは、一般的なウイルスを使用して患者の骨髄内の血液幹細胞に遺伝子改変を施すものである。この治療法は、マサチューセッツ州サマービルのブルーバード バイオ社によって開発されました。

「鎌状赤血球症は、希少で衰弱性があり、生命を脅かす血液疾患であり、満たされていないニーズが大きくあり、私たちは特にこの分野を前進させることに興奮しています。今日、2 つの細胞ベースの遺伝子治療を承認することで、この病気によって生活が著しく混乱した人々、"博士。 FDA 生物製剤評価研究センター内の治療製品室ディレクターであるニコール・ベルダン氏は、FDA ニュースリリースで次のように述べています。

「遺伝子治療は、より標的を絞った効果的な治療を提供できる可能性を秘めています。」特に、現在の治療選択肢が限られている希少疾患患者の治療に最適です」とベルダン氏は付け加えた。

どちらの治療法でも、治療のために患者の血液から幹細胞が除去されます。

Casgevy、CRISPR 遺伝子編集技術は、欠陥のある三日月形の血球の発生を引き起こす遺伝子をノックアウトします。一方、薬は患者の欠陥のある造血細胞を死滅させ、患者には変化した自分の幹細胞が戻されます。

ライゲニアでも同じことが起こります。血液細胞に健康なヘモグロビンの生成を開始させる遺伝子ペイロードを運ぶためにウイルスのみが使用されます。

遺伝子組み換えされた血液幹細胞はその後、血液幹細胞に戻されます。

「これらの承認は、潜在的に壊滅的な疾患を標的にし、公衆衛生を改善するための革新的な細胞ベースの遺伝子治療の使用による重要な医学的進歩を意味します。」Dr. FDA 生物製剤評価研究センター所長のピーター・マークス氏は、FDA ニュースリリースで次のように述べています。

「今日の行動は、承認を裏付けるために必要な科学的および臨床データの厳格な評価に基づくものであり、人間の健康に深刻な影響を与える症状に対する安全で効果的な治療法の開発を促進するというFDAの取り組みである」とマークス氏は付け加えた。

カスゲビーの承認を裏付ける証拠には、遺伝子編集プロセスで治療された44人の患者が関与していた。評価に十分な経過観察期間があった患者 31 人のうち、29 人は鎌状赤血球の悪化時に発生する可能性のある激しい痛みや臓器損傷から完全に解放されました。

「これで誰かの症状を和らげることができるものは何でも」痛みと複数の合併症の状態は驚くべきものです」Dr.セントルイスのワシントン大学医学部教授、 アリソン・ キング氏は最近AP通信に語った。 「ひどく痛いですよ。人によっては、全身を刺されたようなものだと言う人もいるでしょう。」

さらに、移植失敗や移植片拒絶反応を経験した患者はいなかった。

バーテックスは、臨床試験の患者を 15 年間追跡する予定であると述べた

遺伝子治療を受けたビクトリア・グレイさんは、最近の学会で自身の経験を研究者らと共有し、治療を受けたとき「生まれ変わっている」と感じたとAP通信が報じた。グレイさんは子供の頃からひどい痛みの発作を経験していました。

現在、彼女は子供たちと元気に過ごし、フルタイムで働いています。

「私の子供たちはもう母親を鎌状赤血球症で失うことを恐れていません」と彼女は言いました。

リフゲニアの承認は、32 人の患者が治療を受けた 24 か月の研究によって裏付けられました。そのうち 28 人には移植後に鎌状赤血球症は発生しませんでした。

鎌状赤血球症は、赤血球で酸素を運ぶタンパク質に影響を与えます。遺伝子変異により、細胞が三日月型になることがあります。これにより血流が遮断され、痛み、臓器損傷、脳卒中を引き起こす可能性があります。この病気は世界中で何百万人もの人々に影響を及ぼしています。

アフリカやインドなど、マラリアが蔓延している地域でより頻繁に発生します。この形質の保因者であると、重度のマラリアから身を守ることができます。

標準治療には、薬物療法と輸血が含まれます。病気のない、適合性の高いドナーからの骨髄移植が唯一の治療法です。

2 つの遺伝子治療の価格はまだ発表されていません。

ただし、約 100 円の値札がかかります。 最近の研究。

「しかし、考えてみれば」キング牧師「誰かの気分が良くなり、痛みがなく、常に病院に行かなくて済むことに、どれだけの価値があるでしょうか。」

出典

  • 米国食品および医薬品管理局、ニュースリリース、2023 年 12 月 8 日
  • AP通信

    • 免責事項: の統計データ医学記事は一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではなく、個人の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

    出典: HealthDay

    投稿しました : 2023-12-09 04:15

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