FDA genehmigt Leucovorin für seltene Hirnerkrankungen, nicht für Autismus

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Von HealthDay Staff HealthDay Reporter

Medizinisch überprüft von Judith Stewart, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 11. März 2026.

über HealthDay

MITTWOCH, 11. März 2026 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat ein Generikum für eine sehr seltene Hirnerkrankung zugelassen, sagte jedoch, dass es nicht als Behandlung für Autismus.

Am Dienstag hat die Behörde Leucovorin für Menschen mit einer genetischen Erkrankung zugelassen, die verhindert, dass ausreichend Folat, eine Form von Vitamin B, das Gehirn erreicht.

Die FDA schätzt, dass weniger als einer von einer Million Menschen in den Vereinigten Staaten von der Störung betroffen sind.

Die Entscheidung folgt auf monatelange Unklarheiten, nachdem Beamte sagten, das Medikament könnte Menschen mit Autismus helfen.

Im September trafen sich Präsident Donald Trump und FDA-Kommissar Dr. Marty Makary sagte, das Medikament werde als mögliche Behandlung für Autismus geprüft.

„Vielleicht sind es 20, 40, 50 % der Kinder mit Autismus“, sagte Makary damals.

Aber FDA-Beamte sagten am Montag, dass sich die Behörde später nur auf die stärksten wissenschaftlichen Beweise konzentriert habe. Diese Beweise stützten nur die Verwendung des Medikaments bei Menschen mit der seltenen genetischen Mutation, die sich auf Folsäure im Gehirn auswirkt.

Beamte stellten außerdem fest, dass eine Studie, die den Einsatz des Medikaments bei Autismus unterstützte, Anfang des Jahres zurückgezogen wurde.

Autismusforscher sagen, dass das Medikament den meisten Menschen mit dieser Erkrankung nicht nachweislich hilft.

„Es gibt keine Beweise dafür, dass Leucovorin den meisten Menschen mit Autismus hilft, und es gibt sicherlich keine Beweise dafür, dass es sicher ist“, Dr. Alycia Halladay von der Autism Science Foundation, sagte The Associated Press in einem Interview.

Leucovorin ist eine im Labor hergestellte Form von Folat, die Ärzte seit Jahren verwenden, um die Nebenwirkungen bestimmter Chemotherapie-Medikamente zu reduzieren und eine seltene Bluterkrankung zu behandeln.

Menschen mit der Erkrankung, auf die sich die Zulassung am Dienstag bezieht, können Bewegungsprobleme, Krampfanfälle und andere neurologische Symptome entwickeln, die manchmal Autismus ähneln können.

Große medizinische Gruppen sind jedoch vorsichtig bei der Verwendung von Leucovorin bei Autismus.

Die American Academy of Pediatrics empfiehlt die Verwendung von Leucovorin nicht für Kinder mit Autismus, einschließlich solcher mit einer Erkrankung namens zerebraler Folatmangel.

Aber trotz der Unsicherheit haben die Verschreibungen für Leucovorin zugenommen.

Eine aktuelle Studie in The Lancet ergab, dass Verschreibungen für Kinder Die Zahl der 5- bis 17-Jährigen stieg in den drei Monaten nach der Ankündigung des Weißen Hauses im vergangenen September um 71 %.

„Wir haben einen enormen Anstieg der Leucovorin-Verschreibungen für Autismus gesehen, weil anfänglich voreilig und schlecht informiert angekündigt wurde, dass es Autismus-Symptome behandeln kann“, David Mandell, an Autismus-Experte an der University of Pennsylvania, sagte gegenüber The AP.

„Jetzt geraten Familien in eine Krise bei der Frage, was die beste Vorgehensweise für ihre Kinder ist“, fügte Mandell hinzu.

Einige Familien haben in letzter Zeit auch Schwierigkeiten beim Ausfüllen von Rezepten aufgrund von Lieferengpässen gemeldet.

FDA-Beamte sagten, die Behörde erlaube ausländischen Herstellern, bei der Versorgung zu helfen. Der ursprüngliche Hersteller des Medikaments, GSK, plant nicht, seine Version erneut auf den Markt zu bringen.

Halladay warnte Eltern, dass sie vorsichtig sein sollten, wenn sie das Medikament gegen Autismus ausprobieren.

Berichten zufolge hat das Medikament bei einigen Patienten Nebenwirkungen wie Reizbarkeit, Aggression und Hyperaktivität.

„Wenn Eltern darauf bestehen, dies zu versuchen, sollten sie wissen, dass es Schaden anrichten und möglicherweise nichts nützen kann“, sagte Halladay.

Forscher sagen, dass Autismus wahrscheinlich auf einer Mischung aus genetischen und umweltbedingten Faktoren beruht und es immer noch keine einzige bekannte Ursache gibt.

Quellen

  • The Associated Press, 10. März 2026

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln stellen allgemeine Trends dar und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer individuell medizinisch beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2026-03-12 01:49

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