Ο FDA εγκρίνει το Leucovorin για σπάνια εγκεφαλική διαταραχή και όχι για αυτισμό

Ακολουθήστε το Drugslib

Από τον Reporter HealthDay Staff του HealthDay

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

ΤΕΤΑΡΤΗ, 11 Μαρτίου 2026 — Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε ένα γενόσημο φάρμακο για μια πολύ σπάνια διαταραχή του εγκεφάλου, αλλά είπε ότι δεν πρέπει να θεωρείται θεραπεία για αυτισμός.

Την Τρίτη, ο οργανισμός εκκαθάρισε τη λευκοβορίνη για άτομα με γενετική πάθηση που εμποδίζει την πρόσβαση σε αρκετό φυλλικό οξύ, μια μορφή βιταμίνης Β στον εγκέφαλο.

Ο FDA εκτιμά ότι η διαταραχή επηρεάζει λιγότερους από 1 στο εκατομμύριο ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η απόφαση ακολουθεί μήνες ασάφειας αφού οι αξιωματούχοι είπαν ότι το φάρμακο μπορεί να βοηθήσει άτομα με αυτισμό.

Τον Σεπτέμβριο, ο Πρόεδρος Donald Trump και ο Επίτροπος της FDA Ο Δρ. Ο Marty Makary είπε ότι το φάρμακο εξετάζεται ως πιθανή θεραπεία για τον αυτισμό.

"Μπορεί να είναι το 20, 40, 50% των παιδιών με αυτισμό", είπε ο Makary εκείνη την εποχή.

Αλλά αξιωματούχοι της FDA δήλωσαν τη Δευτέρα ότι ο οργανισμός αργότερα εστίασε μόνο στα ισχυρότερα επιστημονικά στοιχεία. Αυτά τα στοιχεία υποστήριξαν μόνο τη χρήση του φαρμάκου για άτομα με τη σπάνια γενετική μετάλλαξη που επηρεάζει το φυλλικό οξύ στον εγκέφαλο.

Οι αξιωματούχοι σημείωσαν επίσης ότι μια μελέτη που υποστηρίζει τη χρήση του φαρμάκου για τον αυτισμό ανακλήθηκε νωρίτερα αυτό το έτος.

Ερευνητές του αυτισμού λένε ότι το φάρμακο δεν έχει αποδειχθεί ότι βοηθά τους περισσότερους ανθρώπους με την πάθηση.

"Δεν υπάρχουν στοιχεία που να λένε ότι η λευκοβορίνη θα βοηθήσει τους περισσότερους ανθρώπους με αυτισμό και σίγουρα δεν υπάρχουν στοιχεία που να λένε ότι είναι ασφαλές," Ο Δρ. Η Alycia Halladay του Ιδρύματος Επιστημών Αυτισμού, είπε στο Associated Press σε συνέντευξή του.

Το Leucovorin είναι μια εργαστηριακή μορφή φυλλικού οξέος που οι γιατροί χρησιμοποιούν εδώ και χρόνια για να μειώσουν τις παρενέργειες από ορισμένα φάρμακα χημειοθεραπείας και να θεραπεύσουν μια σπάνια διαταραχή του αίματος.

Τα άτομα με την πάθηση που στοχεύει η έγκριση της Τρίτης μπορεί να αναπτύξουν κινητικά προβλήματα, επιληπτικές κρίσεις και άλλα νευρολογικά συμπτώματα που μερικές φορές μπορεί να μοιάζουν με αυτισμό.

Αλλά οι μεγάλες ιατρικές ομάδες είναι προσεκτικές σχετικά με τη χρήση της λευκοβορίνης για τον αυτισμό.

Η Αμερικανική Ακαδημία Παιδιατρικής δεν συνιστά τη χρήση της σε παιδιά με αυτισμό, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με μια πάθηση που ονομάζεται εγκεφαλική ανεπάρκεια φυλλικού οξέος.

Αλλά, παρά την αβεβαιότητα, οι συνταγές για λευκοβορίνη έχουν αυξηθεί.

Μια πρόσφατη μελέτη στο Το Lancet διαπίστωσε ότι οι συνταγές για παιδιά ηλικίας 5 έως 17 ετών αυξήθηκαν κατά 71% τους τρεις μήνες μετά την ανακοίνωση του Λευκού Οίκου τον περασμένο Σεπτέμβριο.

"Έχουμε δει τεράστιες αυξήσεις στις συνταγές λευκοβορίνης για τον αυτισμό λόγω της αρχικής πρόωρης και κακώς ενημερωμένης ανακοίνωσης ότι μπορεί να θεραπεύσει συμπτώματα αυτισμού," Ο Mandell, ειδικός στον αυτισμό στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, είπε στο AP.

"Τώρα οι οικογένειες αντιμετωπίζουν καβγάδες σχετικά με το τι αποτελεί βέλτιστη πρακτική για τα παιδιά τους", πρόσθεσε ο Mandell.

Ορισμένες οικογένειες ανέφεραν επίσης δυσκολία στην πλήρωση συνταγών πρόσφατα λόγω ελλείψεων προμηθειών.

Αξιωματούχοι της FDA δήλωσαν ότι ο οργανισμός επιτρέπει σε ξένους κατασκευαστές να βοηθήσουν με την προμήθεια. Ο αρχικός κατασκευαστής του φαρμάκου, η GSK, δεν σκοπεύει να κυκλοφορήσει ξανά την έκδοσή του.

Ο Halladay προειδοποίησε ότι οι γονείς πρέπει να είναι προσεκτικοί όταν δοκιμάζουν το φάρμακο για τον αυτισμό.

Οι αναφορές έχουν συνδέσει το φάρμακο με παρενέργειες όπως ευερεθιστότητα, επιθετικότητα και υπερκινητικότητα σε ορισμένους ασθενείς.

"Αν οι γονείς επιμένουν να το δοκιμάσουν, θα πρέπει να ξέρουν ότι μπορεί να βλάψει και να μην κάνει καλό", είπε ο Halladay.

Οι ερευνητές λένε ότι ο αυτισμός πιθανότατα προκύπτει από ένα συνδυασμό γενετικών και περιβαλλοντικών παραγόντων και δεν υπάρχει ακόμα μία γνωστή αιτία.

Πηγές

  • The Associated Press,

    Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

    Πηγή: HealthDay

    Δημοσιεύτηκε : 2026-03-12 01:49

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά