La FDA approuve la leucovorine pour le traitement des troubles cérébraux rares, et non pour l'autisme

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Par HealthDay Staff HealthDay Reporter

Évalué médicalement par Judith Stewart, BPharm. Dernière mise à jour le 11 mars 2026.

via HealthDay

MERCREDI 11 mars 2026 — La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un médicament générique pour un trouble cérébral très rare, mais a déclaré qu'il ne devrait pas être considéré comme un traitement pour autisme.

Mardi, l'agence a autorisé la leucovorine pour les personnes atteintes d'une maladie génétique qui empêche une quantité suffisante de folate, une forme de vitamine B, d'atteindre le cerveau.

La FDA estime que ce trouble affecte moins d'une personne sur un million aux États-Unis.

La décision fait suite à des mois d'ambiguïté après que les autorités ont déclaré que le médicament pourrait aider les personnes autistes.

En septembre, le président Donald Trump et le commissaire de la FDA Dr. Marty Makary a déclaré que le médicament était à l'étude comme traitement possible de l'autisme.

« Cela pourrait concerner 20, 40, 50 % des enfants autistes », avait déclaré Makary à l'époque.

Mais les responsables de la FDA ont déclaré lundi que l'agence s'était par la suite concentrée uniquement sur les preuves scientifiques les plus solides. Ces preuves soutiennent uniquement l'utilisation du médicament chez les personnes présentant une mutation génétique rare affectant le folate dans le cerveau.

Les responsables ont également noté qu'une étude soutenant l'utilisation du médicament pour l'autisme avait été retirée plus tôt cette année.

Les chercheurs en autisme affirment qu'il n'a pas été prouvé que le médicament aide la plupart des personnes atteintes de cette maladie.

« Il n'existe aucune preuve indiquant que la leucovorine aidera la plupart des personnes atteintes d'autisme, et il n'y a certainement aucune preuve indiquant qu'elle est sûre », Dr. Alycia Halladay de l'Autism Science Foundation, a déclaré à l'Associated Press dans une interview.

La leucovorine est une forme de folate fabriquée en laboratoire que les médecins utilisent depuis des années pour réduire les effets secondaires de certains médicaments de chimiothérapie et pour traiter un trouble sanguin rare.

Les personnes atteintes de la maladie ciblée par l'approbation de mardi peuvent développer des problèmes de mouvement, des convulsions et d'autres symptômes neurologiques qui peuvent parfois ressembler à l'autisme.

Mais les principaux groupes médicaux sont prudents quant à l'utilisation de la leucovorine pour le traitement de l'autisme.

L'Académie américaine de pédiatrie ne recommande pas son utilisation chez les enfants autistes, y compris ceux atteints d'une maladie appelée déficit cérébral en folate.

Mais malgré l'incertitude, les prescriptions de leucovorine ont augmenté.

Une étude récente publiée dans The Lancet a révélé que les prescriptions pour les enfants âgés de 5 ans à 17 ans a augmenté de 71 % au cours des trois mois qui ont suivi l'annonce de la Maison Blanche en septembre dernier.

« Nous avons constaté une augmentation considérable des prescriptions de leucovorine pour l'autisme en raison de l'annonce initiale prématurée et mal informée selon laquelle elle peut traiter les symptômes de l'autisme », David Mandell, un expert en autisme. à l'Université de Pennsylvanie, a déclaré à l'AP.

"Maintenant, les familles subissent un coup du lapin quant à ce qui constitue la meilleure pratique pour leurs enfants", a ajouté Mandell.

Certaines familles ont également signalé récemment des difficultés à exécuter leurs ordonnances en raison de pénuries d'approvisionnement.

Les responsables de la FDA ont déclaré que l'agence permettait aux fabricants étrangers de contribuer à l'approvisionnement. Le fabricant original du médicament, GSK, ne prévoit pas de relancer sa version.

Halladay a averti que les parents devraient faire preuve de prudence avant d'essayer ce médicament contre l'autisme.

Des rapports ont lié le médicament à des effets secondaires tels que l'irritabilité, l'agressivité et l'hyperactivité chez certains patients.

"Si les parents insistent pour essayer cela, ils doivent savoir que cela peut causer du tort et que cela ne sert à rien", a déclaré Halladay.

Les chercheurs affirment que l'autisme résulte probablement d'un mélange de facteurs génétiques et environnementaux, et qu'il n'y a toujours pas de cause unique connue.

Sources

  • The Associated Press, 10 mars 2026

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour les décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : HealthDay

    Publié : 2026-03-12 01:49

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