FDA Menyetujui Leucovorin untuk Gangguan Otak Langka, Bukan Autisme

Ikuti Drugslib di

Oleh Staf HealthDay Reporter HealthDay

Ditinjau secara medis oleh Judith Stewart, BPharm. Terakhir diperbarui pada 11 Maret 2026.

via HealthDay

RABU, 11 Maret 2026 — Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui obat generik untuk kelainan otak yang sangat langka, namun mengatakan obat tersebut tidak boleh dianggap sebagai pengobatan untuk autisme.

Pada hari Selasa, badan tersebut membersihkan leucovorin untuk orang-orang dengan kondisi genetik yang mencegah cukup folat, suatu bentuk vitamin B, mencapai otak.

FDA memperkirakan gangguan ini mempengaruhi kurang dari 1 dari satu juta orang di Amerika Serikat.

Keputusan ini muncul setelah berbulan-bulan ada ketidakpastian setelah para pejabat mengatakan obat tersebut mungkin membantu penderita autisme.

Pada bulan September, Presiden Donald Trump dan Komisaris FDA Dr. Marty Makary mengatakan pengobatan tersebut sedang ditinjau sebagai kemungkinan pengobatan untuk autisme.

“Mungkin 20, 40, 50% anak-anak dengan autisme,” kata Makary saat itu.

Tetapi pejabat FDA mengatakan pada hari Senin bahwa badan tersebut kemudian hanya berfokus pada bukti ilmiah terkuat. Bukti tersebut hanya mendukung penggunaan obat tersebut untuk orang-orang dengan mutasi genetik langka yang memengaruhi folat di otak.

Para pejabat juga mencatat bahwa satu penelitian yang mendukung penggunaan obat tersebut untuk autisme telah dicabut pada awal tahun ini.

Peneliti autisme mengatakan obat tersebut belum terbukti membantu kebanyakan orang dengan kondisi tersebut.

“Tidak ada bukti yang mengatakan bahwa leucovorin akan membantu kebanyakan orang dengan autisme, dan tentu saja tidak ada bukti yang mengatakan bahwa leucovorin aman,” Dr. Alycia Halladay dari Autism Science Foundation, mengatakan kepada The Associated Press dalam sebuah wawancara.

Leucovorin adalah bentuk folat buatan laboratorium yang telah digunakan dokter selama bertahun-tahun untuk mengurangi efek samping dari obat kemoterapi tertentu dan untuk mengobati kelainan darah langka.

Orang dengan kondisi yang ditargetkan pada persetujuan hari Selasa mungkin mengalami masalah pergerakan, kejang, dan gejala neurologis lainnya yang terkadang menyerupai autisme.

Tetapi kelompok medis besar berhati-hati dalam menggunakan leucovorin untuk autisme.

American Academy of Pediatrics tidak merekomendasikan penggunaannya untuk anak-anak dengan autisme, termasuk mereka yang memiliki kondisi yang disebut defisiensi folat serebral.

Namun meskipun ada ketidakpastian, jumlah resep leucovorin telah meningkat.

Sebuah penelitian terbaru di The Lancet menemukan bahwa resep untuk anak-anak usia 5 hingga 17 naik 71% dalam tiga bulan setelah pengumuman Gedung Putih pada September lalu.

“Kami telah melihat peningkatan besar dalam resep leucovorin untuk autisme karena pengumuman awal yang prematur dan kurang informasi bahwa leucovorin dapat mengobati gejala autisme,” David Mandell, pakar autisme di University of Pennsylvania, kepada The AP.

"Sekarang banyak keluarga yang mengalami dilema mengenai apa yang merupakan praktik terbaik bagi anak-anak mereka," tambah Mandell.

Beberapa keluarga juga melaporkan kesulitan dalam mengisi resep baru-baru ini karena kekurangan pasokan.

Pejabat FDA mengatakan badan tersebut mengizinkan produsen asing untuk membantu pasokan. Pembuat asli obat tersebut, GSK, tidak berencana meluncurkan kembali versinya.

Halladay memperingatkan bahwa orang tua harus berhati-hati dalam mencoba obat untuk autisme.

Laporan mengaitkan obat tersebut dengan efek samping seperti mudah tersinggung, agresif, dan hiperaktif pada beberapa pasien.

“Jika orang tua bersikeras untuk mencoba hal ini, mereka harus tahu bahwa hal ini dapat membahayakan dan mungkin tidak ada gunanya,” kata Halladay.

Para peneliti mengatakan autisme kemungkinan besar disebabkan oleh kombinasi faktor genetik dan lingkungan, dan masih belum ada penyebab pasti yang diketahui.

Sumber

  • The Associated Press, 10 Maret 2026

    • Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Diposting : 2026-03-12 01:49

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer