La FDA approva la leucovorin per una rara malattia cerebrale, non per l'autismo

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A cura di HealthDay Staff HealthDay Reporter

Revisionato dal punto di vista medico da Judith Stewart, BPharm. Ultimo aggiornamento: 11 marzo 2026.

tramite HealthDay

MERCOLEDI 11 marzo 2026 — La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato un farmaco generico per una malattia cerebrale molto rara, ma ha affermato che non dovrebbe essere considerato un trattamento per autismo.

Martedì, l'agenzia ha autorizzato il leucovorin per le persone con una condizione genetica che impedisce a una quantità sufficiente di folato, una forma di vitamina B, di raggiungere il cervello.

La FDA stima che il disturbo colpisca meno di 1 persona su un milione negli Stati Uniti.

La decisione fa seguito a mesi di ambiguità dopo che i funzionari avevano affermato che il farmaco potrebbe aiutare le persone con autismo.

A settembre, il presidente Donald Trump e il commissario della FDA Dr. Marty Makary ha detto che il farmaco era in fase di revisione come possibile trattamento per l'autismo.

"Potrebbe riguardare il 20, 40, 50% dei bambini con autismo", ha detto Makary all'epoca.

Ma i funzionari della FDA hanno affermato lunedì che in seguito l'agenzia si è concentrata solo sulle prove scientifiche più solide. Tali prove supportavano solo l'uso del farmaco per le persone con la rara mutazione genetica che colpisce il folato nel cervello.

I funzionari hanno anche notato che uno studio a sostegno dell'uso del farmaco per l'autismo è stato ritirato all'inizio di quest'anno.

I ricercatori sull'autismo affermano che non è stato dimostrato che il farmaco aiuti la maggior parte delle persone affette da questa condizione.

"Non ci sono prove per affermare che il leucovorin aiuterà la maggior parte delle persone con autismo e certamente non ci sono prove per dire che sia sicuro," Dr. Alycia Halladay della Autism Science Foundation, ha dichiarato all'Associated Press in un'intervista.

Leucovorin è una forma di folato prodotta in laboratorio che i medici utilizzano da anni per ridurre gli effetti collaterali di alcuni farmaci chemioterapici e per trattare una rara malattia del sangue.

Le persone affette dalla condizione presa di mira dall'approvazione di martedì possono sviluppare problemi di movimento, convulsioni e altri sintomi neurologici che a volte possono assomigliare all'autismo.

Ma i principali gruppi medici sono cauti nell'usare la leucovorina per l'autismo.

L'American Academy of Pediatrics non ne raccomanda l'uso per i bambini con autismo, compresi quelli con una condizione chiamata carenza di folato cerebrale.

Ma nonostante l'incertezza, le prescrizioni di leucovorin sono aumentate.

Un recente studio su The Lancet ha rilevato che le prescrizioni per bambini di età da 5 a 17 sono aumentati del 71% nei tre mesi successivi all'annuncio della Casa Bianca lo scorso settembre.

"Abbiamo riscontrato enormi aumenti nelle prescrizioni di leucovorin per l'autismo a causa dell'annuncio iniziale, prematuro e malinformato, che poteva trattare i sintomi dell'autismo", David Mandell, un esperto di autismo presso l'Università della Pennsylvania, ha detto a The AP.

"Ora le famiglie stanno vivendo un duro colpo su ciò che costituisce la migliore pratica per i loro figli", ha aggiunto Mandell.

Alcune famiglie hanno recentemente segnalato difficoltà nel compilare le prescrizioni a causa della carenza di forniture.

Funzionari della FDA hanno affermato che l'agenzia consente ai produttori stranieri di aiutare con la fornitura. Il produttore originale del farmaco, GSK, non prevede di rilanciare la sua versione.

Halladay ha avvertito che i genitori dovrebbero fare attenzione nel provare il farmaco per l'autismo.

I rapporti hanno collegato il farmaco a effetti collaterali come irritabilità, aggressività e iperattività in alcuni pazienti.

"Se i genitori insistono nel provarlo, dovrebbero sapere che potrebbe causare danni e potrebbe non essere utile", ha detto Halladay.

I ricercatori affermano che l'autismo probabilmente deriva da un mix di fattori genetici e ambientali, e non esiste ancora un'unica causa nota.

Fonti

  • The Associated Press, 10 marzo 2026

    • Disclaimer: i dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2026-03-12 01:49

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