FDA keurt Leucovorin goed voor zeldzame hersenziekte, niet voor autisme

Volg Drugslib op

Door HealthDay Staff HealthDay Reporter

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Medisch beoordeeld door Judith Stewart, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 11 maart 2026.

via HealthDay

WOENSDAG 11 maart 2026 - De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een generiek medicijn goedgekeurd voor een zeer zeldzame hersenziekte, maar zei dat het niet mag worden beschouwd als een behandeling voor autisme.

Dinsdag heeft de instantie leucovorine goedgekeurd voor mensen met een genetische aandoening die verhindert dat voldoende foliumzuur, een vorm van vitamine B, de hersenen bereikt.

De FDA schat dat de aandoening minder dan 1 op de miljoen mensen in de Verenigde Staten treft.

De beslissing volgt op maanden van onduidelijkheid nadat ambtenaren zeiden dat het medicijn mensen met autisme zou kunnen helpen.

In september president Donald Trump en FDA-commissaris Dr. Marty Makary zei dat de medicatie werd beoordeeld als een mogelijke behandeling voor autisme.

"Misschien heeft 20, 40, 50% van de kinderen autisme", zei Makary destijds.

Maar FDA-functionarissen zeiden maandag dat het bureau zich later alleen op het sterkste wetenschappelijke bewijs concentreerde. Dat bewijs ondersteunde alleen het gebruik van het medicijn bij mensen met de zeldzame genetische mutatie die foliumzuur in de hersenen aantast.

Ambtenaren merkten ook op dat een onderzoek dat het gebruik van het medicijn voor autisme ondersteunde, eerder dit jaar werd ingetrokken.

Autismeonderzoekers zeggen dat niet is bewezen dat het medicijn de meeste mensen met de aandoening helpt.

"Er is geen bewijs dat leucovorin de meeste mensen met autisme zal helpen, en er is zeker geen bewijs dat het veilig is," Dr. Alycia Halladay van de Autism Science Foundation, vertelde The Associated Press in een interview.

Leucovorin is een in het laboratorium gemaakte vorm van foliumzuur die artsen al jaren gebruiken om de bijwerkingen van bepaalde chemotherapiemedicijnen te verminderen en om een ​​zeldzame bloedziekte te behandelen.

Mensen met de aandoening waarop de goedkeuring van dinsdag gericht is, kunnen bewegingsproblemen, toevallen en andere neurologische symptomen ontwikkelen die soms op autisme kunnen lijken.

Maar grote medische groepen zijn voorzichtig met het gebruik van leucovorine voor autisme.

De American Academy of Pediatrics raadt het gebruik ervan niet aan bij kinderen met autisme, inclusief kinderen met een aandoening die cerebrale foliumzuurdeficiëntie wordt genoemd.

Maar ondanks de onzekerheid zijn de voorschriften voor leucovorine toegenomen.

Uit een recent onderzoek in The Lancet is gebleken dat voorschriften voor kinderen van 5 tot 17 stegen met 71% in de drie maanden na de aankondiging van het Witte Huis afgelopen september.

"We hebben enorme stijgingen gezien in het aantal leucovorine-recepten voor autisme vanwege de aanvankelijke voorbarige en slecht geïnformeerde aankondiging dat het autismesymptomen kan behandelen," vertelde David Mandell, een autisme-expert aan de Universiteit van Pennsylvania, tegen De AP.

"Nu ervaren gezinnen een whiplash over wat de beste praktijk is voor hun kinderen", voegde Mandell eraan toe.

Sommige gezinnen hebben onlangs ook gemeld dat ze moeite hebben met het invullen van recepten vanwege een tekort aan aanbod.

FDA-functionarissen zeiden dat het agentschap buitenlandse fabrikanten toestaat te helpen met de bevoorrading. De oorspronkelijke maker van het medicijn, GSK, is niet van plan de versie opnieuw op de markt te brengen.

Halladay waarschuwde dat ouders voorzichtig moeten zijn met het proberen van het medicijn voor autisme.

Rapporten hebben het medicijn in verband gebracht met bijwerkingen zoals prikkelbaarheid, agressie en hyperactiviteit bij sommige patiënten.

"Als ouders dit willen proberen, moeten ze weten dat het schade kan veroorzaken en misschien geen goed zal doen", aldus Halladay.

Onderzoekers zeggen dat autisme waarschijnlijk het gevolg is van een combinatie van genetische en omgevingsfactoren, en dat er nog steeds geen enkele bekende oorzaak is.

Bronnen

  • The Associated Press, 10 maart 2026

    • Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

    Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2026-03-12 01:49

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden