FDA zatwierdza leukoworynę w leczeniu rzadkich chorób mózgu, a nie autyzmu

Śledź Drugslib na

Przez reportera HealthDay, pracownika HealthDay

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Judith Stewart, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 11 marca 2026 r.

przez HealthDay

ŚRODA, 11 marca 2026 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek generyczny na bardzo rzadką chorobę mózgu, ale stwierdziła, że nie należy go uważać za leczenie autyzm.

We wtorek agencja dopuściła leukoworynę dla osób z chorobą genetyczną, która uniemożliwia dotarcie wystarczającej ilości kwasu foliowego, formy witaminy B, do mózgu.

FDA szacuje, że w Stanach Zjednoczonych na tę chorobę cierpi mniej niż 1 na milion osób.

Decyzja ta następuje po miesiącach niejasności po tym, jak urzędnicy stwierdzili, że lek może pomóc osobom z autyzmem.

We wrześniu prezydent Donald Trump i komisarz FDA Dr. Marty Makary powiedział, że lek jest poddawany ocenie pod kątem możliwej metody leczenia autyzmu.

„To może być 20, 40, 50% dzieci z autyzmem” – powiedział wówczas Makary.

Ale urzędnicy FDA powiedzieli w poniedziałek, że agencja później skupiła się tylko na najsilniejszych dowodach naukowych. Dowody te potwierdzają jedynie stosowanie leku u osób z rzadką mutacją genetyczną wpływającą na kwas foliowy w mózgu.

Urzędnicy zauważyli również, że jedno badanie potwierdzające stosowanie leku w leczeniu autyzmu zostało wycofane na początku tego roku.

Badacze autyzmu twierdzą, że nie udowodniono, że lek pomaga większości osób cierpiących na tę chorobę.

„Nie ma dowodów na to, że leukoworyna pomoże większości osób z autyzmem, a z pewnością nie ma dowodów na to, że jest bezpieczna” Dr. Alycia Halladay z Fundacji Nauki o Autyzmie powiedziała w wywiadzie dla Associated Press.

Leukoworyna to laboratoryjna postać kwasu foliowego, którą lekarze stosują od lat w celu zmniejszenia skutków ubocznych niektórych leków stosowanych w chemioterapii oraz w leczeniu rzadkich chorób krwi.

U osób cierpiących na tę chorobę, na którą we wtorek zatwierdzono badanie, mogą wystąpić problemy z poruszaniem się, drgawki i inne objawy neurologiczne, które czasami mogą przypominać autyzm.

Ale główne grupy medyczne ostrożnie podchodzą do stosowania leukoworyny w leczeniu autyzmu.

Amerykańska Akademia Pediatrii nie zaleca jej stosowania u dzieci autystycznych, w tym dzieci ze schorzeniem zwanym niedoborem kwasu foliowego w mózgu.

Mimo niepewności wzrosła liczba przepisywanych recept na leukoworynę.

Niedawne badanie opublikowane w The Lancet wykazało, że recepty dla dzieci w wieku od 5 do 17 lat wzrosła o 71% w ciągu trzech miesięcy od ogłoszenia Białego Domu we wrześniu ubiegłego roku.

„Zaobserwowaliśmy ogromny wzrost liczby przepisywanych leukoworyny na autyzm z powodu początkowego przedwczesnego i błędnego ogłoszenia, że może ona leczyć objawy autyzmu” – David Mandell, autyzm ekspert z Uniwersytetu Pensylwanii powiedział The AP.

„Teraz rodziny przeżywają szok w związku z tym, co stanowi najlepszą praktykę dla ich dzieci” – dodał Mandell.

Niektóre rodziny zgłaszały również ostatnio trudności w realizacji recept z powodu niedoborów w dostawach.

Urzędnicy FDA powiedzieli, że agencja umożliwia zagranicznym producentom pomoc w zaopatrzeniu. Oryginalny producent leku, firma GSK, nie planuje ponownego wprowadzenia na rynek swojej wersji.

Halladay ostrzegł, że rodzice powinni zachować ostrożność przy próbowaniu leku na autyzm.

Raporty wiążą ten lek z działaniami niepożądanymi, takimi jak drażliwość, agresja i nadpobudliwość u niektórych pacjentów.

„Jeśli rodzice nalegają, aby tego spróbować, powinni wiedzieć, że może to wyrządzić krzywdę, ale może nie przynieść żadnego pożytku” – stwierdził Halladay.

Naukowcy twierdzą, że autyzm prawdopodobnie wynika z połączenia czynników genetycznych i środowiskowych i nadal nie ma jednej znanej przyczyny.

Źródła

  • The Associated Press, 10 marca 2026 r.

    • Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

    Źródło: HealthDay

    Wysłano : 2026-03-12 01:49

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe