FDA aprova leucovorina para distúrbios cerebrais raros, não para autismo

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Por HealthDay Staff HealthDay Reporter

Revisado clinicamente por Judith Stewart, BPharm. Última atualização em 11 de março de 2026.

via HealthDay

QUARTA-FEIRA, 11 de março de 2026 — A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou um medicamento genérico para um distúrbio cerebral muito raro, mas disse que não deve ser considerado um tratamento para autismo.

Na terça-feira, a agência liberou leucovorina para pessoas com uma condição genética que impede que folato suficiente, uma forma de vitamina B, chegue ao cérebro.

A FDA estima que o distúrbio afeta menos de 1 em um milhão de pessoas nos Estados Unidos.

A decisão segue meses de ambiguidade depois que autoridades disseram que o medicamento poderia ajudar pessoas com autismo.

Em setembro, o presidente Donald Trump e o comissário da FDA Dr. Marty Makary disse que o medicamento estava sendo revisado como um possível tratamento para o autismo.

“Pode ser 20, 40, 50% das crianças com autismo”, disse Makary na época.

Mas funcionários da FDA disseram na segunda-feira que a agência mais tarde se concentrou apenas nas evidências científicas mais fortes. Essa evidência apenas apoiou o uso da droga em pessoas com a rara mutação genética que afeta o folato no cérebro.

As autoridades também observaram que um estudo que apoiava o uso da droga para o autismo foi retirado no início deste ano.

Pesquisadores do autismo dizem que não foi comprovado que o medicamento ajuda a maioria das pessoas com a doença.

“Não há evidências que digam que a leucovorina ajudará a maioria das pessoas com autismo, e certamente não há evidências que digam que é seguro”, Dr. Alycia Halladay, da Autism Science Foundation, disse à Associated Press em uma entrevista.

A leucovorina é uma forma de folato produzida em laboratório que os médicos usam há anos para reduzir os efeitos colaterais de certos medicamentos quimioterápicos e para tratar uma doença sanguínea rara.

Pessoas com a doença visada pela aprovação de terça-feira podem desenvolver problemas de movimento, convulsões e outros sintomas neurológicos que às vezes podem se assemelhar ao autismo.

Mas os principais grupos médicos são cautelosos quanto ao uso de leucovorina para o autismo.

A Academia Americana de Pediatria não recomenda seu uso em crianças com autismo, incluindo aquelas com uma condição chamada deficiência de folato cerebral.

Mas, apesar da incerteza, as prescrições de leucovorina aumentaram.

Um estudo recente publicado no The Lancet descobriu que as prescrições para crianças de idades maiores 5 a 17 anos aumentaram 71% nos três meses seguintes ao anúncio da Casa Branca em setembro passado.

“Temos visto grandes aumentos nas prescrições de leucovorina para o autismo devido ao anúncio inicial, prematuro e mal informado de que ela pode tratar os sintomas do autismo”, David Mandell, especialista em autismo da Universidade de Pensilvânia, disse à AP.

"Agora as famílias estão enfrentando uma crise sobre o que constitui a melhor prática para seus filhos", acrescentou Mandell.

Algumas famílias também relataram dificuldade em preencher receitas recentemente devido à escassez de suprimentos.

Funcionários da FDA disseram que a agência está permitindo que fabricantes estrangeiros ajudem no fornecimento. O fabricante original do medicamento, GSK, não planeja relançar sua versão.

Halladay alertou que os pais devem ter cuidado ao experimentar o medicamento para o autismo.

Relatos associam o medicamento a efeitos colaterais como irritabilidade, agressividade e hiperatividade em alguns pacientes.

“Se os pais insistem em tentar fazer isso, eles devem saber que isso pode causar danos e não trazer nenhum bem”, disse Halladay.

Os pesquisadores dizem que o autismo provavelmente resulta de uma mistura de fatores genéticos e ambientais, e ainda não há uma causa única conhecida.

Fontes

  • Associated Press, 10 de março de 2026

    • Isenção de responsabilidade: os dados estatísticos em artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

    Fonte: HealthDay

    Postou : 2026-03-12 01:49

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