FDA схвалює лейковорин для лікування рідкісних розладів мозку, а не аутизму

Підпишіться на Drugslib

Співробітники HealthDay Репортер HealthDay

Медичний огляд Джудіт Стюарт, BPharm. Востаннє оновлено 11 березня 2026 р.

через HealthDay

СЕРЕДА, 11 березня 2026 р. — Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило генеричний препарат для лікування дуже рідкісного розладу мозку, але заявило, що його не слід розглядати як засіб для лікування аутизм.

У вівторок агентство дозволило лейковорин людям із генетичним захворюванням, яке перешкоджає потраплянню достатньої кількості фолієвої кислоти, форми вітаміну В, у мозок.

За оцінками FDA, цей розлад вражає менше ніж 1 з мільйона людей у ​​Сполучених Штатах.

Це рішення було прийнято після місяців неоднозначності після того, як офіційні особи заявили, що препарат може допомогти людям з аутизмом.

У вересні президент Дональд Трамп і комісар FDA Dr. Марті Макарі сказав, що ліки розглядаються як можливе лікування аутизму.

«Це може бути 20, 40, 50% дітей з аутизмом», — сказав тоді Макарі.

Але офіційні особи FDA заявили в понеділок, що пізніше агентство зосередилося лише на найвагоміших наукових доказах. Ці докази підтверджують використання препарату лише людьми з рідкісною генетичною мутацією, що впливає на фолієву кислоту в мозку.

Офіційні особи також відзначили, що одне дослідження, яке підтверджує використання препарату для лікування аутизму, було скасовано на початку цього року.

Дослідники аутизму стверджують, що препарат не допомагає більшості людей із цим захворюванням.

«Немає жодних доказів, які б стверджували, що лейковорин допоможе більшості людей з аутизмом, і точно немає доказів того, що він безпечний», д-р. Про це в інтерв’ю Associated Press повідомила Алісія Халладей з Наукового фонду аутизму.

Лейковорин — це виготовлена ​​в лабораторії форма фолієвої кислоти, яку лікарі роками використовували для зменшення побічних ефектів від певних хіміотерапевтичних препаратів і для лікування рідкісного захворювання крові.

У людей із захворюванням, на яке націлено схвалення у вівторок, можуть розвинутися проблеми з рухом, судоми та інші неврологічні симптоми, які іноді можуть нагадувати аутизм.

Але основні медичні групи обережно ставляться до використання лейковорину для лікування аутизму.

Американська академія педіатрії не рекомендує використовувати його дітям з аутизмом, включно зі станом, який називається церебральним дефіцитом фолієвої кислоти.

Але незважаючи на невизначеність, кількість рецептів на лейковорин зросла.

Нещодавнє дослідження в The Lancet виявив, що кількість рецептів для дітей віком від 5 до 17 років зросла на 71% за три місяці після оголошення Білого дому у вересні минулого року.

«Ми спостерігаємо величезне збільшення кількості рецептів лейковорину для лікування аутизму через початкове передчасне та погано поінформоване оголошення про те, що він може лікувати симптоми аутизму», Девід Манделл, експерт з аутизму з Університету Пенсільванії, сказав The AP.

"Зараз сім'ї відчувають суперечки щодо того, що є найкращою практикою для їхніх дітей", - додав Манделл.

Деякі сім'ї також повідомили про труднощі із заповненням рецептів останнім часом через брак поставок.

Офіційні особи FDA сказали, що агентство дозволяє іноземним виробникам допомагати з постачанням. Початковий виробник препарату, компанія GSK, не планує перезапускати свою версію.

Хелладей попередив, що батьки повинні бути обережними, коли пробують ліки від аутизму.

Звіти пов'язують ліки з такими побічними ефектами, як дратівливість, агресія та гіперактивність у деяких пацієнтів.

«Якщо батьки наполегливо намагаються спробувати це, вони повинні знати, що це може завдати шкоди та не принести користі», — сказав Халладей.

Дослідники кажуть, що аутизм, ймовірно, є результатом поєднання генетичних факторів і факторів навколишнього середовища, і єдиної відомої причини досі немає.

Джерела

  • Associated Press, 10 березня 2026 р.

    • Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2026-03-12 01:49

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова