FDA schvaluje společnost Merck's Werireg (Belzutifan) pro léčbu dospělých a pediatrických pacientů 12 let a starší s lokálně pokročilým, neresekovatelným nebo metastatickým feochromocytomem nebo paragangliomem (PPGL)

Sledujte Drugslib

Rahway, N.J.-- (BUSINESS WIRE) 14. května 2025-Merck (NYSE: MRK), známý jako MSD mimo Spojené státy a Kanada, dnes oznámila americkým úřadem pro potraviny a léčiva (FDA), který byl infikul svlékán (Belzutifan), a starto s léčbami a staršími ročními a staršími roky a staršími a staršími a staršími roky a staršími a staršími roky a staršími ročními a staršími a staršími a staršími a staršími ročníky a staršími a staršími a staršími ročníky a staršími a staršími a startov a staršími a staršími ročníky a staršími rodák a startov s periózou a staršími rodák a startovinou a staršími a startovitelné. Pokročilý, neresekovatelný nebo metastatický feochromocytom nebo paragangliom (PPGL). Feochromocytom a paragangliom jsou vzácné nádory, které pocházejí ze stejné tkáně, ale feochromocytom se ve formě nadledvin a paragangliom formy mimo nadledvinku. Tyto nádory mohou být způsobeny určitými genetickými syndromy nebo mutacemi. Schválení je založeno na údajích z klinické studie s jedním ramenem LiteSpark-015, kde primárním koncovým bodem byla míra objektivní odezvy (ORR). Složitost a vzácná povaha, často představují významné výzvy jak pro diagnostiku, tak pro léčbu, “řekl Dr. Camilo Jimenez, profesor, oddělení endokrinní neoplasie a hormonální poruchy, University of Texas MD Anderson Cancer Center. „Toto schválení, které je založeno na údajích o míře objektivní odezvy z pokusu LiteSpark-015, představuje Belzutifan jako jedinou schválenou a dostupnou nechirurgickou možnost pro místně pokročilé, neresekovatelné nebo metastatické PPGL a mohla by představovat změnu v léčebném paradigmatu pro způsobilé pacienty.“

„U pacientů s pokročilým PPGL je k dispozici nedostatek schválených možností systémové léčby, které pomáhají zvládnout jejich onemocnění, což zdůrazňuje důležitost tohoto souhlasu v USA,“ uvedla Dr. Marjorie Green, vedoucí viceprezidentka a vedoucí Onkologie, Global Clinical Development, Merck Research Laboratoratories. „Tento schválení znamená třetí náznak pro Werireg v USA a prokazuje závazek naší společnosti poskytovat inovativní terapie rakoviny pro pacienty v nouzi, včetně pacientů se vzácnými onemocněními.“ Ověřte stav těhotenství před zahájením werireg. Poraďte pacientům o těchto rizicích a potřebě efektivní nehormonální antikoncepce. Werireg může učinit některé hormonální antikoncepční prostředky neúčinné. Welireg může způsobit těžkou anémii, která může vyžadovat krevní transfuzi. Monitorujte anémii před zahájením a pravidelně během léčby weriregem. Welireg může způsobit těžkou hypoxii, která může vyžadovat přerušení, doplňkový kyslík nebo hospitalizaci. Monitorujte nasycení kyslíkem před zahájením a pravidelně během léčby weriregem. Další informace naleznete v části „Vybrané informace o bezpečnosti“ níže.

Návrh studie liteSpark-015 je otevřená studie s multicortovou fází 2 (ClinicalTrials.gov, NCT04924075) hodnotící účinnost a bezpečnost monoterapie Werireg. The study enrolled 72 patients in a single cohort (Cohort A1) who had measurable disease verified by blinded independent central review (BICR) per RECIST v1.1, documented histopathological diagnosis of PPGL, locally advanced or metastatic disease that was not amenable to surgery or curative treatment, and adequately controlled blood pressure (defined as BP <150>

o feochromocytomu a paragangliomu feochromocytom a paragangliom (PPGL), někdy označované jako Pheo Para, jsou vzácné nádory, které mohou být způsobeny určitými genetickými syndromy nebo mutacemi. Odhaduje se, že v USA je každoročně diagnostikováno až 2 000 nových případů PPGL a každoročně je diagnostikováno až 52 800 nových případů po celém světě. Feochromocytom se ve středu adrenální žlázy tvoří v nervové tkáni, zatímco paragangliom se tvoří v nervové tkáni poblíž určitých krevních cév a nervů mimo nadlejnicí. (VHL) Nádory spojené s onemocněním Worireg je indikováno pro léčbu dospělých pacientů s onemocněním Von Hippel-Lindau (VHL), kteří vyžadují terapii pro přidružený karcinom ledvin (RCC), centrální nervový systém (CNS) hemangioblastomy nebo pankreatických neuroendokrinních nádorů (pnet), nepožadují bezprostřední chirurci.

Advanced renální buňky renálních buněk (RCC) werireg je indikován pro léčbu dospělých pacientů s pokročilým karcinomem ledvinových buněk (RCC) s složkou čisté buňky po naprogramovaném inhibitoru smrtů (PD-1) nebo programovaným inhibitorem vaskulárního endotheliálního růstového faktoru (VEGF-Taki).

Pheochromocytom nebo paragangliom (PPGL) werireg je indikován pro léčbu dospělých a dětských pacientů 12 let a starší s lokálně pokročilým, neresekovatelným nebo metastatickým feochromocytem nebo paragangliomem (PPGL).

.

Vybrané bezpečnostní informace pro werireg varování: embryo-fetální toxicita expozice welireg během těhotenství může způsobit poškození embryí. Ověřte stav těhotenství před zahájením werireg. Poraďte pacientům o těchto rizicích a potřebě účinné nehormonální antikoncepce, protože Werireg může způsobit, že některé hormonální antikoncepční prostředky neúčinné. Monitorujte anémii před zahájením a pravidelně v celé léčbě. Transfuse pacienti, jak je klinicky indikováno. U pacientů s hemoglobinem <8 g/dl zadržujte Welireg až do ≥8 g/dl, poté pokračujte ve stejné nebo snížené dávce nebo trvale přerušení werireg, v závislosti na závažnosti anémie. Pro život ohrožující anémii nebo když je indikována naléhavá intervence, zadržujte Welireg až do hemoglobinu ≥ 8 g/dl, poté pokračujte ve snížené dávce nebo trvale přeruší welireg.

V litesparku-004 (n = 61) se snížil hemoglobin u 93% pacientů s onemocněním VHL a 7% mělo události třídy 3. Střední doba do nástupu anémie byla 31 dní (rozmezí: 1 den až 8,4 měsíce).

V litesparku-005 (n = 372) se snížil hemoglobin u 88% pacientů s pokročilou RCC s čistou komponentou buněk a 29% mělo události stupně 3. Střední čas na nástup anémie byl 29 dní (rozmezí: 1 den až 16,6 měsíců). Z pacientů s anémií 22% obdrželo pouze transfuze, 20% obdrželo pouze ESA a 12% obdrželo jak transfuzi, tak ESA. Střední čas na nástup anémie byl 29 dní (rozmezí: 1 den až 22,1 měsíce). Z pacientů s anémií obdrželo pouze 20% transfuze, 26% obdrželo pouze ESA a 6% obdrželo jak transfuzi, tak ESAS.

hypoxie wirerireg může způsobit těžkou hypoxii, která může vyžadovat ukončení, doplňkový kyslík nebo hospitalizaci. Pro sníženou nasycení kyslíkem cvičením (např. Oximetr pulsů <88% nebo PAO2 ≤ 55 mm Hg), zvažte zadržení werireg, dokud není pulzní oxymetrie s cvičením větší než 88%, pak pokračujte ve stejné dávce nebo snížené dávce. Pro sníženou saturaci kyslíkem v klidu (např. Oximetr pulsů <88% nebo PAO2 ≤ 55 mm Hg) nebo při indikování naléhavé intervence, zadržte Werireg, dokud nebude vyřešen a obnoven při snížené dávce nebo přerušení. Pro život ohrožující hypoxii nebo opakující se symptomatická hypoxie trvale přerušila welireg. Poraďte pacientům, aby okamžitě nahlásili známky a příznaky hypoxie poskytovateli zdravotní péče.

V litesparku-004 se hypoxie vyskytla u 1,6% pacientů. Z pacientů s hypoxií bylo 69% léčeno kyslíkovou terapií. Střední doba do nástupu hypoxie byla 30,5 dní (rozmezí: 1 den až 21,1 měsíce).

V litesparku-015 se hypoxie vyskytla u 13% pacientů a 10% mělo hypoxii stupně 3. Střední doba do nástupu hypoxie byla 35 dní (rozmezí: 6 dní až 23,9 měsíců). Z pacientů s hypoxií bylo 67% léčeno kyslíkovou terapií.

Poradí těhotné ženy a ženy reprodukčního potenciálu potenciálního rizika pro plod. Poraďte se samicům reprodukčního potenciálu používat účinnou nehormonální antikoncepci během léčby werireg a po dobu 1 týdne po poslední dávce. Werireg může učinit některé hormonální antikoncepční prostředky neúčinné. Poraďte se s pacienty mužů s partnery reprodukčního potenciálu k použití účinné antikoncepce během léčby s Werireg a po dobu 1 týdne po poslední dávce.

Nežádoucí účinky

Nežádoucí účinky v litespark-004 Vážné nežádoucí účinky se vyskytly u 15% pacientů, včetně anémie, hypoxie, anafylaxní reakce, oddělení sítnice a okluze centrální sítnicové žíly (1 pacienta).

Přerušení dávky způsobené nežádoucí reakcí došlo u 39% pacientů. Ti, kteří vyžadovali přerušení dávky u> 2% pacientů, byly únava, snížený hemoglobin, anémie, nevolnost, bolest břicha, bolest hlavy a chřipko podobnou nemoci. Nejčastěji hlášenou nežádoucí reakcí, která vyžadovala snížení dávky, byla únava (7%).

Nejběžnější nežádoucí účinky (≥ 25%), včetně laboratorních abnormalit, které se vyskytly u pacientů, kteří dostávali wireli, byly snížené hemoglobin (93%), únava (64%), zvýšená kreatinin (64%), hlava (39%), závratě (38%),

p ř ntion). Reakce v litespark-005 závažné nežádoucí účinky se vyskytly u 38% pacientů. Nejčastěji uváděné vážné nežádoucí účinky byly hypoxie (7%), anémie (5%), pneumonie (3,5%), krvácení (3%) a pleurální výpotek (2,2%). Fatální nežádoucí účinky se vyskytly u 3,2%pacientů, kteří dostávali werireg, včetně sepse (0,5%) a krvácení (0,5%).

welireg byl trvale přerušen kvůli nežádoucím účinkům u 6% pacientů. Nežádoucí účinky, které měly za následek trvalé přerušení (≥0,5%), byly hypoxie (1,1%), anémie (0,5%) a krvácení (0,5%). Z pacientů, kteří dostávali Werireg, 28% bylo 65 až 74 let a 10% bylo 75 let a více. Přerušení dávky došlo u 48% pacientů ve věku ≥ 65 let a u 34% mladších pacientů. Nežádoucí účinky, které vyžadovaly přerušení dávky u ≥2%pacientů, byly anémie (8%), hypoxie (5%), Covid-19 (4,3%), únava (3,2%) a krvácení (2,2%).

Snížení dávky v důsledku nežádoucí reakce došlo u 13% pacientů. Snížení dávky došlo u 18% pacientů ve věku ≥ 65 let a u 10% mladších pacientů. Nejčastěji hlášená nežádoucí účinky, které vyžadovaly snížení dávky (≥1,0%), byla hypoxie (5%) a anémie (3,2%).

Nejběžnější (≥ 25%) nežádoucí účinky, včetně laboratorních abnormalit, zvýšené kreatiny (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%) (34%), Musculosletal (34%) (34%), Musculosletetal (34%), Musculoslet. (34%), snížené lymfocyty (34%), zvýšená alanin aminotransferáza (32%), snížená sodík (31%), zvýšený draslík (29%) a zvýšené aspartát aminotransferázy (27%).

Nežádoucí účinky u vážných nežádoucích účinků liteSpark-015 se vyskytly u 36% pacientů. Nejčastěji uváděním závažných nežádoucích účinků byly anémie a hypertenze (každá 4,2%) a pyelonefritida, pneumonie, hypoxie, dušnost a krvácení (každý 2,8%). Nežádoucí účinky, které měly za následek trvalé přerušení, byly zvýšené alaninové aminotransferázy a paraparéza (každý 1,4%).

Přerušení dávky způsobené nežádoucí reakcí došlo u 40% pacientů. Z pacientů, kteří dostali werireg, 13% bylo ≥ 65 let a 4,2% bylo ≥ 75 let. Nežádoucí účinky, které vyžadovaly přerušení dávky u> 3% pacientů, byly hypoxie, nevolnost a únava (každá 4,2%). Nejčastěji uváděnou nežádoucí reakcí, která vyžadovala snížení dávky, byla hypoxie (4,2%).

The most common (≥25%) adverse reactions, including laboratory abnormalities, that occurred in patients were anemia (96%), fatigue (56%), musculoskeletal pain (56%), decreased lymphocytes (54%), increased alanine aminotransferase (51%), increased aspartate aminotransferase (42%), increased Vápník (34%), dušnost (33%), zvýšený draslík (31%), snížené leukocyty (30%), bolest hlavy (29%), zvýšená alkalinová fosfatáza (25%), závratě (26%) a nevolnost (25%). nebo CYP2C19 zvyšuje expozici Belzutifan v plazmě, což může zvýšit výskyt a závažnost nežádoucích účinků. Monitorujte anémii a hypoxii a snižte dávkování Werireg podle doporučení.

Soutěženost werireg s substráty CYP3A4 snižuje koncentrace substrátů CYP3A4, což může snížit účinnost těchto substrátů nebo vést k terapeutickým selháním. Vyvarujte se souběžné podávání s citlivými substráty CYP3A4. Pokud nelze zabránit souběžné podávání, zvýšit citlivou dávkování substrátu CYP3A4 v souladu s jeho předepisovacími informacemi. Společná podávání welireg s hormonální antikoncepci může vést k selhání antikoncepce nebo ke zvýšení průlomového krvácení.

Ženy a muži reprodukčního potenciálu werireg mohou při podání těhotné ženy způsobit poškození plodu. Ověřte stav těhotenství žen reprodukčního potenciálu před zahájením léčby wirerireg. Poraďte se samicům reprodukčního potenciálu používat účinnou nehormonální antikoncepci během léčby werireg a po dobu 1 týdne po poslední dávce. Poraďte se muži s partnery pro reprodukční potenciál k použití účinné antikoncepce během léčby s werireg a po dobu 1 týdne po poslední dávce.

Na základě nálezů u zvířat může Werireg narušit plodnost u mužů a žen reprodukčního potenciálu a reverzibilita tohoto účinku není známa. Paraganglioma.

Renal Impairment For patients with severe renal impairment (eGFR 15-29 mL/min estimated by MDRD), monitor for increased adverse reactions and modify the dosage as recommended.

Hepatic Impairment Welireg has not been studied in patients with severe hepatic impairment (total bilirubin >1.5 x ULN and any Ast). U pacientů se středním a těžkým poškozením jater sledujte zvýšené nežádoucí účinky a upravte dávkování podle doporučení.

Merck se zaměřuje na rakovinu Každý den sledujeme vědu, když pracujeme na objevování inovací, které mohou pacientům pomoci, bez ohledu na to, jakou fázi rakoviny mají. Jako přední onkologická společnost sledujeme výzkum, kde se sbližuje vědecká příležitost a lékařská potřeba, podložená naším rozmanitým potrubí více než 25 nových mechanismů. S jedním z největších programů klinického vývoje ve více než 30 typech nádorů se snažíme pokročit v průlomové vědě, která bude formovat budoucnost onkologie. Při řešení bariér účasti na klinických hodnocech, screeningu a léčbě pracujeme s naléhavostí na snížení rozdílů a zajištění zajištění pacientů mít přístup k vysoce kvalitní péči o rakovinu. Náš neochvějný závazek je to, co nás přiblíží k našemu cíli přivést život více pacientům s rakovinou. Další informace naleznete na adrese https://www.merck.com/research/oncology.

o Merck v Merck, známé jako MSD mimo Spojené státy a Kanadu, jsme sjednoceni kolem našeho účelu: využíváme sílu špičkové vědy, abychom zachránili a zlepšovali životy po celém světě. Již více než 130 let jsme přinesli lidstvu naději prostřednictvím rozvoje důležitých léků a vakcín. Usilujeme o to, aby byla premiérová biofarmaceutická společnost na světě, která je na světě-a dnes jsme v popředí výzkumu, abychom poskytovali inovativní zdravotní řešení, která podporují prevenci a léčbu nemocí u lidí a zvířat. Podporujeme rozmanitou a inkluzivní globální pracovní sílu a každý den pracujeme zodpovědně, abychom umožnili bezpečné, udržitelné a zdravé budoucnosti pro všechny lidi a komunity. Pro více informací navštivte www.merck.com a spojte se s námi X (dříve Twitter), Facebook, Instagram, YouTube a LinkedIn.

Forward-Looking Statement of Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA This news release of Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA (the “company”) includes “forward-looking statements” within the meaning of the safe harbor provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements are based upon the current beliefs and expectations of the company’s management and are podléhá významným rizikům a nejistotám. S ohledem na uchazeče o potrubí nemohou existovat žádné záruky, že kandidáti obdrží nezbytná regulační schválení nebo že se ukáže jako komerčně úspěšné. Pokud se základní předpoklady ukážou nepřesné nebo se uskuteční rizika nebo nejistoty, mohou se skutečné výsledky významně lišit od těch, které jsou uvedeny v výhledových prohlášeních. obecné ekonomické faktory, včetně výkyvů úrokových sazeb a směnných kurzů; dopad regulace farmaceutického průmyslu a legislativy zdravotní péče ve Spojených státech a na mezinárodní úrovni; globální trendy směrem k omezení nákladů na zdravotní péči; technologický pokrok, nové produkty a patenty dosažené konkurenty; výzvy spojené s vývojem nových produktů, včetně získání regulačního schválení; schopnost společnosti přesně předpovídat budoucí tržní podmínky; výrobní potíže nebo zpoždění; finanční nestabilita mezinárodních ekonomik a suverénního rizika; závislost na účinnosti patentů společnosti a další ochraně inovacích produktů; a vystavení sporu, včetně patentových soudních sporů a/nebo regulačních akcí.

Společnost nezavádí žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak. Additional factors that could cause results to differ materially from those described in the forward-looking statements can be found in the company’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024 and the company’s other filings with the Securities and Exchange Commission (SEC) available at the SEC’s Internet site (www.sec.gov).

Source: Merck & Co., Inc.

Vyslán : 2025-05-15 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova