La FDA aprueba la Welireg (Belzutifan) de Merck para el tratamiento de adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con el feocromocitoma o paraaganglioma (PPGL) localmente avanzado, irresecible o metastásico (PPGL) (PPGL)
RAHWAY, N.J.--(BUSINESS WIRE) May 14, 2025 -- Merck (NYSE: MRK), known as MSD outside of the United States and Canada, today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Welireg (belzutifan), Merck’s oral hypoxia-inducible factor-2 alpha (HIF-2α) inhibitor, for the treatment of adult and pediatric patients 12 years and older with Pheocromocitoma o paraganglioma (PPGL) de feocromocitoma o paraganglioma (PPGL). El feocromocitoma y el paraganglioma son tumores raros que provienen del mismo tejido, pero se forma el feocromocitoma en la glándula suprarrenal y el paraganglioma fuera de la glándula suprarrenal. Estos tumores pueden ser causados por ciertos síndromes o mutaciones genéticas. La aprobación se basa en los datos del ensayo clínico de un solo brazo litaSpark-015, donde el punto final primario fue la tasa de respuesta objetiva (ORR).
"PPGL, a veces denominado PHEO PARA es una condición rara que afecta hasta 2.000 personas cada año en los Estados Unidos. Los pacientes con estos tumores, que surgen de los glóbulos de los adrenales y el Expensal, pueden requerir los cuidados especializados, se requieren un paraglia especializada, se requieren un paragange de especializado. Complejidad y naturaleza rara, a menudo planteando desafíos significativos tanto para el diagnóstico como para el tratamiento ”, dijo el Dr. Camilo Jiménez, profesor, Departamento de Neoplasia endocrina y Trastornos Hormonales, Centro de Cáncer MD de la Universidad de Texas. "Esta aprobación, que se basa en datos de tasa de respuesta objetiva del ensayo Litpark-015, presenta a Belzutifan como la única opción no quirúrgica aprobada y disponible para PPGL avanzado, irresecible o metastásico y podría representar un cambio en el paradigma de tratamiento para pacientes elegibles”.
"Para los pacientes con PPGL avanzado, ha habido una falta de opciones de tratamiento sistémico aprobadas disponibles para ayudar a manejar su enfermedad, subrayando la importancia de esta aprobación en los EE. UU.", Dijo la Dra. Marjorie Green, vicepresidenta senior y jefa de oncología, desarrollo clínico global, Laboratorios de Investigación de Merck. "Esta aprobación marca la tercera indicación de Welireg en los EE. UU. Y demuestra el compromiso de nuestra compañía de proporcionar terapias innovadoras contra el cáncer para los pacientes necesitados, incluidos aquellos con enfermedades raras".
La etiqueta Welireg contiene una advertencia en caja que la exposición a Welireg durante el embarazo puede causar daño embriofetal. Verifique el estado del embarazo antes del inicio de Welireg. Asesorar a los pacientes sobre estos riesgos y la necesidad de una anticoncepción no hormonal efectiva. Welireg puede hacer que algunos anticonceptivos hormonales sean ineficaces. Welireg puede causar anemia severa que puede requerir una transfusión de sangre. Monitorear la anemia antes del inicio y periódicamente a lo largo del tratamiento con Welireg. Welireg puede causar hipoxia severa que puede requerir interrupción, oxígeno suplementario u hospitalización. Monitoree la saturación de oxígeno antes del inicio y periódicamente a lo largo del tratamiento con Welireg. Para obtener más información, consulte "Información de seguridad seleccionada" a continuación.
Diseño de estudio litaSpark-015 es un ensayo abierto de fase 2 de fase 2 (clinicaltrials.gov, NCT04924075) que evalúa la eficacia y la seguridad de la monoterapia Welireg. El estudio inscribió a 72 pacientes en una sola cohorte (cohorte A1) que tenía una enfermedad medible verificada por una revisión central independiente cegada (BICR) por recist V1.1, diagnóstico histopatológico documentado de PPGL, enfermedad localmente avanzada o metastásica que no era responsable a la cirugía o el tratamiento curativo o la presión arterial con control adecuado (definido como BP <150>
La medida de resultado de eficacia principal para el tratamiento de PPGL avanzado se medió por BICR usando Recist V1.1. Las medidas de resultado de eficacia adicionales incluyeron la duración de la respuesta y el tiempo de respuesta.
Acerca de el feocromocitoma y el paraganglioma el feocromocitoma y el paraganglioma (PPGL), a veces denominados PheO para, son tumores raros que pueden ser causados por ciertos síndromas o mutaciones genéticas. Se estima que hasta 2,000 nuevos casos de PPGL se diagnostican cada año en los EE. UU., Y hasta 52,800 casos nuevos se diagnostican cada año en todo el mundo. El feocromocitoma se forma en el tejido nervioso en el centro de la glándula suprarrenal, mientras que el paraganglioma se forma en el tejido nervioso cerca de ciertos vasos sanguíneos y nervios fuera de las glándulas suprarrenales.
sobre Welireg® (Belzutifan) 40 mg de tabletas, para uso oral indicaciones en los Estados Unidos ciertos vonos de 40 mg). (VHL) Tumores asociados a la enfermedad Welireg está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL) que requieren terapia para el carcinoma de células renales asociadas (CCR), el sistema nervioso central (CNS) hemangioblastomas o los tumores de neuroendocrina pancreática (PNET), no requieren cirugía inmediata. El carcinoma avanzado de las células renales (RCC) Welireg está indicada para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma avanzado de células renales (RCC) con un componente de células claras después de un receptor de muerte programado (PD-1) o inhibitor de la muerte de muerte (PD-L1) programado y un inhibidor de crecimiento de la muerte de la muerte (PD-L1). se indica el feocromocitoma o paraganglioma (PPGL) Welireg para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más con el feocromocitoma o paraganglioma (PPGL) localmente avanzado, irresecible o metastásico (PPGL). Información de seguridad seleccionada para Welireg Advertencia: la toxicidad embrionaria la exposición a Welireg durante el embarazo puede causar daño embrionario-fetal. Verifique el estado del embarazo antes del inicio de Welireg. Asesorar a los pacientes de estos riesgos y la necesidad de una anticoncepción no hormonal efectiva como Welireg puede hacer que algunos anticonceptivos hormonales sean ineficaces. anemia Welireg puede causar anemia severa que puede requerir transfusión de sangre. Monitorear la anemia antes del inicio y periódicamente en todo el tratamiento. Los pacientes transfutados como se indican clínicamente. Para los pacientes con hemoglobina <8 g/dL, retenga Welireg hasta ≥8 g/dL, luego reanude a la misma dosis reducida o descontinúe permanentemente Welireg, dependiendo de la gravedad de la anemia. Para la anemia potencialmente mortal o cuando se indica la intervención urgente, retenga Welireg hasta la hemoglobina ≥8 g/dL, luego reanude a una dosis reducida o suspenda permanentemente Welireg. En Litpark-004 (n = 61), la disminución de la hemoglobina se produjo en el 93% de los pacientes con enfermedad de VHL y el 7% tuvo eventos de grado 3. El tiempo mediano hasta el inicio de la anemia fue de 31 días (rango: 1 día a 8.4 meses). No se ha establecido la seguridad de los agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) para el tratamiento de la anemia en pacientes con enfermedad de VHL tratada con Welireg. En Litpark-005 (n = 372), la disminución de la hemoglobina ocurrió en el 88% de los pacientes con CCR avanzado con un componente celular transparente y el 29% tuvo eventos de grado 3. El tiempo mediano hasta el inicio de la anemia fue de 29 días (rango: 1 día a 16,6 meses). De los pacientes con anemia, el 22% recibió solo transfusiones, el 20% recibió solo ESA y el 12% recibió transfusión y ESA. En LitaScark-015, la anemia ocurrió en el 96% de los pacientes y el 22% tuvieron eventos de grado 3. El tiempo mediano hasta el inicio de la anemia fue de 29 días (rango: 1 día a 22.1 meses). De los pacientes con anemia, el 20% recibió solo transfusiones, el 26% solo recibió ESA y el 6% recibió transfusión y ESA. hipoxia Welireg puede causar hipoxia severa que puede requerir interrupción, oxígeno suplementario u hospitalización. Monitorear la saturación de oxígeno antes del inicio y periódicamente en todo el tratamiento. Para la disminución de la saturación de oxígeno con el ejercicio (por ejemplo, el oxéxetro de pulso <88% o PAO2 ≤55 mm Hg), considere retener a Welireg hasta que la oximetría de pulso con ejercicio sea superior al 88%, luego reanude a la misma dosis o una dosis reducida. Para una disminución de la saturación de oxígeno en reposo (por ejemplo, el oxímetro de pulso <88% o PAO2 ≤55 mm Hg) o cuando se indica la intervención urgente, retenga Welireg hasta que se resuelva y reanude a una dosis o descontinúe reducida. Para la hipoxia potencialmente mortal o la hipoxia sintomática recurrente, suspenda permanentemente Welireg. Aconseje a los pacientes que denuncien signos y síntomas de hipoxia de inmediato a un proveedor de atención médica. En Litpark-004, la hipoxia ocurrió en el 1.6% de los pacientes. En Litpark-005, la hipoxia ocurrió en el 15% de los pacientes y el 10% tuvo eventos de grado 3. De los pacientes con hipoxia, el 69% fueron tratados con oxigenerapia. El tiempo mediano hasta el inicio de la hipoxia fue de 30.5 días (rango: 1 día a 21.1 meses). En Litpark-015, la hipoxia ocurrió en el 13% de los pacientes y el 10% tenía hipoxia de grado 3. El tiempo mediano hasta el inicio de la hipoxia fue de 35 días (rango: 6 días a 23.9 meses). De los pacientes con hipoxia, el 67% fueron tratados con oxigenerapia. toxicidad embrionaria basada en hallazgos en animales, Welireg puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. Aconsejar a las mujeres y mujeres embarazadas del potencial reproductivo del riesgo potencial para el feto. Aconsejar a las hembras del potencial reproductivo para usar una anticoncepción no hormonal efectiva durante el tratamiento con Welireg y durante 1 semana después de la última dosis. Welireg puede hacer que algunos anticonceptivos hormonales sean ineficaces. Asesorar a los pacientes masculinos con parejas femeninas sobre el potencial reproductivo para usar anticoncepción efectiva durante el tratamiento con Welireg y durante 1 semana después de la última dosis. reacciones adversas reacciones adversas en las reacciones adversas graves de LitaSpark-004 ocurrieron en el 15% de los pacientes, incluida la anemia, la hipoxia, la reacción de anafilaxia, el desprendimiento de la retina y la oclusión de la vena de la retina central (1 paciente cada uno). Welireg se discontinó permanentemente debido a las reacciones adversas en 3.3% de pacientes para el flujo y el flujo y el flujo y la opción (16% del 6% (1.6% (1.6% del 6% (1.6% (1,6% (1,6% (1,6% (1,6% (1,6%. cada uno). Las interrupciones de dosificación debido a una reacción adversa se produjeron en el 39% de los pacientes. Los que requirieron interrupción de dosis en> 2% de los pacientes fueron fatiga, disminución de hemoglobina, anemia, náuseas, dolor abdominal, dolor de cabeza y enfermedades similares a la influenza. reducción de la dosis debido a una reacción adversa ocurrió en el 13% de los pacientes. La reacción adversa reportada con mayor frecuencia que requirió reducción de la dosis fue la fatiga (7%). Las reacciones adversas más comunes (≥25%), incluidas las anormalidades de laboratorio, que ocurrieron en pacientes que recibieron Welireg disminuyeron la hemoglobina (93%), la fatiga (64%), el aumento de la creatinina (64%), el dolor de cabeza (39%), el mareos (38%), el aumento de la glucose (34%) y la náusea (31%). Welireg se suspendió permanentemente debido a reacciones adversas en el 6% de los pacientes. Las reacciones adversas que dieron como resultado una interrupción permanente (≥0.5%) fueron hipoxia (1.1%), anemia (0.5%) y hemorragia (0.5%). Interrupciones de dosificación debido a una reacción adversa ocurrió en el 39%de los pacientes. De los pacientes que recibieron Welireg, el 28% eran de 65 a 74 años y el 10% fueron 75 años o más. Las interrupciones de la dosis ocurrieron en el 48% de los pacientes ≥65 años de edad y en el 34% de los pacientes más jóvenes. Las reacciones adversas que requirieron interrupción de la dosis en ≥2%de los pacientes fueron anemia (8%), hipoxia (5%), Covid-19 (4.3%), fatiga (3.2%) y hemorragia (2.2%). Reducciones de dosis debido a una reacción adversa se produjeron en el 13% de los pacientes. Las reducciones de dosis ocurrieron en el 18% de los pacientes ≥65 años de edad y en el 10% de los pacientes más jóvenes. Las reacciones adversas reportadas con mayor frecuencia que requirieron reducción de la dosis (≥1.0%) fueron hipoxia (5%) y anemia (3.2%). Las reacciones adversas más comunes (≥25%), incluidos las abnomalidades del laboratorio (34%, aumentó la hemoglobina (88%), fatiga (43%), el dolor musculoso (34%(34%de 34%), el 34%), la creación de la creatina (88%) (43%), el dolor musculoso (34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%), el 34%). (34%), disminución de los linfocitos (34%), aumento de alanina aminotransferasa (32%), disminución de sodio (31%), potasio aumentado (29%) y aumento de la aminotransferasa de aspartato (27%). reacciones adversas en reacciones adversas graves de Litpark-015 ocurrieron en el 36% de los pacientes. Las reacciones adversas graves más frecuentemente reportadas fueron la anemia y la hipertensión (4.2% cada una) y la pielonefritis, la neumonía, la hipoxia, la disnea y la hemorragia (2.8% cada una). Welireg se suspendió permanentemente debido a reacciones adversas en 2 pacientes (2.88). Las reacciones adversas que resultaron en la interrupción permanente fueron el aumento de la alanina aminotransferasa y la paraparesis (1.4% cada una). Las interrupciones de dosificación debido a una reacción adversa se produjeron en el 40% de los pacientes. De los pacientes que recibieron Welireg, el 13% tenía ≥65 años y el 4,2% eran ≥75 años. Las reacciones adversas que requirieron interrupción de dosis en> 3% de los pacientes fueron hipoxia, náuseas y fatiga (4.2% cada una). Reducciones de dosis debido a una reacción adversa se produjeron en el 14% de los pacientes. La reacción adversa reportada con mayor frecuencia que requirió una reducción de la dosis fue la hipoxia (4.2%). Las reacciones adversas más comunes (≥25%), incluidas las anormalidades de laboratorio, que ocurrieron en los pacientes fueron anemia (96%), fatiga (56%), dolor musculoesquelético (56%), disminución de los tenfocitos (54%), aumentó la alanina aminotransferasa (51%), aumentó el aspartado ASPARTATATATATATATATATATAD (42%(42%), aumentó el (42%(42%), aumentó la alanotransferasa (51%). Calcio (34%), disnea (33%), aumento de potasio (31%), leucocitos disminuidos (30%), dolor de cabeza (29%), aumento de la fosfatasa alcalina (25%), mareos (26%) y náuseas (25%). interacciones farmacológicas coadmindier o CYP2C19 aumenta la exposición plasmática de belzutifan, lo que puede aumentar la incidencia y la gravedad de las reacciones adversas. Monitorear la anemia y la hipoxia y reduzca la dosis de Welireg según lo recomendado. La administración conjunta de Welireg con sustratos CYP3A4 disminuye las concentraciones de sustratos CYP3A4, lo que puede reducir la eficacia de estos sustratos o conducir a fallas terapéuticas. Evite la administración conjunta con sustratos sensibles CYP3A4. Si no se puede evitar la administración conjunta, aumente la dosis del sustrato CYP3A4 confidencial de acuerdo con su información de prescripción. La administración conjunta de Welireg con anticonceptivos hormonales puede conducir a una falla anticonceptiva o un aumento en el sangrado de avance. lactación debido al potencial de reacciones adversas graves en los niños amamantados, aconsejan a las mujeres que no son amamantados durante el tratamiento con el tratamiento con beato y durante 1 semana después de la última dosis. hembras y machos de potencial reproductivo Welireg puede causar daño fetal cuando se administran a una mujer embarazada. Verifique el estado del embarazo de las mujeres del potencial reproductivo antes de iniciar el tratamiento con Welireg. El uso de Welireg puede reducir la eficacia de los anticonceptivos hormonales. Aconsejar a las hembras del potencial reproductivo para usar una anticoncepción no hormonal efectiva durante el tratamiento con Welireg y durante 1 semana después de la última dosis. Aconseje a los hombres con parejas femeninas del potencial reproductivo para usar una anticoncepción efectiva durante el tratamiento con Welireg y durante 1 semana después de la última dosis. Basado en los hallazgos en animales, Welireg puede afectar la fertilidad en hombres y mujeres del potencial reproductivo y se desconoce la reversibilidad de este efecto. paraganglioma. deterioro renal Para pacientes con deterioro renal severo (EGFR 15-29 ml/min estimado por MDRD), controle las reacciones adversas aumentadas y modifique la dosis como se recomienda. Ast). Para los pacientes con deterioro hepático moderado y grave, controle las mayores reacciones adversas y modifique la dosis según lo recomendado. El enfoque de Merck en el cáncer todos los días, seguimos la ciencia mientras trabajamos para descubrir innovaciones que pueden ayudar a los pacientes, sin importar qué etapa de cáncer tenga. Como una empresa líder en oncología, estamos realizando investigaciones donde la oportunidad científica y la necesidad médica convergen, respaldadas por nuestra cartera diversa de más de 25 mecanismos novedosos. Con uno de los programas de desarrollo clínico más grandes en más de 30 tipos de tumores, nos esforzamos por avanzar en la ciencia innovadora que dará forma al futuro de la oncología. Al abordar las barreras para la participación, el examen y el tratamiento del ensayo clínico, trabajamos con urgencia para reducir las disparidades y ayudar a garantizar que los pacientes tengan acceso a la atención del cáncer de alta calidad. Nuestro compromiso inquebrantable es lo que nos acercará a nuestro objetivo de llevar la vida a más pacientes con cáncer. Para obtener más información, visite https://www.merck.com/research/oncology. sobre Merck en Merck, conocido como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá, estamos unificados en torno a nuestro propósito: usamos el poder de la ciencia de vanguardia para salvar y mejorar vidas en todo el mundo. Durante más de 130 años, hemos traído esperanza a la humanidad a través del desarrollo de importantes medicamentos y vacunas. Aspiramos a ser la principal compañía biofarmacéutica intensiva en investigación del mundo, y hoy estamos a la vanguardia de la investigación para ofrecer soluciones de salud innovadoras que avanzan la prevención y el tratamiento de enfermedades en personas y animales. Fomentamos una fuerza laboral global diversa e inclusiva y operamos de manera responsable todos los días para permitir un futuro seguro, sostenible y saludable para todas las personas y las comunidades. Para obtener más información, visite www.merck.com y conéctese con nosotros X (anteriormente Twitter), Facebook, Instagram, YouTube y LinkedIn. Forward-Looking Statement of Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA This news release of Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA (the “company”) includes “forward-looking statements” within the meaning of the safe harbor provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements are based upon the current beliefs and expectations of the company’s management and are subject a riesgos e incertidumbres significativos. No puede haber garantías con respecto a los candidatos de tuberías de que los candidatos recibirán las aprobaciones regulatorias necesarias o que demostrarán tener éxito comercial. Si los supuestos subyacentes resultan inexactos o se materializan los riesgos o las incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los establecidos en las declaraciones prospectivas. Los riesgos e incertidumbres incluyen, pero no se limitan a las condiciones generales de la industria y la competencia; factores económicos generales, incluidas las tasas de interés y las fluctuaciones del tipo de cambio de divisas; el impacto de la regulación de la industria farmacéutica y la legislación de atención médica en los Estados Unidos e internacionalmente; Tendencias globales hacia la contención de costos de atención médica; Avances tecnológicos, nuevos productos y patentes alcanzadas por competidores; desafíos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la obtención de la aprobación regulatoria; la capacidad de la compañía para predecir con precisión las condiciones futuras del mercado; dificultades de fabricación o retrasos; Inestabilidad financiera de las economías internacionales y el riesgo soberano; dependencia de la efectividad de las patentes de la compañía y otras protecciones para productos de innovación; y la exposición al litigio, incluidos los litigios de patentes y/o las acciones regulatorias. La Compañía no tiene ninguna obligación de actualizar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra manera. Se pueden encontrar factores adicionales que podrían hacer que los resultados difieran materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas en el informe anual de la Compañía sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024 y las otras presentaciones de la Compañía con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) disponibles en el sitio de Internet de la SEC (www.sec.gov). fuente: Merck & Co., Inc. Al corriente : 2025-05-15 18:00 Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. 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La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.Leer más
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