FDAは、12歳以上の成人と小児患者の治療に対してメルクのwelireg（ベルズチファン）を承認します。

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ニュージャージー州ラーウェイ - （ビジネスワイヤー）2025年5月14日 - メルク（NYSE：MRK）、米国およびカナダ以外のMSDとして知られるMerck（FDA）は本日、Welireg（Belzutifan）、Merckの経口低酸素誘導性因子Alpha（hif-2α）の患者を伴うwelireg（Belzutifan）を承認しました。局所的に進行している、切除不可能、または転移性褐色細胞腫または副腺腫（PPGL）。褐色細胞腫と傍節腫は、同じ組織に由来するまれな腫瘍ですが、副腎および副腺腫の形態に炎症腫が形成されます。これらの腫瘍は、特定の遺伝症候群または突然変異によって引き起こされる可能性があります。承認は、一次エンドポイントが客観的反応率（ORR）であったシングルアームLitespark-015臨床試験のデータに基づいています。テキサス大学MDアンダーソンがんセンターである内分泌新生物およびホルモン障害局の教授であるカミロ・ジメネス博士は、次のように述べています。 「LiteSpark-015トライアルの客観的な回答率データに基づいたこの承認は、Belzutifanを、地元で高度、切除不能、または転移性PPGLの唯一の承認された利用可能な非外科的オプションとして導入し、適格な患者の治療パラダイムの変化を表す可能性があります。」

「進行したPPGLの患者の場合、米国でのこの承認の重要性を強調して、疾患の管理を支援するために利用できる承認された全身治療オプションが不足しています」と、メルク研究室の世界臨床開発責任者兼責任者であるマージョリーグリーン博士は述べています。 「この承認は、米国のWeliregの3番目の適応症を示し、希少疾患を含む患者に革新的な癌療法を提供するという当社のコミットメントを実証しています。」 weliregの開始前に妊娠状態を確認します。これらのリスクと効果的な非ホルモン避妊の必要性を患者に助言する。 weliregは、いくつかのホルモン避妊薬を効果的ではないようにすることができます。 weliregは、輸血を必要とする可能性のある重度の貧血を引き起こす可能性があります。 Weliregによる治療の開始前および定期的に貧血を監視します。 Weliregは、中止、補足酸素、または入院を必要とする重度の低酸素症を引き起こす可能性があります。 Weliregによる治療の開始前および定期的に酸素飽和度を監視します。詳細については、以下の「選択された安全情報」を参照してください。

研究デザイン Litespark-015は、Welireg Monotherapyの有効性と安全性を評価する、オープンラベル、マルチホートフェーズ2試験（ClinicalTrials.gov、NCT04924075）です。この研究では、RECIST V1.1ごとに盲検独立した中央レビュー（BICR）によって検証された測定可能な疾患を患った単一のコホート（コホートA1）に72人の患者を登録し、PPGLの組織病理学的診断、手術または治療に適していない局所進行または転移性疾患、および治療的治療に適していない、およびBP <1350>

胎児細胞腫および副節腫について胎児細胞腫および傍節腫（PPGL）は、胎児パラと呼ばれることもあり、特定の遺伝的症候群または突然変異によって引き起こされる可能性のあるまれな腫瘍です。米国では毎年最大2,000の新しいPPGL症例が診断されており、世界中で毎年最大52,800の新しい症例が診断されていると推定されています。副腎の中心の神経組織の褐色細胞腫は、副腎の外側の特定の血管と神経の近くの神経組織の傍区組織に形成されます。 （VHL）疾患関連腫瘍溶接は、関連する腎細胞癌（RCC）、中枢神経系（CNS）血管芽細胞腫、または膵臓神経内関節腫瘍腫瘍（PNET）の治療を必要とするフォン・ヒッペル・リンダウ（VHL）疾患の成人患者の治療に示されています。

進行性腎細胞癌（RCC）weliregは、プログラムされた死の受容体-1（PD-1）またはプログラムされた死リガンド1（PD-L1）阻害剤および血管内胚葉成長因子ティロシンキンゼイゼイ菌（

）に続いて、透明な細胞成分を有する進行腎細胞癌（RCC）の成人患者の治療に適応しています。

褐色細胞腫または副腺腫（PPGL）weliregは、12歳以上の成人および小児患者の治療に示されています。

weliregの選択された安全情報 警告：妊娠中の胚胎児毒性 weliregへの曝露は、胚の胎児の害を引き起こす可能性があります。 weliregの開始前に妊娠状態を確認します。これらのリスクと効果的な非ホルモン避妊の必要性を患者に助言することは、いくつかのホルモン避妊薬を効果的ではないようにする可能性があります。治療の開始前、および定期的に貧血を監視します。臨床的に示されているように患者を輸血します。ヘモグロビンが8 g/dL未満の患者の場合、8 g/dL以上になるまでweliregを差し控え、貧血の重症度に応じて、同じ用量または減少した場合、または恒久的にweliregを再開します。生命を脅かす貧血の場合、または緊急の介入が示されている場合は、ヘモグロビン≥8g/dLまでweliregを差し控え、その後、減少した用量で再開するか、weliregを永久に中止します。

LiteSpark-004（n = 61）では、VHL疾患の患者の93％でヘモグロビンの減少が発生し、7％がグレード3のイベントを起こしました。貧血の開始までの時間の中央値は31日（範囲：1日から8.4か月）でした。

LiteSpark-005（n = 372）では、ヘモグロビンの減少が、透明な細胞成分を持つ進行したRCCの88％で発生し、29％がグレード3のイベントを患っていました。貧血の開始までの時間の中央値は29日でした（範囲：1日から16.6か月）。貧血患者のうち、22％が輸血のみを受け、20％がESAのみを受け、12％が輸血とESAの両方を投与されました。貧血の開始までの時間の中央値は29日でした（範囲：1日から22.1か月）。貧血患者のうち、20％が輸血のみを受け、26％がESAのみを受け、6％が輸血とESAの両方を受けました。

低酸素 weliregは、中止、補足酸素、または入院を必要とする重度の低酸素症を引き起こす可能性があります。運動による酸素飽和度の低下（たとえば、パルスオキシメーター<88％またはPAO2≤55mm Hg）については、運動を伴うパルスオキシメトリーが88％を超えるまでweliregを源泉徴収し、同じ用量または減少した用量で再開することを検討してください。安静時の酸素飽和度の低下（例：パルスオキシメーター<88％またはPAO2≤55mm Hg）の場合、または緊急の介入が示された場合は、解決して減少した用量または廃止で再開するまでweliregを差し控えます。生命を脅かす低酸素症または再発性症候性低酸素症の場合、weliregを永久に中止します。低酸素症の兆候と症状をすぐに医療提供者に報告するよう患者にアドバイスしてください。

LiteSpark-004では、低酸素症は患者の1.6％で発生しました。

LiteSpark-005では、患者の15％で低酸素が発生し、10％がグレード3のイベントを起こしました。低酸素症の患者のうち、69％が酸素療法で治療されました。低酸素の開始までの時間の中央値は30。5日でした（範囲：1日から21.1か月）。

LiteSpark-015では、患者の13％で低酸素が発生し、10％がグレード3の低酸素症を患っていました。低酸素症の開始までの時間の中央値は35日でした（範囲：6日から23.9ヶ月）。低酸素症の患者のうち、67％が酸素療法で治療されました。

胚胎児毒性動物の所見に基づいて、weliregは妊婦に投与すると胎児の害を引き起こす可能性があります。

妊娠中の女性と胎児に対する潜在的なリスクの生殖の可能性の女性にアドバイスします。女性に生殖の可能性を助言し、Weliregによる治療中および最後の投与後1週間、効果的な非ホルモン避妊を使用するようにアドバイスします。 weliregは、いくつかのホルモン避妊薬を効果的ではないようにすることができます。生殖能力のある女性パートナーの男性患者に、Weliregによる治療中および最後の投与後1週間の効果的な避妊を使用するようにアドバイスしてください。

liteSpark-004の副作用-004重大な副作用は、貧血、低酸素症、アナフィラキシー反応、網膜剥離、および中央網膜静脈閉塞を含む患者の15％で発生しました（各患者それぞれ1人）。

副反応による投与中断は、患者の39％で発生しました。患者の2％以上で投与量の中断を必要とするものは、疲労、ヘモグロビン、貧血、吐き気、腹痛、頭痛、およびインフルエンザ様疾患の減少でした。用量減少を必要とする最も頻繁に報告されている副作用は疲労でした（7％）。

weliregを投与された患者で発生した臨床検査異常を含む最も一般的な副作用（≥25％）は、ヘモグロビン（93％）、疲労（64％）、クレアチニン（64％）、頭痛（39％）、めまい（38％）、グルコース（34％）、Nusea（38％）、

usea（38％）の増加でした。 Litespark-005患者の38％で深刻な副作用が発生しました。最も頻繁に報告されている深刻な副作用は、低酸素（7％）、貧血（5％）、肺炎（3.5％）、出血（3％）、および胸水（2.2％）でした。敗血症（0.5％）や出血（0.5％）を含むweliregを投与された患者の3.2％で致命的な副作用が発生しました。

weliregは、患者の6％の副作用により永久に中止されました。永久的な中止（≥0.5％）をもたらした副作用は、低酸素（1.1％）、貧血（0.5％）、および出血（0.5％）でした。 Weliregを投与された患者のうち、28％は65〜74歳で、10％は75歳以上でした。 65歳以上の患者の48％および若い患者の34％で用量中断が発生しました。患者の2％以上で投与量中断を必要とする副作用は、貧血（8％）、低酸素（5％）、Covid-19（4.3％）、疲労（3.2％）、および出血（2.2％）でした。

副反応による線量減少は、患者の13％で発生しました。用量減少は、65歳以上の患者の18％、若い患者の10％で発生しました。用量減少（≥​​1.0％）を必要とする最も頻繁に報告された副作用は、低酸素（5％）および貧血（3.2％）でした。リンパ球の減少（34％）、アラニンアミノトランスフェラーゼの増加（32％）、ナトリウムの減少（31％）、カリウムの増加（29％）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加（27％）。

LiteSpark-015の副作用は、患者の36％で発生しました。最も頻繁に報告されている深刻な副作用は、貧血と高陽性（各4.2％）および腎lone腎炎、肺炎、低酸素症、異常および出血（それぞれ2.8％）でした。永久的な中止を引き起こした副作用は、アラニンアミノトランスフェラーゼと麻痺（それぞれ1.4％）の増加を増加させました。

副反応による投与量の中断は、患者の40％で発生しました。 Weliregを投与された患者のうち、13％が65歳以上、4.2％は75歳以上でした。患者の3％以上で投与量中断を必要とする副作用は、低酸素症、吐き気、疲労（各4.2％）でした。投与量の減少を必要とする最も頻繁に報告されている副作用は低酸素症（4.2％）でした。

患者で発生した実験室の異常を含む最も一般的な（≥25％）副作用は、貧血（96％）、疲労（56％）、筋骨格痛（56％）、リンパ球の減少（54％）、アラニンアミノトランファーゼの増加（51％）、アスペルテートの増加を増加させました（51％）。 （34％）、呼吸困難（33％）、カリウムの増加（31％）、白血球の減少（30％）、頭痛（29％）、アルカリホスファターゼの増加（25％）、めまい（26％）、およびナイウゼア（25％）。 CYP2C19は、ベルズチファンの血漿曝露を増加させ、副作用の発生率と重症度を増加させる可能性があります。貧血と低酸素症を監視し、推奨どおりにweliregの投与量を減らします。

CYP3A4基質とのWeliregの同時投与は、CYP3A4基質の濃度を減少させ、これらの基質の有効性を低下させるか、治療不全につながる可能性があります。敏感なCYP3A4基質との同時投与を避けてください。同時投与を回避できない場合は、処方情報に従って敏感なCYP3A4基質投与量を増やします。ホルモン避妊薬との溶接性の同時投与は、母乳育児の子供の深刻な副作用の可能性があるため、症状の故障の増加またはブレークスルー出血の増加につながる可能性があります。

生殖の可能性の女性と男性 weliregは、妊婦に投与すると胎児の害を引き起こす可能性があります。 weliregによる治療を開始する前に、生殖能の女性の妊娠状態を検証します。女性に生殖の可能性を助言し、Weliregによる治療中および最後の投与後1週間、効果的な非ホルモン避妊を使用するようにアドバイスします。生殖能力のある女性パートナーと男性にアドバイスしてください。Weliregによる治療中および最後の投与後1週間、効果的な避妊を使用するように。

動物の所見に基づいて、weliregは生殖能力のある男性と女性の出生率を損なう可能性があり、この効果の可逆性は不明です。

weliregの安全性と有効性は、12歳以上の小児患者で確立されています。パラガングリーマ。

腎機能障害重度の腎障害のある患者（MDRDによって推定されるEGFR 15-29 ml/min）、副作用の増加を監視し、推奨される投与量を修正します。中程度および重度の肝障害のある患者の場合、副作用の増加を監視し、推奨どおりに投与量を修正します。

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投稿しました : 2025-05-15 18:00

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