FDA одобряет Merck's Welireg (Belzutifan) для лечения взрослых и пациентов с педиатрией 12 лет и старше с местной, неорастной или метастатической феохромоцитомой или параганглиомой (PPGL).

Следите за Drugslib на

Rahway, N.J.-- (Business Wire) 14 мая 2025 г.-Merck (NYSE: MRK), известный как MSD за пределами Соединенных Штатов и Канады, сегодня объявил о вступлении на пищевые продукты и лекарства в США (FDA) одобрено Welireg (Belzutifan), оральная гипоксия в Merck и педы-индуцируемое и педянном факторе-2-летних и педяжных и педы-индуцируемых и педных и педных и педных и педных и педных и педы-индуцируемых и педных и педы-индуцируемых и педных и педы-индуцируемых и педных и педы-индуцируемых фактора-2 Локально продвинутая, неоперабельная или метастатическая феохромоцитома или параганглиома (PPGL). Феохромоцитома и параганглиома являются редкими опухолями, которые поступают из той же ткани, но фиохромоцитома образуется в надпочечниках, а параганглиома образуется за пределами надпочечниковой железы. Эти опухоли могут быть вызваны определенными генетическими синдромами или мутациями. Утверждение основано на данных одноручного клинического исследования LITESPARK-015, где основной конечной точкой была объективная частота ответов (ORR).

«PPGL, иногда называемая PHEO PARA, представляет собой редкое состояние, затрагивающее до 2000 человек каждый год в Соединенных Штатах, которые возникают из-за того, что их адреналевые полосы и в экстрастепных парах-ансангах, которые возникают из-за того, что они требуют средств, которые требуются от Adranal Blands и в экстрастепных аданских. Сложность и редкая природа, часто создавая серьезные проблемы как для диагностики, так и для лечения », - сказал доктор Камило Хименес, профессор, кафедра эндокринной неоплазии и гормональных расстройств, онкологический центр Техасского университета. «Это утверждение, основанное на данных о показателех реагирования в ходе исследования Litespark-015, представляет Belzutifan в качестве единственного утвержденного и доступного нехирургического варианта для локально продвинутых, неоперабельных или метастатических PPGL и может представлять собой изменение парадигма лечения для подходящих пациентов»

.

«Для пациентов с продвинутым PPGL отсутствует одобренных вариантов системного лечения, чтобы помочь управлять их болезнью, подчеркивая важность этого одобрения в США», - сказал доктор Марджори Грин, старший вице -президент и глава отдела онкологии, глобальные клинические разработки, Merck Research Laboratories. «Это одобрение отмечает третий показатель для Welireg в США и демонстрирует приверженность нашей компании обеспечить инновационную терапию рака для нуждающихся пациентов, в том числе у пациентов с редкими заболеваниями». Проверьте статус беременности до начала Welireg. Консультируйте пациентов об этих рисках и необходимости эффективной неармональной контрацепции. Welireg может сделать некоторые гормональные контрацептивы неэффективными. Welireg может вызвать серьезную анемию, которая может потребовать переливания крови. Мониторинг анемии до начала и периодически на протяжении всего лечения Welireg. Welireg может вызвать тяжелую гипоксию, которая может потребовать отмены, дополнительного кислорода или госпитализации. Следите за насыщением кислородом до начала и периодически на протяжении всей обработки Welireg. Для получения дополнительной информации см. «Выбранная информация о безопасности» ниже.

дизайн исследования Litespark-015-это исследование с открытой маркировкой, многокорковая фаза 2 (Clinicaltrials.gov, NCT04924075), оценивающая эффективность и безопасность монотерапии Welireg. В исследование включилось 72 пациента в одну когорту (когорту A1), у которых было измеримое заболевание, проверенное с помощью слепого независимого центрального обзора (BICR) на RECIST V1.1, документированный гистопатологический диагноз PPGL, локально повышенного или метастатического заболевания, который не был афунирован для хирургического или куроративного лечения, и адекватного кровяного давления (DEFLED AS -BP <150>

Основной показатель результата эффективности для лечения усовершенствованного PPGL был измерен с помощью BICR с использованием RECIST V1.1. Дополнительные показатели результата эффективности включали продолжительность ответа и время на ответ.

о феохромоцитоме и параганглиоме феохромоцитома и параганглиома (PPGL), иногда называемая как pheo para, являются редкими опухолями, которые могут быть вызваны определенными генетическими синдромами или мутациями. По оценкам, каждый год в США диагностируется до 2000 новых случаев PPGL, а каждый год диагностируется до 52 800 новых случаев. Фехромоцитома форма в нервной ткани в центре надпочечниковой железы, тогда как параганглиома образуется в нервной ткани вблизи определенных кровеносных сосудов и нервов за пределами надпочечников. (VHL), связанные с заболеванием, опухоли Welireg показаны для лечения взрослых пациентов с болезнью фон Хиппель-Линдау (VHL), которым требуется терапия при связанной почечной карциноме (RCC), гемгиоластомы в центральной нервной системе (CNS), или поджелудочной нейроэндокринной опухоли (PNET), не требуя необходимости непосредственной хирургии.

Усовершенствованная почечная карцинома (RCC) welireg показана для лечения взрослых пациентов с прогрессирующей почечной карциномой (RCC) с помощью четкого клеточного компонента после запрограммированного рецептора смерти (PD-1) или запрограммированного лиганда смерти (PD-L1) и фактор эндотелиального эндокелиального эндотелиального эндотелиального фактора-кайно-кайназо-кайназо-кайназо-тир-ингибитор (PDG-nhibitor (PDG-nhibitor (PDG-тир

Фехромоцитома или параганглиома (PPGL) Welireg представлен для лечения взрослых и педиатрических пациентов с 12 годами и старше с локально распространенной, неразрешимой, или метастатической феохромоцитомой или параганглиомой (PPGL).

отобранная информация о безопасности для welireg предупреждение: эмбрио-фетальная токсичность Welireg во время беременности может нанести ущерб эмбрион-фетату. Проверьте статус беременности до начала Welireg. Консультируйте пациентов с этими рисками и необходимость эффективной неармональной контрацепции, поскольку Welireg может сделать некоторые гормональные контрацептивы неэффективными.

анемия welireg может вызвать тяжелую анемию, которая может потребовать переливания крови. Мониторинг анемии до начала и периодического лечения. Переливание пациентов как клинически указано. Для пациентов с гемоглобином <8 г/дл, удерживайте welireg до ≥8 г/дл, затем возобновите в той же или уменьшенной дозе или навсегда прекращайте Welireg, в зависимости от тяжести анемии. Для опасной для жизни анемии или когда указано срочное вмешательство, удерживайте welireg до гемоглобина ≥8 г/дл, затем возобновите при уменьшенной дозе или навсегда прекратите Welireg.

в Litespark-004 (n = 61) снижение гемоглобина произошло у 93% пациентов с болезнью VHL и 7%, что было 3-го степени. Среднее время до начала анемии составило 31 день (диапазон: от 1 дня до 8,4 месяцев).

Безопасность эритропоэзистско-стимулирующих агентов (ESA) для лечения анемии у пациентов с болезнью ВХЛ, получавшей валирег.

В Litespark-005 (n = 372) снижение гемоглобина произошло у 88% пациентов с продвинутым RCC с чистым клеточным компонентом, а 29% имели события 3 степени. Среднее время до начала анемии составило 29 дней (диапазон: от 1 дня до 16,6 месяца). Из пациентов с анемией 22% получали только переливание, 20% получали только ESA, а 12% получали как переливание, так и ESA. Среднее время до начала анемии составило 29 дней (диапазон: от 1 дня до 22,1 месяца). Из пациентов с анемией 20% получали только переливание, 26% получали только ESA, а 6% получали как переливание, так и ESA.

гипоксия Welireg может вызвать тяжелую гипоксию, которая может потребовать прекращения, дополнительного кислорода или госпитализации. Для снижения насыщения кислородом с помощью физических упражнений (например, пульсового оксиметра <88% или PAO2 ≤55 мм рт. Для снижения насыщения кислородом в состоянии покоя (например, пульс -оксиметр <88% или PAO2 ≤55 мм рт. Для опасной для жизни гипоксии или рецидивирующей симптоматической гипоксии постоянно прекращают Welireg. Посоветуйте пациентам немедленно сообщать о признаках и симптомах гипоксии для поставщика медицинских услуг.

У Litespark-004 гипоксия произошла у 1,6% пациентов. Из пациентов с гипоксией 69% получали кислородную терапию. Среднее время до начала гипоксии составило 30,5 дней (диапазон: от 1 дня до 21,1 месяца).

У Litespark-015 гипоксия произошла у 13% пациентов, а 10% имели гипоксию 3 степени. Среднее время до начала гипоксии составило 35 дней (диапазон: от 6 дней до 23,9 месяцев). Из пациентов с гипоксией 67% получали кислородную терапию.

посоветуйте беременным женщинам и женщинам репродуктивного потенциала потенциального риска для плода. Сообщите женщинам репродуктивного потенциала для использования эффективной незермональной контрацепции во время лечения Welireg и в течение 1 недели после последней дозы. Welireg может сделать некоторые гормональные контрацептивы неэффективными. Сообщите пациентам с мужчинами с партнерами по женщинам репродуктивного потенциала для использования эффективной контрацепции во время лечения Welireg и в течение 1 недели после последней дозы.

неблагоприятные реакции

Побочные реакции в Litespark-004 Серьезные побочные реакции возникали у 15% пациентов, включая анемию, гипоксию, реакцию анафилаксии, отслоение сетчатки и окклюзию центральной вены сетчатки (по 1 пациенту каждый).

welireg постоянно не согласовался из-за побочных реакций у 3,3% пациентов с головокружением и опиоидами (1.6% (1.6% (1.6% (1.6%).

прерывания дозировки, вызванные побочной реакцией, произошли у 39% пациентов. Те, которые требовали прерывания дозировки у> 2% пациентов, были усталостью, снижение гемоглобина, анемия, тошноты, боли в животе, головной боли и гриппоподобного заболевания.

снижение дозы из-за побочной реакции произошло у 13% пациентов. Наиболее часто сообщалась о побочной реакции, которая требовала снижения дозы, была усталость (7%).

Наиболее распространенные побочные реакции (≥25%), включая лабораторные аномалии, которые возникали у пациентов, получавших welireg, были снижены гемоглобин (93%), усталость (64%), повышенная креатинин (64%), головная боль (39%), головокружение (38%), увеличение глюкозы (34%) и наусезо (31%). Серьезные побочные реакции Litespark-005 произошли у 38% пациентов. Наиболее часто сообщаемыми серьезными побочными реакциями были гипоксия (7%), анемия (5%), пневмония (3,5%), кровоизлияние (3%) и плевральный выпот (2,2%). Фатальные побочные реакции произошли у 3,2%пациентов, которые получали Welireg, включая сепсис (0,5%) и кровоизлияние (0,5%).

welireg был постоянно прекращен из -за побочных реакций у 6% пациентов. Побочные реакции, которые привели к постоянному прекращению (≥0,5%), были гипоксией (1,1%), анемией (0,5%) и кровоизлиянию (0,5%).

прерывания дозировки из -за побочных реакций происходили у 39%пациентов. Из пациентов, получавших Welireg, 28% составляли от 65 до 74 лет, а 10% составляли 75 лет и старше. Прерывания дозы произошли у 48% пациентов в возрасте ≥65 лет и у 34% молодых пациентов. Побочные реакции, которые требовали прерывания дозировки у ≥2%пациентов, были анемия (8%), гипоксия (5%), Covid-19 (4,3%), усталость (3,2%) и кровоизлияние (2,2%).

.

снижение дозы из -за побочной реакции произошло у 13% пациентов. Снижение дозы произошло у 18% пациентов в возрасте ≥65 лет и у 10% молодых пациентов. Наиболее часто сообщаемыми побочными реакциями, которые требовали снижения дозы (≥1,0%), были гипоксия (5%) и анемия (3,2%). Снижение лимфоцитов (34%), повышенная аланиновая аминотрансфераза (32%), снижение натрия (31%), увеличение калия (29%) и увеличение аспартат -аминотрансферазы (27%).

.

Побочные реакции у Litespark-015 Серьезные побочные реакции произошли у 36% пациентов. Наиболее часто сообщаемыми серьезными побочными реакциями были анемия и гипертония (4,2% каждый) и пиелонефрит, пневмония, гипоксия, одышка и кровоизлияние (2,8% каждый).

welireg были постоянно прекращены из -за побочных реакций у 2 пациентов (2,8%). Побочные реакции, которые привели к постоянному прекращению, были увеличены аланиновой аминотрансферазой и парапарезисом (1,4% каждый).

.

прерывания дозировки, вызванные побочной реакцией, произошли у 40% пациентов. Из пациентов, получавших Welireg, 13% были ≥65 лет, а 4,2% составляли ≥75 лет. Побочные реакции, которые требовали прерывания дозировки у> 3% пациентов, были гипоксией, тошнотой и усталостью (4,2% каждый).

снижение дозы из -за побочной реакции произошло у 14% пациентов. Наиболее часто сообщалась о побочной реакции, которая требовала снижения дозы, была гипоксия (4,2%).

Наиболее распространенными (≥25%) побочными реакциями, включая лабораторные аномалии, которые возникали у пациентов, были анемия (96%), усталость (56%), мышечная боль (56%), снижение лимфоцитов (54%), повышенная аланиновая аминотрансфера (51%), увеличенные, 42 -летние, 42 -летние (51%), увеличились, ассолютные, 42 -летние, увеличившиеся, 41 -летняя (51%). (34%), одышка (33%), увеличение калия (31%), снижение лейкоцитов (30%), головная боль (29%), повышенная щелочная фосфатаза (25%), головокружение (26%) и тошнота (25%). CYP2C19 увеличивает воздействие на Бельзутифан в плазме, что может увеличить частоту и тяжесть побочных реакций. Мониторинг на наличие анемии и гипоксии и уменьшить дозировку welireg в соответствии с рекомендациями.

Объединение Welireg с субстратами CYP3A4 снижает концентрации субстратов CYP3A4, что может снизить эффективность этих субстратов или привести к терапевтическим сбоям. Избегайте совместного управления с чувствительными субстратами CYP3A4. Если нельзя избежать совместного управления, увеличьте конфиденциальную дозировку субстрата CYP3A4 в соответствии с ее предписывающей информацией. Совместное принятие welireg с гормональными контрацептивами может привести к противозачаточной недостаточности или увеличению прорывного кровотечения.

самки и мужчины репродуктивного потенциала Welireg могут причинить вред плоду при введении беременной женщине. Проверьте статус беременности женщин репродуктивного потенциала перед началом лечения Welireg.

Использование Welireg может снизить эффективность гормональных контрацептивов. Сообщите женщинам репродуктивного потенциала для использования эффективной незермональной контрацепции во время лечения Welireg и в течение 1 недели после последней дозы. Консультируйте мужчин с женщинами -партнерами по репродуктивному потенциалу для использования эффективной контрацепции во время лечения Welireg и в течение 1 недели после последней дозы.

На основании результатов животных, Welireg может нарушать фертильность у мужчин и женщин репродуктивного потенциала, и обратимость этого эффекта неизвестна.

Педиатрическое использование Безопасность и эффективность Welireg были установлены у пациентов с педиатрическими или старшими для лечения, не подлежащего развитию, невыполнимым или метастатическим Phtomyohryohryohryohryohryohryohryohryohry -Oohomeohry -Oohomeohry -Oohom, в возрасте 12 лет и старше. Параганглиома.

почечная нарушение для пациентов с тяжелой почечной недостаточностью (EGFR 15-29 мл/мин, оцененный по MDRD), мониторинг повышенных побочных реакций и модифицировать дозировку как рекомендованное. Аст). Для пациентов с умеренными и тяжелыми нарушениями печени контролируйте повышенные побочные реакции и изменяйте дозировку в соответствии с рекомендациями.

Мерк сосредоточен на раке Каждый день мы следуем науке, работая над тем, чтобы открыть для себя инновации, которые могут помочь пациентам, независимо от того, какая у них стадия рака. Как ведущая онкологическая компания, мы проводим исследования, где сходятся научные возможности и медицинские потребности, подкрепленные нашим разнообразным трубопроводом из более чем 25 новых механизмов. С одной из крупнейших программ клинического развития в более чем 30 типах опухолей, мы стремимся продвигать прорывную науку, которая будет формировать будущее онкологии. Управляя барьеры для участия, скрининга и лечения в клинических испытаниях, мы работаем с срочностью, чтобы уменьшить различия и помогать пациентам иметь доступ к высококачественной лечении рака. Наша непоколебимая приверженность - это то, что приблизит нас к нашей целью привести жизнь к большему количеству пациентов с раком. Для получения дополнительной информации посетите https://www.merck.com/research/oncology. Более 130 лет мы приносили надежду на человечество посредством разработки важных лекарств и вакцин. Мы стремимся стать ведущей научной биофармацевтической компанией в мире-и сегодня мы находимся на переднем крае исследований, чтобы предоставить инновационные решения для здоровья, которые способствуют профилактике и лечению заболеваний у людей и животных. Мы создаем разнообразную и инклюзивную глобальную рабочую силу и работаем ответственно каждый день, чтобы обеспечить безопасное, устойчивое и здоровое будущее для всех людей и сообществ. Для получения дополнительной информации посетите www.merck.com и свяжитесь с нами X (ранее Twitter), Facebook, Instagram, YouTube и LinkedIn.

Заявление Merck & Co., Inc., Inc., Rahway, N.J., USA , эта пресс-релиз Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA («Компания») включает в себя «прогнозные заявления» в соответствии с оборотными положениями о том, что они основаны на обоснованных условиях. подвержены значительным рискам и неопределенности. В отношении кандидатов на трубопровод не может быть никаких гарантий того, что кандидаты получат необходимые разрешения регулирующих органов или что они окажутся в коммерчески успешной. Если основные предположения оказываются неточными или рисками или неопределенностью материализуются, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые изложены в прогнозных заявлениях. Общие экономические факторы, включая процентные ставки и колебания обменного курса валюты; влияние регулирования фармацевтической промышленности и законодательства о здравоохранении в Соединенных Штатах и ​​на международном уровне; Глобальные тенденции в отношении сдерживания расходов на здравоохранение; Технологические достижения, новые продукты и патенты, полученные конкурентами; проблемы, присущие разработке новых продуктов, включая получение одобрения регулирующих органов; Способность компании точно предсказать будущие рыночные условия; производство трудностей или задержек; финансовая нестабильность международной экономики и суверенный риск; Зависимость от эффективности патентов компании и других защиты инновационных продуктов; и воздействие судебного разбирательства, включая патентные судебные разбирательства и/или регулирующие действия.

Компания не обязана публично обновлять какое-либо перспективное заявление, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом. Дополнительные факторы, которые могут привести к тому, что результаты существенно отличаются от тех, которые описаны в прогнозных заявлениях, можно найти в годовом отчете Компании по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, и в других заявках компании в Комиссии по ценным бумагам и биржам (SEC) на интернет-сайте SEC (www.sec.gov).

Опубликовано : 2025-05-15 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова