FDA, 12 yaş ve üstü yetişkinlerin ve pediatrik hastaların tedavisi için Merck’in Welireg'i (Belzutifan) lokal ileri, rezeke edilemeyen veya metastatik feokromositom veya paraganglioma (PPGL) ile onaylar.

Drugslib'i takip edin

Rahway, N.J.-(Business Wire) 14 Mayıs 2025-ABD ve Kanada dışında MSD olarak bilinen Merck (NYSE: MRK), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Welireg'i (Belzutifan), Merck’in Oral Hiper-İndüklenebilir Faktör-2 inhibat ve pedy'nin tedavisinden (HIF-2a) PEDICA'sı için onayladığını duyurdu. lokal gelişmiş, rezeke edilemeyen veya metastatik feokromositom veya paraganglioma (PPGL). Feokromositom ve paraganglioma, aynı dokudan gelen nadir tümörlerdir, ancak adrenal bezin ve paraganglioma adrenal bezin dışındaki feokromositom formudur. Bu tümörlere bazı genetik sendromlardan veya mutasyonlardan kaynaklanabilir. Onay, birincil son noktanın nesnel yanıt oranı (ORR) olduğu tek kollu Litespark-015 klinik çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır.

“Ppgl, bazen pheo para olarak adlandırılan Ppgl, ABD'de her yıl 2.000'e kadar insanı etkileyen nadir bir durumdur. Karmaşıklık ve nadir doğa, genellikle hem tanı hem de tedavi için önemli zorluklar ortaya koyuyor ”diyor Texas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi Endokrin Neoplazi ve Hormonal Bozukluklar Bölümü Profesörü Dr. Camilo Jimenez. “Litespark-015 denemesinden kaynaklanan objektif yanıt oranı verilerine dayanan bu onay, Belzutifan'ı yerel olarak gelişmiş, rezeke edilemez veya metastatik PPGL için onaylanmış ve mevcut tek cerrahi olmayan seçenek olarak tanıtıyor ve uygun hastalar için tedavi paradigmasında bir değişikliği temsil edebilir.”

.

“Gelişmiş PPGL'li hastalar için, ABD'de bu onayın önemini vurgulayarak hastalıklarını yönetmeye yardımcı olmak için onaylanmış sistemik tedavi seçeneklerinin eksikliği var” dedi. “Bu onay, ABD'de Welireg için üçüncü göstergeyi işaret ediyor ve şirketimizin nadir görülen hastalar da dahil olmak üzere ihtiyacı olan hastalar için yenilikçi kanser tedavileri sağlama taahhüdünü gösteriyor. Welireg'in başlatılmasından önce hamilelik durumunu doğrulayın. Bu riskleri ve etkili hormonal olmayan kontrasepsiyon ihtiyacını tavsiye edin. Welireg bazı hormonal kontraseptifleri etkisiz hale getirebilir. Welireg, kan transfüzyonu gerektirebilecek ciddi anemiye neden olabilir. Welireg ile tedaviye başlamadan önce ve periyodik olarak anemi izleyin. Welireg, kesme, tamamlayıcı oksijen veya hastaneye yatış gerektirebilecek ciddi hipoksiye neden olabilir. Welireg ile tedavinin başlatılmasından önce ve periyodik olarak oksijen doygunluğunu izleyin. Daha fazla bilgi için aşağıdaki “Seçilmiş Güvenlik Bilgileri” na bakın.

Çalışma Tasarımı Litespark-015, Welireg monoterapisinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren açık etiketli, çoklu uçlu bir Faz 2 denemesidir (ClinicalTrials.gov, NCT04924075). The study enrolled 72 patients in a single cohort (Cohort A1) who had measurable disease verified by blinded independent central review (BICR) per RECIST v1.1, documented histopathological diagnosis of PPGL, locally advanced or metastatic disease that was not amenable to surgery or curative treatment, and adequately controlled blood pressure (defined as BP <150>Feokromositoma ve paraganglioma hakkında

feokromositom ve bazen Pheo para olarak adlandırılan Paraganglioma (PPGL), belirli genetik sendromlardan veya mutasyonlardan kaynaklanabilecek nadir tümörlerdir. ABD'de her yıl 2.000'e kadar yeni PPGL vakası teşhis edildiği ve dünya çapında her yıl 52.800'e kadar yeni vakanın teşhis edildiği tahmin edilmektedir. Feokromositoma, adrenal bezin merkezinde sinir dokusunda oluşurken, Paraganglioma, adrenal bezlerin dışındaki belirli kan damarlarının ve sinirlerin yakınında sinir dokusunda oluşur. (VHL) Hastalıkla ilişkili tümörler Welireg, ilişkili böbrek hücresi karsinomu (RCC), merkezi sinir sistemi (CNS) hemanjiyoblastomaları veya pankreatik nöroendokrin tümörleri (PNET) için tedavi gerektiren von hippel-lindau (VHL) hastalığı olan yetişkin hastaların tedavisi için endikedir.

İleri renal hücre karsinomu (RCC) Welireg, programlanmış bir ölüm reseptörü-1 (PD-1) veya programlanmış ölüm ligandı 1 (PD-L1) ile açık bir hücre bileşeni ile yetişkin hastaların tedavisi için gösterilmiştir.

Feokromositom veya Paraganglioma (PPGL) Welireg, 12 yaş ve üstü lokal ileri, rezeke edilemeyen veya metastatik feokromositom veya paraganglioma (Ppgl) ile yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için gösterilir.

Welireg için Seçilmiş Güvenlik Bilgileri Uyarı: Embriyo-fetal toksisite Hamilelik sırasında Welireg'e maruz kalma embriyo-fetal zarar verebilir. Welireg'in başlatılmasından önce hamilelik durumunu doğrulayın. Bu risklere sahip hastalara ve Welireg'in bazı hormonal kontraseptifleri etkisiz hale getirebileceği için etkili hormonal olmayan kontrasepsiyon ihtiyacını tavsiye edin. Tedavinin başlatılmasından ve periyodik olarak tedaviye başlamadan önce anemi izleyin. Hastaları klinik olarak belirtildiği gibi aktarın. Hemoglobin <8 g/dL'li hastalar için welireg'i ≥8 g/dl'ye kadar saklayın, daha sonra aynı veya azaltılmış dozda devam edin veya aneminin şiddetine bağlı olarak Welireg'i kalıcı olarak durdurun. Yaşamı tehdit eden anemi için veya acil müdahale belirtildiğinde, hemoglobin ≥8 g/dl'ye kadar welireg'i saklayın, daha sonra indirimli bir dozda devam edin veya Welireg'i kalıcı olarak durdurun.

Litespark-004'te (n = 61), VHL hastalığı olan hastaların% 93'ünde azalmış hemoglobin ve% 7'sinde derece 3 olayları vardı. Aneminin başlamasına medyan süresi 31 gündü (aralık: 1 gün ila 8.4 ay).

Litespark-005'te (n = 372), net bir hücre bileşeni olan ileri RCC'li hastaların% 88'inde azalmış hemoglobin ve% 29'unda derece 3 olayları vardı. Aneminin başlamasına ortanca süre 29 gündü (aralık: 1 gün ila 16.6 ay). Anemi hastalarının% 22'si sadece transfüzyon,% 20'si sadece ESA aldı ve% 12'si hem transfüzyon hem de ESA aldı. Aneminin başlamasına ortanca süre 29 gündü (aralık: 1 gün ila 22.1 ay). Anemi hastalarının% 20'si sadece transfüzyon,% 26'sı sadece ESA aldı ve% 6'sı hem transfüzyon hem de ESA aldı.

hipoksi welireg, kesme, tamamlayıcı oksijen veya hastaneye yatış gerektirebilecek ciddi hipoksiye neden olabilir. Egzersiz ile azalmış oksijen doygunluğu (örn., Puls oksimetre <% 88 veya PAO2 ≤55 mm Hg) için, egzersiz ile nabız oksimetresi% 88'den fazla olana kadar Welireg'i stopaj yapmayı düşünün, daha sonra aynı dozda veya azalmış bir dozda devam edin. Dinlenme durumunda azalmış oksijen doygunluğu (örn., Puls oksimetre <% 88 veya PAO2 ≤55 mm Hg) veya acil müdahale belirtildiğinde, çözünene kadar welireg'i durdurun ve azaltılmış bir dozda veya kesilmeye devam edin. Hayatı tehdit eden hipoksi veya tekrarlayan semptomatik hipoksi için Welireg'i kalıcı olarak durdurun. Hastalara hipoksi belirtilerini ve semptomlarını hemen bir sağlık hizmeti sağlayıcısına bildirmelerini tavsiye edin.

Litespark-004'te hipoksi hastaların% 1.6'sında meydana geldi. Hipoksi olan hastaların% 69'u oksijen tedavisi ile tedavi edildi. Hipoksinin başlamasına ortanca süre 30.5 gündü (aralık: 1 gün ila 21.1 ay).

Litespark-015'te hipoksi hastaların% 13'ünde ve% 10'unda derece 3 hipoksi vardı. Hipoksinin başlamasına ortanca süre 35 gündü (aralık: 6 gün ila 23.9 ay). Hipoksi olan hastaların% 67'si oksijen tedavisi ile tedavi edildi.

Fetus için potansiyel riskin üreme potansiyeline sahip hamile kadınlara ve kadınlara tavsiyelerde bulunun. Welireg ile tedavi sırasında ve son dozdan sonraki 1 hafta boyunca hormonal olmayan etkili kontrasepsiyon kullanmaları için üreme potansiyeli kadınlarına tavsiyelerde bulunun. Welireg bazı hormonal kontraseptifleri etkisiz hale getirebilir. Welireg ile tedavi sırasında etkili kontrasepsiyon kullanmaları için üreme potansiyeli olan kadın ortakları olan erkek hastalara ve son dozdan sonra 1 hafta boyunca tavsiyelerde bulunun.

Litespark-004'teki advers reaksiyonlar, anemi, hipoksi, anafilaksis reaksiyonu, retina dekolmanı ve merkezi retinal ven oklüzyonu (her biri 1 hasta) gibi hastaların% 15'inde ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi.Hastaların% 39'unda olumsuz bir reaksiyona bağlı

dozaj kesintileri meydana geldi. Hastaların>% 2'sinde dozaj kesintisi gerektirenler yorgunluk, azalmış hemoglobin, anemi, bulantı, karın ağrısı, baş ağrısı ve influenza benzeri hastalık idi. Doz azaltma gerektiren en sık bildirilen advers reaksiyon yorgunluk (%7) idi.

Welireg alan hastalarda meydana gelen laboratuvar anormallikleri dahil en yaygın advers reaksiyonlar (≥%25), hemoglobin (%93), artan kreatinin (%64), baş ağrısı (%39), baş ağrısı (%38), artan glikoz (%38), artan glikoz (%38), artan glikoz (%38), artan glikoz idi. Litespark-005 Hastaların% 38'inde ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi. En sık bildirilen ciddi advers reaksiyonlar hipoksi (%7), anemi (%5), pnömoni (%3.5), kanama (%3) ve plevral efüzyon (%2.2) idi. Sepsis (%0.5) ve kanama (%0.5) dahil olmak üzere Welireg alan hastaların%3.2'sinde ölümcül advers reaksiyonlar meydana geldi.

Welireg, hastaların% 6'sındaki olumsuz reaksiyonlar nedeniyle kalıcı olarak durduruldu. Kalıcı kesilmeye (≥0.5) sonuçlanan advers reaksiyonlar, hastaların%39'unda olumsuz bir reaksiyona bağlı olarak hipoksi (%1.1), anemi (%0.5) ve kanama (%0.5) idi. Welireg alan hastaların% 28'i 65 ila 74 yaş ve% 10'u 75 yaş ve üzerindeydi. Doz kesintileri, 65 yaş arası hastaların% 48'inde ve genç hastaların% 34'ünde meydana geldi. Hastaların ≥%2'sinde dozaj kesintisi gerektiren advers reaksiyonlar anemi (%8), hipoksi (%5), covid-19 (%4.3), yorgunluk (%3.2) ve kanama (%2.2) idi.

Hastaların% 13'ünde advers reaksiyona bağlı doz azalmaları meydana geldi. Doz azalmaları ≥65 yaş arası hastaların% 18'inde ve genç hastaların% 10'unda meydana geldi. Doz azalması (≥%1.0) gerektiren en sık bildirilen advers reaksiyonlar, laboratuvar anormallikleri dahil en yaygın (≥25) advers reaksiyonlar, azalmış hemoglobin (%88), artan, 34 (%43), kasların (%43), kasık (%34), kasık (%43) idi. Azalmış lenfositler (%34), artan alanin aminotransferaz (%32), sodyum (%31), artmış potasyum (%29) ve artan aspartat aminotransferaz (%27).

Litespark-015'teki advers reaksiyonlar, hastaların% 36'sında ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi. En sık bildirilen ciddi advers reaksiyonlar anemi ve hipertansiyon (her biri% 4.2) ve piyelonefrit, pnömoni, hipoksi, dispne ve kanama (her biri% 2.8). Kalıcı kesilmeye neden olan advers reaksiyonlar, artan alanin aminotransferaz ve paraparezi (her biri% 1.4) idi.Hastaların% 40'ında olumsuz bir reaksiyona bağlı

dozaj kesintileri meydana geldi. Welireg alan hastaların% 13'ü ≥65 ve% 4.2'si ≥75 yaşındaydı. Hastaların>% 3'ünde dozaj kesintisi gerektiren advers reaksiyonlar hipoksi, bulantı ve yorgunluk (her biri% 4.2) idi. Hastaların% 14'ünde olumsuz reaksiyona bağlı doz azalmaları meydana geldi. Doz azalması gerektiren en sık bildirilen advers reaksiyon hipoksi (%4.2) idi.

Hastalarda meydana gelen laboratuvar anormallikleri dahil en yaygın (≥%25) advers reaksiyonlar, anemi (%96), yorgunluk (%56), kas -iskelet ağrısı (%54), artmış lenfositler (%51), artan aspartat (%51), artmış asinotaz (artmış asinotaz (artmış, 42, 42, artmış, 42) idi. (%34), dispne (%33), artan potasyum (%31), azalmış lökositler (%30), baş ağrısı (%29), artan alkalin fosfataz (%25), baş dönmesi (%26) ve%25).

CYP2C19, advers reaksiyonların insidansını ve şiddetini artırabilecek Belzutifan'ın plazma maruziyetini arttırır. Anemi ve hipoksi izleyin ve Welireg'in dozajını önerildiği gibi azaltın.

Welireg'in CYP3A4 substratları ile birleştirilmesi, bu substratların etkinliğini azaltabilecek veya terapötik arızalara yol açabilecek CYP3A4 substratlarının konsantrasyonlarını azaltır. Hassas CYP3A4 substratları ile birlikte uygulanmadan kaçının. Birlikte uygulama önlenemezse, reçete yazma bilgilerine göre hassas CYP3A4 substrat dozajını artırın. Welireg'in hormonal kontraseptiflerle birleştirilmesi, kontraseptif başarısızlığa veya atılım kanamasında bir artışa yol açabilir.

kadınlar ve üreme potansiyeli erkekleri welireg, hamile bir kadına uygulandığında fetal zarar verebilir. Welireg ile tedaviye başlamadan önce üreme potansiyeli kadınlarının hamilelik durumunu doğrulayın. Welireg ile tedavi sırasında ve son dozdan sonraki 1 hafta boyunca hormonal olmayan etkili kontrasepsiyon kullanmaları için üreme potansiyeli kadınlarına tavsiyelerde bulunun. Welireg ile tedavi sırasında etkili kontrasepsiyon kullanmaları için üreme potansiyeli kadın ortakları olan erkeklere ve son dozdan sonra 1 hafta boyunca tavsiye edin.

Hayvanlardaki bulgulara dayanarak, Welireg erkeklerde ve üreme potansiyeli kadınlarında doğurganlığı bozabilir ve bu etkinin geri dönüşümü bilinmemektedir. Paraganglioma.

böbrek bozukluğu Şiddetli böbrek yetmezliği olan hastalar için (MDRD tarafından tahmin edilen EGFR 15-29 ml/dakika), artan advers reaksiyonları izleyin ve dozu önerildiği gibi değiştirin. AST). Orta ve şiddetli hepatik bozukluğu olan hastalar için, artan olumsuz reaksiyonları izleyin ve dozu önerildiği gibi değiştirin.

Merck’in Kansere Odaklanması Her gün, hangi kanser aşaması olursa olsun, hastalara yardımcı olabilecek yenilikleri keşfetmek için çalışırken bilimi takip ediyoruz. Önde gelen bir onkoloji şirketi olarak, 25'ten fazla yeni mekanizma olan çeşitli boru hattı tarafından desteklenen bilimsel fırsat ve tıbbi ihtiyacın yakınlaştığı araştırmalar yapıyoruz. 30'dan fazla tümör tipindeki en büyük klinik gelişim programlarından biriyle, onkolojinin geleceğini şekillendirecek çığır açan bilimi ilerletmeye çalışıyoruz. Klinik araştırma katılımı, tarama ve tedavinin önündeki engelleri ele alarak, eşitsizlikleri azaltmak ve hastaların yüksek kaliteli kanser bakımına erişmesini sağlamak için aciliyetle çalışıyoruz. Değişmez bağlılığımız, bizi daha fazla kanserli hastaya hayat getirme hedefimize yaklaştıracak olan şeydir. Daha fazla bilgi için https://www.merck.com/research/oncology adresini ziyaret edin. 130 yılı aşkın bir süredir, önemli ilaçların ve aşıların geliştirilmesiyle insanlığa umut getirdik. Dünyanın önde gelen araştırma yoğun biyofarmasötik şirketi olmayı arzuluyoruz-ve bugün, insanlarda ve hayvanlarda hastalıkların önlenmesini ve tedavisini ilerleten yenilikçi sağlık çözümleri sunmak için araştırmaların ön saflarında yer alıyoruz. Tüm insanlar ve topluluklar için güvenli, sürdürülebilir ve sağlıklı bir gelecek sağlamak için çeşitli ve kapsayıcı bir küresel işgücünü teşvik ediyor ve her gün sorumlu bir şekilde çalışıyoruz. Daha fazla bilgi için www.merck.com adresini ziyaret edin ve Us X (eski adıyla Twitter), Facebook, Instagram, YouTube ve LinkedIn ile bağlantı kurun.

Merck & Co., Rahway, N.J., ABD İleriye dönük İfadesi Merck & Co., Rahway, N.J., ABD'nin (“Şirket”) bu haber bültenini, ABD'nin özel menkul kıymetler reformu Yasası'nın “ileri görünümlü açıklamaları” içeriyor ve ABD'nin özel menkul kıymetler reformu eylemi, ABD'nin özel menkul kıymetler reformu eylemi, bu istatistikler için, bu konuda, bu istatistikler, bu konuda, bu istatistikler için, bu istatistikler, bu konuda, bu istatistikler, bu konuda, bu özel menkul kıymetler için, bu istatistikler, bu konuda, bu istatistikler için, bu konuda, bu özel menkul kıymetler için, bu özel menkul kıymetler için, bu istatistikler için temeldir. önemli risklere ve belirsizliklere tabidir. Boru hattı adaylarına ilişkin olarak adayların gerekli düzenleyici onayları alacakları veya ticari olarak başarılı olduklarını kanıtlayacakları konusunda hiçbir garanti olamaz. Temel varsayımlar yanlış veya riskler veya belirsizlikler gerçekleşiyorsa, gerçek sonuçlar ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. faiz oranı ve döviz kuru dalgalanmaları dahil genel ekonomik faktörler; Amerika Birleşik Devletleri'nde ve uluslararası alanda ilaç endüstrisi düzenlemesi ve sağlık mevzuatının etkisi; sağlık hizmeti maliyetinin sınırlanmasına yönelik küresel eğilimler; Rakipler tarafından elde edilen teknolojik gelişmeler, yeni ürünler ve patentler; düzenleyici onay almak da dahil olmak üzere yeni ürün geliştirmenin doğasında var olan zorluklar; şirketin gelecekteki piyasa koşullarını doğru bir şekilde tahmin etme yeteneği; üretim zorlukları veya gecikmeler; uluslararası ekonomilerin finansal istikrarsızlığı ve egemen risk; Şirket patentlerinin etkinliğine ve inovasyon ürünleri için diğer korumalara bağımlılık; ve patent davası ve/veya düzenleyici eylemler dahil davaya maruz kalma.

Şirket, yeni bilgiler, gelecekteki etkinlikler veya başka türlü olsun, ileriye dönük herhangi bir ifadeyi kamuya açıklama yükümlülüğü vermemektedir. Sonuçların ileriye dönük beyanlarda açıklananlardan önemli ölçüde farklılaşmasına neden olabilecek ek faktörler, şirketin 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda ve Şirket'in SEC’in İnternet sitesinde (WWW.Sec.gov) mevcut olan diğer başvurular: Merk & Co.

Kaynak: Merck & Co.

kaynağı: Merck & Co..

Gönderildi : 2025-05-15 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler