إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار ميبليفا (أريموكلومول) لعلاج مرض نيمان بيك من النوع C

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار ميبليفا (أريموكلومول) لعلاج مرض نيمان بيك من النوع C

CELEBRATION، فلوريدا، 20 سبتمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت شركة Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra، أو الشركة)، وهي شركة علاجات للأمراض النادرة في المرحلة التجارية، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Miplyffa ™ (MY-) كبسولات PLY-FAH) (أريموكلومول) كعلاج يتم تقديمه عن طريق الفم لمرض نيمان بيك من النوع C (NPC). أول دواء NPC تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، يُشار إلى Miplyffa للاستخدام مع miglustat لعلاج المظاهر العصبية لـ NPC لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق. بالإضافة إلى ذلك، أعلنت الشركة أنها حصلت على قسيمة مراجعة أولوية أمراض الأطفال النادرة (PRV) بالتزامن مع الموافقة.

"إن مرض NPC هو مرض نادر للغاية، وهو مرض تنكسي ومميت يتقدم بلا هوادة ولا توجد خيارات علاجية معتمدة له من قبل إدارة الغذاء والدواء حتى اليوم،" قال نيل إف ماكفارلين، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة "تعد الموافقة على Miplyffa علامة فارقة لمرضى NPC وأفراد أسرهم في الولايات المتحدة. نحن ممتنون للغاية للدعم الثابت الذي تلقيناه على مر السنين من العائلات والأفراد المتأثرين بـ NPC بالإضافة إلى الجهود التعاونية لمجموعات المناصرة والباحثين والأطباء."

في الولايات المتحدة، تشير التقديرات إلى أن 900 شخص يعيشون مع NPC، وقد تم تشخيص ثلثهم تقريبًا بهذه الحالة. مرض تنكس عصبي نادر للغاية ومتقدم بلا هوادة ومميت. يمكن أن يتأثر كل من الأطفال والبالغين بالـ NPC مع مظاهر سريرية مختلفة. ومن المميز أن أولئك الذين يعيشون مع NPC يعانون من قيود جسدية ومعرفية تدريجية، مع ظهور إعاقات عصبية رئيسية في الكلام والإدراك والبلع والمشي والمهارات الحركية الدقيقة. وقالت لوري تورنر، مديرة خدمات الأسرة في مؤسسة نيمان-بيك الوطنية للأمراض (NNPDF): "هذا مرض مدمر". "منذ أكثر من 30 عامًا، يعمل NNPDF والمجتمع على إيجاد علاجات لـ NPC، ونحن ممتنون لاجتهاد والتزام الباحثين والأطباء والعائلات وZevra لجعل هذه الموافقة ممكنة."

"تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Miplyffa لحظة مهمة لأولئك الذين يعيشون مع NPC ومجتمع NPC العالمي،" صرحت الدكتورة إليزابيث بيري كرافيس، أستاذة أقسام طب الأطفال والعلوم العصبية وعلم التشريح والخلايا. علم الأحياء، مدير، RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. مركز الأبحاث التحويلية في المركز الطبي بجامعة راش، "تتطلب الإدارة الفعالة لـ NPC خيارات علاجية متعددة بسبب تعقيد المرض. حتى اليوم، لم تكن هناك علاجات معتمدة في الولايات المتحدة لـ NPC. مع هذا المؤشر المسمى، سيكون لدى المرضى الآن إمكانية أكبر للوصول إلى العلاجات لمعالجة هذا المرض المدمر. تطبيق الدواء الجديد (NDA)، والذي تضمن أدلة إضافية تدعم نقاط النهاية التجريبية، والتحليلات المفضلة لدى إدارة الغذاء والدواء، وأدلة تأكيدية إضافية، سريرية وغير سريرية. تمت دراسة سلامة وفعالية Miplyffa في تجربة عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي مدتها 12 شهرًا على المرضى الذين يعانون من NPC الذين تتراوح أعمارهم بين عامين و19 عامًا. في هذه التجربة، تلقى 76% من المرضى في مجموعة Miplyffa و81% من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي ميغلوستات كجزء من رعايتهم الروتينية. تم تقييم فعالية Miplyffa باستخدام مقياس الخطورة السريرية NPC المُعاد تسجيله والمكون من 4 مجالات (R4DNPCCSS). أظهرت نتائج هذه التجربة ما يلي:

  • أوقف عقار Miplyffa، بالاشتراك مع miglustat، تطور المرض خلال 12 شهرًا من العلاج، كما يتضح من انخفاض قدره 0.2 نقطة عن خط الأساس في R4DNPCCSS مقارنة بـ 1.9 نقطة من التقدم للمرضى الذين عولجوا بالميجلوستات وحده.

    • تضمنت الأدلة التأكيدية الإضافية بيانات من دراسة تمديد مفتوحة لمدة 48 شهرًا والتي اقترحت نتائج محسنة عند مقارنتها بمجموعة التاريخ الطبيعي NPC المتطابقة التابعة للمعاهد الوطنية للصحة.

    يتم إعطاء Miplyffa عن طريق الفم، ثلاث مرات يوميًا مع أو بدون طعام، مع جرعة محددة تتراوح من 47 مجم إلى 124 مجم اعتمادًا على وزن الجسم، من قبل المرضى المناسبين أو مقدمي الرعاية مع متابعة من مقدم الرعاية الصحية. يجب على مقدمي الرعاية الصحية والمرضى/مقدمي الرعاية الرجوع إلى معلومات الوصفات الطبية الكاملة وتعليمات الاستخدام للحصول على معلومات حول الإدارة السليمة لMiplyffa.

    ستبدأ Zevra على الفور أنشطة إطلاق Miplyffa، والذي من المتوقع أن يكون متاحًا تجاريًا في الولايات المتحدة خلال ثمانية إلى 12 أسبوعًا.

    الإطلاق من AmplifyAssist™ — الدعم الشامل للمرضى

    تلتزم Zevra بمساعدة أولئك الذين تتأثر حياتهم بالشخصية غير القابلة للعب للتغلب على العوائق والتحديات التي قد تؤثر على رحلة علاجهم. أطلقت الشركة اليوم AmplifyAssist، وهو برنامج Zevra الشامل لدعم المرضى. مهمة البرنامج هي دعم الاحتياجات الفردية للمرضى المؤهلين وأولئك الذين يعتنون بهم. تشمل الموارد المتاحة التعليم والدعم في مجال التغطية التأمينية الشخصية، والمساعدة في تحديد التمويل المشترك والبديل للمرضى المؤهلين، واحتياجات المنتج، ومعلومات حالة المرض واستشارات إدارة العلاج، والتفاعلات المستمرة لمعالجة العوائق مع تسهيل إعادة صرف الوصفات الطبية في الوقت المناسب. تتوفر معلومات حول البرنامج على Miplyff a.com أو عبر الهاتف. يمكن الوصول إلى فريق AmplifyAssist مجانًا على الرقم (888) 668-4198 من الساعة 8 صباحًا بالتوقيت المركزي حتى الساعة 6 مساءً. CT من الاثنين إلى الجمعة. يمكن لمقدمي الرعاية الصحية الذين يرغبون في إرسال الوصفات الطبية زيارة Miplyffa.com لاستكمال نموذج تسجيل الوصفة الطبية الذي يبدأ عملية الوصول إلى العلاج.

    حول Miplyffa™ (اريموكلومول)

    يزيد Miplyffa (أريموكلومول) من تنشيط عوامل النسخ EB (TFEB) وE3 (TFE3) مما يؤدي إلى تنظيم جينات التعبير والتنظيم الليزوزومي المنسق (CLEAR). وقد ثبت أيضًا أن Miplyffa يقلل من نسبة الكوليسترول غير المُستر في الليزوزومات الموجودة في الخلايا الليفية NPC البشرية. الأهمية السريرية لهذه النتائج ليست مفهومة تماما. تم منح Miplyffa تصنيف العلاج الاختراقي، وتصنيف أمراض الأطفال النادرة، وتصنيف الأدوية اليتيمة، وتصنيف المسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج NPC. تم منح Miplyffa أيضًا تصنيف المنتج الطبي اليتيم من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج NPC.

    الدواعي والاستخدام

    يُوصف ميبليفا للاستخدام مع ميجلوستات لعلاج المظاهر العصبية لمرض نيمان بيك من النوع C (NPC) لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر عامين فما فوق.

    معلومات هامة تتعلق بالسلامة

    تفاعلات فرط الحساسية:

    تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية مثل الشرى والوذمة الوعائية في المرضى الذين عولجوا بـ Miplyffa أثناء التجربة 1: أبلغ مريضان عن كل من الشرى والوذمة الوعائية. وذمة وعائية (6٪) ومريض واحد (3٪) عانى من الشرى وحده خلال الشهرين الأولين من العلاج. توقف عن استخدام Miplyffa في المرضى الذين يصابون بتفاعلات فرط الحساسية الشديدة. في حالة حدوث تفاعل فرط حساسية خفيف أو متوسط، توقف عن تناول ميبليفا وعلاجه على الفور. مراقبة المريض حتى تختفي العلامات والأعراض.

    السمية الجنينية:

    قد يسبب ميبليفا ضررًا للجنين عند تناوله أثناء الحمل بناءً على نتائج دراسات التكاثر الحيواني. تقديم المشورة للإناث الحوامل بشأن المخاطر المحتملة على الجنين والنظر في التخطيط للحمل والوقاية منه للإناث ذوات الإمكانات الإنجابية.

    زيادة الكرياتينين دون التأثير على وظيفة الكبيبات: عبر التجارب السريرية لـ Miplyffa، تم الإبلاغ عن زيادات متوسطة في كرياتينين المصل بنسبة 10% إلى 20% مقارنة بخط الأساس. حدثت هذه الزيادات في الغالب في الشهر الأول من علاج Miplyffa ولم ترتبط بالتغيرات في وظيفة الكبيبات.

    أثناء علاج Miplyffa، استخدم تدابير بديلة لا تعتمد على الكرياتينين لتقييم وظيفة الكلى . يتم عكس الزيادات في الكرياتينين عند التوقف عن استخدام ميبليفا.

    كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا في التجربة 1 (≥15%) في المرضى الذين عولجوا بـ Miplyffa والذين تلقوا أيضًا miglustat هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي، والإسهال، وانخفاض الوزن.

    كان لدى ثلاثة (6%) من المرضى الذين عولجوا بـ Miplyffa التفاعلات الجانبية التالية التي أدت إلى الانسحاب من التجربة 1: زيادة الكرياتينين في المصل (مريض واحد)، والشرى التدريجي والوذمة الوعائية (مريضان). مرضى). كانت التفاعلات الجانبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها في المرضى الذين عولجوا بـ Miplyffa عبارة عن تفاعلات فرط الحساسية بما في ذلك الشرى والوذمة الوعائية.

    للإبلاغ عن التفاعلات العكسية المشتبه بها، اتصل بشركة Zevra Therapeutics, Inc. على الرقم المجاني 1-844-600-2237 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1‑800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

    التفاعلات الدوائية: الأريموكلومول هو مثبط للناقل الكاتيوني العضوي 2 (OCT2) وقد يزيد من التعرض للأدوية التي تكون ركائز OCT2. عند استخدام Miplyffa بالتزامن مع ركائز OCT2، قم بمراقبة التفاعلات الضارة وتقليل جرعة الركيزة OCT2.

    الاستخدام في الإناث والذكور ذوي الإمكانات الإنجابية:استنادًا إلى النتائج الحيوانية، قد يضعف Miplyffa الخصوبة وقد يزيد من فقدان ما بعد الزرع ويقلل من أوزان الأم والمشيمة والجنين.

    القصور الكلوي: الجرعة الموصى بها من Miplyffa، بالاشتراك مع miglustat، في المرضى الذين يعانون من eGFR ≥15 مل / دقيقة إلى <50 مل >

    تتوفر كبسولات Miplyffa للاستخدام عن طريق الفم بالجرعات التالية: 47 مجم، 62 مجم، 93 مجم، و124 مجم.

    نبذة عن نيمان -اختر نوع المرض C (NPC)

    مرض نيمان بيك من النوع C (NPC) هو اضطراب تخزين الليزوزومات النادر للغاية والتقدمي والمسبب للأعصاب والذي يتميز بعدم قدرة الجسم على نقل الكوليسترول والدهون الأخرى داخل الخلية، مما يؤدي إلى تراكم هذه المواد في أنواع مختلفة من الخلايا، بما في ذلك الخلايا العصبية. يحدث هذا المرض بسبب طفرات في جينات NPC1 أو NPC2، المسؤولة عن صنع البروتينات الليزوزومية NPC1 وNPC2. يمكن أن يتأثر كل من الأطفال والبالغين بالـ NPC مع مظاهر سريرية مختلفة. يمكن لأولئك الذين يعيشون مع NPC أن يفقدوا استقلاليتهم بسبب القيود الجسدية والمعرفية، مع ظهور إعاقات عصبية رئيسية في الكلام والإدراك والبلع والمشي والمهارات الحركية الدقيقة. يمكن أن يستغرق تشخيص المرض سنوات في كثير من الأحيان، حيث يكون تطور المرض غير قابل للعلاج ويؤدي غالبًا إلى الوفاة المبكرة.

    نبذة عن شركة Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. هي شركة متخصصة في علاج الأمراض النادرة في المرحلة التجارية تجمع بين العلوم والبيانات واحتياجات المرضى لإنشاء علاجات تحويلية للأمراض ذات خيارات علاج محدودة أو معدومة. مهمتنا هي تقديم علاجات تغير حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة. بفضل استراتيجيات التطوير والتسويق الفريدة والمبنية على البيانات، تتغلب الشركة على تحديات تطوير الأدوية المعقدة لإتاحة علاجات جديدة لمجتمع الأمراض النادرة.

    يتم توفير برامج وصول موسعة بواسطة Zevra تخضع شركة Therapeutics, Inc. والشركات التابعة لها لسياسة برنامج الوصول الموسع (EAP) الخاص بالشركة، كما هو منشور على موقعها الإلكتروني. تخضع المشاركة في هذه البرامج للقوانين واللوائح الخاصة بكل ولاية قضائية يتم بموجبها تشغيل كل برنامج. أهلية المشاركة في أي برنامج من هذا القبيل تخضع لتقدير الطبيب المعالج.

    لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.zevra.com أو متابعتنا على X (Twitter سابقًا) وLinkedIn.

    ملاحظة تحذيرية بشأن المستقبل -بيانات البحث

    قد يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. وتشمل البيانات التطلعية جميع البيانات التي لا تتعلق فقط بالحقائق التاريخية أو الحالية، بما في ذلك دون بيانات القيود المتعلقة بالأحداث القادمة أو مشاركة Zevra في مثل هذه الأحداث. تعتمد البيانات التطلعية على المعلومات المتوفرة حاليًا لشركة Zevra وخططها أو توقعاتها الحالية. وهي تخضع للعديد من الشكوك والمخاطر المعروفة وغير المعروفة والعوامل المهمة الأخرى التي قد تتسبب في اختلاف نتائجنا أو أدائنا أو إنجازاتنا الفعلية بشكل جوهري عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في البيانات التطلعية. تم توضيح هذه العوامل المهمة وغيرها بالتفصيل في قسم "عوامل الخطر" في تقرير Zevra السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، وتقرير Zevra ربع السنوي للأشهر الثلاثة المنتهية في 30 يونيو 2024، وتقرير Zevra الآخر الإيداعات لدى هيئة الأوراق المالية والبورصة. في حين أننا قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، باستثناء ما يقتضيه القانون، فإننا ننكر أي التزام للقيام بذلك، حتى لو تسببت الأحداث اللاحقة في تغيير وجهات نظرنا. على الرغم من أننا نعتقد أن التوقعات الواردة في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أنه لا يمكننا ضمان صحة هذه التوقعات. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهات نظرنا اعتبارًا من أي تاريخ بعد تاريخ هذا البيان الصحفي. ____________________________________________

  • Burton et.al., علم الوراثة الجزيئية والتمثيل الغذائي المجلد 134، الإصدارات 1-2، سبتمبر-أكتوبر 2021، الصفحات 182-187

    • المصدر: Zevra Therapeutics, Inc.

    نشر : 2024-09-23 18:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية