FDA schvaluje Miplyffa (arimoclomol) pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Miplyffa (arimoclomol) pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C

CELEBRATION, Florida, 20. září 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra nebo společnost), společnost zabývající se léčbou vzácných onemocnění v komerční fázi, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) tobolky jako perorálně podávaná léčba Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC). První NPC lék schválený FDA, Miplyffa, je indikován k použití v kombinaci s miglustatem k léčbě neurologických projevů NPC u dospělých a dětských pacientů ve věku 2 let a starších. Kromě toho společnost oznámila, že v souvislosti se schválením obdržela poukaz na prioritní přezkoumání vzácných dětských onemocnění (PRV).

„NPC je ultra vzácné, neúnavně progresivní, degenerativní a smrtelné onemocnění, pro které až do dnešního dne neexistovaly žádné možnosti léčby schválené FDA,“ řekl Neil F. McFarlane, prezident a generální ředitel společnosti Zevra Therapeutics, Inc. „Schválení společnosti Miplyffa je monumentálním milníkem pro pacienty s NPC a jejich rodinné příslušníky v USA. Jsme nesmírně vděční za neochvějnou podporu, které se nám v průběhu let dostalo od rodin a jednotlivců, kterých se NPC dotkla. společné úsilí zájmových skupin, výzkumníků a lékařů.“

V USA se odhaduje, že 900 lidí žije s NPC, z nichž přibližně u jedné třetiny byla diagnostikována ultravzácné, neúnavně progresivní a fatální neurodegenerativní onemocnění.i Děti i dospělí mohou být postiženi NPC s různými klinickými projevy. Je charakteristické, že ti, kteří žijí s NPC, pociťují progresivní fyzická a kognitivní omezení s klíčovými neurologickými poruchami projevujícími se v řeči, kognitivních funkcích, polykání, chůzi a jemných motorických dovednostech. „Až dosud neměli ti, kteří žijí s NPC, žádnou léčbu schválenou FDA, která by tomu zabránila. devastující nemoc,“ řekla Laurie Turner, manažerka rodinných služeb, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). „NNPDF a komunita již více než 30 let pracují na nalezení léčby pro NPC a jsme vděční za píli a odhodlání výzkumníků, lékařů, rodin a společnosti Zevra, že toto schválení umožnili.“

„Schválení Miplyffy FDA je významným okamžikem pro ty, kdo žijí s NPC a pro globální komunitu NPC,“ uvedla Dr. Elizabeth Berry-Kravis, profesorka z oddělení pediatrie, neurologických věd, anatomie a buněk. Biologie, ředitel, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Centrum pro translační výzkum na Rush University Medical Center, „Efektivní léčba NPC vyžaduje více možností léčby kvůli složitosti onemocnění. Až do dnešního dne neexistovaly v USA žádné schválené terapie pro NPC. Díky této označené indikaci budou mít nyní pacienti lepší přístup k léčbě, aby se vypořádali s touto ničivou nemocí.“

Schválení společnosti Miplyffa pro léčbu NPC je založeno na souhrnu údajů v New Drug Application (NDA), která zahrnovala další důkazy podporující koncové body studie, analýzy preferované FDA a další potvrzující důkazy, klinické i neklinické. Bezpečnost a účinnost přípravku Miplyffa byla studována ve 12měsíční multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii u pacientů s NPC ve věku od 2 do 19 let. V této studii dostávalo miglustat jako součást své rutinní péče 76 % pacientů ve skupině s Miplyffou a 81 % pacientů ve skupině s placebem. Účinnost přípravku Miplyffa byla hodnocena pomocí hodnocené 4-doménové škály klinické závažnosti NPC (R4DNPCCSS). Výsledky této studie prokázaly:

  • Miplyffa v kombinaci s miglustatem zastavil progresi onemocnění během 12 měsíců léčby, jak bylo prokázáno snížením o 0,2 bodu oproti výchozí hodnotě na R4DNPCCSS ve srovnání s 1,9 body progrese u pacientů léčených samotným miglustatem.

    • Další potvrzující důkazy zahrnovaly údaje ze 48měsíční otevřené rozšířené studie, která navrhla lepší výsledky ve srovnání s odpovídající kohortou přirozené historie NPC National Institutes of Health.

    Miplyffa je podáván orálně, třikrát denně s jídlem nebo bez jídla, s přesnou dávkou v rozmezí od 47 mg do 124 mg v závislosti na tělesné hmotnosti, vhodnými pacienty nebo pečovateli s následnou kontrolou poskytovatele zdravotní péče. Poskytovatelé zdravotní péče a pacienti/pečovatelé by si měli prostudovat Úplné informace o předepisování a návod k použití informace o správném podávání přípravku Miplyffa.

    Zevra okamžitě zahájí své startovací aktivity pro Miplyffa, který by měl být komerčně dostupný v USA za osm až 12 týdnů.

    Spuštění. of AmplifyAssist™ — Komplexní podpora pro pacienty

    Zevra je odhodlána pomáhat těm, jejichž životy jsou ovlivněny NPC, překonat překážky a výzvy, které mohou ovlivnit jejich léčebnou cestu. Společnost dnes spustila AmplifyAssist, komplexní program podpory pacientů společnosti Zevra. Posláním programu je podpora individuálních potřeb oprávněných pacientů a těch, kteří o ně pečují. Dostupné zdroje zahrnují personalizované vzdělávání a podporu pojistného krytí, pomoc s identifikací spoluúčasti a alternativního financování pro způsobilé pacienty, potřeby produktů, informace o chorobném stavu a poradenství v oblasti řízení terapie a průběžné interakce s cílem odstranit překážky a zároveň usnadnit včasné doplňování receptů. Informace o programu jsou k dispozici na adrese Miplyffa.com k vyplnění registračního formuláře na předpis, který zahájí proces přístupu k léčbě.

    O Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) zvyšuje aktivaci transkripčních faktorů EB (TFEB) a E3 (TFE3), což vede k upregulaci genů koordinované lysozomální exprese a regulace (CLEAR). Bylo také prokázáno, že Miplyffa snižuje neesterifikovaný cholesterol v lysozomech lidských fibroblastů NPC. Klinický význam těchto nálezů není zcela pochopen. Miplyffa získala od FDA označení Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease, Orphan Drug a Fast Track pro léčbu NPC. Společnost Miplyffa dále získala od Evropské lékové agentury (EMA) označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro léčbu NPC.

    INDIKACE A POUŽITÍ

    Miplyffa je indikován k použití v kombinaci s miglustatem k léčbě neurologických projevů Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC) u dospělých a dětských pacientů ve věku 2 let a starších.

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    Reakce z přecitlivělosti:

    U pacientů léčených přípravkem Miplyffa byly během studie 1 hlášeny reakce z přecitlivělosti, jako je kopřivka a angioedém: dva pacienti hlásili kopřivku i angioedém (6 %) a u jednoho pacienta (3 %) se během prvních dvou měsíců léčby vyskytla samotná kopřivka. Přerušte léčbu přípravkem Miplyffa u pacientů, u kterých se rozvinou závažné reakce přecitlivělosti. Pokud se objeví mírná nebo středně závažná reakce přecitlivělosti, přerušte léčbu přípravkem Miplyffa a ihned začněte léčit. Sledujte pacienta, dokud známky a příznaky nevymizí.

    Embryofetální toxicita:

    Miplyffa může způsobit poškození embrya a plodu, pokud je podávána během těhotenství na základě zjištění z reprodukčních studií na zvířatech. Informujte těhotné ženy o potenciálním riziku pro plod a zvažte plánování a prevenci těhotenství u žen s reprodukčním potenciálem.

    Zvýšený kreatinin bez ovlivnění glomerulární funkce: V klinických studiích přípravku Miplyffa bylo hlášeno průměrné zvýšení sérového kreatininu o 10 % až 20 % ve srovnání s výchozí hodnotou. K těmto zvýšením došlo většinou v prvním měsíci léčby Miplyffou a nesouvisely se změnami glomerulární funkce.

    Během léčby Miplyffou používejte k posouzení funkce ledvin alternativní opatření, která nejsou založena na kreatininu . Zvýšení kreatininu se obrátilo po vysazení přípravku Miplyffa.

    Nejčastějšími nežádoucími reakcemi ve studii 1 (≥15 %) u pacientů léčených Miplyffou, kteří dostávali také miglustat, byly infekce horních cest dýchacích, průjem a snížení hmotnosti.

    Tři (6 %) pacientů léčených přípravkem Miplyffa měli následující nežádoucí účinky, které vedly k vyřazení ze studie 1: zvýšený sérový kreatinin (jeden pacient) a progresivní kopřivka a angioedém (dva pacientů). Závažné nežádoucí účinky hlášené u pacientů léčených přípravkem Miplyffa byly reakce přecitlivělosti včetně kopřivky a angioedému.

    Chcete-li nahlásit PODezřelé NEŽÁDOUCÍ REAKCE, kontaktujte společnost Zevra Therapeutics, Inc. na bezplatném telefonu 1-844-600-2237 nebo FDA na čísle 1‑800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

    Lékové interakce:Arimoklomol je inhibitor transportéru organického kationtového transportéru 2 (OCT2) a může zvýšit expozici lékům, které jsou substráty OCT2. Pokud se Miplyffa používá současně se substráty OCT2, sledujte nežádoucí účinky a snižte dávkování substrátu OCT2.

    Použití u žen a mužů s reprodukčním potenciálem:Na základě zjištění na zvířatech může Miplyffa zhoršit plodnost a může zvýšit postimplantační ztráty a snížit hmotnost matky, placenty a plodu.

    Poškození ledvin: Doporučená dávka přípravku Miplyffa v kombinaci s miglustatem u pacientů s eGFR ≥15 ml/min až <50 ml/min je nižší než doporučené dávkování (méně časté dávkování) u pacientů s normální funkcí ledvin.

    Tobolky Miplyffa pro perorální podání jsou dostupné v následujících silách: 47 mg, 62 mg, 93 mg a 124 mg.

    O společnosti Niemann -Vyberte nemoc typu C (NPC)

    Niemann-Pickova choroba typu C (NPC) je velmi vzácná, progresivní a neurodegenerativní porucha lysozomálního střádání charakterizovaná neschopností těla transportovat cholesterol a další lipidy v buňce, což vede k akumulaci těchto látek v různé typy buněk, včetně neuronů. Onemocnění je způsobeno mutacemi v genech NPC1 nebo NPC2, které jsou zodpovědné za tvorbu lysozomálních proteinů NPC1 a NPC2. Děti i dospělí mohou být postiženi NPC s různými klinickými projevy. Ti, kteří žijí s NPC, mohou ztratit nezávislost kvůli fyzickým a kognitivním omezením, s klíčovými neurologickými poruchami projevujícími se v řeči, poznávání, polykání, chůzi a jemné motorice. Diagnostika onemocnění může často trvat roky, přičemž progrese onemocnění je nevratná a často vede k časné úmrtnosti.

    O společnosti Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. je společnost zaměřená na vzácná onemocnění v komerční fázi, která spojuje vědu, data a potřeby pacientů k vytvoření transformačních terapií nemocí s omezenými nebo žádnými možnostmi léčby. Naším posláním je přinášet lidem se vzácnými nemocemi život měnící terapeutika. Díky jedinečným strategiím vývoje a komercializace založených na datech společnost překonává složité výzvy v oblasti vývoje léků a zpřístupňuje nové terapie komunitě vzácných onemocnění.

    Programy rozšířeného přístupu zpřístupňuje společnost Zevra Therapeutics, Inc. a její přidružené společnosti a podléhají zásadám Programu rozšířeného přístupu (EAP) společnosti, jak jsou zveřejněny na jejích webových stránkách. Účast v těchto programech podléhá zákonům a nařízením každé jurisdikce, podle které je každý příslušný program provozován. Způsobilost k účasti v jakémkoli takovém programu je na uvážení ošetřujícího lékaře.

    Pro více informací navštivte prosím www.zevra.com nebo nás sledujte na X (dříve Twitter) a LinkedIn.

    Varovná poznámka k přeposlání -Vypadající prohlášení

    Tato tisková zpráva může obsahovat výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Výhledová prohlášení zahrnují všechna prohlášení, která se netýkají výhradně historických nebo současných skutečností, včetně prohlášení o omezení ohledně nadcházejících akcí nebo účasti Zevry na takových akcích. Výhledová prohlášení jsou založena na informacích, které má společnost Zevra v současnosti k dispozici, a jejích současných plánech nebo očekáváních. Podléhají několika známým i neznámým nejistotám, rizikům a dalším důležitým faktorům, které mohou způsobit, že naše skutečné výsledky, výkonnost nebo úspěchy se budou podstatně lišit od jakýchkoli budoucích výsledků, výkonnosti nebo úspěchů vyjádřených nebo implikovaných výhledovými prohlášeními. Tyto a další důležité faktory jsou podrobně popsány v části „Rizikové faktory“ výroční zprávy společnosti Zevra na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023, čtvrtletní zprávě společnosti Zevra za tři měsíce končící 30. června 2024 a v dalších zprávách společnosti Zevra podání u Komise pro cenné papíry. I když se můžeme rozhodnout taková výhledová prohlášení v určitém okamžiku v budoucnu aktualizovat, s výjimkou případů vyžadovaných zákonem, odmítáme jakoukoli povinnost tak učinit, i když následné události způsobí změnu našich názorů. Přestože věříme, že očekávání odrážená v takových výhledových prohlášeních jsou přiměřená, nemůžeme zaručit, že se taková očekávání ukážou jako správná. Tato výhledová prohlášení by se neměla spoléhat na to, že představují naše názory k jakémukoli datu po datu této tiskové zprávy._____________________________________________

  • Burton a kol. Molekulární genetika a metabolismus, svazek 134, vydání 1–2, září–říjen 2021, strany 182–187

    • Zdroj: Zevra Therapeutics, Inc.

    Vyslán : 2024-09-23 18:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova