FDA genehmigt Miplyffa (Arimoclomol) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

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FDA genehmigt Miplyffa (Arimoclomol) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

CELEBRATION, Florida, 20. September 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein kommerzielles Unternehmen für Therapeutika für seltene Krankheiten, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Miplyffa™ (MY-) zugelassen hat. PLY-FAH (Arimoclomol)-Kapseln als oral verabreichte Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC). Miplyffa, das erste von der FDA zugelassene NPC-Medikament, ist zur Verwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen von NPC bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren indiziert. Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass es im Zusammenhang mit der Zulassung einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten hat.

„NPC ist eine äußerst seltene, unaufhaltsam fortschreitende, degenerative und tödliche Krankheit, für die es bis heute keine von der FDA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gab“, sagte Neil F. McFarlane, Präsident und Chief Executive Officer von Zevra Therapeutics, Inc. „Die Zulassung von Miplyffa ist ein monumentaler Meilenstein für NPC-Patienten und ihre Familienangehörigen in den USA. Wir sind außerordentlich dankbar für die unerschütterliche Unterstützung, die wir im Laufe der Jahre von den von NPC betroffenen Familien und Einzelpersonen erhalten haben gemeinsame Bemühungen von Interessengruppen, Forschern und Klinikern.“

In den USA leben schätzungsweise 900 Menschen mit NPC, von denen etwa ein Drittel damit diagnostiziert wurde äußerst seltene, unerbittlich fortschreitende und tödliche neurodegenerative Erkrankung.i Sowohl Kinder als auch Erwachsene können von NPC mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsbildern betroffen sein. Typischerweise leiden Menschen mit NPC unter fortschreitenden körperlichen und kognitiven Einschränkungen, wobei sich wesentliche neurologische Beeinträchtigungen in den Bereichen Sprache, Wahrnehmung, Schlucken, Gehen und Feinmotorik äußern. „Bisher hatten Menschen mit NPC keine von der FDA zugelassene Behandlung, um dem entgegenzuwirken verheerende Krankheit“, sagte Laurie Turner, Family Services Manager, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). „Seit mehr als 30 Jahren arbeiten NNPDF und die Community daran, Behandlungen für NPC zu finden, und wir sind dankbar für den Fleiß und das Engagement der Forscher, Kliniker, Familien und Zevra, die diese Zulassung ermöglicht haben.“

„Die FDA-Zulassung von Miplyffa ist ein bedeutender Moment für diejenigen, die mit NPC leben, und für die globale NPC-Gemeinschaft“, erklärte Dr. Elizabeth Berry-Kravis, Professorin der Abteilungen für Pädiatrie, Neurologische Wissenschaften, Anatomie und Zelle Biologie, Direktor, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Zentrum für translationale Forschung am Rush University Medical Center: „Eine wirksame Behandlung von NPC erfordert aufgrund der Komplexität der Krankheit mehrere Behandlungsoptionen. Bis heute gab es in den USA keine zugelassenen Therapien für NPC. Mit dieser gekennzeichneten Indikation haben Patienten nun besseren Zugang zu Behandlungen zur Bekämpfung dieser verheerenden Krankheit.“

Die Zulassung von Miplyffa für die Behandlung von NPC basiert auf der Gesamtheit der Daten in der New Drug Application (NDA), der zusätzliche Beweise zur Stützung der Studienendpunkte, von der FDA bevorzugte Analysen und zusätzliche bestätigende Beweise, sowohl klinisch als auch nichtklinisch, enthielt. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Miplyffa wurden in einer 12-monatigen multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie an Patienten mit NPC im Alter zwischen zwei und 19 Jahren untersucht. In dieser Studie erhielten 76 % der Patienten in der Miplyffa-Gruppe und 81 % der Patienten in der Placebo-Gruppe Miglustat als Teil ihrer Routineversorgung. Die Wirksamkeit von Miplyffa wurde anhand der neu bewerteten 4-Domänen NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) bewertet. Die Ergebnisse dieser Studie zeigten:

  • Miplyffa stoppte in Kombination mit Miglustat das Fortschreiten der Krankheit über einen Zeitraum von 12 Monaten der Behandlung, was durch einen Rückgang um 0,2 Punkte gegenüber dem Ausgangswert im R4DNPCCSS nachgewiesen wurde im Vergleich zu 1,9 Progressionspunkten bei Patienten, die nur mit Miglustat behandelt wurden.

    • Zusätzliche bestätigende Beweise umfassten Daten aus einer 48-monatigen offenen Verlängerungsstudie, die im Vergleich zu einer entsprechenden NPC-Kohorte für Naturgeschichte der National Institutes of Health verbesserte Ergebnisse nahelegten.

    Miplyffa wird oral dreimal täglich mit oder ohne Nahrung verabreicht, wobei die genaue Dosierung je nach Körpergewicht zwischen 47 mg und 124 mg liegt, und zwar durch geeignete Patienten oder Betreuer mit Nachsorge durch einen Gesundheitsdienstleister. Gesundheitsdienstleister und Patienten/Betreuer sollten sich die vollständigen Verschreibungsinformationen und Gebrauchsanweisungen ansehen für Informationen zur ordnungsgemäßen Verabreichung von Miplyffa.

    Zevra wird sofort mit den Einführungsaktivitäten für Miplyffa beginnen, das voraussichtlich in acht bis zwölf Wochen in den USA kommerziell erhältlich sein wird.

    Einführung von AmplifyAssist™ – Umfassende Unterstützung für Patienten

    Zevra setzt sich dafür ein, Menschen, deren Leben von NPC betroffen ist, dabei zu helfen, die Hindernisse und Herausforderungen zu überwinden, die sich auf ihren Behandlungsweg auswirken können. Das Unternehmen hat heute AmplifyAssist eingeführt, das umfassende Patientenunterstützungsprogramm von Zevra. Die Mission des Programms besteht darin, die individuellen Bedürfnisse berechtigter Patienten und derjenigen, die sie betreuen, zu unterstützen. Zu den verfügbaren Ressourcen gehören personalisierte Aufklärung und Unterstützung zum Versicherungsschutz, Unterstützung bei der Identifizierung von Zuzahlungen und alternativen Finanzierungen für berechtigte Patienten, Produktbedürfnisse, Informationen zum Krankheitszustand und Beratung zum Therapiemanagement sowie fortlaufende Interaktionen, um Hindernisse zu beseitigen und gleichzeitig das rechtzeitige Nachfüllen von Rezepten zu erleichtern. Informationen zum Programm finden Sie unter Miplyffa .com oder per Telefon. Das AmplifyAssist-Team ist von 8:00 Uhr CT bis 18:00 Uhr gebührenfrei unter (888) 668-4198 erreichbar. CT Montag bis Freitag. Gesundheitsdienstleister, die Rezepte einreichen möchten, können Miplyffa.com um das Rezeptanmeldeformular auszufüllen, das den Zugang zur Behandlung einleitet.

    Über Miplyffa™ (Arimoclomol)

    Miplyffa (Arimoclomol) erhöht die Aktivierung der Transkriptionsfaktoren EB (TFEB) und E3 (TFE3), was zu einer Hochregulierung der Gene für die koordinierte lysosomale Expression und Regulierung (CLEAR) führt. Es wurde auch gezeigt, dass Miplyffa das unveresterte Cholesterin in den Lysosomen menschlicher NPC-Fibroblasten senkt. Die klinische Bedeutung dieser Befunde ist nicht vollständig geklärt. Miplyffa erhielt von der FDA den Status „Breakthrough Therapy“, „Rare Pediatric Disease“, „Orphan Drug“ und „Fast Track“ für die Behandlung von NPC. Miplyffa wurde außerdem von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) der Orphan Medicinal Product-Status für die Behandlung von NPC verliehen.

    INDIKATIONEN UND ANWENDUNG

    Miplyffa ist zur Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren indiziert.

    WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

    Überempfindlichkeitsreaktionen:

    Überempfindlichkeitsreaktionen wie Urtikaria und Angioödeme wurden bei Patienten berichtet, die während Studie 1 mit Miplyffa behandelt wurden: Zwei Patienten berichteten sowohl über Urtikaria als auch über Angioödeme Angioödem (6 %) und ein Patient (3 %) erlitt innerhalb der ersten zwei Monate der Behandlung allein eine Urtikaria. Bei Patienten, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen entwickeln, ist Miplyffa abzusetzen. Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie die Einnahme von Miplyffa ab und führen Sie umgehend eine Behandlung durch. Überwachen Sie den Patienten, bis die Anzeichen und Symptome abgeklungen sind.

    Embryofetale Toxizität:

    Miplyffa kann bei Verabreichung während der Schwangerschaft zu embryofetalen Schäden führen, basierend auf Erkenntnissen aus Reproduktionsstudien an Tieren. Informieren Sie schwangere Frauen über das potenzielle Risiko für den Fötus und erwägen Sie eine Schwangerschaftsplanung und -prävention für Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter.

    Erhöhtes Kreatinin ohne Beeinträchtigung der glomerulären Funktion: In klinischen Studien mit Miplyffa wurde ein mittlerer Anstieg des Serumkreatinins um 10 % bis 20 % im Vergleich zum Ausgangswert berichtet. Diese Anstiege traten hauptsächlich im ersten Monat der Behandlung mit Miplyffa auf und waren nicht mit Veränderungen der glomerulären Funktion verbunden.

    Während der Behandlung mit Miplyffa sollten alternative Messgrößen verwendet werden, die nicht auf Kreatinin basieren, um die Nierenfunktion zu beurteilen . Der Anstieg des Kreatinins kehrte sich nach Absetzen von Miplyffa um.

    Die häufigsten Nebenwirkungen in Studie 1 (≥15 %) bei mit Miplyffa behandelten Patienten, die auch Miglustat erhielten, waren Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsabnahme.

    Drei (6 %) der mit Miplyffa behandelten Patienten hatten die folgenden Nebenwirkungen, die zum Abbruch von Studie 1 führten: erhöhtes Serumkreatinin (ein Patient) und progressive Urtikaria und Angioödem (zwei). Patienten). Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen, die bei mit Miplyffa behandelten Patienten berichtet wurden, gehörten Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Urtikaria und Angioödem.

    Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Zevra Therapeutics, Inc. unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-600-2237 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

    Wechselwirkung(en) mit Arzneimitteln: Arimoclomol ist ein Inhibitor des organischen kationischen Transporters 2 (OCT2) und kann die Exposition von Arzneimitteln erhöhen, die OCT2-Substrate sind. Wenn Miplyffa gleichzeitig mit OCT2-Substraten angewendet wird, achten Sie auf Nebenwirkungen und reduzieren Sie die Dosierung des OCT2-Substrats.

    Verwendung bei Frauen und Männern im fortpflanzungsfähigen Alter:Tierbefunden zufolge kann Miplyffa die Fruchtbarkeit beeinträchtigen, den Verlust nach der Implantation erhöhen und das Gewicht von Mutter, Plazenta und Fötus verringern.

    Nierenfunktionsstörung:Die empfohlene Dosierung von Miplyffa in Kombination mit Miglustat bei Patienten mit einer eGFR ≥15 ml/Minute bis <50 ml/Minute beträgt niedriger als die empfohlene Dosierung (weniger häufige Dosierung) bei Patienten mit normaler Nierenfunktion.

    Miplyffa-Kapseln zum Einnehmen sind in den folgenden Stärken erhältlich: 47 mg, 62 mg, 93 mg und 124 mg.

    Über Niemann -Wählen Sie Krankheit Typ C (NPC)

    Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine äußerst seltene, fortschreitende und neurodegenerative lysosomale Speicherstörung, die dadurch gekennzeichnet ist, dass der Körper nicht in der Lage ist, Cholesterin und andere Lipide innerhalb der Zelle zu transportieren, was zu einer Anreicherung dieser Substanzen in der Zelle führt verschiedene Zelltypen, einschließlich Neuronen. Die Krankheit wird durch Mutationen in den Genen NPC1 oder NPC2 verursacht, die für die Herstellung der lysosomalen Proteine ​​NPC1 und NPC2 verantwortlich sind. Sowohl Kinder als auch Erwachsene können von NPC mit unterschiedlichem klinischen Erscheinungsbild betroffen sein. Menschen, die mit NPC leben, können aufgrund körperlicher und kognitiver Einschränkungen ihre Unabhängigkeit verlieren, wobei sich wichtige neurologische Beeinträchtigungen in den Bereichen Sprache, Wahrnehmung, Schlucken, Gehen und Feinmotorik äußern. Die Diagnose einer Krankheit kann oft Jahre dauern, wobei das Fortschreiten der Krankheit irreversibel ist und oft zu einer frühen Sterblichkeit führt.

    Über Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, lebensverändernde Therapeutika für Menschen mit seltenen Krankheiten bereitzustellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Kommerzialisierungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft seltener Krankheiten verfügbar zu machen.

    Erweiterte Zugangsprogramme werden von Zevra zur Verfügung gestellt Therapeutics, Inc. und seine verbundenen Unternehmen unterliegen der Expanded Access Program (EAP)-Richtlinie des Unternehmens, wie auf seiner Website veröffentlicht. Die Teilnahme an diesen Programmen unterliegt den Gesetzen und Vorschriften der jeweiligen Gerichtsbarkeit, unter der das jeweilige Programm betrieben wird. Die Berechtigung zur Teilnahme an einem solchen Programm liegt im Ermessen des behandelnden Arztes.

    Weitere Informationen finden Sie unter www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) und LinkedIn.

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  • Burton et.al., Molecular Genetics and Metabolism Band 134, Ausgaben 1–2, September–Oktober 2021, Seiten 182–187

    • Quelle: Zevra Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2024-09-23 18:00

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