La FDA aprueba Miplyffa (arimoclomol) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

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La FDA aprueba Miplyffa (arimoclomol) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

CELEBRATION, Florida, 20 de septiembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, o la Compañía), una compañía terapéutica de enfermedades raras en etapa comercial, anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) cápsulas como tratamiento administrado por vía oral para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Miplyffa, el primer fármaco NPC aprobado por la FDA, está indicado para su uso en combinación con miglustat para el tratamiento de manifestaciones neurológicas de NPC en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad y mayores. Además, la compañía anunció que recibió un vale de revisión prioritaria (PRV) de enfermedades pediátricas raras junto con la aprobación.

“La NPC es una enfermedad extremadamente rara, implacablemente progresiva, degenerativa y mortal para la que hasta hoy no existían opciones de tratamiento aprobadas por la FDA”, afirmó Neil F. McFarlane, presidente y director ejecutivo de Zevra Therapeutics, Inc. “La aprobación de Miplyffa es un hito monumental para los pacientes de NPC y sus familiares en los EE. UU. Estamos inmensamente agradecidos por el apoyo inquebrantable que hemos recibido a lo largo de los años de las familias e individuos afectados por NPC, así como de los esfuerzos colaborativos de grupos de defensa, investigadores y médicos”.

En los EE. UU., se estima que 900 personas viven con NPC, de las cuales aproximadamente un tercio han sido diagnosticadas con esta enfermedad. Enfermedad neurodegenerativa ultrarara, implacablemente progresiva y mortal.i Tanto los niños como los adultos pueden verse afectados por la NPC con presentaciones clínicas variables. Característicamente, quienes viven con NPC experimentan limitaciones físicas y cognitivas progresivas, con deterioros neurológicos clave que se presentan en el habla, la cognición, la deglución, la deambulación y las habilidades motoras finas. “Hasta ahora, quienes viven con NPC no han recibido ningún tratamiento aprobado por la FDA para combatir esto. enfermedad devastadora”, dijo Laurie Turner, Gerente de Servicios Familiares de la Fundación Nacional para la Enfermedad Niemann-Pick (NNPDF). "Durante más de 30 años, NNPDF y la comunidad han estado trabajando para encontrar tratamientos para NPC, y estamos agradecidos por la diligencia y el compromiso de los investigadores, los médicos, las familias y Zevra por hacer posible esta aprobación".

“La aprobación de Miplyffa por parte de la FDA marca un momento significativo para quienes viven con NPC y la comunidad global de NPC”, afirmó la Dra. Elizabeth Berry-Kravis, profesora de los Departamentos de Pediatría, Ciencias Neurológicas, Anatomía y Células. Biología, Director, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Centro de Investigación Traslacional del Centro Médico de la Universidad Rush, “El manejo eficaz de NPC requiere múltiples opciones de tratamiento debido a la complejidad de la enfermedad. Hasta hoy, no había terapias aprobadas en los EE. UU. para la NPC. Con esta indicación etiquetada, los pacientes ahora tendrán más acceso a tratamientos para abordar esta devastadora enfermedad”.

La aprobación de Miplyffa para el tratamiento de NPC se basa en la totalidad de los datos incluidos en la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA), que incluía evidencia adicional que respalda los criterios de valoración del ensayo, análisis preferidos por la FDA y evidencia confirmatoria adicional, tanto clínica como no clínica. La seguridad y eficacia de Miplyffa se estudiaron en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 12 meses de duración en pacientes con NPC de entre dos y 19 años de edad. En este ensayo, el 76% de los pacientes del grupo de Miplyffa y el 81% de los del grupo de placebo recibieron miglustat como parte de su atención habitual. La eficacia de Miplyffa se evaluó utilizando la Escala de gravedad clínica NPC de 4 dominios (R4DNPCCSS). Los resultados de este ensayo demostraron:

  • Miplyffa, en combinación con miglustat, detuvo la progresión de la enfermedad durante 12 meses de tratamiento, como lo demuestra una disminución de 0,2 puntos desde el inicio en el R4DNPCCSS en comparación con 1,9 puntos de progresión para los pacientes tratados con miglustat solo.

    • La evidencia confirmatoria adicional incluyó datos de un estudio de extensión abierto de 48 meses que sugirió mejores resultados en comparación con una cohorte de historia natural de NPC de los Institutos Nacionales de Salud.

    Miplyffa se administra por vía oral, tres veces al día con o sin alimentos, con una dosis exacta que oscila entre 47 mg y 124 mg dependiendo del peso corporal, por parte de los pacientes o cuidadores adecuados con el seguimiento de un proveedor de atención médica. Los proveedores de atención médica y los pacientes/cuidadores deben consultar la Información de prescripción completa e instrucciones de uso. para obtener información sobre la administración adecuada de Miplyffa.

    Zevra iniciará inmediatamente sus actividades de lanzamiento de Miplyffa, que se espera que esté disponible comercialmente en los EE. UU. en ocho a 12 semanas.

    Lanzamiento de AmplifyAssist™ — Apoyo integral para pacientes

    Zevra se compromete a ayudar a aquellos cuyas vidas se ven afectadas por NPC a superar las barreras y los desafíos que pueden afectar su proceso de tratamiento. La compañía lanzó hoy AmplifyAssist, el programa integral de apoyo al paciente de Zevra. La misión del programa es apoyar las necesidades individuales de los pacientes elegibles y de quienes los cuidan. Los recursos disponibles incluyen educación y apoyo personalizados sobre cobertura de seguros, copagos y asistencia para la identificación de fondos alternativos para pacientes elegibles, necesidades de productos, información sobre el estado de la enfermedad y asesoramiento sobre gestión de terapias, e interacciones continuas para abordar las barreras y al mismo tiempo facilitar el reabastecimiento oportuno de recetas. La información sobre el programa está disponible en Miplyffa. es o vía telefónica. Puede comunicarse con el equipo de AmplifyAssist al número gratuito (888) 668-4198 de 8 a. m. CT a 6 p. m. CT de lunes a viernes. Los proveedores de atención médica que deseen enviar recetas pueden visitar Miplyffa.com para completar el formulario de inscripción de prescripción que inicia el proceso de acceso al tratamiento.

    Acerca de Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) aumenta la activación de los factores de transcripción EB (TFEB) y E3 (TFE3), lo que da como resultado la regulación positiva de los genes coordinados de expresión y regulación lisosomal (CLEAR). También se ha demostrado que Miplyffa reduce el colesterol no esterificado en los lisosomas de los fibroblastos NPC humanos. La importancia clínica de estos hallazgos no se comprende completamente. Miplyffa recibió la designación de Terapia Innovadora, la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la designación de Medicamento Huérfano y la designación de Vía Rápida por parte de la FDA para el tratamiento de NPC. Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió a Miplyffa la designación de producto medicinal huérfano para el tratamiento de la NPC.

    INDICACIONES Y USO

    Miplyffa está indicado para su uso en combinación con miglustat para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad y mayores.

    INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

    Reacciones de hipersensibilidad:

    Se han notificado reacciones de hipersensibilidad como urticaria y angioedema en pacientes tratados con Miplyffa durante el ensayo 1: dos pacientes informaron urticaria y angioedema (6%) y un paciente (3%) experimentó urticaria sola dentro de los primeros dos meses de tratamiento. Suspenda Miplyffa en pacientes que desarrollen reacciones de hipersensibilidad graves. Si se produce una reacción de hipersensibilidad leve o moderada, suspenda Miplyffa y trátela de inmediato. Vigile al paciente hasta que los signos y síntomas desaparezcan.

    Toxicidad embriofetal:

    Miplyffa puede causar daño embriofetal cuando se administra durante el embarazo según los hallazgos de estudios de reproducción animal. Informe a las mujeres embarazadas sobre el riesgo potencial para el feto y considere la planificación y prevención del embarazo para mujeres en edad reproductiva.

    Aumento de la creatinina sin afectar la función glomerular: en los ensayos clínicos de Miplyffa, se informaron aumentos medios en la creatinina sérica del 10% al 20% en comparación con el valor inicial. Estos aumentos ocurrieron principalmente en el primer mes de tratamiento con Miplyffa y no se asociaron con cambios en la función glomerular.

    Durante el tratamiento con Miplyffa, utilice medidas alternativas que no se basen en la creatinina para evaluar la función renal. . Los aumentos de creatinina se revirtieron al suspender Miplyffa.

    Las reacciones adversas más comunes en el ensayo 1 (≥15%) en pacientes tratados con Miplyffa que también recibieron miglustat fueron infección del tracto respiratorio superior, diarrea y pérdida de peso.

    Tres (6%) de los pacientes tratados con Miplyffa tuvieron las siguientes reacciones adversas que llevaron al retiro del ensayo 1: aumento de la creatinina sérica (un paciente) y urticaria y angioedema progresivos (dos pacientes). Las reacciones adversas graves notificadas en pacientes tratados con Miplyffa fueron reacciones de hipersensibilidad que incluyen urticaria y angioedema.

    Para informar SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, comuníquese con Zevra Therapeutics, Inc. al teléfono gratuito 1-844-600-2237 o con la FDA al 1‑800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    Interacciones con otros medicamentos: El arimoclomol es un inhibidor del transportador catiónico orgánico 2 (OCT2) y puede aumentar la exposición a medicamentos que son sustratos de OCT2. Cuando Miplyffa se usa concomitantemente con sustratos de OCT2, controle las reacciones adversas y reduzca la dosis del sustrato de OCT2.

    Uso en mujeres y hombres con potencial reproductivo:Según los hallazgos en animales, Miplyffa puede afectar la fertilidad y puede aumentar la pérdida postimplantación y reducir el peso materno, placentario y fetal.

    Insuficiencia renal: La dosis recomendada de Miplyffa, en combinación con miglustat, en pacientes con una TFGe de ≥15 ml/minuto a <50 ml/minuto es dosis inferior a la recomendada (dosificación menos frecuente) en pacientes con función renal normal.

    Las cápsulas de Miplyffa para uso oral están disponibles en las siguientes concentraciones: 47 mg, 62 mg, 93 mg y 124 mg.

    Acerca de Niemann -Elija la enfermedad tipo C (NPC)

    La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es un trastorno de almacenamiento lisosomal neurodegenerativo, progresivo y ultra raro caracterizado por una incapacidad del cuerpo para transportar colesterol y otros lípidos dentro de la célula, lo que lleva a una acumulación de estas sustancias en varios tipos de células, incluidas las neuronas. La enfermedad es causada por mutaciones en los genes NPC1 o NPC2, que son responsables de producir las proteínas lisosomales NPC1 y NPC2. Tanto niños como adultos pueden verse afectados por NPC con diferentes presentaciones clínicas. Quienes viven con NPC pueden perder independencia debido a limitaciones físicas y cognitivas, con deterioros neurológicos clave que se presentan en el habla, la cognición, la deglución, la deambulación y las habilidades motoras finas. El diagnóstico de la enfermedad a menudo puede llevar años, y la progresión de la enfermedad es irreversible y a menudo conduce a una mortalidad temprana.

    Acerca de Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. es una empresa de enfermedades raras en etapa comercial que combina ciencia, datos y las necesidades de los pacientes para crear terapias transformadoras para enfermedades con opciones de tratamiento limitadas o nulas. Nuestra misión es brindar terapias que cambien la vida de personas que viven con enfermedades raras. Con estrategias de comercialización y desarrollo únicas basadas en datos, la compañía está superando desafíos complejos en el desarrollo de fármacos para poner nuevas terapias a disposición de la comunidad de enfermedades raras.

    Zevra ofrece programas de acceso ampliado Therapeutics, Inc. y sus afiliados y están sujetos a la política del Programa de Acceso Ampliado (EAP) de la Compañía, tal como se publica en su sitio web. La participación en estos programas está sujeta a las leyes y regulaciones de cada jurisdicción bajo la cual se opera cada programa respectivo. La elegibilidad para participar en cualquiera de dichos programas queda a discreción del médico tratante.

    Para obtener más información, visite www.zevra.com o síganos en X (anteriormente Twitter) y LinkedIn.

    Nota de precaución con respecto a los futuros -Declaraciones de mirada

    Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las declaraciones prospectivas incluyen todas las declaraciones que no se relacionan únicamente con hechos históricos o actuales, incluso sin declaraciones de limitación sobre próximos eventos o la participación de Zevra en dichos eventos. Las declaraciones prospectivas se basan en la información actualmente disponible para Zevra y sus planes o expectativas actuales. Están sujetos a varias incertidumbres, riesgos y otros factores importantes conocidos y desconocidos que pueden causar que nuestros resultados, desempeño o logros reales sean materialmente diferentes de cualquier resultado, desempeño o logro futuro expresado o implícito en las declaraciones prospectivas. Estos y otros factores importantes se describen en detalle en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual de Zevra en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023, el informe trimestral de Zevra para los tres meses finalizados el 30 de junio de 2024 y otros presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores. Si bien podemos optar por actualizar dichas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, salvo que lo exija la ley, renunciamos a cualquier obligación de hacerlo, incluso si eventos posteriores hacen que nuestras opiniones cambien. Aunque creemos que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, no podemos asegurar que dichas expectativas resulten correctas. No se debe confiar en que estas declaraciones prospectivas representen nuestros puntos de vista en cualquier fecha posterior a la fecha de este comunicado de prensa.___________________________________________

  • Burton et.al., Genética molecular y metabolismo Volumen 134, números 1 y 2, septiembre-octubre de 2021, páginas 182-187

    • Fuente: Zevra Therapeutics, Inc.

    Al corriente : 2024-09-23 18:00

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