La FDA approuve Miplyffa (arimoclomol) pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C

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La FDA approuve le Miplyffa (arimoclomol) pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C

CELEBRATION, Floride, 20 septembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS : ZVRA) (Zevra, ou la Société), une société thérapeutique destinée aux maladies rares au stade commercial, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) en gélules comme traitement administré par voie orale pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Premier médicament NPC approuvé par la FDA, Miplyffa est indiqué en association avec le miglustat pour le traitement des manifestations neurologiques du NPC chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus. En outre, la Société a annoncé qu'elle avait reçu un bon d'examen prioritaire (PRV) pour les maladies pédiatriques rares en conjonction avec l'approbation.

« La NPC est une maladie ultra-rare, sans cesse évolutive, dégénérative et mortelle pour laquelle il n'existait jusqu'à aujourd'hui aucune option de traitement approuvée par la FDA », a déclaré Neil F. McFarlane, président et chef de la direction de Zevra Therapeutics, Inc. « L'approbation de Miplyffa est une étape monumentale pour les patients NPC et les membres de leurs familles aux États-Unis. Nous sommes extrêmement reconnaissants du soutien indéfectible que nous avons reçu au fil des années de la part des familles et des individus touchés par NPC ainsi que du efforts de collaboration des groupes de défense, des chercheurs et des cliniciens. »

Aux États-Unis, on estime que 900 personnes vivent avec la NPC, dont environ un tiers ont reçu un diagnostic de cette maladie. maladie neurodégénérative ultra-rare, implacablement progressive et mortelle.i Les enfants et les adultes peuvent être affectés par le NPC avec des présentations cliniques variées. De manière caractéristique, les personnes vivant avec le NPC souffrent de limitations physiques et cognitives progressives, avec des déficiences neurologiques clés au niveau de la parole, de la cognition, de la déglutition, de la marche et de la motricité fine. « Jusqu'à présent, les personnes vivant avec le NPC n'ont eu aucun traitement approuvé par la FDA pour lutter contre ce phénomène. maladie dévastatrice », a déclaré Laurie Turner, responsable des services familiaux, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). "Depuis plus de 30 ans, NNPDF et la communauté travaillent pour trouver des traitements contre le NPC, et nous sommes reconnaissants de la diligence et de l'engagement des chercheurs, des cliniciens, des familles et de Zevra pour avoir rendu cette approbation possible."

« L'approbation de Miplyffa par la FDA marque un moment important pour les personnes vivant avec un NPC et pour la communauté mondiale des NPC », a déclaré le Dr Elizabeth Berry-Kravis, professeur aux départements de pédiatrie, de sciences neurologiques, d'anatomie et de cellules. Biologie, directeur, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Center for Translational Research du Rush University Medical Center, « Une gestion efficace du NPC nécessite plusieurs options de traitement en raison de la complexité de la maladie. Jusqu'à aujourd'hui, il n'existait aucun traitement approuvé aux États-Unis pour le NPC. Avec cette indication labellisée, les patients auront désormais davantage accès aux traitements pour lutter contre cette maladie dévastatrice. »

L'approbation de Miplyffa pour le traitement du NPC repose sur la totalité des données de la demande de nouveau médicament (NDA), qui comprenait des preuves supplémentaires à l'appui des critères d'évaluation de l'essai, des analyses préférées par la FDA et des preuves de confirmation supplémentaires, à la fois cliniques et non cliniques. L'innocuité et l'efficacité de Miplyffa ont été étudiées dans le cadre d'un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo d'une durée de 12 mois chez des patients atteints de NPC âgés de deux à 19 ans. Dans cet essai, 76 % des patients du groupe Miplyffa et 81 % de ceux du groupe placebo ont reçu du miglustat dans le cadre de leurs soins de routine. L'efficacité de Miplyffa a été évaluée à l'aide de l'échelle de gravité clinique NPC à 4 domaines (R4DNPCCSS). Les résultats de cet essai ont démontré :

  • Miplyffa, en association avec le miglustat, a stoppé la progression de la maladie pendant 12 mois de traitement, comme le démontre une diminution de 0,2 point par rapport aux valeurs initiales du R4DNPCCSS. contre 1,9 points de progression pour les patients traités par miglustat seul.

    • Des preuves de confirmation supplémentaires comprenaient des données provenant d'une étude de prolongation ouverte de 48 mois qui suggéraient de meilleurs résultats par rapport à une cohorte d'histoire naturelle appariée des National Institutes of Health NPC.

    Miplyffa est administré par voie orale, trois fois par jour avec ou sans nourriture, à la posologie exacte allant de 47 mg à 124 mg en fonction du poids corporel, par des patients ou des soignants appropriés avec le suivi d'un prestataire de soins de santé. Les prestataires de soins de santé et les patients/soignants doivent se référer aux Informations de prescription complètes et instructions d'utilisation. pour plus d'informations sur la bonne administration de Miplyffa.

    Zevra lancera immédiatement ses activités de lancement de Miplyffa, qui devrait être disponible commercialement aux États-Unis dans huit à 12 semaines.

    Lancement d'AmplifyAssist™ — Support complet pour les patients

    Zevra s'engage à aider ceux dont la vie est affectée par le NPC à surmonter les obstacles et les défis qui peuvent avoir un impact sur leur parcours de traitement. La société a lancé aujourd'hui AmplifyAssist, le programme complet de soutien aux patients de Zevra. La mission du programme est de répondre aux besoins individuels des patients éligibles et de ceux qui s'en occupent. Les ressources disponibles comprennent une formation et un soutien personnalisés en matière de couverture d'assurance, une aide à la quote-part et à l'identification d'un financement alternatif pour les patients éligibles, les besoins en produits, des informations sur l'état de la maladie et des conseils en matière de gestion thérapeutique, ainsi que des interactions continues pour éliminer les obstacles tout en facilitant le renouvellement des ordonnances en temps opportun. Des informations sur le programme sont disponibles sur Miplyffa .com ou par téléphone. L'équipe AmplifyAssist est joignable sans frais au (888) 668-4198 de 8h00 CT à 18h00. CT du lundi au vendredi. Les prestataires de soins de santé qui souhaitent soumettre des ordonnances peuvent visiter Miplyffa.com pour remplir le formulaire d'inscription à la prescription qui lance le processus d'accès au traitement.

    À propos de Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) augmente l'activation des facteurs de transcription EB (TFEB) et E3 (TFE3), ce qui entraîne une régulation positive des gènes d'expression et de régulation lysosomales coordonnées (CLEAR). Il a également été démontré que Miplyffa réduit le cholestérol non estérifié dans les lysosomes des fibroblastes NPC humains. La signification clinique de ces résultats n’est pas entièrement comprise. Miplyffa a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation de maladie pédiatrique rare, la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track par la FDA pour le traitement du NPC. Miplyffa a en outre obtenu la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du NPC.

    INDICATIONS ET UTILISATION

    Miplyffa est indiqué en association avec le miglustat pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus.

    INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

    Réactions d'hypersensibilité :

    Des réactions d'hypersensibilité telles que l'urticaire et l'angio-œdème ont été rapportées chez des patients traités par Miplyffa au cours de l'essai 1 : deux patients ont signalé à la fois de l'urticaire et un angio-œdème (6 %) et un patient (3 %) ont présenté une urticaire seule au cours des deux premiers mois de traitement. Arrêtez Miplyffa chez les patients qui développent des réactions d'hypersensibilité sévères. Si une réaction d'hypersensibilité légère ou modérée survient, arrêtez Miplyffa et traitez-la rapidement. Surveillez le patient jusqu'à ce que les signes et symptômes disparaissent.

    Toxicité Embryofœtale :

    Miplyffa peut causer des dommages à l'embryon et au fœtus lorsqu'il est administré pendant la grossesse, sur la base des résultats d'études sur la reproduction animale. Informez les femmes enceintes du risque potentiel pour le fœtus et envisagez la planification et la prévention de la grossesse pour les femmes en âge de procréer.

    Augmentation de la créatinine sans affecter la fonction glomérulaire : Dans les essais cliniques sur Miplyffa, des augmentations moyennes de la créatinine sérique de 10 % à 20 % par rapport à la valeur initiale ont été rapportées. Ces augmentations se sont produites principalement au cours du premier mois de traitement par Miplyffa et n'ont pas été associées à des modifications de la fonction glomérulaire.

    Pendant le traitement par Miplyffa, utilisez des mesures alternatives qui ne sont pas basées sur la créatinine pour évaluer la fonction rénale. . Les augmentations de la créatinine se sont inversées après l'arrêt de Miplyffa.

    Les effets indésirables les plus courants dans l'essai 1 (≥15 %) chez les patients traités par Miplyffa qui ont également reçu du miglustat étaient une infection des voies respiratoires supérieures, de la diarrhée et une perte de poids.

    Trois (6 %) des patients traités par Miplyffa ont présenté les effets indésirables suivants qui ont conduit au retrait de l'essai 1 : augmentation de la créatinine sérique (un patient), et urticaire et angio-œdème progressifs (deux patients). Les effets indésirables graves rapportés chez les patients traités par Miplyffa étaient des réactions d'hypersensibilité, notamment de l'urticaire et un œdème de Quincke.

    Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES SUSPECTÉS, contactez Zevra Therapeutics, Inc. au numéro gratuit 1-844-600-2237 ou la FDA au 1‑800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    Interaction(s) médicamenteuse(s) : L'arimoclomol est un inhibiteur du transporteur cationique organique 2 (OCT2) et peut augmenter l'exposition à des médicaments qui sont des substrats de l'OCT2. Lorsque Miplyffa est utilisé en concomitance avec des substrats OCT2, surveiller les effets indésirables et réduire la dose du substrat OCT2.

    Utilisation chez les femelles et les mâles ayant un potentiel reproductif :D'après des résultats obtenus sur des animaux, Miplyffa peut altérer la fertilité, augmenter la perte post-implantation et réduire le poids maternel, placentaire et fœtal.

    Insuffisance rénale : La posologie recommandée de Miplyffa, en association avec le miglustat, chez les patients présentant un DFGe ≥15 mL/minute à <50 mL/minute est inférieure à la dose recommandée (dose moins fréquente) chez les patients ayant une fonction rénale normale.

    Les gélules de Miplyffa à usage oral sont disponibles dans les dosages suivants : 47 mg, 62 mg, 93 mg et 124 mg.

    À propos de Niemann -Choisissez le type de maladie C (NPC)

    La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est un trouble de stockage lysosomal ultra-rare, progressif et neurodégénératif caractérisé par une incapacité de l'organisme à transporter le cholestérol et d'autres lipides dans la cellule, conduisant à une accumulation de ces substances dans divers types de cellules, y compris les neurones. La maladie est causée par des mutations des gènes NPC1 ou NPC2, responsables de la fabrication des protéines lysosomales NPC1 et NPC2. Les enfants et les adultes peuvent être affectés par le NPC avec des présentations cliniques variées. Les personnes vivant avec le NPC peuvent perdre leur indépendance en raison de limitations physiques et cognitives, avec des déficiences neurologiques clés se manifestant au niveau de la parole, de la cognition, de la déglutition, de la marche et de la motricité fine. Le diagnostic d'une maladie peut souvent prendre des années, la progression de la maladie étant irréversible et entraînant souvent une mortalité précoce.

    À propos de Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares au stade commercial qui combine la science, les données et les besoins des patients pour créer des thérapies transformationnelles pour les maladies pour lesquelles les options de traitement sont limitées ou inexistantes. Notre mission est d'apporter des thérapies qui changent la vie des personnes vivant avec des maladies rares. Grâce à des stratégies uniques de développement et de commercialisation basées sur les données, la Société surmonte les défis complexes du développement de médicaments pour mettre de nouveaux traitements à la disposition de la communauté des maladies rares.

    Des programmes d'accès élargis sont mis à disposition par Zevra. Therapeutics, Inc. et ses sociétés affiliées sont soumis à la politique du programme d'accès étendu (EAP) de la société, telle que publiée sur son site Web. La participation à ces programmes est soumise aux lois et réglementations de chaque juridiction sous laquelle chaque programme respectif est exploité. L'éligibilité à la participation à un tel programme est à la discrétion du médecin traitant.

    Pour plus d'informations, veuillez visiter www.zevra.com ou suivez-nous sur X (anciennement Twitter) et LinkedIn.

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  • Burton et.al., Génétique moléculaire et métabolisme Volume 134, numéros 1 et 2, septembre-octobre 2021, pages 182 à 187

    • Source : Zevra Therapeutics, Inc.

    Publié : 2024-09-23 18:00

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