FDA Menyetujui Miplyffa (arimoclomol) untuk Pengobatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Miplyffa (arimoclomol) untuk Pengobatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

CELEBRATION, Florida, 20 September 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, atau Perusahaan), sebuah perusahaan terapi penyakit langka tahap komersial, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Miplyffa™ (MY- Kapsul PLY-FAH) (arimoclomol) sebagai pengobatan oral untuk penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC). Obat NPC pertama yang disetujui oleh FDA, Miplyffa diindikasikan untuk digunakan dalam kombinasi dengan miglustat untuk pengobatan manifestasi neurologis NPC pada pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas. Selain itu, Perusahaan mengumumkan bahwa mereka telah menerima voucher tinjauan prioritas penyakit anak langka (PRV) bersamaan dengan persetujuan tersebut.

“NPC adalah penyakit yang sangat langka, progresif tanpa henti, degeneratif, dan fatal, yang hingga saat ini belum ada pilihan pengobatan yang disetujui FDA,” kata Neil F. McFarlane, Presiden dan Chief Executive Officer dari Zevra Therapeutics, Inc. “Persetujuan Miplyffa merupakan tonggak bersejarah bagi pasien NPC dan anggota keluarga mereka di AS. Kami sangat berterima kasih atas dukungan tak tergoyahkan yang kami terima selama bertahun-tahun dari keluarga dan individu yang terkena dampak NPC serta upaya kolaboratif kelompok advokasi, peneliti, dan dokter.”

Di AS, diperkirakan 900 orang hidup dengan NPC, dan sekitar sepertiganya telah didiagnosis menderita NPC penyakit neurodegeneratif yang sangat langka, progresif tanpa henti, dan fatal.i Baik anak-anak maupun orang dewasa dapat terkena NPC dengan gambaran klinis yang bervariasi. Secara khas, mereka yang hidup dengan NPC mengalami keterbatasan fisik dan kognitif yang progresif, dengan gangguan neurologis utama yang terlihat pada kemampuan bicara, kognisi, menelan, ambulasi, dan motorik halus. “Sampai saat ini, mereka yang hidup dengan NPC belum mendapatkan pengobatan yang disetujui FDA untuk mengatasi hal ini. penyakit yang mematikan,” kata Laurie Turner, Manajer Layanan Keluarga, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). “Selama lebih dari 30 tahun, NNPDF dan komunitas telah berupaya menemukan pengobatan untuk NPC, dan kami berterima kasih atas ketekunan dan komitmen para peneliti, dokter, keluarga, dan Zevra yang memungkinkan persetujuan ini.”

“Persetujuan FDA terhadap Miplyffa menandai momen penting bagi mereka yang hidup dengan NPC dan komunitas NPC global,” kata Dr. Elizabeth Berry-Kravis, Profesor, Departemen Pediatri, Ilmu Neurologi, Anatomi dan Sel Biologi, Direktur, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Center for Translational Research di Rush University Medical Center, “Penatalaksanaan NPC yang efektif memerlukan berbagai pilihan pengobatan karena kompleksitas penyakitnya. Hingga saat ini, belum ada terapi yang disetujui di AS untuk NPC. Dengan indikasi yang diberi label ini, pasien kini memiliki lebih banyak akses terhadap pengobatan untuk mengatasi penyakit mematikan ini.”

Persetujuan Miplyffa untuk pengobatan NPC didasarkan pada totalitas data dalam Penerapan Obat Baru (NDA), yang mencakup bukti tambahan yang mendukung titik akhir uji coba, analisis pilihan FDA, dan bukti konfirmasi tambahan, baik klinis maupun nonklinis. Keamanan dan efektivitas Miplyffa dipelajari dalam uji coba multisenter, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo selama 12 bulan pada pasien dengan NPC berusia antara dua dan 19 tahun. Dalam uji coba ini, 76% pasien dalam kelompok Miplyffa dan 81% pasien dalam kelompok plasebo menerima miglustat sebagai bagian dari perawatan rutin mereka. Efektivitas Miplyffa dievaluasi menggunakan Skala Keparahan Klinis NPC 4-domain (R4DNPCCSS) yang dicatat ulang. Hasil dari uji coba ini menunjukkan:

  • Miplyffa, jika dikombinasikan dengan miglustat, menghentikan perkembangan penyakit selama 12 bulan pengobatan, seperti yang ditunjukkan dengan penurunan sebesar 0,2 poin dari nilai awal R4DNPCCSS dibandingkan dengan perkembangan 1,9 poin pada pasien yang diobati dengan miglustat saja.

    • Bukti konfirmasi tambahan mencakup data dari studi ekstensi label terbuka selama 48 bulan yang menunjukkan hasil yang lebih baik jika dibandingkan dengan kohort sejarah alam NPC dari Institut Kesehatan Nasional.

    Miplyffa diberikan secara oral, tiga kali sehari dengan atau tanpa makanan, dengan dosis tepat berkisar antara 47 mg hingga 124 mg tergantung berat badan, oleh pasien atau pengasuh yang sesuai dengan tindak lanjut dari penyedia layanan kesehatan. Penyedia layanan kesehatan dan pasien/pengasuh harus mengacu pada Informasi Peresepan Lengkap dan Petunjuk Penggunaan untuk informasi tentang administrasi Miplyffa yang benar.

    Zevra akan segera memulai aktivitas peluncurannya untuk Miplyffa, yang diperkirakan akan tersedia secara komersial di AS dalam delapan hingga 12 minggu.

    Peluncuran dari AmplifyAssist™ — Dukungan Komprehensif Dukungan untuk Pasien

    Zevra berkomitmen untuk membantu mereka yang hidupnya terdampak oleh NPC untuk mengatasi hambatan dan tantangan yang mungkin berdampak pada perjalanan pengobatan mereka. Perusahaan hari ini meluncurkan AmplifyAssist, program dukungan pasien Zevra yang komprehensif. Misi dari program ini adalah untuk mendukung kebutuhan individu pasien yang memenuhi syarat dan mereka yang merawat mereka. Sumber daya yang tersedia mencakup pendidikan dan dukungan cakupan asuransi yang dipersonalisasi, bantuan identifikasi pembayaran dan pendanaan alternatif untuk pasien yang memenuhi syarat, kebutuhan produk, informasi status penyakit dan konseling manajemen terapi, dan interaksi berkelanjutan untuk mengatasi hambatan sambil memfasilitasi pengisian ulang resep tepat waktu. Informasi tentang program ini tersedia di miplyffa.com atau melalui telepon. Tim AmplifyAssist dapat dihubungi bebas pulsa di (888) 668-4198 dari jam 8 pagi CT hingga jam 6 sore. CT Senin sampai Jumat. Penyedia layanan kesehatan yang ingin mengirimkan resep dapat mengunjungi Miply ffa.com untuk melengkapi formulir pendaftaran resep yang memulai proses mengakses pengobatan.

    Tentang Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) meningkatkan aktivasi faktor transkripsi EB (TFEB) dan E3 (TFE3) yang mengakibatkan peningkatan regulasi gen ekspresi dan regulasi lisosom terkoordinasi (CLEAR). Miplyffa juga telah terbukti mengurangi kolesterol yang tidak teresterifikasi dalam lisosom fibroblas NPC manusia. Signifikansi klinis dari temuan ini belum sepenuhnya dipahami. Miplyffa diberikan penunjukan Terapi Terobosan, penunjukan Penyakit Anak Langka, penunjukan Obat Yatim Piatu, dan penunjukan Jalur Cepat oleh FDA untuk pengobatan NPC. Miplyffa selanjutnya diberikan penunjukan Produk Obat Yatim Piatu oleh Badan Obat Eropa (EMA) untuk pengobatan NPC.

    INDIKASI DAN PENGGUNAAN

    Miplyffa diindikasikan untuk digunakan dalam kombinasi dengan miglustat untuk pengobatan manifestasi neurologis penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) pada pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Reaksi Hipersensitivitas:

    Reaksi hipersensitivitas seperti urtikaria dan angioedema telah dilaporkan pada pasien yang diobati dengan Miplyffa selama Uji Coba 1: dua pasien melaporkan urtikaria dan urtikaria. angioedema (6%) dan satu pasien (3%) hanya mengalami urtikaria dalam dua bulan pertama pengobatan. Hentikan Miplyffa pada pasien yang mengalami reaksi hipersensitivitas parah. Jika terjadi reaksi hipersensitivitas ringan atau sedang, hentikan Miplyffa dan segera obati. Pantau pasien sampai tanda dan gejala teratasi.

    Toksisitas embrio:

    Miplyffa dapat menyebabkan kerusakan embriofetal bila diberikan selama kehamilan berdasarkan temuan dari penelitian reproduksi hewan. Memberi tahu wanita hamil tentang potensi risiko pada janin dan mempertimbangkan perencanaan dan pencegahan kehamilan bagi wanita yang memiliki potensi reproduksi.

    Peningkatan Kreatinin tanpa Mempengaruhi Fungsi Glomerulus: Pada uji klinis Miplyffa, dilaporkan peningkatan rata-rata kreatinin serum sebesar 10% hingga 20% dibandingkan dengan data awal. Peningkatan ini sebagian besar terjadi pada bulan pertama pengobatan Miplyffa dan tidak terkait dengan perubahan fungsi glomerulus.

    Selama pengobatan Miplyffa, gunakan pengukuran alternatif yang tidak berdasarkan kreatinin untuk menilai fungsi ginjal . Peningkatan kreatinin berbalik setelah penghentian Miplyffa.

    Reaksi merugikan yang paling umum dalam Uji Coba 1 (≥15%) pada pasien yang diobati dengan Miplyffa dan juga menerima miglustat adalah infeksi saluran pernapasan atas, diare, dan penurunan berat badan.

    Tiga (6%) pasien yang diobati dengan Miplyffa mengalami reaksi merugikan berikut yang menyebabkan penghentian Uji Coba 1: peningkatan kreatinin serum (satu pasien), dan urtikaria progresif serta angioedema (dua pasien). pasien). Reaksi merugikan serius yang dilaporkan pada pasien yang diobati dengan Miplyffa adalah reaksi hipersensitivitas termasuk urtikaria dan angioedema.

    Untuk melaporkan KEcurigaan REAKSI SAMPING, hubungi Zevra Therapeutics, Inc. di telepon bebas pulsa 1-844-600-2237 atau FDA di 1‑800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

    Interaksi Obat: Arimoclomol adalah penghambat transporter transporter kationik organik 2 (OCT2) dan dapat meningkatkan paparan obat yang merupakan substrat OCT2. Jika Miplyffa digunakan bersamaan dengan substrat OCT2, pantau reaksi merugikan dan kurangi dosis substrat OCT2.

    Penggunaan Potensi Reproduksi pada Wanita dan Pria:Berdasarkan temuan pada hewan, Miplyffa dapat mengganggu kesuburan dan dapat meningkatkan kehilangan pasca implantasi serta mengurangi berat ibu, plasenta, dan janin.

    Gangguan Ginjal: Dosis Miplyffa yang dianjurkan, dalam kombinasi dengan miglustat, pada pasien dengan eGFR ≥15 mL/menit hingga <50 mL/menit adalah lebih rendah dari dosis yang dianjurkan (dosis lebih jarang) pada pasien dengan fungsi ginjal normal.

    Kapsul Miplyffa untuk penggunaan oral tersedia dalam kekuatan berikut: 47 mg, 62 mg, 93 mg, dan 124 mg.

    Tentang Niemann -Pilih Penyakit Tipe C (NPC)

    Penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) adalah kelainan penyimpanan lisosom yang sangat langka, progresif, dan neurodegeneratif yang ditandai dengan ketidakmampuan tubuh untuk mengangkut kolesterol dan lipid lain di dalam sel, sehingga menyebabkan akumulasi zat-zat ini di dalam sel. berbagai jenis sel, termasuk neuron. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi pada gen NPC1 atau NPC2, yang bertanggung jawab dalam pembuatan protein lisosom NPC1 dan NPC2. Baik anak-anak maupun orang dewasa dapat terkena NPC dengan gambaran klinis yang bervariasi. Mereka yang hidup dengan NPC dapat kehilangan kemandirian karena keterbatasan fisik dan kognitif, dengan gangguan neurologis utama yang muncul pada kemampuan bicara, kognisi, menelan, ambulasi, dan keterampilan motorik halus. Diagnosis penyakit seringkali membutuhkan waktu bertahun-tahun, dan perkembangan penyakit tidak dapat diubah dan sering kali menyebabkan kematian dini.

    Tentang Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. adalah perusahaan penyakit langka tahap komersial yang menggabungkan sains, data, dan kebutuhan pasien untuk menciptakan terapi transformasional untuk penyakit dengan pilihan pengobatan terbatas atau tanpa pilihan pengobatan. Misi kami adalah menghadirkan terapi yang mengubah hidup bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit langka. Dengan strategi pengembangan dan komersialisasi yang unik dan berbasis data, Perusahaan mengatasi tantangan pengembangan obat yang kompleks untuk menyediakan terapi baru bagi komunitas penyakit langka.

    Program akses yang diperluas disediakan oleh Zevra Therapeutics, Inc. dan afiliasinya dan tunduk pada kebijakan Program Akses yang Diperluas (EAP) Perusahaan, sebagaimana dipublikasikan di situs webnya. Partisipasi dalam program-program ini tunduk pada hukum dan peraturan masing-masing yurisdiksi di mana masing-masing program dijalankan. Kelayakan untuk berpartisipasi dalam program tersebut bergantung pada kebijaksanaan dokter yang merawat.

    Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.zevra.com atau ikuti kami di X (sebelumnya Twitter) dan LinkedIn.

    Catatan Perhatian Mengenai Ke Depan -Mencari Pernyataan

    Siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup semua pernyataan yang tidak hanya berkaitan dengan fakta historis atau terkini, termasuk tanpa pernyataan batasan mengenai acara mendatang atau partisipasi Zevra di acara tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada informasi yang saat ini tersedia untuk Zevra dan rencana atau harapannya saat ini. Hal-hal tersebut tunduk pada beberapa ketidakpastian, risiko, dan faktor penting lainnya yang diketahui dan tidak diketahui yang dapat menyebabkan hasil, kinerja, atau pencapaian aktual kami berbeda secara material dari hasil, kinerja, atau pencapaian di masa depan yang diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan. Faktor-faktor ini dan faktor-faktor penting lainnya dijelaskan secara rinci di bagian "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Zevra pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, laporan triwulanan Zevra untuk tiga bulan yang berakhir pada tanggal 30 Juni 2024, dan laporan Zevra lainnya. pengajuan ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Meskipun kami mungkin memilih untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut suatu saat nanti, kecuali jika diwajibkan oleh hukum, kami melepaskan kewajiban apa pun untuk melakukan hal tersebut, bahkan jika kejadian selanjutnya menyebabkan pandangan kami berubah. Meskipun kami yakin bahwa ekspektasi yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut adalah wajar, kami tidak dapat menjamin bahwa ekspektasi tersebut akan terbukti benar. Pernyataan berwawasan ke depan ini tidak boleh dianggap mewakili pandangan kami pada tanggal mana pun setelah tanggal siaran pers ini._____________________________________________

  • Burton et.al., Genetika Molekuler dan Metabolisme Volume 134, Edisi 1–2, September–Oktober 2021, Halaman 182-187

    • Sumber: Zevra Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2024-09-23 18:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer