La FDA approva Miplyffa (arimoclomol) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C

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La FDA approva Miplyffa (arimoclomol) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C

CELEBRATION, Florida, 20 settembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, o la Società), una società di prodotti terapeutici per malattie rare in fase commerciale, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) capsule come trattamento orale per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). Il primo farmaco NPC approvato dalla FDA, Miplyffa è indicato per l'uso in combinazione con miglustat per il trattamento delle manifestazioni neurologiche dell'NPC in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni. Inoltre, la Società ha annunciato di aver ricevuto un voucher di revisione prioritaria (PRV) per le malattie pediatriche rare insieme all'approvazione.

"La NPC è una malattia ultra rara, inesorabilmente progressiva, degenerativa e fatale per la quale fino ad oggi non esistevano opzioni terapeutiche approvate dalla FDA", ha affermato Neil F. McFarlane, Presidente e Amministratore delegato di Zevra Therapeutics, Inc. “L'approvazione di Miplyffa è una pietra miliare per i pazienti con NPC e i loro familiari negli Stati Uniti. Siamo immensamente grati per il sostegno incrollabile che abbiamo ricevuto nel corso degli anni dalle famiglie e dagli individui colpiti da NPC, nonché dai sforzi di collaborazione di gruppi di difesa, ricercatori e medici."

Negli Stati Uniti, si stima che 900 persone vivano con NPC, di cui a circa un terzo è stata diagnosticata questa malattia malattia neurodegenerativa ultra rara, inesorabilmente progressiva e fatale.i Sia i bambini che gli adulti possono essere colpiti dall'NPC con diverse presentazioni cliniche. Tipicamente, coloro che vivono con NPC sperimentano limitazioni fisiche e cognitive progressive, con importanti disturbi neurologici che si presentano nel linguaggio, nella cognizione, nella deglutizione, nella deambulazione e nelle capacità motorie fini. "Fino ad ora, coloro che vivono con NPC non avevano avuto alcun trattamento approvato dalla FDA per combattere questo malattia devastante”, ha affermato Laurie Turner, responsabile dei servizi per la famiglia, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). "Per più di 30 anni, NNPDF e la comunità hanno lavorato per trovare trattamenti per l'NPC e siamo grati per la diligenza e l'impegno dei ricercatori, dei medici, delle famiglie e di Zevra per aver reso possibile questa approvazione."

"L'approvazione di Miplyffa da parte della FDA segna un momento significativo per coloro che convivono con gli NPC e per la comunità globale degli NPC", ha affermato la Dott.ssa Elizabeth Berry-Kravis, Professore, Dipartimenti di Pediatria, Scienze Neurologiche, Anatomia e Cellule Biologia, Direttore, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Center for Translational Research presso il Rush University Medical Center, “Una gestione efficace dell’NPC richiede molteplici opzioni di trattamento a causa della complessità della malattia. Fino ad oggi non esistevano terapie approvate negli Stati Uniti per l’NPC. Con questa indicazione etichettata, i pazienti ora avranno più accesso ai trattamenti per affrontare questa malattia devastante.”

L'approvazione di Miplyffa per il trattamento dell'NPC si basa sulla totalità dei dati riportati in la New Drug Application (NDA), che includeva ulteriori prove a supporto degli endpoint dello studio, analisi preferite dalla FDA e ulteriori prove di conferma, sia cliniche che non cliniche. La sicurezza e l'efficacia di Miplyffa sono state studiate in uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 12 mesi, condotto su pazienti affetti da NPC di età compresa tra due e 19 anni. In questo studio, il 76% dei pazienti del gruppo Miplyffa e l’81% di quelli del gruppo placebo hanno ricevuto miglustat come parte delle loro cure di routine. L’efficacia di Miplyffa è stata valutata utilizzando la scala di gravità clinica NPC a 4 domini rinnovata (R4DNPCCSS). I risultati di questo studio hanno dimostrato:

  • Miplyffa, in combinazione con miglustat, ha arrestato la progressione della malattia durante 12 mesi di trattamento, come dimostrato da una diminuzione di 0,2 punti rispetto al basale sull'R4DNPCCSS rispetto a 1,9 punti di progressione per i pazienti trattati con il solo miglustat.

    • Ulteriori prove di conferma includevano dati provenienti da uno studio di estensione in aperto di 48 mesi che suggeriva risultati migliori rispetto a una coorte di storia naturale NPC del National Institutes of Health abbinata.

    Miplyffa viene somministrato per via orale, tre volte al giorno con o senza cibo, con il dosaggio esatto compreso tra 47 mg e 124 mg a seconda del peso corporeo, da pazienti o operatori sanitari appropriati con follow-up da parte di un operatore sanitario. Gli operatori sanitari e i pazienti/operatori sanitari devono fare riferimento alle Informazioni complete sulla prescrizione e istruzioni per l'uso per informazioni sulla corretta amministrazione di Miplyffa.

    Zevra avvierà immediatamente le attività di lancio per Miplyffa, che dovrebbe essere disponibile in commercio negli Stati Uniti tra otto e dodici settimane.

    Lancio di AmplifyAssist™ — Supporto completo per i pazienti

    Zevra si impegna ad assistere coloro le cui vite sono colpite dall'NPC a superare le barriere e le sfide che potrebbero influire sul loro percorso terapeutico. L’azienda ha lanciato oggi AmplifyAssist, il programma completo di supporto ai pazienti di Zevra. La missione del programma è supportare le esigenze individuali dei pazienti idonei e di coloro che si prendono cura di loro. Le risorse disponibili includono formazione e supporto personalizzati in materia di copertura assicurativa, ticket e assistenza per l'identificazione di finanziamenti alternativi per i pazienti idonei, esigenze di prodotti, informazioni sullo stato della malattia e consulenza sulla gestione della terapia e interazioni continue per affrontare gli ostacoli facilitando al contempo la tempestiva ricarica delle prescrizioni. Le informazioni sul programma sono disponibili su Miplyffa.com o tramite telefono. Il team AmplifyAssist può essere contattato al numero verde (888) 668-4198 dalle 8:00 CT alle 18:00. CT dal lunedì al venerdì. Gli operatori sanitari che desiderano inviare prescrizioni possono visitare Miplyffa.com per completare il modulo di iscrizione alla prescrizione che avvia il processo di accesso al trattamento.

    Informazioni su Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) aumenta l'attivazione dei fattori di trascrizione EB (TFEB) ed E3 (TFE3) con conseguente sovraregolazione dei geni di espressione e regolazione lisosomiale coordinata (CLEAR). È stato anche dimostrato che Miplyffa riduce il colesterolo non esterificato nei lisosomi dei fibroblasti NPC umani. Il significato clinico di questi risultati non è completamente compreso. Miplyffa ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria, la designazione di malattia pediatrica rara, la designazione di farmaco orfano e la designazione Fast Track da parte della FDA per il trattamento dell'NPC. A Miplyffa è stata inoltre concessa la designazione di prodotto medicinale orfano dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento dell'NPC.

    INDICAZIONI E USO

    Miplyffa è indicato per l'uso in combinazione con miglustat per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Reazioni di ipersensibilità:

    Reazioni di ipersensibilità come orticaria e angioedema sono state segnalate in pazienti trattati con Miplyffa durante lo Studio 1: due pazienti hanno riportato sia orticaria che angioedema (6%) e un paziente (3%) ha manifestato solo orticaria entro i primi due mesi di trattamento. Interrompere Miplyffa nei pazienti che sviluppano gravi reazioni di ipersensibilità. Se si verifica una reazione di ipersensibilità lieve o moderata, interrompere Miplyffa e trattarla tempestivamente. Monitorare il paziente fino alla risoluzione dei segni e dei sintomi.

    Tossicità embriofetale:

    Miplyffa può causare danni embriofetali se somministrato durante la gravidanza sulla base dei risultati di studi sulla riproduzione animale. Informare le donne incinte del potenziale rischio per il feto e prendere in considerazione la pianificazione e la prevenzione della gravidanza per le donne con potenziale riproduttivo.

    Aumento della creatinina senza influenzare la funzione glomerulare: Negli studi clinici su Miplyffa, sono stati segnalati aumenti medi della creatinina sierica dal 10% al 20% rispetto al basale. Questi aumenti si sono verificati principalmente nel primo mese di trattamento con Miplyffa e non sono stati associati a cambiamenti nella funzione glomerulare.

    Durante il trattamento con Miplyffa, utilizzare misure alternative non basate sulla creatinina per valutare la funzionalità renale . Gli aumenti della creatinina si invertono con la sospensione di Miplyffa.

    Le reazioni avverse più comuni nello Studio 1 (≥15%) nei pazienti trattati con Miplyffa che hanno ricevuto anche miglustat sono state infezione del tratto respiratorio superiore, diarrea e diminuzione di peso.

    Tre (6%) dei pazienti trattati con Miplyffa hanno avuto le seguenti reazioni avverse che hanno portato al ritiro dallo studio 1: aumento della creatinina sierica (un paziente) e orticaria progressiva e angioedema (due pazienti). Le reazioni avverse gravi riportate nei pazienti trattati con Miplyffa sono state reazioni di ipersensibilità, tra cui orticaria e angioedema.

    Per segnalare REAZIONI AVVERSE SOSPETTE, contattare Zevra Therapeutics, Inc. al numero verde 1-844-600-2237 o FDA al numero 1‑800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    Interazioni farmacologiche: Arimoclomol è un inibitore del trasportatore del trasportatore cationico organico 2 (OCT2) e può aumentare l'esposizione dei farmaci che sono substrati dell'OCT2. Quando Miplyffa viene utilizzato in concomitanza con substrati OCT2, monitorare le reazioni avverse e ridurre il dosaggio del substrato OCT2.

    Uso in femmine e maschi con potenziale riproduttivo:Sulla base di risultati sugli animali, Miplyffa può compromettere la fertilità e può aumentare la perdita post-impianto e ridurre il peso materno, placentare e fetale.

    Danno renale: La dose raccomandata di Miplyffa, in combinazione con miglustat, in pazienti con eGFR da ≥15 ml/minuto a <50 ml/minuto è inferiore al dosaggio raccomandato (dosaggio meno frequente) in pazienti con funzionalità renale normale.

    Le capsule di Miplyffa per uso orale sono disponibili nei seguenti dosaggi: 47 mg, 62 mg, 93 mg e 124 mg.

    Informazioni su Niemann -Seleziona Malattia di tipo C (NPC)

    La malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) è una malattia da accumulo lisosomiale ultra rara, progressiva e neurodegenerativa, caratterizzata dall'incapacità dell'organismo di trasportare colesterolo e altri lipidi all'interno della cellula, con conseguente accumulo di queste sostanze nella cellula. vari tipi di cellule, compresi i neuroni. La malattia è causata da mutazioni nei geni NPC1 o NPC2, responsabili della produzione delle proteine ​​lisosomiali NPC1 e NPC2. Sia i bambini che gli adulti possono essere colpiti dall'NPC con diverse presentazioni cliniche. Coloro che vivono con NPC possono perdere l'indipendenza a causa di limitazioni fisiche e cognitive, con importanti disturbi neurologici che si presentano nel linguaggio, nella cognizione, nella deglutizione, nella deambulazione e nelle capacità motorie. La diagnosi della malattia può spesso richiedere anni, poiché la progressione della malattia è irreversibile e spesso porta a mortalità precoce.

    Informazioni su Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. è un'azienda specializzata in malattie rare in fase commerciale che combina scienza, dati ed esigenze dei pazienti per creare terapie trasformative per malattie con opzioni terapeutiche limitate o assenti. La nostra missione è offrire terapie che cambiano la vita alle persone che vivono con malattie rare. Con strategie di sviluppo e commercializzazione uniche e basate sui dati, l'azienda sta superando le complesse sfide dello sviluppo di farmaci per rendere disponibili nuove terapie alla comunità delle malattie rare.

    I programmi di accesso ampliati sono resi disponibili da Zevra Therapeutics, Inc. e le sue affiliate e sono soggetti alla politica del Programma di accesso esteso (EAP) della Società, come pubblicata sul suo sito web. La partecipazione a questi programmi è soggetta alle leggi e ai regolamenti di ciascuna giurisdizione in cui viene gestito ciascun rispettivo programma. L'idoneità alla partecipazione a tali programmi è a discrezione del medico curante.

    Per ulteriori informazioni, visita www.zevra.com o seguici su X (ex Twitter) e LinkedIn.

    Nota cautelativa relativa a Forward -Dichiarazioni di ricerca

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  • Burton et.al., Genetica molecolare e metabolismo, volume 134, numeri 1–2, settembre–ottobre 2021, pagine 182-187

    • Fonte: Zevra Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2024-09-23 18:00

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