FDA、ニーマンピック病C型の治療薬としてミプリファ（アリモクロモール）を承認

ドラッグスリブをフォローしてください

FDA、ニーマンピック病 C 型の治療薬としてミプリファ (アリモクロモール) を承認

フロリダ州セレブレーション、2024 年 9 月 20 日 (GLOBE)ニュースワイヤー) -- 商業段階の希少疾患治療薬会社である Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra または当社) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (アリモクロモール) カプセルは、ニーマンピック病 C 型 (NPC) の経口治療として使用されます。 FDAによって承認された最初のNPC薬であるミプリファは、成人および2歳以上の小児患者におけるNPCの神経症状の治療にミグルスタットと併用することが適応とされています。さらに、当社は、この承認に伴い、希少小児疾患優先審査バウチャー (PRV) を受け取ったと発表しました。

「NPC は極めて稀で、容赦なく進行性で変性性があり、致命的な病気であり、今日まで FDA に承認された治療法はありませんでした」と、同社の社長兼最高経営責任者のニール F. マクファーレン氏は述べています。 Zevra Therapeutics, Inc. 「Miplyffa の承認は、米国の NPC 患者とその家族にとって記念碑的なマイルストーンです。私たちは、NPC の影響を受けた家族や個人から長年にわたって受けてきた揺るぎない支援に非常に感謝しています。

米国では、900 人が NPC とともに暮らしていると推定されており、そのうち約 3 分の 1 がNPC と診断されています。超稀な、容赦なく進行する致命的な神経変性疾患です。i 子供と成人の両方が、さまざまな臨床症状を示す NPC の影響を受ける可能性があります。特徴として、NPCと同居している人は進行性の身体的および認知的制限を経験しており、言語、認知、嚥下、歩行、細かい運動能力に主要な神経障害が現れます。壊滅的な病気です」と国立ニーマン・ピック病財団（NNPDF）の家族サービスマネージャー、ローリー・ターナー氏は述べた。 「30 年以上にわたり、NNPDF とコミュニティは NPC の治療法を見つけるために取り組んできました。この承認を可能にした研究者、臨床医、家族、そして Zevra の勤勉さと献身に感謝しています。」

「FDAによるミプリファの承認は、NPCと暮らす人々と世界中のNPCコミュニティにとって重要な瞬間です」と小児科、神経科学、解剖学、細胞学部教授のエリザベス・ベリー・クラヴィス博士は述べた。生物学、RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. ディレクターラッシュ大学医療センターのトランスレーショナルリサーチセンター、「NPC の効果的な管理には、疾患の複雑さのため複数の治療選択肢が必要です。今日まで、米国ではNPCに対する承認された治療法はありませんでした。この適応症の表示により、患者はこの壊滅的な病気に対処するための治療法にさらにアクセスできるようになります。」

NPC の治療に対する Miplyffa の承認は、以下のデータの合計に基づいています。新薬申請（NDA）には、試験のエンドポイントを裏付ける追加の証拠、FDA が推奨する分析、および臨床および非臨床の両方の追加の確認証拠が含まれています。 Miplyffa の安全性と有効性は、2 歳から 19 歳までの NPC 患者を対象とした 12 か月間にわたる多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験で研究されました。この試験では、ミプリファ群の患者の76％、プラセボ群の患者の81％が日常ケアの一環としてミグルスタットの投与を受けました。 Miplyffa の有効性は、再スコア化された 4 ドメイン NPC 臨床重症度スケール (R4DNPCCSS) を使用して評価されました。この試験の結果は次のことを実証しました:

  • ミグルスタットとミプリファを併用すると、R4DNPCCSS のベースラインから 0.2 ポイント減少することで示されるように、12 か月の治療を通じて疾患の進行が停止しました。ミグルスタット単独で治療した患者の進行は 1.9 ポイントでした。

    • 追加の確認証拠には、対応する国立衛生研究所の NPC 自然史コホートと比較した場合に転帰の改善を示唆する 48 か月の非盲検延長試験のデータが含まれていました。

    ミプリファは、適切な患者または介護者によって、医療提供者のフォローアップを受けながら、体重に応じて 47 mg ～ 124 mg の正確な用量で、食事の有無にかかわらず 1 日 3 回経口投与されます。医療提供者および患者/介護者は、完全な処方情報と使用説明書を参照してください。 Miplyffa の適切な管理については、こちらをご覧ください。

    Zevra は、Miplyffa の発売活動を直ちに開始します。Miplyffa は、8 ～ 12 週間以内に米国で市販される予定です。

    発売AmplifyAssist™ の患者に対する包括的なサポート

    Zevra は、NPC によって生活に影響を受けている人々が、治療過程に影響を与える可能性のある障壁や課題を克服できるよう支援することに尽力しています。当社は本日、Zevra の包括的な患者サポート プログラムである AmplifyAssist を開始しました。このプログラムの使命は、対象となる患者とその世話をする人々の個別のニーズをサポートすることです。利用可能なリソースには、個別化された保険補償の教育とサポート、適格な患者に対する自己負担と代替資金の特定支援、製品のニーズ、病状情報と治療管理のカウンセリング、タイムリーな処方箋の補充を促進しながら障壁に対処するための継続的なやり取りなどが含まれます。プログラムに関する情報は、Miplyffa.com でご覧いただけます。または電話で。 AmplifyAssist チームは、(888) 668-4198 でフリーダイヤルで、中部時間の午前 8 時から午後 6 時までご連絡いただけます。月曜日から金曜日までのCT。処方箋の提出を希望する医療提供者は、Miplyffa.com 治療を受けるためのプロセスを開始する処方箋登録フォームに記入します。

    Miplyffa™ (アリモクロモール) について

    Miplyffa (アリモクロモール) は、転写因子 EB (TFEB) および E3 (TFE3) の活性化を増加させ、その結果、調整されたリソソーム発現および調節 (CLEAR) 遺伝子の上方制御がもたらされます。 Miplyffa は、ヒト NPC 線維芽細胞のリソソーム内の非エステル化コレステロールを減少させることも示されています。これらの所見の臨床的重要性は完全には理解されていません。 Miplyffa は、NPC の治療に関して FDA から画期的治療薬指定、小児希少疾患指定、希少疾病用医薬品指定、およびファストトラック指定を取得しました。 Miplyffa はさらに、欧州医薬品庁 (EMA) から NPC の治療用として希少疾病用医薬品の指定を取得しました。

    適応症と使用法

    ミプリファは、2 歳以上の成人および小児患者におけるニーマンピック病 C 型 (NPC) の神経症状の治療にミグルスタットと併用することが適応となります。

    重要な安全情報

    過敏症反応:

    試験 1 中に Miplyffa で治療を受けた患者において、蕁麻疹や血管浮腫などの過敏症反応が報告されています。2 人の患者は蕁麻疹と血管浮腫の両方を報告しました。血管浮腫 (6%) と 1 人の患者 (3%) が治療後最初の 2 か月以内に蕁麻疹のみを経験しました。重度の過敏反応を発症した患者の場合は、Miplyffa の使用を中止してください。軽度または中等度の過敏反応が発生した場合は、Miplyffa を中止し、速やかに治療してください。兆候や症状が解消するまで患者を観察してください。

    胎児毒性:

    動物生殖研究の結果に基づいて、ミプリファは妊娠中に投与すると胎児に害を及ぼす可能性があります。妊娠中の女性に胎児に対する潜在的なリスクについてアドバイスし、生殖能力のある女性の妊娠計画と予防を検討してください。

    糸球体機能に影響を与えずにクレアチニンが増加: Miplyffa の臨床試験全体で、ベースラインと比較して血清クレアチニンの平均 10% ～ 20% の増加が報告されました。これらの増加は主に Miplyffa 治療の最初の 1 か月間で発生し、糸球体機能の変化とは関連していませんでした。

    Miplyffa 治療中は、クレアチニンに基づいていない代替手段を使用して腎機能を評価してください。 。ミプリファの中止によりクレアチニンの増加は回復しました。

    ミグルスタットも投与されたミプリファ治療を受けた患者における試験 1 (15% 以上) で最も一般的な副作用は、上気道感染症、下痢、体重減少でした。

    Miplyffa 治療を受けた患者のうち 3 人 (6%) は、試験 1 からの撤退につながる次の副作用を経験しました: 血清クレアチニンの増加 (1 人の患者)、および進行性蕁麻疹と血管浮腫 (2 人の患者)患者）。 Miplyffa による治療を受けた患者で報告された重篤な副作用は、蕁麻疹や血管浮腫などの過敏反応でした。

    副作用の疑いを報告するには、Zevra Therapeutics, Inc. フリーダイヤル 1-844-600-2237 または FDA 1‑ にご連絡ください。 >800-FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch.

    薬物相互作用:アリモクロモールは有機カチオントランスポーター 2 (OCT2) トランスポーターの阻害剤であり、OCT2 基質である薬物への曝露を増加させる可能性があります。 Miplyffa を OCT2 基質と併用する場合は、副作用がないか監視し、OCT2 基質の用量を減らしてください。

    生殖能力のある女性および男性での使用:動物実験によると、ミプリファは生殖能力を損ない、着床後の喪失が増加し、母体、胎盤、胎児の重量が減少する可能性があります。

    腎障害: eGFR ≧ 15 mL/分～<50 mL/分の患者におけるミグルスタットと併用したミプリファの推奨用量は、腎機能が正常な患者では、推奨用量よりも少ない量（投与頻度を減らして）を投与します。

    経口使用用のミプリファ カプセルには、47 mg、62 mg、93 mg、124 mg の強度があります。

    ニーマンについて- 病気タイプ C (NPC) を選択します

    C 型ニーマンピック病 (NPC) は、身体が細胞内でコレステロールやその他の脂質を輸送できず、これらの物質が細胞内に蓄積することを特徴とする、非常にまれな進行性の神経変性リソソーム貯蔵疾患です。ニューロンを含むさまざまな種類の細胞。この病気は、NPC1 および NPC2 のリソソームタンパク質の生成に関与する NPC1 または NPC2 遺伝子の変異によって引き起こされます。子供も成人も、さまざまな臨床症状を示す NPC の影響を受ける可能性があります。 NPCと同居している人は、言語、認知、嚥下、歩行、細かい運動能力に主要な神経障害が現れ、身体的および認知的制限により自立を失う可能性があります。病気の診断には何年もかかることが多く、病気の進行は不可逆的であり、多くの場合早期死亡につながります。

    Zevra Therapeutics, Inc. について

    Zevra Therapeutics, Inc. は、科学、データ、患者のニーズを組み合わせて、治療選択肢が限られているかまったくない疾患に対する革新的な治療法を生み出す商業段階の希少疾患企業です。私たちの使命は、希少疾患を抱えて生きる人々に人生を変える治療法を提供することです。同社は、独自のデータ主導型開発および商品化戦略により、複雑な医薬品開発の課題を克服し、希少疾患コミュニティに新しい治療法を提供しています。

    Zevra によって拡張アクセス プログラムが利用可能になります。 Therapeutics, Inc. およびその関連会社は、Web サイトで公開されている当社の拡張アクセス プログラム (EAP) ポリシーの対象となります。これらのプログラムへの参加には、それぞれのプログラムが運営される各管轄区域の法律および規制が適用されます。このようなプログラムへの参加資格は、主治医の裁量によって決まります。

    詳細については、www.zevra.com にアクセスするか、X (旧 Twitter) および LinkedIn でフォローしてください。

    転送に関する注意事項- 見た目に関するステートメント

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来予想に関する記述が含まれる場合があります。将来予想に関する記述には、過去または現在の事実のみに関連しないすべての記述が含まれます。今後のイベントまたはそのようなイベントへの Zevra の参加に関する制限に関する記述。将来の見通しに関する記述は、Zevra が現在入手可能な情報および現在の計画または期待に基づいています。これらは、既知および未知の不確実性、リスク、およびその他の重要な要因の影響を受け、当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述によって明示または黙示された将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。これらおよびその他の重要な要素は、2023 年 12 月 31 日終了年度の Zevra の年次報告書 (Form 10-K)、2024 年 6 月 30 日終了の 3 か月の Zevra の四半期報告書、および Zevra のその他の年次報告書の「リスク要因」セクションに詳細に記載されています。証券取引委員会への提出。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、将来のある時点でそのような将来予想に関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、その後の出来事によって当社の見解が変更されたとしても、そうする義務は負いません。当社は、そのような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると信じていますが、そのような期待が正しいことが証明されるとは保証できません。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付以降の日付における当社の見解を表すものとして信頼されるべきではありません。_____________________________________________

  • Burton 他、分子遺伝学と代謝、第 134 巻、第 1 ～ 2 号、2021 年 9 ～ 10 月、182 ～ 187 ページ

    • 出典: Zevra Therapeutics, Inc.

    投稿しました : 2024-09-23 18:00

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のキーワード