FDA Nyetujoni Miplyffa (arimoclomol) kanggo Perawatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Miplyffa (arimoclomol) kanggo Perawatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C

PERAYAAN, Fla., 20 September 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, utawa Perusahaan), perusahaan terapi penyakit langka tahap komersial, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Miplyffa™ (MY-). Kapsul PLY-FAH) (arimoclomol) minangka perawatan lisan kanggo penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC). Obat NPC pisanan sing disetujoni dening FDA, Miplyffa dituduhake kanggo digunakake ing kombinasi karo miglustat kanggo perawatan manifestasi neurologis NPC ing pasien diwasa lan bocah umur 2 taun lan luwih lawas. Kajaba iku, Perusahaan ngumumake yen wis nampa voucher tinjauan prioritas penyakit pediatrik (PRV) sing langka bebarengan karo persetujuan kasebut.

"NPC minangka penyakit ultra-langka, progresif, degeneratif, lan fatal sing ora ana pilihan perawatan sing disetujoni FDA nganti saiki," ujare Neil F. McFarlane, Presiden lan Chief Executive Officer saka Zevra Therapeutics, Inc. "Persetujuan saka Miplyffa minangka tonggak sejarah sing penting kanggo pasien NPC lan anggota kulawargane ing AS. upaya kolaboratif kelompok advokasi, peneliti, lan dokter.”

Ing AS, kira-kira 900 wong urip karo NPC, sing kira-kira sapratelune wis didiagnosis karo NPC. penyakit neurodegeneratif ultra-langka, terus-terusan progresif, lan fatal.i Bocah-bocah lan wong diwasa bisa kena pengaruh NPC kanthi manifestasi klinis sing beda-beda. Ciri khas, sing manggon karo NPC ngalami watesan fisik lan kognitif sing progresif, kanthi gangguan neurologis utama sing ana ing wicara, kognisi, ngulu, ambulasi, lan katrampilan motorik sing apik. penyakit sing ngrusak, "ujare Laurie Turner, Manajer Layanan Keluarga, Yayasan Penyakit Niemann-Pick Nasional (NNPDF). "Suwe luwih saka 30 taun, NNPDF lan komunitas wis ngupayakake perawatan kanggo NPC, lan kita matur nuwun kanggo ketekunan lan komitmen para peneliti, dokter, kulawarga lan Zevra kanggo nggawe persetujuan iki."

"Persetujuan FDA kanggo Miplyffa nandhani momen penting kanggo wong-wong sing manggon karo NPC lan komunitas NPC global," ujare Dr. Elizabeth Berry-Kravis, Profesor, Departemen Pediatrik, Ilmu Neurologis, Anatomi lan Sel Biologi, Direktur, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Pusat Riset Terjemahan ing Pusat Kesehatan Universitas Rush, "Manajemen NPC sing efektif mbutuhake macem-macem pilihan perawatan amarga kerumitan penyakit kasebut. Nganti saiki, ora ana terapi sing disetujoni ing AS kanggo NPC. Kanthi indikasi label iki, pasien saiki bakal duwe akses luwih akeh menyang perawatan kanggo ngatasi penyakit sing ngrusak iki. Aplikasi Narkoba Anyar (NDA), sing kalebu bukti tambahan sing ndhukung titik pungkasan uji coba, analisis sing disenengi FDA, lan bukti konfirmasi tambahan, klinis lan nonklinis. Keamanan lan efektifitas Miplyffa ditliti ing multisenter 12 wulan, acak, buta kaping pindho, uji coba kontrol plasebo ing pasien karo NPC antarane umur rong lan 19 taun. Ing uji coba iki, 76% pasien ing klompok Miplyffa lan 81% saka klompok plasebo nampa miglustat minangka bagian saka perawatan rutin. Efektivitas Miplyffa dievaluasi nggunakake 4-domain NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS). Asil saka uji coba iki nuduhake:

  • Miplyffa, kanthi kombinasi miglustat, nyegah perkembangan penyakit liwat 12 sasi perawatan, kaya sing dituduhake kanthi nyuda 0,2 poin saka garis dasar ing R4DNPCCSS. dibandhingake karo 1,9 titik kemajuan kanggo pasien sing diobati kanthi miglustat piyambak.

    • Bukti konfirmasi tambahan kalebu data saka studi ekstensi label terbuka 48 sasi sing nyaranake asil sing luwih apik yen dibandhingake karo kelompok sejarah alam NPC Institut Kesehatan Nasional sing cocog.

    Miplyffa diterbitake kanthi lisan, kaping telu dina kanthi utawa tanpa panganan, kanthi dosis sing tepat saka 47 mg nganti 124 mg gumantung saka bobot awak, dening pasien utawa pengasuh sing cocog kanthi tindak lanjut saka panyedhiya kesehatan. Panyedhiya kesehatan lan pasien/perawat kudu ngrujuk menyang Informasi Resep Lengkap lan Pandhuan kanggo Gunakake kanggo informasi babagan administrasi Miplyffa sing bener.

    Zevra bakal langsung miwiti kegiatan peluncuran kanggo Miplyffa, sing samesthine bakal kasedhiya kanggo komersial ing AS sajrone wolung nganti 12 minggu.

    Bukak saka AmplifyAssist™ — Komprehensif Dhukungan kanggo Pasien

    Zevra setya nulungi wong-wong sing kena pengaruh NPC kanggo ngatasi alangan lan tantangan sing bisa nyebabake perjalanan perawatan. Perusahaan saiki ngluncurake AmplifyAssist, program dhukungan pasien lengkap Zevra. Misi program kasebut yaiku ndhukung kabutuhan individu pasien sing layak lan sing ngurus. Sumber daya sing kasedhiya kalebu pendidikan lan dhukungan jangkoan asuransi pribadi, bantuan identifikasi pendanaan copay lan alternatif kanggo pasien sing layak, kabutuhan produk, informasi negara penyakit lan konseling manajemen terapi, lan interaksi sing terus-terusan kanggo ngatasi alangan nalika nggampangake ngisi ulang resep sing pas. Informasi babagan program kasedhiya ing utawa liwat telpon. Tim AmplifyAssist bisa dihubungi kanthi bebas pulsa ing (888) 668-4198 wiwit jam 8 a.m. CT nganti 6 p.m. CT ana liwat ana. Penyedhiya layanan kesehatan sing pengin ngirim resep bisa ngunjungi Miplyffa.com kanggo ngrampungake formulir pendaftaran resep sing miwiti proses kanggo ngakses perawatan.

    Babagan Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) nambah aktivasi faktor transkripsi EB (TFEB) lan E3 (TFE3) sing nyebabake upregulasi ekspresi lan regulasi lisosom terkoordinasi (CLEAR). Miplyffa uga wis ditampilake kanggo nyuda kolesterol unsterified ing lisosom saka fibroblasts NPC manungsa. Pentinge klinis saka temuan kasebut ora dimangerteni kanthi lengkap. Miplyffa diwenehi sebutan Terapi Terobosan, sebutan Penyakit Pediatrik Langka, sebutan Obat Orphan, lan sebutan Fast Track dening FDA kanggo perawatan NPC. Miplyffa luwih diwenehi sebutan Produk Obat Orphan dening European Medicines Agency (EMA) kanggo perawatan NPC.

    INDIKASI LAN PENGGUNAAN

    Miplyffa dituduhake kanggo digunakake ing kombinasi karo miglustat kanggo perawatan manifestasi neurologis penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) ing pasien diwasa lan bocah umur 2 taun lan luwih.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Reaksi Hipersensitivitas:

    Reaksi hipersensitivitas kayata urtikaria lan angioedema wis dilapurake ing pasien sing diobati karo Miplyffa sajrone Uji Coba 1: loro pasien nglaporake urtikaria lan angioedema (6%) lan siji pasien (3%) ngalami urtikaria ing rong wulan pisanan perawatan. Mungkasi Miplyffa ing pasien sing ngalami reaksi hipersensitivitas sing abot. Yen reaksi hipersensitivitas entheng utawa moderat kedadeyan, mungkasi Miplyffa lan nambani kanthi cepet. Ngawasi pasien nganti tandha lan gejala ilang.

    Toksisitas Embriofetal:

    Miplyffa bisa nyebabake cilaka embriofetal nalika diwenehake nalika ngandhut adhedhasar temuan saka studi reproduksi kewan. Wenehi pitutur marang wanita ngandhut babagan risiko potensial kanggo janin lan nimbang perencanaan lan pencegahan meteng kanggo wanita sing duwe potensi reproduksi.

    Peningkatan Kreatinin tanpa Ngaruhi Fungsi Glomerulus: Saben uji klinis Miplyffa, rata-rata mundhak bun serum 10% nganti 20% dibandhingake karo garis dasar kacarita. Peningkatan kasebut biasane kedadeyan ing wulan pisanan perawatan Miplyffa lan ora ana gandhengane karo owah-owahan fungsi glomerulus.

    Sajrone perawatan Miplyffa, gunakake langkah-langkah alternatif sing ora adhedhasar kreatinin kanggo netepake fungsi ginjel. . Mundhak ing creatinine dibalèkaké nalika mungkasi Miplyffa.

    Reaksi salabetipun sing paling umuming Trial 1 (≥15%) ing pasien sing diobati Miplyffa sing uga nampa miglustat yaiku infeksi saluran napas ndhuwur, diare, lan bobote mudhun.

    Telung (6%) saka pasien sing diobati karo Miplyffa duwe reaksi ala ing ngisor iki sing nyebabake mundur saka Trial 1: tambah bun serum (siji pasien), lan urtikaria lan angioedema progresif (loro). pasien). Reaksi salabetipun serius sing dilapurake ing pasien sing diobati Miplyffa yaiku reaksi hipersensitivitas kalebu urtikaria lan angioedema.

    Kanggo nglaporake REAKSI SARUNG DIPERCAYAI, hubungi Zevra Therapeutics, Inc. ing telpon bebas pulsa 1-844-600-2237 utawa FDA ing 1‑800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.

    Interaksi Obat: Arimoclomol minangka inhibitor transporter kationik organik 2 (OCT2) lan bisa nambah paparan obat sing dadi substrat OCT2. Nalika Miplyffa digunakake bebarengan karo substrat OCT2, monitor reaksi salabetipun lan nyuda dosis substrat OCT2.

    Gunakake ing Wanita lan Lanang saka Potensi Reproduksi:Adhedhasar temuan kewan, Miplyffa bisa ngrusak kesuburan lan bisa nambah mundhut sawise implantasi lan ngurangi bobot ibu, plasenta, lan janin.

    Gangguan Ginjal: Dosis dianjurake saka Miplyffa, kanthi kombinasi miglustat, ing pasien kanthi eGFR ≥15 mL/menit nganti <50 mL/menit yaiku luwih murah tinimbang dosis sing disaranake (dosis kurang asring) ing pasien kanthi fungsi ginjel normal.

    Kapsul Miplyffa kanggo panggunaan lisan kasedhiya ing kekuwatan ing ngisor iki: 47 mg, 62 mg, 93 mg, lan 124 mg.

    Babagan Niemann -Pilih Penyakit Tipe C (NPC)

    Penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) minangka kelainan panyimpenan lisosom sing arang banget, progresif, lan neurodegeneratif sing ditondoi dening ora bisa awak kanggo ngeterake kolesterol lan lipid liyane ing sel, nyebabake akumulasi zat kasebut ing sel. macem-macem jinis sel, kalebu neuron. Penyakit iki disebabake mutasi ing gen NPC1 utawa NPC2, sing tanggung jawab kanggo nggawe protein lisosom NPC1 lan NPC2. Bocah-bocah lan wong diwasa bisa kena pengaruh NPC kanthi manifestasi klinis sing beda-beda. Wong-wong sing manggon karo NPC bisa ilang kamardikan amarga watesan fisik lan kognitif, kanthi gangguan neurologis utama sing ana ing wicara, kognisi, ngulu, ambulasi, lan katrampilan motorik sing apik. Diagnosis penyakit bisa mbutuhake pirang-pirang taun, kanthi perkembangan penyakit ora bisa dibalèkaké lan asring nyebabake kematian awal.

    Babagan Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. minangka perusahaan penyakit langka tahap komersial sing nggabungake ilmu pengetahuan, data, lan kabutuhan pasien kanggo nggawe terapi transformasi kanggo penyakit kanthi pilihan perawatan sing winates utawa ora ana. Misi kita yaiku nggawa terapi sing ngganti urip kanggo wong sing nandhang penyakit langka. Kanthi strategi pangembangan lan komersialisasi sing unik, adhedhasar data, Perusahaan ngatasi tantangan pangembangan obat sing rumit kanggo nyedhiyakake terapi anyar kanggo komunitas penyakit langka.

    Program akses sing ditambahi kasedhiya dening Zevra Therapeutics, Inc. lan afiliasi lan tundhuk karo kebijakan Expanded Access Program (EAP) Perusahaan, kaya sing diterbitake ing situs web. Partisipasi ing program kasebut tundhuk karo hukum lan peraturan saben yurisdiksi ing ngendi saben program kasebut dioperasikake. Kelayakan kanggo partisipasi ing program kasebut ana ing kawicaksanan dokter sing nambani.

    Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.zevra.com utawa tindakake kita ing X (sadurungé Twitter) lan LinkedIn.

    Cautionary Cathetan Babagan Maju -Nggoleki Pranyatan

    Siaran pers iki bisa uga ngemot pernyataan sing ngarep-arep ing makna Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995. Pernyataan sing ngarep-arep kalebu kabeh pernyataan sing ora mung ana hubungane karo fakta sejarah utawa saiki, kalebu tanpa statement watesan babagan acara sing bakal teka utawa partisipasi Zevra ing acara kasebut. Pernyataan sing maju adhedhasar informasi sing saiki kasedhiya kanggo Zevra lan rencana utawa pangarepan saiki. Iki tundhuk karo sawetara kahanan sing durung mesthi, risiko, lan faktor penting liyane sing bisa nyebabake asil, kinerja, utawa prestasi sing nyata beda karo asil, kinerja, utawa prestasi ing mangsa ngarep sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarepake. Iki lan faktor penting liyane diterangake kanthi rinci ing bagean "Faktor Risiko" saka Laporan Tahunan Zevra ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, laporan kuartalan Zevra kanggo telung wulan sing rampung tanggal 30 Juni 2024, lan liyane Zevra. filing karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Nalika kita bisa milih kanggo nganyari statements ngarep-looking kuwi ing sawetara titik ing mangsa, kajaba sing diwajibake dening hukum, kita nolak kewajiban kanggo nindakake, sanajan acara sakteruse nimbulaké kita owah-owahan. Sanajan kita yakin pangarepan sing dibayangke ing pratelan ngarep-arep kasebut cukup wajar, kita ora bisa mesthekake yen pangarepan kasebut bakal bener. Pernyataan sing ngarep-arep iki ora kudu diandelake minangka makili pandangan kita ing tanggal apa wae sawise tanggal siaran pers iki.________________________________________________

  • Burton et.al., Genetika lan Metabolisme Molekuler Volume 134, Edisi 1–2, September–Oktober 2021, Kaca 182-187

    • Sumber: Zevra Therapeutics, Inc.

    Dikirim : 2024-09-23 18:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer