FDA, 니만픽병 C형 치료에 미플리파(아리모클로몰) 승인

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FDA는 니만픽병 C형 치료를 위해 Miplyffa(아리모클로몰)를 승인했습니다.

CELEBRATION, 플로리다, 2024년 9월 20일(GLOBE NEWSWIRE) -- 상용 단계의 희귀질환 치료제 회사인 Zevra Therapeutics, Inc.(NasdaqGS: ZVRA)(Zevra 또는 회사)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 Miplyffa™(MY- PLY-FAH)(아리모클로몰) 캡슐은 니만픽병 C형(NPC)에 대한 경구 전달 치료제입니다. FDA가 승인한 최초의 NPC 약물인 Miplyffa는 2세 이상 성인 및 소아 환자의 NPC 신경학적 징후 치료를 위해 miglustat와 함께 사용하도록 지정되었습니다. 아울러 회사는 이번 승인과 함께 희귀소아질환 우선심사바우처(PRV)를 받았다고 밝혔다.

"NPC는 현재까지 FDA 승인 치료 옵션이 없었던 매우 희귀하고 끊임없이 진행되는 퇴행성 치명적인 질병입니다."라고 Neil F. McFarlane 사장 겸 최고경영자(CEO)는 말했습니다. Zevra Therapeutics, Inc. “Miplyffa의 승인은 미국 내 NPC 환자와 그 가족에게 기념비적인 이정표입니다. 우리는 NPC뿐만 아니라 NPC의 영향을 받은 가족과 개인으로부터 수년 동안 받은 변함없는 지원에 대해 대단히 감사합니다. 옹호 단체, 연구자, 임상의의 공동 노력입니다.”

미국에서는 900명이 NPC와 함께 살고 있는 것으로 추산되며, 그 중 약 3분의 1이 이 질병으로 진단되었습니다. 극히 드물고 끊임없이 진행되며 치명적인 신경퇴행성 질환.i 어린이와 성인 모두 다양한 임상 증상으로 NPC의 영향을 받을 수 있습니다. 특징적으로 NPC와 함께 생활하는 사람들은 말하기, 인지, 삼키기, 보행 및 미세한 운동 기술에서 나타나는 주요 신경학적 장애와 함께 점진적인 신체적, 인지적 제한을 경험합니다. “지금까지 NPC와 함께 생활하는 사람들은 이 문제를 해결하기 위한 FDA 승인 치료법이 없었습니다. 치명적인 질병입니다.”라고 국립 니만-픽 질병 재단(NNPDF)의 가족 서비스 관리자인 Laurie Turner가 말했습니다. "30년 넘게 NNPDF와 지역 사회는 NPC에 대한 치료법을 찾기 위해 노력해 왔으며 이러한 승인을 가능하게 해준 연구자, 임상의, 가족 및 Zevra의 근면과 헌신에 감사드립니다."

"Miplyffa의 FDA 승인은 NPC와 전 세계 NPC 커뮤니티에 거주하는 사람들에게 중요한 순간입니다."라고 소아과, 신경과학, 해부학 및 세포학과 교수인 Elizabeth Berry-Kravis 박사는 말했습니다. 생물학, 이사, RUSH 소아 신경과학 F.A.S.T. Rush University Medical Center의 중개 연구 센터, “NPC의 효과적인 관리에는 질병의 복잡성으로 인해 다양한 치료 옵션이 필요합니다. 현재까지 미국에서는 NPC에 대해 승인된 치료법이 없었습니다. 이 라벨링된 적응증을 통해 환자들은 이제 이 파괴적인 질병을 치료하기 위한 치료법에 더 많이 접근할 수 있게 될 것입니다.”

NPC 치료에 대한 Miplyffa의 승인은 전체 데이터를 기반으로 합니다. 임상시험 종료점을 뒷받침하는 추가 증거, FDA가 선호하는 분석, 임상적 및 비임상적 추가 확인 증거가 포함된 신약 신청(NDA). 미플리파의 안전성과 유효성은 2세에서 19세 사이의 NPC 환자를 대상으로 12개월간 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험을 통해 연구되었습니다. 이 시험에서 미플리파군 환자의 76%, 위약군 환자의 81%가 일상적인 치료의 일환으로 미글루스타트를 투여받았다. Miplyffa의 효과는 재점수된 4-도메인 NPC 임상 심각도 척도(R4DNPCCSS)를 사용하여 평가되었습니다. 이 임상시험 결과는 다음과 같습니다.

  • 미플리파와 미글루스타트 병용요법은 R4DNPCCSS 기준치보다 0.2포인트 감소한 것으로 입증된 바와 같이 치료 12개월 동안 질병 진행을 멈췄습니다. 이는 미글루스타트 단독 치료 환자의 진행 지점이 1.9점인 것과 비교됩니다.

    • 추가 확인 증거에는 48개월 간의 공개 연장 연구에서 얻은 데이터가 포함되어 있으며, 이는 일치하는 국립 보건원 NPC 자연사 코호트와 비교할 때 향상된 결과를 제시했습니다.

    미플리파는 의료 서비스 제공자의 후속 조치를 받은 적절한 환자 또는 간병인에 의해 체중에 따라 47mg~124mg의 정확한 복용량으로 음식과 관계없이 하루 3회 경구 투여됩니다. 의료 서비스 제공자 및 환자/간병인은 전체 처방 정보 및 사용 지침을 참조해야 합니다. Miplyffa의 적절한 투여에 대한 정보를 확인하세요.

    Zevra는 8~12주 안에 미국에서 상용화될 것으로 예상되는 Miplyffa의 출시 활동을 즉시 시작할 예정입니다.

    출시 AmplifyAssist™ — 포괄적 환자 지원

    Zevra는 NPC로 인해 삶에 영향을 받은 사람들이 치료 과정에 영향을 줄 수 있는 장벽과 어려움을 극복할 수 있도록 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 회사는 오늘 Zevra의 포괄적인 환자 지원 프로그램인 AmplifyAssist를 출시했습니다. 이 프로그램의 사명은 자격을 갖춘 환자와 그들을 돌보는 사람들의 개별적인 요구를 지원하는 것입니다. 이용 가능한 리소스에는 맞춤형 보험 적용 범위 교육 및 지원, 적격 환자를 위한 자기부담금 및 대체 자금 식별 지원, 제품 요구 사항, 질병 상태 정보 및 치료 관리 상담, 적시에 처방전 리필을 촉진하는 동시에 장벽을 해결하기 위한 지속적인 상호 작용이 포함됩니다. 프로그램에 대한 정보는 Miplyffa.com 또는 전화를 통해. AmplifyAssist 팀은 오전 8시부터 오후 6시까지 (888) 668-4198로 무료 전화하여 연락할 수 있습니다. CT 월요일부터 금요일까지. 처방전을 제출하려는 의료 서비스 제공자는 를 방문할 수 있습니다. Miplyffa.com 치료에 접근하기 위한 절차를 시작하는 처방전 등록 양식을 작성합니다.

    Miplyffa™(arimoclomol) 정보

    Miplyffa(아리모클로몰)는 전사 인자 EB(TFEB) 및 E3(TFE3)의 활성화를 증가시켜 조정된 리소좀 발현 및 조절(CLEAR) 유전자를 상향 조절합니다. Miplyffa는 또한 인간 NPC 섬유아세포의 리소좀에서 에스테르화되지 않은 콜레스테롤을 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이러한 발견의 임상적 중요성은 완전히 이해되지 않았습니다. 미플리파는 NPC 치료를 위해 FDA로부터 혁신치료제 지정, 희귀 소아질환 지정, 희귀의약품 지정, 패스트 트랙 지정을 받았습니다. 미플리파는 NPC 치료를 위해 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.

    적용증 및 사용법

    미플리파는 성인 및 2세 이상 소아 환자의 니만픽병 C형(NPC)의 신경학적 증상 치료를 위해 미글루스타트와 병용 사용하도록 되어 있습니다.

    중요한 안전 정보

    과민 반응:

    1차 시험에서 미플리파를 투여한 환자에게서 두드러기, 혈관 부종 등의 과민 반응이 보고되었습니다. 2명의 환자가 두드러기와 혈관 부종을 모두 보고했습니다. 혈관부종(6%)과 1명의 환자(3%)가 치료 첫 2개월 이내에 두드러기만 경험했습니다. 심각한 과민반응이 나타나는 환자에서는 미플리파의 투여를 중단하십시오. 경증 또는 중등도의 과민 반응이 나타나면 미플리파를 중단하고 즉시 치료하십시오. 징후와 증상이 해결될 때까지 환자를 모니터링하세요.

    태아 독성:

    동물 생식 연구 결과에 따르면 미플리파는 임신 중에 투여 시 배태아에 해를 끼칠 수 있습니다. 임신한 여성에게 태아에 대한 잠재적인 위험에 대해 조언하고 가임 여성을 위한 임신 계획 및 예방을 고려하세요.

    사구체 기능에 영향을 주지 않고 크레아티닌 증가: Miplyffa의 임상 시험에서 기준치에 비해 평균 10%~20%의 혈청 크레아티닌 증가가 보고되었습니다. 이러한 증가는 대부분 미플리파 치료 첫 달에 발생했으며 사구체 기능 변화와 관련이 없었습니다.

    미플리파 치료 중에는 신장 기능을 평가하기 위해 크레아티닌을 기반으로 하지 않는 대체 방법을 사용하십시오. . Miplyffa 중단 후 크레아티닌 증가가 역전되었습니다.

    미글루스타트를 투여받은 미플리파 치료 환자의 시험 1(≥15%)에서 가장 흔한 이상반응은 상기도 감염, 설사 및 체중 감소였습니다.

    Miplyffa로 치료받은 환자 중 3명(6%)은 다음과 같은 이상반응을 나타내어 시험 1을 중단했습니다: 혈청 크레아티닌 증가(1명), 진행성 두드러기 및 혈관부종(2명) 환자). 미플리파 치료 환자에서 보고된 중대한 이상반응은 두드러기, 혈관부종을 포함한 과민반응이었다.

    의심되는 이상 반응을 보고하려면 무료 전화 1-844-600-2237로 Zevra Therapeutics, Inc.에 문의하거나 FDA 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch.

    약물 상호작용: 아리모클로몰은 유기 양이온 수송체 2(OCT2) 수송체의 억제제이며 OCT2 기질인 약물의 노출을 증가시킬 수 있습니다. 미플리파를 OCT2 기질과 병용하는 경우, 부작용을 모니터링하고 OCT2 기질의 투여량을 줄이세요.

    가임기 여성 및 남성에 사용:동물 연구 결과에 따르면 Miplyffa는 생식력을 손상시킬 수 있으며 착상 후 체중 감소를 증가시키고 산모, 태반 및 태아 체중을 감소시킬 수 있습니다.

    신장 장애: eGFR이 15mL/분 이상 50mL/분 미만인 환자에게 미플리파와 미글루스타트 병용 권장 복용량은 다음과 같습니다. 정상적인 신장 기능을 가진 환자의 경우 권장 복용량보다 낮습니다(낮은 빈도로 복용).

    경구용 미플리파 캡슐은 47mg, 62mg, 93mg, 124mg의 함량으로 제공됩니다.

    Niemann 소개 -C형 질병(NPC)을 선택하세요

    니만-픽병 C형(NPC)은 신체가 콜레스테롤과 기타 지질을 세포 내로 운반할 수 없어 이러한 물질이 체내에 축적되는 것을 특징으로 하는 매우 희귀하고 진행성인 신경퇴행성 리소좀 축적 장애입니다. 뉴런을 포함한 다양한 세포 유형. 이 질병은 NPC1 및 NPC2 리소좀 단백질을 만드는 역할을 하는 NPC1 또는 NPC2 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 어린이와 성인 모두 다양한 임상 증상으로 NPC의 영향을 받을 수 있습니다. NPC와 함께 생활하는 사람들은 언어, 인지, 삼키기, 보행 및 미세한 운동 능력에 나타나는 주요 신경학적 장애와 함께 신체적, 인지적 한계로 인해 독립성을 잃을 수 있습니다. 질병 진단에는 종종 수년이 걸릴 수 있으며 질병 진행은 되돌릴 수 없으며 종종 조기 사망으로 이어집니다.

    Zevra Therapeutics, Inc. 소개

    Zevra Therapeutics, Inc.는 과학, 데이터, 환자 요구를 결합하여 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 질병에 대한 혁신적인 치료법을 개발하는 상업 단계의 희귀 질환 회사입니다. 우리의 사명은 희귀질환을 앓고 있는 사람들에게 삶을 변화시키는 치료법을 제공하는 것입니다. 독특한 데이터 기반 개발 및 상업화 전략을 통해 회사는 희귀 질환 커뮤니티에 새로운 치료법을 제공하기 위해 복잡한 약물 개발 과제를 극복하고 있습니다.

    Zevra는 확장된 액세스 프로그램을 제공합니다. Therapeutics, Inc. 및 그 계열사는 웹사이트에 게시된 회사의 확장 액세스 프로그램(EAP) 정책을 따릅니다. 이러한 프로그램에 대한 참여에는 해당 프로그램이 운영되는 각 관할권의 법률 및 규정이 적용됩니다. 그러한 프로그램에 참여할 자격은 담당 의사의 재량에 달려 있습니다.

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  • Burton et.al., 분자 유전학 및 대사 134권, 1~2호, 2021년 9월~10월, 페이지 182~187

    • 출처: Zevra Therapeutics, Inc.

    게시됨 : 2024-09-23 18:00

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