FDA Meluluskan Miplyffa (arimoclomol) untuk Rawatan Penyakit Niemann-Pick Jenis C

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Miplyffa (arimoclomol) untuk Rawatan Penyakit Niemann-Pick Jenis C

CELEBRATION, Fla., 20 Sept. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, atau Syarikat), syarikat terapeutik penyakit jarang peringkat komersial, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Miplyffa™ (MY- Kapsul PLY-FAH) (arimoclomol) sebagai rawatan yang dihantar secara lisan untuk penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC). Ubat NPC pertama yang diluluskan oleh FDA, Miplyffa ditunjukkan untuk digunakan dalam kombinasi dengan miglustat untuk rawatan manifestasi neurologi NPC pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas. Selain itu, Syarikat mengumumkan bahawa ia telah menerima baucar semakan keutamaan penyakit pediatrik (PRV) yang jarang berlaku bersempena dengan kelulusan.

"NPC ialah penyakit yang sangat jarang berlaku, progresif, degeneratif dan maut yang tidak ada pilihan rawatan yang diluluskan oleh FDA sehingga hari ini," kata Neil F. McFarlane, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Zevra Therapeutics, Inc. "Kelulusan Miplyffa adalah peristiwa penting untuk pesakit NPC dan ahli keluarga mereka di A.S. Kami amat berterima kasih atas sokongan tidak berbelah bahagi yang kami terima selama ini daripada keluarga dan individu yang terjejas oleh NPC serta usaha kerjasama kumpulan advokasi, penyelidik dan pakar klinik.”

Di A.S., dianggarkan 900 orang menghidap NPC, yang mana kira-kira satu pertiga daripadanya telah didiagnosis dengan ini. penyakit neurodegeneratif yang sangat jarang berlaku, progresif tanpa henti, dan maut.i Kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa boleh terjejas oleh NPC dengan persembahan klinikal yang berbeza-beza. Secara ciri, mereka yang hidup dengan NPC mengalami had fizikal dan kognitif yang progresif, dengan gangguan neurologi utama yang ditunjukkan dalam pertuturan, kognisi, menelan, ambulasi dan kemahiran motor halus. "Sehingga kini, mereka yang hidup dengan NPC tidak mempunyai rawatan yang diluluskan oleh FDA untuk memerangi ini. penyakit yang dahsyat,” kata Laurie Turner, Pengurus Perkhidmatan Keluarga, Yayasan Penyakit Niemann-Pick Kebangsaan (NNPDF). “Selama lebih 30 tahun, NNPDF dan komuniti telah berusaha untuk mencari rawatan untuk NPC, dan kami berterima kasih atas ketekunan dan komitmen para penyelidik, doktor, keluarga dan Zevra kerana membuat kelulusan ini mungkin.”

"Kelulusan FDA Miplyffa menandakan detik penting bagi mereka yang hidup dengan NPC dan komuniti NPC global," kata Dr. Elizabeth Berry-Kravis, Profesor, Jabatan Pediatrik, Sains Neurologi, Anatomi dan Sel Biologi, Pengarah, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Pusat Penyelidikan Terjemahan di Pusat Perubatan Universiti Rush, "Pengurusan NPC yang berkesan memerlukan pelbagai pilihan rawatan kerana kerumitan penyakit. Sehingga hari ini, tiada terapi yang diluluskan di A.S. untuk NPC. Dengan petunjuk berlabel ini, pesakit kini akan mempunyai lebih banyak akses kepada rawatan untuk menangani penyakit yang dahsyat ini.”

Kelulusan Miplyffa untuk rawatan NPC adalah berdasarkan keseluruhan data dalam Aplikasi Ubat Baharu (NDA), yang termasuk bukti tambahan yang menyokong titik akhir percubaan, analisis pilihan FDA dan bukti pengesahan tambahan, kedua-dua klinikal dan bukan klinikal. Keselamatan dan keberkesanan Miplyffa dikaji dalam percubaan terkawal plasebo berbilang pusat selama 12 bulan, rawak, dua buta, pada pesakit dengan NPC berumur antara dua dan 19 tahun. Dalam percubaan ini, 76% pesakit dalam kumpulan Miplyffa dan 81% daripada mereka dalam kumpulan plasebo menerima miglustat sebagai sebahagian daripada penjagaan rutin mereka. Keberkesanan Miplyffa dinilai menggunakan Skala Keterukan Klinikal NPC 4-domain (R4DNPCCSS) yang telah direkodkan. Keputusan daripada percubaan ini menunjukkan:

  • Miplyffa, dalam kombinasi dengan miglustat, menghentikan perkembangan penyakit melalui 12 bulan rawatan, seperti yang ditunjukkan oleh penurunan 0.2 mata daripada garis dasar pada R4DNPCCSS berbanding 1.9 mata perkembangan untuk pesakit yang dirawat dengan miglustat sahaja.

    • Bukti pengesahan tambahan termasuk data daripada kajian sambungan label terbuka 48 bulan yang mencadangkan hasil yang lebih baik jika dibandingkan dengan kohort sejarah semula jadi NPC Institut Kesihatan Nasional yang dipadankan.

    Miplyffa ditadbir secara lisan, tiga kali sehari dengan atau tanpa makanan, dengan dos tepat antara 47 mg hingga 124 mg bergantung pada berat badan, oleh pesakit atau penjaga yang sesuai dengan susulan daripada penyedia penjagaan kesihatan. Penyedia penjagaan kesihatan dan pesakit/penjaga hendaklah merujuk kepada Maklumat Preskripsi Penuh dan Arahan untuk Penggunaan untuk maklumat tentang pentadbiran Miplyffa yang betul.

    Zevra akan segera memulakan aktiviti pelancarannya untuk Miplyffa, yang dijangka tersedia secara komersial di A.S. dalam tempoh lapan hingga 12 minggu.

    Lancarkan daripada AmplifyAssist™ — Komprehensif Sokongan untuk Pesakit

    Zevra komited untuk membantu mereka yang hidupnya terjejas oleh NPC untuk mengatasi halangan dan cabaran yang mungkin memberi kesan kepada perjalanan rawatan mereka. Syarikat hari ini melancarkan AmplifyAssist, program sokongan pesakit komprehensif Zevra. Misi program ini adalah untuk menyokong keperluan individu pesakit yang layak dan mereka yang menjaga mereka. Sumber yang tersedia termasuk pendidikan dan sokongan perlindungan insurans yang diperibadikan, copay dan bantuan pengenalan pembiayaan alternatif untuk pesakit yang layak, keperluan produk, maklumat keadaan penyakit dan kaunseling pengurusan terapi, dan interaksi berterusan untuk menangani halangan sambil memudahkan pengisian semula preskripsi tepat pada masanya. Maklumat mengenai program ini tersedia di Miplyffa.com untuk melengkapkan borang pendaftaran preskripsi yang memulakan proses untuk mengakses rawatan.

    Mengenai Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) meningkatkan pengaktifan faktor transkripsi EB (TFEB) dan E3 (TFE3) yang mengakibatkan penyelarasan gen ekspresi dan peraturan lisosom yang diselaraskan (CLEAR). Miplyffa juga telah ditunjukkan untuk mengurangkan kolesterol tidak tersterifikasi dalam lisosom fibroblas NPC manusia. Kepentingan klinikal penemuan ini tidak difahami sepenuhnya. Miplyffa telah diberikan gelaran Terapi Terobosan, sebutan Penyakit Pediatrik Jarang, sebutan Ubat Orphan, dan sebutan Fast Track oleh FDA untuk rawatan NPC. Miplyffa selanjutnya telah diberikan jawatan Produk Ubat Yatim oleh Agensi Ubat Eropah (EMA) untuk rawatan NPC.

    INDIKASI DAN PENGGUNAAN

    Miplyffa ditunjukkan untuk digunakan dalam kombinasi dengan miglustat untuk rawatan manifestasi neurologi penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC) dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas.

    MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

    Reaksi Hipersensitiviti:

    Reaksi hipersensitiviti seperti urtikaria dan angioedema telah dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan Miplyffa semasa Percubaan 1: dua pesakit melaporkan kedua-dua urtikaria dan angioedema (6%) dan seorang pesakit (3%) mengalami urtikaria sahaja dalam tempoh dua bulan pertama rawatan. Hentikan Miplyffa pada pesakit yang mengalami reaksi hipersensitiviti yang teruk. Jika tindak balas hipersensitiviti ringan atau sederhana berlaku, hentikan Miplyffa dan rawat dengan segera. Pantau pesakit sehingga tanda dan gejala hilang.

    Ketoksikan Embriofetal:

    Miplyffa boleh menyebabkan kemudaratan embriofetal apabila diberikan semasa kehamilan berdasarkan penemuan daripada kajian pembiakan haiwan. Nasihatkan wanita hamil tentang potensi risiko kepada janin dan pertimbangkan perancangan kehamilan dan pencegahan untuk wanita berpotensi pembiakan.

    Peningkatan Kreatinin tanpa Menjejaskan Fungsi Glomerular: Merentas ujian klinikal Miplyffa, min peningkatan kreatinin serum sebanyak 10% hingga 20% berbanding garis dasar telah dilaporkan. Peningkatan ini berlaku kebanyakannya pada bulan pertama rawatan Miplyffa dan tidak dikaitkan dengan perubahan dalam fungsi glomerular.

    Semasa rawatan Miplyffa, gunakan langkah alternatif yang tidak berdasarkan kreatinin untuk menilai fungsi buah pinggang . Peningkatan kreatinin diterbalikkan apabila Miplyffa dihentikan.

    Reaksi buruk yang paling biasa dalam Percubaan 1 (≥15%) dalam pesakit yang dirawat Miplyffa yang turut menerima miglustat ialah jangkitan saluran pernafasan atas, cirit-birit dan penurunan berat badan.

    Tiga (6%) daripada pesakit yang dirawat Miplyffa mempunyai reaksi buruk berikut yang membawa kepada penarikan diri daripada Percubaan 1: peningkatan kreatinin serum (seorang pesakit), dan urtikaria dan angioedema progresif (dua pesakit). Reaksi buruk serius yang dilaporkan dalam pesakit yang dirawat Miplyffa ialah tindak balas hipersensitiviti termasuk urtikaria dan angioedema.

    Untuk melaporkan REAKSI BURUK YANG DISYAKI, hubungi Zevra Therapeutics, Inc. di telefon bebas tol 1-844-600-2237 atau FDA di 1‑800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

    Interaksi Dadah: Arimoclomol ialah perencat pengangkut kationik organik 2 (OCT2) dan boleh meningkatkan pendedahan ubat-ubatan yang merupakan substrat OCT2. Apabila Miplyffa digunakan serentak dengan substrat OCT2, pantau tindak balas buruk dan kurangkan dos substrat OCT2.

    Penggunaan dalam Potensi Reproduktif Wanita dan Lelaki:Berdasarkan penemuan haiwan, Miplyffa mungkin menjejaskan kesuburan dan boleh meningkatkan kehilangan selepas implantasi dan mengurangkan berat ibu, plasenta dan janin.

    Kerosakan Buah Pinggang: Dos Miplyffa yang disyorkan, dalam kombinasi dengan miglustat, pada pesakit dengan eGFR ≥15 mL/minit hingga <50 mL/minit ialah lebih rendah daripada dos yang disyorkan (dos yang kurang kerap) pada pesakit dengan fungsi buah pinggang yang normal.

    Kapsul Miplyffa untuk kegunaan oral tersedia dalam kekuatan berikut: 47 mg, 62 mg, 93 mg dan 124 mg.

    Mengenai Niemann -Pilih Jenis Penyakit C (NPC)

    Penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC) ialah gangguan penyimpanan lisosom yang sangat jarang berlaku, progresif dan neurodegeneratif yang dicirikan oleh ketidakupayaan badan untuk mengangkut kolesterol dan lipid lain di dalam sel, yang membawa kepada pengumpulan bahan ini dalam pelbagai jenis sel, termasuk neuron. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi dalam gen NPC1 atau NPC2, yang bertanggungjawab untuk membuat protein lisosom NPC1 dan NPC2. Kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa boleh terjejas oleh NPC dengan persembahan klinikal yang berbeza-beza. Mereka yang hidup dengan NPC boleh kehilangan kebebasan kerana batasan fizikal dan kognitif, dengan gangguan neurologi utama yang ditunjukkan dalam pertuturan, kognisi, menelan, ambulasi dan kemahiran motor halus. Diagnosis penyakit selalunya boleh mengambil masa bertahun-tahun, dengan perkembangan penyakit tidak dapat dipulihkan dan sering membawa kepada kematian awal.

    Mengenai Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. ialah syarikat penyakit jarang peringkat komersial yang menggabungkan sains, data dan keperluan pesakit untuk mencipta terapi transformasi untuk penyakit dengan pilihan rawatan terhad atau tiada. Misi kami adalah untuk membawa terapi yang mengubah hidup kepada orang yang menghidap penyakit jarang berlaku. Dengan strategi pembangunan dan pengkomersilan yang unik, dipacu data, Syarikat sedang mengatasi cabaran pembangunan ubat yang kompleks untuk menyediakan terapi baharu kepada komuniti penyakit jarang berlaku.

    Program akses yang diperluaskan disediakan oleh Zevra Therapeutics, Inc. dan sekutunya dan tertakluk kepada dasar Program Akses Diperluas (EAP) Syarikat, seperti yang diterbitkan di laman webnya. Penyertaan dalam program ini adalah tertakluk kepada undang-undang dan peraturan setiap bidang kuasa di mana setiap program masing-masing dikendalikan. Kelayakan untuk menyertai mana-mana program sedemikian adalah mengikut budi bicara doktor yang merawat.

    Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.zevra.com atau ikuti kami di X (dahulunya Twitter) dan LinkedIn.

    Nota Awas Mengenai Ke Hadapan -Mencari Kenyataan

    Siaran akhbar ini mungkin mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk semua kenyataan yang tidak berkaitan semata-mata dengan fakta sejarah atau semasa, termasuk tanpa kenyataan had mengenai acara akan datang atau penyertaan Zevra pada acara tersebut. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan maklumat yang tersedia pada Zevra dan rancangan atau jangkaan semasanya. Ia tertakluk kepada beberapa ketidakpastian, risiko dan faktor penting lain yang diketahui dan tidak diketahui yang mungkin menyebabkan keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar kami berbeza secara material daripada sebarang keputusan, prestasi atau pencapaian masa depan yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Ini dan faktor penting lain diterangkan secara terperinci dalam bahagian "Faktor Risiko" Laporan Tahunan Zevra pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023, laporan suku tahunan Zevra untuk tiga bulan berakhir 30 Jun 2024, dan laporan Zevra yang lain. pemfailan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Walaupun kami mungkin memilih untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu pada satu ketika pada masa hadapan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami menafikan sebarang kewajipan untuk berbuat demikian, walaupun peristiwa berikutnya menyebabkan pandangan kami berubah. Walaupun kami percaya jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, kami tidak dapat memastikan bahawa jangkaan tersebut akan terbukti betul. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini tidak boleh dipercayai sebagai mewakili pandangan kami pada mana-mana tarikh selepas tarikh siaran akhbar ini.________________________________________________

  • Burton et.al., Genetik dan Metabolisme Molekul Jilid 134, Isu 1–2, September–Oktober 2021, Halaman 182-187

    • Sumber: Zevra Therapeutics, Inc.

    Disiarkan : 2024-09-23 18:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular