FDA keurt Miplyffa (arimoclomol) goed voor de behandeling van Niemann-Pick-ziekte type C

Volg Drugslib op

FDA keurt Miplyffa (arimoclomol) goed voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C

CELEBRATION, Florida, 20 september 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, of het bedrijf), een bedrijf in de commerciële fase van de behandeling van zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) capsules als oraal toegediende behandeling voor de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC). Miplyffa, het eerste NPC-medicijn dat door de FDA is goedgekeurd, is geïndiceerd voor gebruik in combinatie met miglustat voor de behandeling van neurologische manifestaties van NPC bij volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder. Daarnaast heeft het bedrijf aangekondigd dat het samen met de goedkeuring een prioriteitsbeoordelingsvoucher (PRV) voor zeldzame kinderziekten heeft ontvangen.

“NPC is een uiterst zeldzame, meedogenloos progressieve, degeneratieve en dodelijke ziekte waarvoor tot op heden geen door de FDA goedgekeurde behandelingsopties bestonden”, aldus Neil F. McFarlane, President en Chief Executive Officer van Zevra Therapeutics, Inc. “De goedkeuring van Miplyffa is een monumentale mijlpaal voor NPC-patiënten en hun familieleden in de VS. We zijn enorm dankbaar voor de niet-aflatende steun die we door de jaren heen hebben ontvangen van de families en individuen die getroffen zijn door NPC, evenals van de gezamenlijke inspanningen van belangengroepen, onderzoekers en artsen.”

In de VS leven naar schatting 900 mensen met NPC, bij wie bij ongeveer een derde de diagnose is gesteld ultrazeldzame, meedogenloos progressieve en fatale neurodegeneratieve ziekte.i Zowel kinderen als volwassenen kunnen door NPC worden getroffen met uiteenlopende klinische presentaties. Kenmerkend is dat degenen die met NPC leven progressieve fysieke en cognitieve beperkingen ervaren, met belangrijke neurologische beperkingen die zich uiten in spraak, cognitie, slikken, lopen en fijne motoriek. “Tot nu toe hebben degenen die met NPC leven geen door de FDA goedgekeurde behandeling gehad om dit te bestrijden. verwoestende ziekte”, zegt Laurie Turner, Family Services Manager, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). “Al meer dan 30 jaar werken NNPDF en de gemeenschap aan het vinden van behandelingen voor NPC, en we zijn dankbaar voor de toewijding en inzet van de onderzoekers, artsen, families en Zevra voor het mogelijk maken van deze goedkeuring.”

“De goedkeuring door de FDA van Miplyffa markeert een belangrijk moment voor degenen die leven met NPC en de wereldwijde NPC-gemeenschap”, aldus Dr. Elizabeth Berry-Kravis, hoogleraar afdeling Kindergeneeskunde, Neurologische Wetenschappen, Anatomie en Cel Biologie, directeur, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Centrum voor Translationeel Onderzoek van het Rush Universitair Medisch Centrum: “Effectief beheer van NPC vereist meerdere behandelingsopties vanwege de complexiteit van de ziekte. Tot op heden waren er in de VS geen goedgekeurde therapieën voor NPC. Met deze gelabelde indicatie zullen patiënten nu meer toegang hebben tot behandelingen om deze verwoestende ziekte aan te pakken.”

De goedkeuring van Miplyffa voor de behandeling van NPC is gebaseerd op het geheel van de gegevens in de New Drug Application (NDA), die aanvullend bewijsmateriaal omvatte ter ondersteuning van de eindpunten van de proef, door de FDA geprefereerde analyses en aanvullend bevestigend bewijsmateriaal, zowel klinisch als niet-klinisch. De veiligheid en werkzaamheid van Miplyffa werden onderzocht in een 12 maanden durend, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek bij patiënten met NPC tussen de 2 en 19 jaar oud. In dit onderzoek kreeg 76% van de patiënten in de Miplyffa-groep en 81% van die in de placebogroep miglustat als onderdeel van hun routinematige zorg. De werkzaamheid van Miplyffa werd geëvalueerd met behulp van de opnieuw gescoorde NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) met 4 domeinen. De resultaten van dit onderzoek toonden aan:

  • Miplyffa, in combinatie met miglustaat, stopte de ziekteprogressie gedurende 12 maanden behandeling, zoals aangetoond door een daling van 0,2 punten ten opzichte van de uitgangswaarde op de R4DNPCCSS vergeleken met 1,9 progressiepunten bij patiënten die alleen met miglustaat werden behandeld.

    • Aanvullend bevestigend bewijs omvatte gegevens uit een 48 maanden durend open-label extensieonderzoek, dat verbeterde resultaten suggereerde in vergelijking met een gematcht natuurhistorisch cohort van de National Institutes of Health NPC.

    Miplyffa wordt oraal toegediend, drie keer per dag, met of zonder voedsel, waarbij de exacte dosering varieert van 47 mg tot 124 mg, afhankelijk van het lichaamsgewicht, door geschikte patiënten of zorgverleners met follow-up door een zorgverlener. Zorgaanbieders en patiënten/zorgverleners moeten de volledige voorschrijfinformatie en gebruiksinstructies raadplegen. voor informatie over het juiste beheer van Miplyffa.

    Zevra zal onmiddellijk starten met de lanceringsactiviteiten voor Miplyffa, dat naar verwachting binnen acht tot twaalf weken commercieel verkrijgbaar zal zijn in de VS.

    Lancering van AmplifyAssist™ — Uitgebreide Ondersteuning voor patiënten

    Zevra zet zich in om degenen wier leven wordt beïnvloed door NPC te helpen bij het overwinnen van de barrières en uitdagingen die van invloed kunnen zijn op hun behandeltraject. Het bedrijf heeft vandaag AmplifyAssist gelanceerd, Zevra’s uitgebreide patiëntondersteuningsprogramma. De missie van het programma is het ondersteunen van de individuele behoeften van in aanmerking komende patiënten en degenen die voor hen zorgen. Beschikbare middelen zijn onder meer gepersonaliseerde voorlichting en ondersteuning over verzekeringsdekking, hulp bij het identificeren van copays en alternatieve financiering voor in aanmerking komende patiënten, productbehoeften, informatie over de ziektestatus en counseling voor therapiemanagement, en voortdurende interacties om barrières aan te pakken en tegelijkertijd het tijdig bijvullen van recepten te vergemakkelijken. Informatie over het programma is beschikbaar op Miplyffa.com of via telefoon. Het AmplifyAssist-team is gratis bereikbaar op (888) 668-4198 van 08.00 uur CT tot 18.00 uur. CT van maandag tot en met vrijdag. Zorgaanbieders die recepten willen indienen, kunnen terecht op Miplyffa.com om het receptregistratieformulier in te vullen dat het proces voor toegang tot de behandeling initieert.

    Over Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) verhoogt de activering van de transcriptiefactoren EB (TFEB) en E3 (TFE3), wat resulteert in de opregulatie van gecoördineerde lysosomale expressie- en regulatiegenen (CLEAR). Er is ook aangetoond dat Miplyffa het niet-veresterde cholesterol in de lysosomen van menselijke NPC-fibroblasten verlaagt. De klinische betekenis van deze bevindingen wordt niet volledig begrepen. Miplyffa kreeg van de FDA de aanduiding Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease, Orphan Drug-aanduiding en Fast Track-aanduiding voor de behandeling van NPC. Miplyffa kreeg verder de status van weesgeneesmiddel van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van NPC.

    INDICATIES EN GEBRUIK

    Miplyffa is geïndiceerd voor gebruik in combinatie met miglustat voor de behandeling van neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) bij volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder.

    BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

    Overgevoeligheidsreacties:

    Overgevoeligheidsreacties zoals urticaria en angio-oedeem zijn gemeld bij patiënten die tijdens onderzoek 1 met Miplyffa werden behandeld: twee patiënten rapporteerden zowel urticaria als angio-oedeem (6%) en één patiënt (3%) ondervond alleen urticaria binnen de eerste twee maanden van de behandeling. Stop met Miplyffa bij patiënten die ernstige overgevoeligheidsreacties ontwikkelen. Als er een milde of matige overgevoeligheidsreactie optreedt, stop dan met Miplyffa en behandel onmiddellijk. Houd de patiënt in de gaten totdat de tekenen en symptomen verdwijnen.

    Embryofetale toxiciteit:

    Miplyffa kan embryofoetale schade veroorzaken wanneer het tijdens de zwangerschap wordt toegediend, gebaseerd op bevindingen uit reproductiestudies bij dieren. Informeer zwangere vrouwen over het potentiële risico voor de foetus en overweeg zwangerschapsplanning en -preventie voor vrouwen met voortplantingsvermogen.

    Verhoogde creatinine zonder invloed op de glomerulaire functie: In klinische onderzoeken met Miplyffa werden gemiddelde stijgingen in serumcreatinine van 10% tot 20% gerapporteerd vergeleken met de uitgangswaarde. Deze verhogingen traden vooral op in de eerste maand van de behandeling met Miplyffa en gingen niet gepaard met veranderingen in de glomerulaire functie.

    Gebruik tijdens de behandeling met Miplyffa alternatieve maatregelen die niet op creatinine zijn gebaseerd om de nierfunctie te beoordelen . De stijging van het creatininegehalte keerde terug na het staken van de behandeling met Miplyffa.

    De meest voorkomende bijwerkingen in onderzoek 1 (≥15%) bij met Miplyffa behandelde patiënten die ook miglustaat kregen, waren infectie van de bovenste luchtwegen, diarree en gewichtsverlies.

    /p>

    Drie (6%) van de met Miplyffa behandelde patiënten hadden de volgende bijwerkingen die leidden tot terugtrekking uit onderzoek 1: verhoogd serumcreatinine (één patiënt) en progressieve urticaria en angio-oedeem (twee patiënten). Ernstige bijwerkingen gemeld bij met Miplyffa behandelde patiënten waren overgevoeligheidsreacties, waaronder urticaria en angio-oedeem.

    Om VERMOEDELIJKE BIJWERKINGEN te melden, kunt u contact opnemen met Zevra Therapeutics, Inc. op het gratis nummer 1-844-600-2237 of met de FDA op 1‑800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

    Geneesmiddelinteractie(s): Arimoclomol is een remmer van de organische kationische transporter 2 (OCT2) transporter en kan de blootstelling aan geneesmiddelen die OCT2-substraten zijn verhogen. Wanneer Miplyffa gelijktijdig met OCT2-substraten wordt gebruikt, controleer dan op bijwerkingen en verlaag de dosering van het OCT2-substraat.

    Gebruik bij vrouwen en mannen met voortplantingsvermogen:Gebaseerd op bevindingen bij dieren kan Miplyffa de vruchtbaarheid schaden, het verlies na implantatie vergroten en het gewicht van de moeder, de placenta en de foetus verminderen.

    Nierfunctiestoornis: De aanbevolen dosering van Miplyffa, in combinatie met miglustaat, bij patiënten met een eGFR ≥15 ml/minuut tot <50 ml/minuut is lager dan de aanbevolen dosering (minder frequente dosering) bij patiënten met een normale nierfunctie.

    Miplyffa-capsules voor oraal gebruik zijn verkrijgbaar in de volgende sterktes: 47 mg, 62 mg, 93 mg en 124 mg.

    Over Niemann -Kies ziektetype C (NPC)

    De ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) is een uiterst zeldzame, progressieve en neurodegeneratieve lysosomale stapelingsstoornis die wordt gekarakteriseerd door een onvermogen van het lichaam om cholesterol en andere lipiden binnen de cel te transporteren, wat leidt tot een ophoping van deze stoffen in de cel. verschillende celtypen, waaronder neuronen. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in de NPC1- of NPC2-genen, die verantwoordelijk zijn voor het maken van de lysosomale eiwitten NPC1 en NPC2. Zowel kinderen als volwassenen kunnen door NPC worden getroffen met verschillende klinische presentaties. Degenen met NPC kunnen hun onafhankelijkheid verliezen als gevolg van fysieke en cognitieve beperkingen, waarbij belangrijke neurologische stoornissen zich uiten in spraak, cognitie, slikken, lopen en fijne motoriek. De diagnose van ziekten kan vaak jaren duren, waarbij de progressie van de ziekte onomkeerbaar is en vaak leidt tot vroegtijdige sterfte.

    Over Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. is een bedrijf in de commerciële fase van zeldzame ziekten dat wetenschap, gegevens en de behoeften van patiënten combineert om transformationele therapieën te creëren voor ziekten met beperkte of geen behandelingsopties. Onze missie is om levensveranderende therapieën te bieden aan mensen die leven met zeldzame ziekten. Met unieke, datagestuurde ontwikkelings- en commercialiseringsstrategieën overwint het bedrijf complexe uitdagingen bij de ontwikkeling van geneesmiddelen om nieuwe therapieën beschikbaar te maken voor de gemeenschap van zeldzame ziekten.

    Uitgebreide toegangsprogramma's worden beschikbaar gesteld door Zevra Therapeutics, Inc. en zijn dochterondernemingen zijn onderworpen aan het beleid van het Expanded Access Program (EAP) van het bedrijf, zoals gepubliceerd op de website. Deelname aan deze programma's is onderworpen aan de wet- en regelgeving van elk rechtsgebied waaronder elk respectief programma wordt uitgevoerd. Of de behandelende arts in aanmerking komt voor deelname aan een dergelijk programma, bepaalt het oordeel van de behandelende arts.

    Ga voor meer informatie naar www.zevra.com of volg ons op X (voorheen Twitter) en LinkedIn.

    Waarschuwing met betrekking tot Forward -Kijkverklaringen

    Dit persbericht kan toekomstgerichte verklaringen bevatten in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Toekomstgerichte verklaringen omvatten alle verklaringen die niet uitsluitend betrekking hebben op historische of actuele feiten, inclusief zonder Beperkingsverklaringen met betrekking tot komende evenementen of de deelname van Zevra aan dergelijke evenementen. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de informatie waarover Zevra momenteel beschikt en op haar huidige plannen of verwachtingen. Ze zijn onderhevig aan verschillende bekende en onbekende onzekerheden, risico's en andere belangrijke factoren die ervoor kunnen zorgen dat onze werkelijke resultaten, prestaties of prestaties wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, prestaties of prestaties die in de toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Deze en andere belangrijke factoren worden in detail beschreven in het gedeelte 'Risicofactoren' van Zevra's jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, Zevra's kwartaalrapport voor de drie maanden eindigend op 30 juni 2024, en Zevra's andere ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Hoewel we ervoor kunnen kiezen om dergelijke toekomstgerichte verklaringen op een bepaald moment in de toekomst bij te werken, behalve zoals vereist door de wet, wijzen we elke verplichting daartoe af, zelfs als latere gebeurtenissen ertoe leiden dat onze opvattingen veranderen. Hoewel wij van mening zijn dat de verwachtingen die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, kunnen wij niet garanderen dat dergelijke verwachtingen juist zullen blijken te zijn. Er mag niet van worden uitgegaan dat deze toekomstgerichte verklaringen onze standpunten vertegenwoordigen vanaf enige datum na de datum van dit persbericht._____________________________________________

  • Burton et.al., Molecular Genetics and Metabolism Volume 134, nummers 1–2, september–oktober 2021, pagina's 182-187

    • Bron: Zevra Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2024-09-23 18:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden