FDA zatwierdza Miplyffa (arimoklomol) do leczenia choroby Niemanna-Picka typu C

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Miplyffa (arimoklomol) do leczenia choroby Niemanna-Picka typu C

CELEBRATION, Floryda, 20 września 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra lub Spółka), komercyjna firma zajmująca się leczeniem chorób rzadkich, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Miplyffa™ (MY- Kapsułki PLY-FAH) (arimoklomol) stosowane doustnie w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C (NPC). Miplyffa, pierwszy lek NPC zatwierdzony przez FDA, jest wskazany do stosowania w skojarzeniu z miglustatem w leczeniu objawów neurologicznych NPC u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych. Ponadto firma ogłosiła, że ​​w związku z zatwierdzeniem otrzymała kupon przeglądu priorytetowego rzadkich chorób pediatrycznych (PRV).

„NPC to niezwykle rzadka, nieustannie postępująca, zwyrodnieniowa i śmiertelna choroba, dla której do dziś nie było możliwości leczenia zatwierdzonych przez FDA” – powiedział Neil F. McFarlane, prezes i dyrektor generalny firmy Zevra Therapeutics, Inc. „Zatwierdzenie leku Miplyffa jest monumentalnym kamieniem milowym dla pacjentów NPC i członków ich rodzin w USA. Jesteśmy niezmiernie wdzięczni za niezachwiane wsparcie, jakie otrzymywaliśmy przez lata od rodzin i osób dotkniętych NPC, a także wspólne wysiłki grup wsparcia, badaczy i klinicystów.”

Szacuje się, że w USA 900 osób żyje z NPC, z czego u około jednej trzeciej zdiagnozowano tę chorobę niezwykle rzadka, nieustannie postępująca i śmiertelna choroba neurodegeneracyjna. NPC może dotyczyć zarówno dzieci, jak i dorosłych, a jej objawy kliniczne są różne. Co charakterystyczne, osoby żyjące z NPC doświadczają postępujących ograniczeń fizycznych i poznawczych, z kluczowymi zaburzeniami neurologicznymi objawiającymi się mową, funkcjami poznawczymi, połykaniem, chodzeniem i umiejętnościami motorycznymi. „Do tej pory osoby żyjące z NPC nie miały żadnego leczenia zatwierdzonego przez FDA, aby temu zaradzić. wyniszczającą chorobę” – powiedziała Laurie Turner, kierownik ds. usług rodzinnych w Narodowej Fundacji Chorób Niemanna-Picka (NNPDF). „Od ponad 30 lat NNPDF i społeczność pracują nad znalezieniem metod leczenia NPC i jesteśmy wdzięczni za pracowitość i zaangażowanie badaczy, klinicystów, rodzin i firmy Zevra za umożliwienie uzyskania tej zgody.”

„Zatwierdzenie przez FDA leku Miplyffa to ważny moment dla osób żyjących z NPC i globalnej społeczności NPC” – stwierdziła dr Elizabeth Berry-Kravis, profesor, Wydziały Pediatrii, Nauk Neurologicznych, Anatomii i Komórek Biologia, dyrektor, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Centrum Badań Translacyjnych w Rush University Medical Center: „Efektywne leczenie NPC wymaga wielu opcji leczenia ze względu na złożoność choroby. Do dziś w USA nie było zatwierdzonych terapii NPC. Dzięki temu opatrzonemu wskazaniu pacjenci będą mieli teraz większy dostęp do terapii tej wyniszczającej choroby.”

Zatwierdzenie preparatu Miplyffa do leczenia NPC opiera się na całości danych w wniosek o nowy lek (NDA), który obejmował dodatkowe dowody potwierdzające punkty końcowe badania, analizy preferowane przez FDA oraz dodatkowe dowody potwierdzające, zarówno kliniczne, jak i niekliniczne. Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Miplyffa badano w 12-miesięcznym wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu z podwójnie ślepą próbą, z udziałem pacjentów z NPC w wieku od 2 do 19 lat. W tym badaniu 76% pacjentów w grupie otrzymującej Miplyffa i 81% pacjentów w grupie placebo otrzymywało miglustat w ramach rutynowej opieki. Skuteczność preparatu Miplyffa oceniano przy użyciu ponownie punktowanej 4-domenowej skali ciężkości klinicznej NPC (R4DNPCCSS). Wyniki tego badania wykazały:

  • Miplyffa w skojarzeniu z miglustatem zatrzymała postęp choroby w ciągu 12 miesięcy leczenia, co wykazano jako spadek o 0,2 punktu w skali R4DNPCCSS w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z 1,9 punktem progresji u pacjentów leczonych samym miglustatem.
    • Dodatkowe dowody potwierdzające obejmowały dane z 48-miesięcznego, otwartego badania uzupełniającego, które sugerowało lepsze wyniki w porównaniu z dopasowaną kohortą historii naturalnej NPC National Institutes of Health.

    Miplyffa jest podawana doustnie trzy razy na dobę z posiłkiem lub bez, w dokładnej dawce wynoszącej od 47 mg do 124 mg w zależności od masy ciała, przez odpowiednich pacjentów lub opiekunów pod kontrolą lekarza. Świadczeniodawcy oraz pacjenci/opiekunowie powinni zapoznać się z Pełną informację dotyczącą przepisywania leku i instrukcję obsługi aby uzyskać informacje na temat prawidłowego podawania leku Miplyffa.

    Zevra natychmiast rozpocznie działania związane z wprowadzeniem na rynek Miplyffy, która ma być dostępna na rynku w USA w ciągu ośmiu do 12 tygodni.

    Wprowadzenie na rynek AmplifyAssist™ — Kompleksowe wsparcie dla pacjentów

    Zevra angażuje się w pomaganie osobom, na których życie wpływa NPC, w przezwyciężaniu barier i wyzwań, które mogą mieć wpływ na ich ścieżkę leczenia. Firma uruchomiła dziś AmplifyAssist, kompleksowy program wsparcia pacjentów firmy Zevra. Misją programu jest wspieranie indywidualnych potrzeb kwalifikujących się pacjentów i osób sprawujących nad nimi opiekę. Dostępne zasoby obejmują edukację i wsparcie w zakresie spersonalizowanego ubezpieczenia, pomoc w identyfikacji alternatywnych źródeł finansowania dla kwalifikujących się pacjentów, potrzeby dotyczące produktów, informacje o stanie choroby i doradztwo w zakresie zarządzania terapią, a także ciągłe interakcje mające na celu usuwanie barier, ułatwiając jednocześnie terminowe uzupełnianie recept. Informacje o programie są dostępne pod adresem Miplyffa. com lub przez telefon. Z zespołem AmplifyAssist można się skontaktować pod bezpłatnym numerem (888) 668-4198 w godzinach od 8:00 czasu polskiego do 18:00. CT od poniedziałku do piątku. Podmioty świadczące opiekę zdrowotną, które chcą przesyłać recepty, mogą odwiedzić stronę Miplyffa.com, aby wypełnić formularz rejestracji na receptę, który inicjuje proces uzyskania dostępu do leczenia.

    O Miplyffa™ (arimoklomol)

    Miplyffa (arimoklomol) zwiększa aktywację czynników transkrypcyjnych EB (TFEB) i E3 (TFE3), powodując zwiększenie ekspresji skoordynowanych genów lizosomalnych i regulacji (CLEAR). Wykazano również, że Miplyffa zmniejsza poziom nieestryfikowanego cholesterolu w lizosomach ludzkich fibroblastów NPC. Znaczenie kliniczne tych wyników nie jest w pełni poznane. Lek Miplyffa otrzymał od FDA oznaczenie terapii przełomowej, oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej, lek sierocy oraz oznaczenie Fast Track w leczeniu NPC. Ponadto Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała Miplyffa status sierocego produktu leczniczego do leczenia NPC.

    WSKAZANIA I ZASTOSOWANIE

    Miplyffa jest wskazana do stosowania w skojarzeniu z miglustatem w leczeniu objawów neurologicznych choroby Niemanna-Picka typu C (NPC) u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych.

    WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

    Reakcje nadwrażliwości:

    U pacjentów leczonych lekiem Miplyffa podczas Badania 1 zgłaszano reakcje nadwrażliwości, takie jak pokrzywka i obrzęk naczynioruchowy: dwóch pacjentów zgłosiło zarówno pokrzywkę, jak i obrzęk naczynioruchowy (6%), a u jednego pacjenta (3%) wystąpiła samotna pokrzywka w ciągu pierwszych dwóch miesięcy leczenia. Należy przerwać stosowanie leku Miplyffa u pacjentów, u których wystąpią ciężkie reakcje nadwrażliwości. Jeśli wystąpi łagodna lub umiarkowana reakcja nadwrażliwości, należy przerwać stosowanie leku Miplyffa i niezwłocznie rozpocząć leczenie. Monitoruj pacjenta do czasu ustąpienia objawów przedmiotowych i podmiotowych.

    Toksyczność dla zarodka:

    Miplyffa może powodować uszkodzenie zarodka i płodu, jeśli jest podawany w czasie ciąży, na podstawie wyników badań dotyczących reprodukcji zwierząt. Poinformuj ciężarne kobiety o potencjalnym ryzyku dla płodu i rozważ planowanie ciąży oraz zapobieganie jej w przypadku kobiet w wieku rozrodczym.

    Zwiększenie poziomu kreatyniny bez wpływu na czynność kłębuszków nerkowych: W badaniach klinicznych preparatu Miplyffa zgłaszano średni wzrost stężenia kreatyniny w surowicy o 10% do 20% w porównaniu do wartości wyjściowych. Zwiększenia te występowały głównie w pierwszym miesiącu leczenia lekiem Miplyffa i nie były związane ze zmianami w czynności kłębuszków nerkowych.

    W trakcie leczenia lekiem Miplyffa do oceny czynności nerek należy stosować alternatywne metody, które nie opierają się na kreatyninie . Zwiększenie stężenia kreatyniny ustąpiło po odstawieniu leku Miplyffa.

    Najczęstszymi działaniami niepożądanymi w Badaniu 1 (≥15%) u pacjentów leczonych Miplyffą, którzy również otrzymywali miglustat, były zakażenie górnych dróg oddechowych, biegunka i zmniejszenie masy ciała.

    Trzech (6%) pacjentów leczonych lekiem Miplyffa miało następujące działania niepożądane, które doprowadziły do ​​wycofania się z Badania 1: zwiększone stężenie kreatyniny w surowicy (jeden pacjent) oraz postępująca pokrzywka i obrzęk naczynioruchowy (dwa pacjentów). Poważnymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi u pacjentów leczonych lekiem Miplyffa były reakcje nadwrażliwości, w tym pokrzywka i obrzęk naczynioruchowy.

    Aby zgłosić PODEJRZEWANE DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE, należy skontaktować się z Zevra Therapeutics, Inc. pod bezpłatnym numerem telefonu 1-844-600-2237 lub z FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

    Interakcje leków: Arimoklomol jest inhibitorem transportera organicznego kationowego transportera 2 (OCT2) i może zwiększać ekspozycję na leki będące substratami OCT2. W przypadku jednoczesnego stosowania preparatu Miplyffa z substratami OCT2 należy monitorować występowanie działań niepożądanych i zmniejszyć dawkę substratu OCT2.

    Stosowanie u kobiet i mężczyzn w wieku rozrodczym:Na podstawie badań na zwierzętach stwierdzono, że Miplyffa może upośledzać płodność i może zwiększać straty poimplantacyjne oraz zmniejszać masę matki, łożyska i płodu.

    Zaburzenia czynności nerek: Zalecana dawka leku Miplyffa w skojarzeniu z miglustatem u pacjentów z eGFR ≥15 ml/min do <50 ml/min wynosi mniejsza niż zalecana dawka (mniejsze dawkowanie) u pacjentów z prawidłową czynnością nerek.

    Kapsułki Miplyffa do stosowania doustnego są dostępne w następujących mocach: 47 mg, 62 mg, 93 mg i 124 mg.

    O Niemann -Wybierz chorobę typu C (NPC)

    Choroba Niemanna-Picka typu C (NPC) to niezwykle rzadka, postępująca i neurodegeneracyjna lizosomalna choroba spichrzeniowa charakteryzująca się niezdolnością organizmu do transportu cholesterolu i innych lipidów wewnątrz komórki, co prowadzi do gromadzenia się tych substancji w komórkach. różne typy komórek, w tym neurony. Choroba jest spowodowana mutacjami w genach NPC1 lub NPC2, które są odpowiedzialne za wytwarzanie białek lizosomalnych NPC1 i NPC2. NPC może dotyczyć zarówno dzieci, jak i dorosłych, z różnymi objawami klinicznymi. Osoby żyjące z NPC mogą utracić niezależność z powodu ograniczeń fizycznych i poznawczych, z kluczowymi zaburzeniami neurologicznymi objawiającymi się mową, funkcjami poznawczymi, połykaniem, chodzeniem i umiejętnościami motorycznymi. Rozpoznanie choroby może często zająć lata, a postęp choroby jest nieodwracalny i często prowadzi do przedwczesnej śmierci.

    O firmie Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. to firma zajmująca się chorobami rzadkimi na etapie komercyjnym, łącząca naukę, dane i potrzeby pacjentów w celu opracowania terapii transformacyjnych w przypadku chorób z ograniczonymi możliwościami leczenia lub bez nich. Naszą misją jest dostarczanie terapii zmieniających życie osobom cierpiącym na rzadkie choroby. Dzięki unikalnym strategiom rozwoju i komercjalizacji opartym na danych Firma pokonuje złożone wyzwania związane z opracowywaniem leków, aby udostępnić nowe terapie społeczności osób cierpiących na rzadkie choroby.

    Programy rozszerzonego dostępu są udostępniane przez Zevrę Therapeutics, Inc. i jej spółki stowarzyszone i podlegają zasadom Programu Rozszerzonego Dostępu (EAP) firmy opublikowanym na jej stronie internetowej. Uczestnictwo w tych programach podlega przepisom ustawowym i wykonawczym obowiązującym w każdej jurysdykcji, w ramach której dany program jest obsługiwany. O zakwalifikowaniu się do udziału w takim programie decyduje lekarz prowadzący.

    Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.zevra.com lub śledź nas na X (dawniej Twitter) i LinkedIn.

    Przestroga dotycząca przesyłania dalej -Wyglądające oświadczenia

    Niniejsza informacja prasowa może zawierać stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują wszystkie stwierdzenia, które nie odnoszą się wyłącznie do faktów historycznych lub bieżących, w tym bez oświadczenia o ograniczeniach dotyczące nadchodzących wydarzeń lub udziału firmy Zevra w takich wydarzeniach. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na informacjach aktualnie dostępnych firmie Zevra oraz jej bieżących planach i oczekiwaniach. Są one obarczone kilkoma znanymi i nieznanymi niepewnościami, ryzykiem i innymi ważnymi czynnikami, które mogą spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia będą istotnie różnić się od jakichkolwiek przyszłych wyników, wyników lub osiągnięć wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te i inne ważne czynniki opisano szczegółowo w części „Czynniki ryzyka” raportu rocznego firmy Zevra na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r., raporcie kwartalnym Zevry za trzy miesiące zakończone 30 czerwca 2024 r. oraz innych raportach firmy Zevra zgłoszenia do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Chociaż w pewnym momencie w przyszłości możemy zdecydować się na aktualizację takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie jesteśmy do tego zobowiązani, nawet jeśli późniejsze zdarzenia spowodują zmianę naszych poglądów. Chociaż uważamy, że oczekiwania odzwierciedlone w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, nie możemy zapewnić, że te oczekiwania okażą się prawidłowe. Nie należy uważać, że te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają nasze poglądy na dzień następujący po dacie niniejszego komunikatu prasowego.___________________

  • Burton i in., Genetyka molekularna i metabolizm, tom 134, wydania 1–2, wrzesień–październik 2021 r., strony 182–187

    • Źródło: Zevra Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2024-09-23 18:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe