FDA aprova Miplyffa (arimoclomol) para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C

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FDA aprova Miplyffa (arimoclomol) para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C

CELEBRATION, Flórida, 20 de setembro de 2024 (GLOBE (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, ou a Empresa), uma empresa terapêutica para doenças raras em estágio comercial, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) cápsulas como tratamento administrado por via oral para a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). O primeiro medicamento NPC aprovado pelo FDA, Miplyffa, é indicado para uso em combinação com miglustat para o tratamento de manifestações neurológicas de NPC em pacientes adultos e pediátricos com 2 anos de idade ou mais. Além disso, a Empresa anunciou que recebeu um voucher de revisão prioritária para doenças pediátricas raras (PRV) em conjunto com a aprovação.

“A NPC é uma doença ultra-rara, implacavelmente progressiva, degenerativa e fatal para a qual não havia opções de tratamento aprovadas pela FDA até hoje”, disse Neil F. McFarlane, presidente e CEO da Zevra Therapeutics, Inc. “A aprovação do Miplyffa é um marco monumental para os pacientes do NPC e seus familiares nos EUA. Somos imensamente gratos pelo apoio inabalável que recebemos ao longo dos anos das famílias e indivíduos afetados pelo NPC, bem como do esforços colaborativos de grupos de defesa, pesquisadores e médicos.”

Nos EUA, estima-se que 900 pessoas vivam com NPC, das quais aproximadamente um terço foi diagnosticado com esta doença doença neurodegenerativa ultra-rara, implacavelmente progressiva e fatal.i Tanto crianças como adultos podem ser afetados pela NPC com apresentações clínicas variadas. Caracteristicamente, aqueles que vivem com NPC experimentam limitações físicas e cognitivas progressivas, com deficiências neurológicas importantes presentes na fala, cognição, deglutição, deambulação e habilidades motoras finas. “Até agora, aqueles que vivem com NPC não tiveram nenhum tratamento aprovado pela FDA para combater isso. doença devastadora”, disse Laurie Turner, gerente de serviços familiares da National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). “Por mais de 30 anos, o NNPDF e a comunidade têm trabalhado para encontrar tratamentos para NPC, e somos gratos pela diligência e comprometimento dos pesquisadores, médicos, famílias e Zevra por tornar esta aprovação possível.”

“A aprovação do Miplyffa pela FDA marca um momento significativo para aqueles que vivem com NPC e para a comunidade global de NPC”, afirmou a Dra. Elizabeth Berry-Kravis, professora dos Departamentos de Pediatria, Ciências Neurológicas, Anatomia e Células. Biologia, Diretor, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Centro de Pesquisa Translacional do Rush University Medical Center, “O manejo eficaz da NPC requer múltiplas opções de tratamento devido à complexidade da doença. Até hoje, não havia terapias aprovadas nos EUA para NPC. Com esta indicação rotulada, os pacientes terão agora mais acesso a tratamentos para enfrentar esta doença devastadora.”

A aprovação do Miplyffa para o tratamento da NPC baseia-se na totalidade dos dados contidos em o New Drug Application (NDA), que incluiu evidências adicionais que apoiam os desfechos do ensaio, análises preferidas pela FDA e evidências confirmatórias adicionais, tanto clínicas quanto não clínicas. A segurança e eficácia do Miplyffa foram estudadas em um ensaio multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 12 meses em pacientes com NPC entre dois e 19 anos de idade. Neste ensaio, 76% dos pacientes do grupo Miplyffa e 81% dos pacientes do grupo placebo receberam miglustat como parte de seus cuidados de rotina. A eficácia do Miplyffa foi avaliada usando a escala de gravidade clínica NPC de 4 domínios (R4DNPCCSS). Os resultados deste ensaio demonstraram:

  • Miplyffa, em combinação com miglustat, interrompeu a progressão da doença ao longo de 12 meses de tratamento, conforme demonstrado por uma diminuição de 0,2 pontos em relação ao valor basal no R4DNPCCSS em comparação com 1,9 pontos de progressão para pacientes tratados apenas com miglustato.

    • Evidências confirmatórias adicionais incluíram dados de um estudo de extensão aberto de 48 meses que sugeriu melhores resultados quando comparado a uma coorte de história natural NPC correspondente do National Institutes of Health.

    Miplyffa é administrado por via oral, três vezes ao dia com ou sem alimentos, com dosagem exata variando de 47 mg a 124 mg dependendo do peso corporal, por pacientes ou cuidadores apropriados com acompanhamento de um profissional de saúde. Os profissionais de saúde e os pacientes/cuidadores devem consultar as Informações completas sobre prescrição e instruções de uso para obter informações sobre a administração adequada de Miplyffa.

    A Zevra iniciará imediatamente as atividades de lançamento do Miplyffa, que deverá estar disponível comercialmente nos EUA dentro de oito a 12 semanas.

    Lançamento do AmplifyAssist™ — Suporte abrangente para pacientes

    A Zevra está comprometida em ajudar aqueles cujas vidas são afetadas pelo NPC a superar as barreiras e desafios que podem impactar sua jornada de tratamento. A empresa lançou hoje o AmplifyAssist, o programa abrangente de suporte ao paciente da Zevra. A missão do programa é apoiar as necessidades individuais dos pacientes elegíveis e daqueles que cuidam deles. Os recursos disponíveis incluem educação e apoio personalizados sobre cobertura de seguro, copagamento e assistência de identificação de financiamento alternativo para pacientes elegíveis, necessidades de produtos, informações sobre o estado da doença e aconselhamento de gestão de terapia, e interações contínuas para enfrentar barreiras, facilitando ao mesmo tempo recargas oportunas de receitas. Informações sobre o programa estão disponíveis em Miplyffa. com ou por telefone. A equipe AmplifyAssist pode ser contatada gratuitamente pelo telefone (888) 668-4198, das 8h CT às 18h CT. CT de segunda a sexta. Os prestadores de cuidados de saúde que desejam enviar receitas podem visitar Miplyffa.com para preencher o formulário de registro de prescrição que inicia o processo de acesso ao tratamento.

    Sobre Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) aumenta a ativação dos fatores de transcrição EB (TFEB) e E3 (TFE3), resultando na regulação positiva dos genes coordenados de expressão e regulação lisossômica (CLEAR). Miplyffa também demonstrou reduzir o colesterol não esterificado nos lisossomas dos fibroblastos NPC humanos. O significado clínico desses achados não é totalmente compreendido. Miplyffa recebeu a designação de Terapia Inovadora, designação de Doença Pediátrica Rara, designação de Medicamento Órfão e designação Fast Track pelo FDA para o tratamento de NPC. Miplyffa recebeu ainda a designação de Medicamento Órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de NPC.

    INDICAÇÕES E USO

    Miplyffa é indicado para uso em combinação com miglustat para o tratamento de manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) em pacientes adultos e pediátricos com 2 anos de idade ou mais.

    INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

    Reações de hipersensibilidade:

    Reações de hipersensibilidade, como urticária e angioedema, foram relatadas em pacientes tratados com Miplyffa durante o Ensaio 1: dois pacientes relataram urticária e angioedema (6%) e um paciente (3%) apresentaram apenas urticária nos primeiros dois meses de tratamento. Suspenda Miplyffa em pacientes que desenvolverem reações de hipersensibilidade graves. Se ocorrer uma reação de hipersensibilidade leve ou moderada, interrompa Miplyffa e trate imediatamente. Monitore o paciente até que os sinais e sintomas desapareçam.

    Toxicidade embriofetal:

    Miplyffa pode causar danos embriofetais quando administrado durante a gravidez com base em resultados de estudos de reprodução animal. Aconselhe as mulheres grávidas sobre o risco potencial para o feto e considere o planejamento e a prevenção da gravidez para mulheres com potencial reprodutivo.

    Aumento da creatinina sem afetar a função glomerular: Em todos os ensaios clínicos de Miplyffa, foram relatados aumentos médios na creatinina sérica de 10% a 20% em comparação com o valor basal. Esses aumentos ocorreram principalmente no primeiro mês de tratamento com Miplyffa e não foram associados a alterações na função glomerular.

    Durante o tratamento com Miplyffa, use medidas alternativas que não sejam baseadas na creatinina para avaliar a função renal. . Os aumentos na creatinina foram revertidos após a descontinuação de Miplyffa.

    As reações adversas mais comuns no Ensaio 1 (≥15%) em pacientes tratados com Miplyffa que também receberam miglustat foram infecção do trato respiratório superior, diarreia e diminuição de peso.

    Três (6%) dos pacientes tratados com Miplyffa tiveram as seguintes reações adversas que levaram à retirada do Ensaio 1: aumento da creatinina sérica (um paciente) e urticária progressiva e angioedema (dois pacientes). As reações adversas graves notificadas em doentes tratados com Miplyffa foram reações de hipersensibilidade, incluindo urticária e angioedema.

    Para relatar SUSPEITAS DE REAÇÕES ADVERSAS, entre em contato com a Zevra Therapeutics, Inc. pelo telefone gratuito 1-844-600-2237 ou pela FDA pelo telefone 1‑800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    Interação(ões) medicamentosa(s): O arimoclomol é um inibidor do transportador catiônico orgânico 2 (OCT2) e pode aumentar a exposição de medicamentos que são substratos do OCT2. Quando Miplyffa é usado concomitantemente com substratos OCT2, monitore as reações adversas e reduza a dosagem do substrato OCT2.

    Uso em mulheres e homens com potencial reprodutivo:Com base em descobertas em animais, Miplyffa pode prejudicar a fertilidade e aumentar a perda pós-implantação e reduzir o peso materno, placentário e fetal.

    Compromisso renal: A dosagem recomendada de Miplyffa, em combinação com miglustat, em pacientes com TFGe ≥15 mL/minuto a <50 mL/minuto é inferior à dosagem recomendada (dosagem menos frequente) em pacientes com função renal normal.

    As ​​cápsulas de Miplyffa para uso oral estão disponíveis nas seguintes dosagens: 47 mg, 62 mg, 93 mg e 124 mg.

    Sobre Niemann -Escolha a doença tipo C (NPC)

    A doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) é um distúrbio de armazenamento lisossômico ultra-raro, progressivo e neurodegenerativo, caracterizado pela incapacidade do corpo de transportar colesterol e outros lipídios dentro da célula, levando ao acúmulo dessas substâncias nas células. vários tipos de células, incluindo neurônios. A doença é causada por mutações nos genes NPC1 ou NPC2, responsáveis ​​pela produção das proteínas lisossômicas NPC1 e NPC2. Tanto crianças como adultos podem ser afetados pela NPC com apresentações clínicas variadas. Aqueles que vivem com NPC podem perder a independência devido a limitações físicas e cognitivas, com deficiências neurológicas importantes presentes na fala, cognição, deglutição, deambulação e habilidades motoras finas. O diagnóstico da doença muitas vezes pode levar anos, com a progressão da doença sendo irreversível e muitas vezes levando à mortalidade precoce.

    Sobre a Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. é uma empresa de doenças raras em estágio comercial que combina ciência, dados e necessidades dos pacientes para criar terapias transformacionais para doenças com opções de tratamento limitadas ou inexistentes. A nossa missão é levar terapêuticas transformadoras às pessoas que vivem com doenças raras. Com estratégias únicas de desenvolvimento e comercialização baseadas em dados, a Empresa está superando desafios complexos de desenvolvimento de medicamentos para disponibilizar novas terapias para a comunidade de doenças raras.

    Programas de acesso expandido são disponibilizados pela Zevra Therapeutics, Inc. e suas afiliadas estão sujeitas à política do Programa de Acesso Expandido (EAP) da Empresa, conforme publicado em seu site. A participação nestes programas está sujeita às leis e regulamentos de cada jurisdição sob a qual cada programa respectivo é operado. A elegibilidade para participação em qualquer programa desse tipo fica a critério do médico assistente.

    Para obter mais informações, visite www.zevra.com ou siga-nos no X (antigo Twitter) e no LinkedIn.

    Nota de advertência sobre encaminhamento -Declarações de aparência

    Este comunicado à imprensa pode conter declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Declarações prospectivas incluem todas as declarações que não se relacionam apenas a fatos históricos ou atuais, inclusive sem declarações de limitação relativas a eventos futuros ou à participação da Zevra em tais eventos. As declarações prospectivas baseiam-se nas informações atualmente disponíveis para a Zevra e em seus planos ou expectativas atuais. Eles estão sujeitos a diversas incertezas, riscos e outros fatores importantes conhecidos e desconhecidos que podem fazer com que nossos resultados, desempenho ou conquistas reais sejam materialmente diferentes de quaisquer resultados, desempenho ou conquistas futuros expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Esses e outros fatores importantes são descritos em detalhes na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual da Zevra no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, no relatório trimestral da Zevra para os três meses encerrados em 30 de junho de 2024 e nos outros registros junto à Securities and Exchange Commission. Embora possamos optar por atualizar tais declarações prospectivas em algum momento no futuro, exceto conforme exigido por lei, nos isentamos de qualquer obrigação de fazê-lo, mesmo que eventos subsequentes façam com que nossas opiniões mudem. Embora acreditemos que as expectativas refletidas nessas declarações prospectivas sejam razoáveis, não podemos garantir que tais expectativas serão corretas. Estas declarações prospectivas não devem ser consideradas como representando nossas opiniões em qualquer data após a data deste comunicado à imprensa._____________________________________________

  • Burton et.al., Genética Molecular e Metabolismo Volume 134, Edições 1–2, setembro-outubro de 2021, páginas 182-187

    • Fonte: Zevra Therapeutics, Inc.

    Postou : 2024-09-23 18:00

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