FDA aprobă Miplyffa (arimoclomol) pentru tratamentul bolii Niemann-Pick de tip C

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Miplyffa (arimoclomol) pentru tratamentul bolii Niemann-Pick de tip C

CELEBRATION, Florida, 20 septembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, sau Compania), o companie de terapie a bolilor rare în stadiu comercial, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Miplyffa™ (MY- PLY-FAH) (arimoclomol) capsule ca tratament administrat oral pentru boala Niemann-Pick de tip C (NPC). Primul medicament NPC aprobat de FDA, Miplyffa este indicat pentru utilizare în combinație cu miglustat pentru tratamentul manifestărilor neurologice ale NPC la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste. În plus, compania a anunțat că a primit un bon de evaluare prioritară a bolilor pediatrice rare (PRV) împreună cu aprobarea.

„NPC este o boală ultra-rară, necruțător progresivă, degenerativă și fatală pentru care nu au existat opțiuni de tratament aprobate de FDA până astăzi”, a declarat Neil F. McFarlane, președinte și director executiv al Zevra Therapeutics, Inc. „Aprobarea Miplyffa este o piatră de hotar monumentală pentru pacienții NPC și membrii familiei acestora din SUA. Suntem extrem de recunoscători pentru sprijinul neclintit pe care l-am primit de-a lungul anilor din partea familiilor și indivizilor afectați de NPC, precum și eforturile de colaborare ale grupurilor de advocacy, cercetătorilor și clinicienilor.”

În SUA, se estimează că 900 de persoane trăiesc cu NPC, dintre care aproximativ o treime au fost diagnosticați cu aceasta. Boală neurodegenerativă ultra-rară, necruțător progresivă și fatală.i Atât copiii, cât și adulții pot fi afectați de NPC cu manifestări clinice variate. În mod caracteristic, cei care trăiesc cu NPC se confruntă cu limitări fizice și cognitive progresive, cu deficiențe neurologice cheie prezentând în vorbire, cogniție, deglutiție, deambulare și abilități motorii fine. „Până acum, cei care trăiesc cu NPC nu au primit niciun tratament aprobat de FDA pentru a combate acest lucru. boala devastatoare”, a declarat Laurie Turner, Manager Servicii pentru Familie, National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). „De mai bine de 30 de ani, NNPDF și comunitatea lucrează pentru a găsi tratamente pentru NPC și suntem recunoscători pentru diligența și angajamentul cercetătorilor, clinicienilor, familiilor și Zevra pentru că au făcut posibilă această aprobare.”

„Aprobarea Miplyffa de către FDA marchează un moment important pentru cei care trăiesc cu NPC și pentru comunitatea globală NPC”, a declarat dr. Elizabeth Berry-Kravis, profesor, Departamentele de Pediatrie, Științe Neurologice, Anatomie și Celulă. Biologie, Director, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Centrul pentru Cercetare Translațională de la Centrul Medical al Universității Rush, „Managementul eficient al NPC necesită mai multe opțiuni de tratament datorită complexității bolii. Până astăzi, nu existau terapii aprobate în SUA pentru NPC. Cu această indicație etichetată, pacienții vor avea acum mai mult acces la tratamente pentru a aborda această boală devastatoare.”

Aprobarea lui Miplyffa pentru tratamentul NPC se bazează pe totalitatea datelor din Aplicația pentru medicamente noi (NDA), care a inclus dovezi suplimentare care susțin obiectivele studiului, analize preferate de FDA și dovezi suplimentare de confirmare, atât clinice, cât și non-clinice. Siguranța și eficacitatea Miplyffa au fost studiate într-un studiu multicentric de 12 luni, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, la pacienți cu NPC cu vârsta cuprinsă între doi și 19 ani. În acest studiu, 76% dintre pacienții din grupul Miplyffa și 81% dintre cei din grupul placebo au primit miglustat ca parte a îngrijirii lor de rutină. Eficacitatea Miplyffa a fost evaluată utilizând scala de severitate clinică NPC cu 4 domenii (R4DNPCCSS). Rezultatele acestui studiu au demonstrat:

  • Miplyffa, în combinație cu miglustat, a oprit progresia bolii pe parcursul a 12 luni de tratament, așa cum a demonstrat o scădere de 0,2 puncte față de valoarea inițială a R4DNPCCSS. comparativ cu 1,9 puncte de progresie pentru pacienții tratați numai cu miglustat.

    • Dovezile de confirmare suplimentare au inclus date dintr-un studiu deschis de extensie de 48 de luni, care a sugerat rezultate îmbunătățite în comparație cu o cohortă de istorie naturală NPC a National Institutes of Health.

    Miplyffa se administrează pe cale orală, de trei ori pe zi, cu sau fără alimente, cu doza exactă variind de la 47 mg la 124 mg, în funcție de greutatea corporală, de către pacienții sau îngrijitorii corespunzători, cu urmărire de la un furnizor de asistență medicală. Furnizorii de asistență medicală și pacienții/ingrijitorii trebuie să consulte Informații complete de prescripție și instrucțiuni de utilizare pentru informații despre buna administrare a lui Miplyffa.

    Zevra își va iniția imediat activitățile de lansare pentru Miplyffa, care se așteaptă să fie disponibil comercial în S.U.A. în opt până la 12 săptămâni.

    Lansare de AmplifyAssist™ — Asistență cuprinzătoare pentru pacienți

    Zevra se angajează să îi ajute pe cei ale căror vieți sunt afectate de NPC să depășească barierele și provocările care le pot afecta călătoria de tratament. Compania a lansat astăzi AmplifyAssist, programul cuprinzător de asistență pentru pacienți de la Zevra. Misiunea programului este de a sprijini nevoile individuale ale pacienților eligibili și ale celor care îi îngrijesc. Resursele disponibile includ educație și asistență personalizată privind acoperirea asigurării, copața și asistență pentru identificarea finanțării alternative pentru pacienții eligibili, nevoile de produse, informații despre starea bolii și consiliere privind managementul terapiei și interacțiuni continue pentru a aborda barierele, facilitând în același timp reîncărcarea la timp a rețetelor. Informații despre program sunt disponibile la a> sau prin telefon. Echipa AmplifyAssist poate fi contactată gratuit la (888) 668-4198 de la 8 a.m. CT până la 6 p.m. CT de luni până vineri. Furnizorii de asistență medicală care doresc să trimită rețete pot accesa Miplyffa.com pentru a completa formularul de înscriere pe bază de rețetă care inițiază procesul de acces la tratament.

    Despre Miplyffa™ (arimoclomol)

    Miplyffa (arimoclomol) crește activarea factorilor de transcripție EB (TFEB) și E3 (TFE3), rezultând în reglarea în sus a genelor coordonate de expresie și reglare lizozomală (CLEAR). De asemenea, s-a demonstrat că Miplyffa reduce colesterolul neesterificat în lizozomii fibroblastelor umane NPC. Semnificația clinică a acestor constatări nu este pe deplin înțeleasă. Miplyffa a primit denumirea de Breakthrough Therapy, denumirea de boală pediatrică rară, desemnarea de medicament orfan și desemnarea Fast Track de către FDA pentru tratamentul NPC. De asemenea, Miplyffa a primit denumirea de produs medicamentos orfan de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) pentru tratamentul NPC.

    INDICAȚII ȘI UTILIZARE

    Miplyffa este indicat pentru utilizare în combinație cu miglustat pentru tratamentul manifestărilor neurologice ale bolii Niemann-Pick de tip C (NPC) la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    Reacții de hipersensibilitate:

    Reacții de hipersensibilitate, cum ar fi urticarie și angioedem, au fost raportate la pacienții tratați cu Miplyffa în timpul studiului 1: doi pacienți au raportat atât urticarie, cât și angioedem (6%) și un pacient (3%) au prezentat urticarie singur în primele două luni de tratament. Întrerupeți tratamentul cu Miplyffa la pacienții care dezvoltă reacții severe de hipersensibilitate. Dacă apare o reacție de hipersensibilitate ușoară sau moderată, opriți Miplyffa și tratați prompt. Monitorizați pacientul până când semnele și simptomele se rezolvă.

    Toxicitate embriofetală:

    Miplyffa poate provoca leziuni embriofetale atunci când este administrat în timpul sarcinii, pe baza constatărilor din studiile de reproducere la animale. Anunțați femeile însărcinate cu privire la riscul potențial pentru făt și luați în considerare planificarea și prevenirea sarcinii pentru femelele cu potențial reproducător.

    Creșterea creatininei fără a afecta funcția glomerulară: În studiile clinice cu Miplyffa, au fost raportate creșteri medii ale creatininei serice de 10% până la 20% comparativ cu valoarea inițială. Aceste creșteri au apărut mai ales în prima lună de tratament cu Miplyffa și nu au fost asociate cu modificări ale funcției glomerulare.

    În timpul tratamentului cu Miplyffa, utilizați măsuri alternative care nu se bazează pe creatinina pentru a evalua funcția renală. . Creșterile creatininei s-au inversat la întreruperea tratamentului cu Miplyffa.

    Cele mai frecvente reacții adverse din Studiul 1 (≥15%) la pacienții tratați cu Miplyffa care au primit și miglustat au fost infecția tractului respirator superior, diareea și scăderea în greutate.

    Trei (6%) dintre pacienții tratați cu Miplyffa au avut următoarele reacții adverse care au condus la retragerea din Studiul 1: creșterea creatininei serice (un pacient) și urticarie progresivă și angioedem (două pacienţi). Reacțiile adverse grave raportate la pacienții tratați cu Miplyffa au fost reacții de hipersensibilitate, inclusiv urticarie și angioedem.

    Pentru a raporta REACȚII ADVERSE SUSPECTATE, contactați Zevra Therapeutics, Inc. la telefonul gratuit 1-844-600-2237 sau FDA la 1‑800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

    Interacțiuni medicamentoase: Arimoclomol este un inhibitor al transportorului cationic organic 2 (OCT2) și poate crește expunerea la medicamentele care sunt substraturi OCT2. Când Miplyffa este utilizat concomitent cu substraturi OCT2, monitorizați reacțiile adverse și reduceți doza de substrat OCT2.

    Utilizarea la femele și bărbați cu potențial de reproducere:Pe baza descoperirilor efectuate la animale, Miplyffa poate afecta fertilitatea și poate crește pierderea după implantare și poate reduce greutatea mamei, placentare și fetale.

    Insuficiență renală: Doza recomandată de Miplyffa, în asociere cu miglustat, la pacienții cu eGFR ≥15 ml/minut până la <50 ml/minut este mai mică decât doza recomandată (dozarea mai puțin frecventă) la pacienții cu funcție renală normală.

    Capsulele Miplyffa pentru uz oral sunt disponibile în următoarele concentrații: 47 mg, 62 mg, 93 mg și 124 mg.

    Despre Niemann -Alegeți boala de tip C (NPC)

    Boala Niemann-Pick de tip C (NPC) este o tulburare de stocare lizozomală ultra-rară, progresivă și neurodegenerativă, caracterizată printr-o incapacitate a organismului de a transporta colesterolul și alte lipide în interiorul celulei, ceea ce duce la acumularea acestor substanțe în celule. diferite tipuri de celule, inclusiv neuroni. Boala este cauzată de mutații ale genelor NPC1 sau NPC2, care sunt responsabile pentru producerea proteinelor lizozomale NPC1 și NPC2. Atât copiii, cât și adulții pot fi afectați de NPC cu manifestări clinice diferite. Cei care trăiesc cu NPC își pot pierde independența din cauza limitărilor fizice și cognitive, cu deficiențe neurologice cheie prezentându-se în vorbire, cogniție, înghițire, deambulare și abilități motorii fine. Diagnosticul bolii poate dura adesea ani de zile, progresia bolii fiind ireversibilă și adesea ducând la mortalitate timpurie.

    Despre Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. este o companie cu boli rare în stadiu comercial, care combină știința, datele și nevoile pacienților pentru a crea terapii de transformare pentru boli cu opțiuni de tratament limitate sau fără opțiuni de tratament. Misiunea noastră este să aducem terapii care schimbă viața persoanelor care trăiesc cu boli rare. Cu strategii unice de dezvoltare și comercializare bazate pe date, compania depășește provocările complexe de dezvoltare a medicamentelor pentru a pune la dispoziție noi terapii pentru comunitatea bolilor rare.

    Programele de acces extinse sunt puse la dispoziție de către Zevra. Therapeutics, Inc. și afiliații săi și sunt supuse politicii Companiei pentru Programul de acces extins (EAP), așa cum este publicată pe site-ul său web. Participarea la aceste programe este supusă legilor și reglementărilor fiecărei jurisdicții în care este operat fiecare program respectiv. Eligibilitatea pentru participarea la orice astfel de program este la discreția medicului curant.

    Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.zevra.com sau să ne urmăriți pe X (fostul Twitter) și LinkedIn.

    Notă de avertizare privind Forward -Declarații de căutare

    Acest comunicat de presă poate conține declarații prospective în sensul Private Securities Litigation Reform Act din 1995. Declarațiile prospective includ toate declarațiile care nu se referă exclusiv la fapte istorice sau actuale, inclusiv fără declarații de limitare privind evenimentele viitoare sau participarea Zevra la astfel de evenimente. Declarațiile prospective se bazează pe informațiile disponibile în prezent pentru Zevra și pe planurile sau așteptările sale curente. Acestea sunt supuse mai multor incertitudini, riscuri și alți factori importanți cunoscuți și necunoscuti, care pot face ca rezultatele, performanța sau realizările noastre reale să fie semnificativ diferite de orice rezultate, performanțe sau realizări viitoare exprimate sau implicite în declarațiile prospective. Aceștia și alți factori importanți sunt descriși în detaliu în secțiunea „Factori de risc” din Raportul anual al Zevra pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, raportul trimestrial al Zevra pentru cele trei luni încheiate la 30 iunie 2024 și celălalt raport al lui Zevra. depuneri la Securities and Exchange Commission. Deși putem alege să actualizăm astfel de declarații anticipative la un moment dat în viitor, cu excepția cazurilor cerute de lege, ne declinăm orice obligație de a face acest lucru, chiar dacă evenimentele ulterioare determină schimbarea opiniilor noastre. Deși credem că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, nu putem asigura că astfel de așteptări se vor dovedi corecte. Aceste declarații prospective nu trebuie considerate ca reprezentând opiniile noastre de la orice dată după data acestui comunicat de presă._____________________________________________

  • Burton et.al., Molecular Genetics and Metabolism volumul 134, numerele 1–2, septembrie–octombrie 2021, paginile 182-187

    • Sursa: Zevra Therapeutics, Inc.

    Postat : 2024-09-23 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare