FDA одобрило Миплиффу (аримокломол) для лечения болезни Нимана-Пика типа С

Следите за Drugslib на

FDA одобрило Миплиффу (аримокломол) для лечения болезни Нимана-Пика типа C

CELEBRATION, Флорида, 20 сентября 2024 г. (GLOBE) NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra или Company), коммерческая компания по лечению редких заболеваний, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Miplyffa™ (MY- Капсулы PLY-FAH) (аримокломол) для перорального лечения болезни Нимана-Пика типа C (NPC). Миплиффа, первый препарат NPC, одобренный FDA, показан к применению в сочетании с миглустатом для лечения неврологических проявлений NPC у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше. Кроме того, Компания объявила, что вместе с одобрением она получила ваучер на приоритетную проверку редких педиатрических заболеваний (PRV).

«NPC — это ультраредкое, неуклонно прогрессирующее, дегенеративное и смертельное заболевание, для которого до сегодняшнего дня не было одобренных FDA вариантов лечения», — сказал Нил Ф. Макфарлейн, президент и главный исполнительный директор компании Zevra Therapeutics, Inc. «Одобрение Miplyffa является монументальной вехой для пациентов NPC и членов их семей в США. Мы безмерно благодарны за непоколебимую поддержку, которую мы получали на протяжении многих лет от семей и отдельных лиц, пострадавших от NPC, а также от совместные усилия правозащитных групп, исследователей и врачей».

По оценкам, в США 900 человек живут с НПК, из которых примерно у одной трети этот диагноз поставлен. ультраредкое, неуклонно прогрессирующее и смертельное нейродегенеративное заболевание. i Дети и взрослые могут страдать от НПК с различными клиническими проявлениями. Характерно, что люди, живущие с NPC, испытывают прогрессирующие физические и когнитивные ограничения, при этом ключевые неврологические нарушения проявляются в речи, познании, глотании, передвижении и мелкой моторике. «До сих пор люди, живущие с NPC, не получали одобренного FDA лечения для борьбы с этим. разрушительная болезнь», — сказала Лори Тернер, менеджер по семейным услугам, Национальный фонд болезней Нимана-Пика (NNPDF). «Более 30 лет NNPDF и сообщество работают над поиском методов лечения NPC, и мы благодарны исследователям, врачам, семьям и Zevra за усердие и приверженность делу, которые сделали это одобрение возможным».

«Одобрение Miplyffa FDA знаменует собой важный момент для тех, кто живет с NPC, и для мирового сообщества NPC», — заявила д-р Элизабет Берри-Кравис, профессор кафедр педиатрии, неврологии, анатомии и клеток. биологический факультет, директор отделения педиатрических нейронаук RUSH F.A.S.T. Центр трансляционных исследований Медицинского центра Университета Раша: «Эффективное лечение НПК требует нескольких вариантов лечения из-за сложности заболевания. До сегодняшнего дня в США не было одобренных методов лечения NPC. Благодаря этому обозначенному показанию пациенты теперь будут иметь больший доступ к методам лечения этой разрушительной болезни».

Одобрение Miplyffa для лечения NPC основано на совокупности данных в Заявка на новое лекарственное средство (NDA), которая включала дополнительные доказательства, подтверждающие конечные точки исследования, анализы, предпочтительные FDA, и дополнительные подтверждающие доказательства, как клинические, так и доклинические. Безопасность и эффективность Миплиффы изучались в 12-месячном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании у пациентов с НПК в возрасте от 2 до 19 лет. В этом исследовании 76% пациентов в группе Миплиффы и 81% пациентов в группе плацебо получали миглустат в рамках обычного лечения. Эффективность Миплиффы оценивалась с использованием пересчитанной 4-доменной шкалы клинической тяжести NPC (R4DNPCCSS). Результаты этого исследования показали:

  • Миплиффа в сочетании с миглустатом останавливала прогрессирование заболевания в течение 12 месяцев лечения, о чем свидетельствует снижение на 0,2 балла от исходного уровня по шкале R4DNPCCCS. по сравнению с 1,9 баллами прогрессирования у пациентов, получавших только миглустат.

    • Дополнительные подтверждающие доказательства включали данные 48-месячного открытого расширенного исследования, которое показало улучшение результатов по сравнению с соответствующей когортой NPC естественной истории Национального института здоровья.

    Миплиффа вводится перорально три раза в день независимо от еды, точная дозировка варьируется от 47 мг до 124 мг в зависимости от массы тела соответствующими пациентами или лицами, осуществляющими уход, под наблюдением врача. Медицинские работники и пациенты/лица, осуществляющие уход, должны ознакомиться с Полной информацией о назначении и инструкциями по применению. для получения информации о правильном применении Miplyffa.

    Zevra немедленно приступит к запуску Miplyffa, которая, как ожидается, поступит в продажу в США через восемь-12 недель.

    Запуск AmplifyAssist™ — Комплексная поддержка пациентов

    Зевра стремится помочь тем, на чью жизнь влияет NPC, преодолеть препятствия и проблемы, которые могут повлиять на их путь лечения. Сегодня компания запустила AmplifyAssist, комплексную программу поддержки пациентов Zevra. Миссия программы — поддержка индивидуальных потребностей подходящих пациентов и тех, кто о них заботится. Доступные ресурсы включают персонализированное обучение и поддержку страхового покрытия, помощь в определении доплаты и альтернативного финансирования для соответствующих критериям пациентов, потребности в продуктах, информацию о состоянии заболевания и консультирование по управлению терапией, а также постоянное взаимодействие для устранения препятствий, одновременно содействуя своевременному пополнению рецептов. Информацию о программе можно найти по адресу Miply. ffa.com или по телефону. С командой AmplifyAssist можно связаться по бесплатному телефону (888) 668-4198 с 8:00 по центральному времени до 18:00. КТ с понедельника по пятницу. Поставщики медицинских услуг, желающие отправить рецепты, могут посетить страницу Miplyffa.com для заполнения формы регистрации рецепта, которая инициирует процесс доступа к лечению.

    О Miplyffa™ (аримокломоле)

    Миплиффа (аримокромол) увеличивает активацию факторов транскрипции EB (TFEB) и E3 (TFE3), что приводит к усилению регуляции генов скоординированной лизосомальной экспрессии и регуляции (CLEAR). Также было показано, что Миплиффа снижает уровень неэстерифицированного холестерина в лизосомах фибробластов NPC человека. Клиническое значение этих результатов до конца не изучено. FDA предоставило Miplyffa статус «прорывной терапии», статус «редкого педиатрического заболевания», статус «орфанного препарата» и статус ускоренного режима для лечения NPC. Европейское агентство лекарственных средств (EMA) предоставило Миплиффе статус орфанного лекарственного препарата для лечения НПК.

    ПОКАЗАНИЯ И ИСПОЛЬЗОВАНИЕ

    Миплиффа показан для применения в сочетании с миглустатом для лечения неврологических проявлений болезни Нимана-Пика типа С (БНПК) у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше.

    ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

    Реакции гиперчувствительности:

    Реакции гиперчувствительности, такие как крапивница и ангионевротический отек, были зарегистрированы у пациентов, принимавших Миплиффу в ходе исследования 1: у двух пациентов отмечались крапивница и ангионевротический отек. ангионевротический отек (6%), а у одного пациента (3%) в течение первых двух месяцев лечения наблюдалась только крапивница. Прекратите прием препарата Миплиффа у пациентов, у которых развиваются тяжелые реакции гиперчувствительности. При возникновении легкой или умеренной реакции гиперчувствительности прекратите прием Миплиффы и немедленно начните лечение. Наблюдайте за пациентом до тех пор, пока признаки и симптомы не исчезнут.

    Эмбриофетальная токсичность:

    Миплиффа может нанести вред эмбриофету при введении во время беременности, согласно данным исследований репродукции животных. Сообщите беременным женщинам о потенциальном риске для плода и рассмотрите возможность планирования беременности и профилактики для женщин репродуктивного потенциала.

    Повышение уровня креатинина без влияния на функцию клубочков. В ходе клинических исследований Miplyffa сообщалось о среднем повышении уровня креатинина в сыворотке на 10–20 % по сравнению с исходным уровнем. Это увеличение произошло в основном в первый месяц лечения Миплиффой и не было связано с изменениями функции клубочков.

    Во время лечения Миплиффой используйте альтернативные меры, не основанные на креатинине, для оценки функции почек. . Повышение уровня креатинина прекращается после прекращения приема Миплиффы.

    Наиболее распространенными побочными реакциями в исследовании 1 (≥15%) у пациентов, принимавших Миплиффу и одновременно получавших миглустат, были инфекция верхних дыхательных путей, диарея и снижение веса.

    У троих (6%) пациентов, принимавших Миплиффу, наблюдались следующие побочные реакции, которые привели к прекращению участия в исследовании 1: повышение уровня креатинина в сыворотке (один пациент), а также прогрессирующая крапивница и ангионевротический отек (два пациента). пациенты). Серьезными побочными реакциями, зарегистрированными у пациентов, принимавших Миплиффу, были реакции гиперчувствительности, включая крапивницу и ангионевротический отек.

    Чтобы сообщить о ПОДОЗРЕВАЕМЫХ ПОБОЧНЫХ РЕАКЦИЯХ, свяжитесь с Zevra Therapeutics, Inc. по бесплатному телефону 1-844-600-2237 или с FDA по телефону 1‑800-FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch.

    Взаимодействие с лекарствами: Аримокломол является ингибитором транспортера органического катионного переносчика 2 (OCT2) и может увеличивать воздействие препаратов, которые являются субстратами OCT2. При одновременном применении Миплиффы с субстратами ОСТ2 следует следить за побочными реакциями и снижать дозу субстрата ОСТ2.

    Использование у женщин и мужчин с репродуктивным потенциалом: Согласно данным, полученным на животных, Миплиффа может ухудшить фертильность, увеличить постимплантационные потери и снизить вес матери, плаценты и плода.

    Почечная недостаточность: Рекомендуемая доза Миплиффы в сочетании с миглустатом у пациентов с рСКФ от ≥15 мл/мин до <50 мл/мин составляет Доза ниже рекомендуемой (реже прием) у пациентов с нормальной функцией почек.

    Капсулы Miplyffa для перорального применения доступны в следующей дозировке: 47 мг, 62 мг, 93 мг и 124 мг.

    О Ниманне -Выберите болезнь типа C (NPC)

    Болезнь Нимана-Пика типа C (БНП) представляет собой ультраредкое прогрессирующее нейродегенеративное лизосомальное заболевание накопления, характеризующееся неспособностью организма транспортировать холестерин и другие липиды внутри клетки, что приводит к накоплению этих веществ в клетках. различные типы клеток, включая нейроны. Заболевание вызвано мутациями в генах NPC1 или NPC2, которые отвечают за образование лизосомальных белков NPC1 и NPC2. Как дети, так и взрослые могут страдать от НПК с различными клиническими проявлениями. Люди, живущие с NPC, могут потерять независимость из-за физических и когнитивных ограничений, при этом ключевые неврологические нарушения проявляются в речи, познании, глотании, передвижении и мелкой моторике. Диагностика заболевания часто может занять годы, при этом прогрессирование заболевания является необратимым и часто приводит к ранней смертности.

    О Zevra Therapeutics, Inc.

    Zevra Therapeutics, Inc. — коммерческая компания, занимающаяся редкими заболеваниями, объединяющая научные данные, данные и потребности пациентов для создания трансформационных методов лечения заболеваний с ограниченными возможностями лечения или вообще без них. Наша миссия — предоставить изменяющие жизнь методы лечения людям, живущим с редкими заболеваниями. Благодаря уникальным стратегиям разработки и коммерциализации, основанным на данных, Компания преодолевает сложные проблемы разработки лекарств, чтобы сделать новые методы лечения доступными для сообщества редких заболеваний.

    Программы расширенного доступа предоставляются Zevra Therapeutics, Inc. и ее дочерних компаний подчиняются политике Программы расширенного доступа (EAP), опубликованной на ее веб-сайте. Участие в этих программах регулируется законами и правилами каждой юрисдикции, в которой действует каждая соответствующая программа. Право на участие в любой такой программе определяется лечащим врачом.

    Для получения дополнительной информации посетите сайт www.zevra.com или подпишитесь на нас в X (ранее Twitter) и LinkedIn.

    Предостережение относительно пересылки -Просмотр заявлений

    Настоящий пресс-релиз может содержать заявления прогнозного характера по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. К заявлениям прогнозного характера относятся все заявления, которые не относятся исключительно к историческим или текущим фактам, в том числе заявления об ограничении предстоящих мероприятий или участия Zevra в таких мероприятиях. Заявления прогнозного характера основаны на информации, доступной в настоящее время Zevra, а также на ее текущих планах и ожиданиях. Они подвержены ряду известных и неизвестных неопределенностей, рисков и других важных факторов, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, показатели или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, показателей или достижений, выраженных или подразумеваемых в прогнозных заявлениях. Эти и другие важные факторы подробно описаны в разделе «Факторы риска» годового отчета Zevra по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 г., ежеквартального отчета Zevra за три месяца, закончившихся 30 июня 2024 г., и других отчетов Zevra. Подача документов в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Хотя мы можем решить обновить такие прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, за исключением случаев, предусмотренных законом, мы отказываемся от каких-либо обязательств делать это, даже если последующие события приведут к изменению наших взглядов. Хотя мы считаем ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, разумными, мы не можем гарантировать, что такие ожидания окажутся верными. На эти прогнозные заявления не следует полагаться как на выражение наших взглядов на любую дату после даты настоящего пресс-релиза.___________________________________________

  • Burton et.al., Молекулярная генетика и метаболизм, том 134, выпуски 1–2, сентябрь – октябрь 2021 г., страницы 182–187.

    • Источник: Zevra Therapeutics, Inc.

    Опубликовано : 2024-09-23 18:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова