FDA, Niemann-Pick Hastalığı Tip C Tedavisinde Miplyffa'yı (arimoklomol) Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Niemann-Pick Hastalığı Tip C'nin Tedavisinde Miplyffa'yı (arimoklomol) Onayladı

CELEBRATION, Fla., 20 Eylül 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra veya Şirket), ticari aşamada bir nadir hastalık tedavi şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Miplyffa™'yı (MY-) onayladığını duyurdu. Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC) için ağızdan verilen bir tedavi olarak PLY-FAH) (arimoklomol) kapsülleri. FDA tarafından onaylanan ilk NPC ilacı olan Miplyffa'nın, yetişkin ve 2 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda NPC'nin nörolojik belirtilerinin tedavisinde miglustat ile kombinasyon halinde kullanılması endikedir. Ayrıca Şirket, onayla birlikte nadir görülen pediatrik hastalıklar için öncelik inceleme kuponu (PRV) aldığını da duyurdu.

"NPC, bugüne kadar FDA onaylı tedavi seçeneklerinin bulunmadığı son derece nadir, amansızca ilerleyen, dejeneratif ve ölümcül bir hastalıktır" dedi Neil F. McFarlane, Başkan ve İcra Kurulu Başkanı Zevra Therapeutics, Inc. “Miplyffa'nın onayı, ABD'deki NPC hastaları ve aile üyeleri için anıtsal bir kilometre taşıdır. Yıllar boyunca NPC'den etkilenen ailelerden ve bireylerin yanı sıra, savunuculuk gruplarının, araştırmacıların ve klinisyenlerin ortak çabaları.”

ABD'de 900 kişinin NPC ile yaşadığı tahmin ediliyor ve bunların yaklaşık üçte birine bu teşhis konuldu. son derece nadir, acımasızca ilerleyen ve ölümcül nörodejeneratif hastalık.i Hem çocuklar hem de yetişkinler, değişen klinik belirtilerle NPC'den etkilenebilir. Karakteristik olarak, NPC ile yaşayanlar, konuşma, biliş, yutma, yürüme ve ince motor becerilerde ortaya çıkan temel nörolojik bozukluklarla birlikte ilerleyici fiziksel ve bilişsel sınırlamalar yaşarlar. "Şimdiye kadar, NPC ile yaşayanlar bununla mücadele etmek için FDA onaylı bir tedavi görmediler. yıkıcı bir hastalık” dedi Ulusal Niemann-Pick Hastalığı Vakfı (NNPDF) Aile Hizmetleri Müdürü Laurie Turner. "30 yılı aşkın bir süredir NNPDF ve topluluk, NPC'ye tedavi bulmak için çalışıyor ve bu onayı mümkün kılmak için araştırmacıların, klinisyenlerin, ailelerin ve Zevra'nın gösterdikleri özen ve bağlılıktan dolayı minnettarız."

Pediatri, Nörolojik Bilimler, Anatomi ve Hücre Bölümlerinden Profesör Dr. Elizabeth Berry-Kravis, "Miplyffa'nın FDA onayı, NPC ve küresel NPC topluluğu ile yaşayanlar için önemli bir anı işaret ediyor" dedi. Biyoloji, Direktör, RUSH Pediatrik Sinir Bilimleri F.A.S.T. Rush Üniversitesi Tıp Merkezi Çeviri Araştırma Merkezi, "NPC'nin etkili yönetimi, hastalığın karmaşıklığı nedeniyle birden fazla tedavi seçeneği gerektirir. Bugüne kadar ABD'de NPC için onaylanmış bir tedavi yoktu. Bu etiketli endikasyonla hastalar artık bu yıkıcı hastalıkla mücadele etmek için tedavilere daha fazla erişime sahip olacak.”

Miplyffa'nın NPC tedavisine yönelik onayı, buradaki verilerin bütünlüğüne dayanmaktadır. Deneme son noktalarını destekleyen ek kanıtları, FDA tarafından tercih edilen analizleri ve hem klinik hem de klinik olmayan ek doğrulayıcı kanıtları içeren Yeni İlaç Başvurusu (NDA). Miplyffa'nın güvenliği ve etkinliği, iki ila 19 yaşları arasındaki NPC'li hastalarda 12 aylık çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmada incelenmiştir. Bu denemede Miplyffa grubundaki hastaların %76'sı ve plasebo grubundaki hastaların %81'i rutin bakımlarının bir parçası olarak miglustat aldı. Miplyffa'nın etkinliği, yeniden puanlandırılmış 4 alanlı NPC Klinik Şiddet Ölçeği (R4DNPCCSS) kullanılarak değerlendirildi. Bu denemeden elde edilen sonuçlar şunu göstermiştir:

  • Miplyffa, miglustat ile kombinasyon halinde, R4DNPCCSS'de başlangıca göre 0,2 puanlık bir azalmayla gösterildiği üzere, 12 aylık tedavi boyunca hastalığın ilerlemesini durdurmuştur. tek başına miglustat ile tedavi edilen hastalarda 1,9 ilerleme puanına kıyasla.

    • Doğrulayıcı ek kanıtlar arasında, Ulusal Sağlık Enstitüleri NPC doğa tarihi kohortuyla karşılaştırıldığında daha iyi sonuçlar ortaya koyan 48 aylık açık etiketli bir uzatma çalışmasından elde edilen veriler yer alıyordu.

    Miplyffa, günde üç kez yemekle birlikte veya yemeksiz olarak, vücut ağırlığına bağlı olarak 47 mg ile 124 mg arasında değişen tam dozajda, uygun hastalar veya bakıcılar tarafından bir sağlık hizmeti sağlayıcısının takibi ile ağızdan uygulanır. Sağlık hizmeti sağlayıcıları ve hastalar/bakıcılar, Tam Reçete Bilgisi ve Kullanım Talimatları'na başvurmalıdır. Miplyffa'nın doğru şekilde uygulanması hakkında bilgi için.

    Zevra, sekiz ila 12 hafta içinde ABD'de ticari olarak satışa sunulması beklenen Miplyffa'nın lansman faaliyetlerini derhal başlatacak.

    Lansman AmplifyAssist™ — Hastalar için Kapsamlı Destek

    Zevra, hayatları NPC'den etkilenen kişilerin tedavi yolculuklarını etkileyebilecek engelleri ve zorlukları aşmalarına yardımcı olmaya kendini adamıştır. Şirket bugün Zevra'nın kapsamlı hasta destek programı olan AmplifyAssist'i başlattı. Programın misyonu, uygun hastaların ve onlara bakım verenlerin bireysel ihtiyaçlarını desteklemektir. Mevcut kaynaklar arasında kişiselleştirilmiş sigorta kapsamı eğitimi ve desteği, uygun hastalar için ortak ödeme ve alternatif fon belirleme yardımı, ürün ihtiyaçları, hastalık durumu bilgileri ve terapi yönetimi danışmanlığı ve reçetelerin zamanında doldurulmasını kolaylaştırırken engelleri aşmaya yönelik devam eden etkileşimler yer almaktadır. Programla ilgili bilgiye Miplyffa adresinden ulaşılabilir. .com veya telefon yoluyla. AmplifyAssist ekibine sabah 8'den akşam 6'ya kadar (888) 668-4198 numaralı telefondan ücretsiz olarak ulaşılabilir. CT Pazartesi'den Cuma'ya. Reçete göndermek isteyen sağlık hizmeti sunucuları şu adresi ziyaret edebilir: Miplyffa.com tedaviye erişim sürecini başlatan reçete kayıt formunu doldurmak için.

    Miplyffa™ (arimoclomol) hakkında

    Miplyffa (arimoklomol), EB (TFEB) ve E3 (TFE3) transkripsiyon faktörlerinin aktivasyonunu artırarak koordineli lizozomal ekspresyon ve düzenleme (CLEAR) genlerinin yukarı regülasyonuna yol açar. Miplyffa'nın ayrıca insan NPC fibroblastlarının lizozomlarındaki esterleşmemiş kolesterolü azalttığı da gösterilmiştir. Bu bulguların klinik önemi tam olarak anlaşılamamıştır. Miplyffa, NPC tedavisi için FDA tarafından Çığır Açan Terapi unvanı, Nadir Pediatrik Hastalık tanımı, Yetim İlaç tanımı ve Hızlı Takip unvanına layık görüldü. Miplyffa ayrıca NPC tedavisi için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Yetim Tıbbi Ürün unvanına layık görüldü.

    ENDİKASYONLAR VE KULLANIM

    Miplyffa'nın, 2 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda Niemann-Pick hastalığı tip C'nin (NPC) nörolojik belirtilerinin tedavisinde miglustat ile kombinasyon halinde kullanılması endikedir.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları:

    Deneme 1 sırasında Miplyffa ile tedavi edilen hastalarda ürtiker ve anjiyoödem gibi aşırı duyarlılık reaksiyonları rapor edilmiştir: iki hasta hem ürtiker hem de ürtiker bildirmiştir. tedavinin ilk iki ayında anjiyoödem (%6) ve bir hastada (%3) yalnızca ürtiker gelişti. Şiddetli aşırı duyarlılık reaksiyonları gelişen hastalarda Miplyffa'yı bırakın. Hafif veya orta derecede aşırı duyarlılık reaksiyonu meydana gelirse Miplyffa'yı durdurun ve derhal tedavi edin. Belirti ve semptomlar düzelene kadar hastayı izleyin.

    Embriyofetal Toksisite:

    Hayvan üreme çalışmalarından elde edilen bulgulara göre, Miplyffa hamilelik sırasında uygulandığında embriyofetal zarara neden olabilir. Hamile kadınlara fetüse yönelik potansiyel risk konusunda tavsiyelerde bulunun ve üreme potansiyeli olan kadınlar için hamilelik planlaması ve önleme konusunu değerlendirin.

    Glomerüler Fonksiyonu Etkilemeden Artan Kreatinin: Miplyffa ile yapılan klinik çalışmalarda, serum kreatinin düzeyinde başlangıca kıyasla %10 ila %20 oranında ortalama artışlar rapor edilmiştir. Bu artışlar çoğunlukla Miplyffa tedavisinin ilk ayında meydana geldi ve glomerüler fonksiyondaki değişikliklerle ilişkili değildi.

    Miplyffa tedavisi sırasında böbrek fonksiyonunu değerlendirmek için kreatinin bazlı olmayan alternatif ölçümler kullanın. . Miplyffa'nın kesilmesiyle kreatindeki artışlar tersine döndü.

    Deneme 1'de Miplyffa ile tedavi edilen ve aynı zamanda miglustat alan hastalarda en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%15) üst solunum yolu enfeksiyonu, ishal ve kilo kaybıydı.

    Miplyffa ile tedavi edilen hastaların üçünde (%6) Deneme 1'den çekilmeye yol açan aşağıdaki advers reaksiyonlar görüldü: serum kreatinin düzeyinde artış (bir hasta) ve ilerleyici ürtiker ve anjiyoödem (iki hasta) hastalar). Miplyffa ile tedavi edilen hastalarda bildirilen ciddi advers reaksiyonlar, ürtiker ve anjiyoödemi içeren aşırı duyarlılık reaksiyonlarıydı.

    ŞÜPHELİ ADVERS REAKSİYONLARI bildirmek için 1-844-600-2237 numaralı ücretsiz telefondan Zevra Therapeutics, Inc. ile veya 1 numaralı telefondan FDA ile iletişime geçin-800-FDA-1088 veya www.fda.gov/medwatch.

    İlaç Etkileşimleri:Arimoklomol, organik katyonik taşıyıcı 2 (OCT2) taşıyıcının bir inhibitörüdür ve OCT2 substratları olan ilaçların maruziyetini artırabilir. Miplyffa, OCT2 substratlarıyla birlikte kullanıldığında, advers reaksiyonları izleyin ve OCT2 substratının dozajını azaltın.

    Üreme Potansiyeli Olan Dişi ve Erkeklerde Kullanım:Hayvan bulgularına göre, Miplyffa doğurganlığı bozabilir ve implantasyon sonrası kaybı artırabilir ve anne, plasental ve fetal ağırlıkları azaltabilir.

    Böbrek Yetmezliği: eGFR'si ≥15 mL/dakika ila <50 mL/dakika olan hastalarda miglustat ile kombinasyon halinde önerilen Miplyffa dozu böbrek fonksiyonu normal olan hastalarda önerilen dozajdan daha düşük (daha az sıklıkta doz).

    Ağızdan kullanıma yönelik Miplyffa kapsülleri aşağıdaki güçlerde mevcuttur: 47 mg, 62 mg, 93 mg ve 124 mg.

    Niemann hakkında - Hastalık Tip C'yi (NPC) seçin

    Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC), vücudun kolesterolü ve diğer lipitleri hücre içinde taşıyamaması ve bu maddelerin hücre içinde birikmesiyle karakterize edilen son derece nadir, ilerleyici ve nörodejeneratif bir lizozomal depo bozukluğudur. nöronlar da dahil olmak üzere çeşitli hücre türleri. Hastalığa, NPC1 ve NPC2 lizozomal proteinlerinin yapımından sorumlu olan NPC1 veya NPC2 genlerindeki mutasyonlar neden olur. Hem çocuklar hem de yetişkinler değişen klinik sunumlarla NPC'den etkilenebilir. NPC ile yaşayanlar, konuşma, biliş, yutma, yürüme ve ince motor becerilerde ortaya çıkan temel nörolojik bozukluklarla birlikte fiziksel ve bilişsel sınırlamalar nedeniyle bağımsızlığını kaybedebilir. Hastalığın teşhisi genellikle yıllar alabilir; hastalığın ilerlemesi geri döndürülemez ve sıklıkla erken ölümlere yol açar.

    Zevra Therapeutics, Inc. Hakkında

    Zevra Therapeutics, Inc., sınırlı tedavi seçeneği olan veya hiç tedavi seçeneği olmayan hastalıklar için dönüştürücü tedaviler oluşturmak amacıyla bilimi, verileri ve hasta ihtiyaçlarını birleştiren ticari aşamada bir nadir hastalık şirketidir. Misyonumuz nadir hastalıklarla yaşayan insanlara hayat değiştiren tedavi yöntemleri sunmaktır. Benzersiz, veriye dayalı geliştirme ve ticarileştirme stratejileriyle Şirket, yeni tedavileri nadir hastalık topluluğunun kullanımına sunmak için karmaşık ilaç geliştirme zorluklarının üstesinden geliyor.

    Genişletilmiş erişim programları Zevra tarafından sunulmaktadır. Therapeutics, Inc. ve bağlı kuruluşları, web sitesinde yayınlanan Şirketin Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) politikasına tabidir. Bu programlara katılım, ilgili programın yürütüldüğü her yargı bölgesinin yasa ve düzenlemelerine tabidir. Bu tür bir programa katılmaya uygunluk, tedaviyi yapan doktorun takdirindedir.

    Daha fazla bilgi için lütfen www.zevra.com adresini ziyaret edin veya bizi X (eski adıyla Twitter) ve LinkedIn'de takip edin.

    İletmeye İlişkin Uyarı Notu - Görünüş İfadeleri

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında ileriye dönük beyanlar içerebilir. İleriye dönük beyanlar, yalnızca tarihsel veya güncel gerçeklerle ilgili olmayan tüm beyanları içerir. yaklaşan etkinliklere veya Zevra'nın bu tür etkinliklere katılımına ilişkin sınırlama beyanları. İleriye yönelik beyanlar, Zevra'nın halihazırda mevcut olan bilgilerine ve mevcut planlarına veya beklentilerine dayanmaktadır. Bunlar, gerçek sonuçlarımızın, performansımızın veya başarılarımızın ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilen gelecekteki sonuçlardan, performanstan veya başarılardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek bilinen ve bilinmeyen birçok belirsizlik, risk ve diğer önemli faktörlere tabidir. Bunlar ve diğer önemli faktörler, Zevra'nın 31 Aralık 2023'te sona eren yıla ilişkin Form 10-K Yıllık Raporu'nun "Risk Faktörleri" bölümünde, Zevra'nın 30 Haziran 2024'te sona eren üç aya ilişkin üç aylık raporunda ve Zevra'nın diğer raporunda ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na yapılan başvurular. Bu tür ileriye dönük beyanları gelecekte bir noktada, yasaların gerektirdiği durumlar dışında güncellemeyi seçebilecek olsak da, daha sonraki olaylar görüşlerimizin değişmesine neden olsa bile, bunu yapma yükümlülüğünü reddediyoruz. Bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmamıza rağmen, bu beklentilerin doğru çıkacağını garanti edemeyiz. Bu ileriye dönük beyanların, bu basın bülteni tarihinden sonraki herhangi bir tarih itibarıyla görüşlerimizi temsil ettiğine güvenilmemelidir._____________________________________________

  • Burton ve diğerleri, Moleküler Genetik ve Metabolizma Cilt 134, Sayılar 1–2, Eylül–Ekim 2021, Sayfa 182-187

    • Kaynak: Zevra Therapeutics, Inc.

    Gönderildi : 2024-09-23 18:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler